ピラセタムは、神経伝達物質GABAの環状誘導体である低分子の合成化合物で、ベルギーの製薬会社UCBによって開発され、商品名Nootropilとして最もよく知られています。2-オキソピロリジン環を共有するピラセタム類似薬群「ラセタム系」の原型となる物質であり、記憶力や集中力のための「スマートドラッグ」としてオンラインで販売されています。

その医療上の位置づけは限定的です。英国における現在のNootropilの添付文書（SmPC）で認められている適応は一つだけで、皮質性ミオクローヌス（大脳皮質に由来する不随意な筋収縮）に対する他の抗ミオクローヌス薬への併用療法として、一日7.2–24 gの用量で使用されます。米国ではFDA（米国食品医薬品局）に承認された用途はなく、FDAはサプリメント（栄養補助食品）として販売することは認められないという立場をとっています。認知症患者や健康な成人において記憶力を改善するというエビデンスは薄弱です。

このページでは、英国の添付文書、コクラン・レビュー、および臨床試験で報告されている内容をまとめています。教育目的の情報であり、医学的助言ではありません。

項目	詳細
薬効分類	向知性薬（ATC N06BX03）；GABAのピロリドン誘導体
商品名	Nootropil 800 mgおよび1200 mgフィルムコーティング錠（英国）
英国での承認用途	成人の皮質性ミオクローヌス（他の抗ミオクローヌス薬との併用）
添付文書上の用量（英国）	7.2 g/日から開始し、3–4日ごとに4.8 gずつ増量、最大24 g/日まで（2–3回に分けて投与）
半減期	若年成人男性で5.0時間（英国SmPC）
排泄	腎臓；約90%が未変化体として尿中に排泄され、既知の代謝物はない
主な安全性上の注意点	血小板凝集を抑制し、出血時間を延長させる
米国での位置づけ	FDA承認用途なし；FDAはサプリメントとしての販売を認めないと表明
WADAの位置づけ	2026年禁止表国際基準（Prohibited List）には記載なし（類縁体のフェニルピラセタムは記載あり）

概要

ピラセタムの化学名は2-(2-oxopyrrolidin-1-yl)acetamide、分子式はC₆H₁₀N₂O₂、分子量は142.16 g/molです（PubChem）。五員環ラクタム（2-ピロリジノン）にアセトアミド側鎖がついた構造をしており、GABAの環状誘導体として説明されます（Winblad, CNS Drug Rev 2005）。

初期の研究論文では、UCBの開発コードUCB 6215およびNootropylという名称が使われていました（Dimond et al., Psychopharmacology 1979）。薬理学者のCorneliu Giurgeaは1972年に、学習や記憶といった脳の統合機能に作用することを意図した薬物群として「向知性薬（nootropic）」という概念を提唱しました（Giurgea, Actual Pharmacol 1972）。

ピラセタム類似薬は三つのグループに分類されます（Malykh & Sadaie, Drugs 2010）：

グループ	例	備考
古典的な向知性ラセタム系	ピラセタム、オキシラセタム、アニラセタム、プラミラセタム、フェニルピラセタム	ヒトで使用；一部はサプリメントとして販売
抗てんかん薬ラセタム系	レベチラセタム、ブリバラセタム、セレトラセタム	シナプス小胞蛋白2A（SV2A）に結合して作用
その他の誘導体	ネフィラセタムなど	臨床的有効性は不明；主に前臨床段階

レベチラセタムは構造的にピラセタムと近いものの、薬理作用や臨床用途は異なります（Genton & Van Vleymen, Epileptic Disord 2000）。ピラセタムにフェニル基が付加されたフェニルピラセタムについては、フェニルピラセタムのページで解説しています。認知機能向けに販売されている別種の化合物であるシチコリンについては、シチコリンで取り上げています。

作用機序：依然として不明

英国の添付文書には、皮質性ミオクローヌスにおけるピラセタムの作用機序は「まだ解明されていない」と明記されています（Nootropil SmPC）。2010年のレビューでは、ピラセタムおよびその誘導体の大部分の作用機序は「謎」と呼ばれています（Malykh & Sadaie, Drugs 2010）。いくつかの仮説が提唱されていますが、臨床効果の原因として確立されたものはありません：

提唱されている機序	裏づけとなるエビデンス
細胞膜流動性の回復	リン脂質頭部との相互作用。加齢した動物およびヒトの脳由来の細胞膜でより強くみられる（実験室での研究）（Müller et al., Pharmacopsychiatry 1999）
AMPA型グルタミン酸受容体の正の調節	受容体結合ドメインの結晶構造解析により、二量体界面の複数部位にピラセタムが低い占有率で結合することが示された（Ahmed & Oswald, J Med Chem 2010）
血球および血管への作用	ヒト薬力学試験において、血小板凝集の抑制、赤血球変形能の向上、フィブリノゲンおよびフォン・ヴィレブランド因子の低下が認められた（Nootropil SmPC）

レベチラセタムとは異なり、ピラセタムはレベチラセタムの脳特異的結合部位に対して高い親和性では結合しません（Genton & Van Vleymen, Epileptic Disord 2000）。

薬物動態

英国SmPCのセクション5.2（Nootropil SmPC）に基づくデータは以下の通りです：

パラメータ	値
経口バイオアベイラビリティ	ほぼ100%（カプセル、錠剤、液剤）
最高血漿中濃度到達時間	1.5時間以内
用量比例性	最高血中濃度およびAUCは用量に比例
分布容積	0.7 L/kg
代謝	代謝物は確認されていない
血漿中半減期	若年成人男性で5.0時間
排泄	ほぼ完全に尿中へ排泄；投与量の約90%が未変化体として排泄
透析	ダイアライザーによる除去率は50–60%

ピラセタムは血液脳関門および胎盤を通過し、新生児の血中濃度は母体血中濃度の約70–90%に達します。また、母乳中にも移行します。

腎臓で排泄されるため、腎機能が低下するとクリアランスも低下します。添付文書では、クレアチニンクリアランス（CLcr、腎臓のろ過能力の推算値）に応じて用量を減量するよう定められています：

腎機能	CLcr (mL/min)	英国添付文書上の用量調節
正常	80超	通常の一日量を2–3回に分けて投与
軽度障害	50–79	通常量の三分の二
中等度障害	30–49	通常量の三分の一を2回に分けて投与
重度障害	30未満	通常量の六分の一を一日一回投与
末期腎不全	—	禁忌

健康な男性16名を対象としたあるバイオアベイラビリティ試験では、1,600 mg投与後24時間以内に尿中へ回収されたのは投与量の約三分の二にとどまりました。著者らは腎以外の排泄経路が存在する可能性を論じていますが（Rameis et al., Int J Clin Pharmacol Ther 1994）、添付文書では依然としてピラセタムを腎排泄型薬物として扱っています。

規制上の位置づけ

英国および欧州

Nootropil 800 mgおよび1200 mg錠の英国SmPC（2025年7月改訂）における適応は一つだけで、原因を問わず成人の皮質性ミオクローヌスに対し、他の抗ミオクローヌス薬と併用することとされています（Nootropil SmPC）。添付文書上の主なポイントは以下の通りです：

用量： 7.2 g/日から開始し、3–4日ごとに4.8 gずつ増量し、最大24 g/日まで2–3回に分けて投与する。
投与期間： 基礎にある脳疾患が持続する間は継続する。急性の場合は、6か月ごとに減量または中止を試みる。
中止方法： 急な中止はミオクローヌス発作や全般発作を誘発するおそれがあるため、2日ごとに1.2 gずつ（低酸素脳症後のミオクローヌスであるLance-Adams症候群では3–4日ごとに）漸減する。

適応症は国によって異なります。欧州の多くの国では、ピラセタムは認知機能障害、認知症、その他の疾患に対して処方されてきました（Cohen et al., JAMA Intern Med 2020）。英国の添付文書には認知機能に関する適応は含まれていません。

米国

ピラセタムにはFDAが承認した用途はなく、この系統でFDAに承認されている唯一の医薬品はレベチラセタムです（Cohen et al., JAMA Intern Med 2020）。同報告によると：

FDAは2004年に提出されたピラセタムの新規サプリメント成分届出（NDI 215）を却下した；
FDAはピラセタムをサプリメントとして販売することはできないと判断し、警告書（Warning Letter）を発出している；
取り締まりは限定的であり、サプリメントと表示された製品が引き続き販売されていた。

研究者らが2018年に「サプリメント」として販売されていたピラセタム5銘柄を購入したところ、そのうち4銘柄からピラセタムが検出されました。実測含有量は表示量の85–118%で、一回あたり831–1,542 mgでした。ラベルの指示通りに使用した場合、購入者は一日最大11,283 mgを摂取する計算になります。

研究でわかっていること

皮質性ミオクローヌス（承認用途）

ミオクローヌスに対するエビデンスは、主に他の抗ミオクローヌス薬をすでに服用している患者を対象とした小規模なクロスオーバー試験から得られています：

試験	デザインと対象数 (n)	用量	主な結果
Brown et al., Mov Disord 1993	二重盲検クロスオーバー、すでにピラセタムに反応を示していた皮質性ミオクローヌス患者21名	2.4–16.8 g/日、各14日間	総合評価スコアが中央値で22%改善；プラセボ期にはミオクローヌス悪化のため21名中10名で救済措置が必要となったが、ピラセタム期には皆無だった
Koskiniemi et al., J Neurol Neurosurg Psychiatry 1998	ランダム化二重盲検クロスオーバー、Unverricht-Lundborg病（進行性ミオクローヌスてんかんの一種）患者20名	9.6、16.8、または24 g/日 vs プラセボ、各2週間	24 g/日で主要合計スコアが改善（p = 0.005）；9.6および16.8 gでも機能障害が改善；線形的な用量反応関係あり

いずれの試験も小規模かつ短期間であり、Brownらの試験にはピラセタムにすでに反応を示していた患者のみが登録されていました。

認知症および認知機能障害

これはピラセタムが最もよく知られている用途ですが、エビデンスは薄弱です：

コクラン・レビュー： 未発表のUCB社の試験を含む、認知症または認知機能障害におけるプラセボ対照ランダム化試験を統合しました（Flicker & Grimley Evans, Cochrane 2001）。多くの試験はクロスオーバー試験であり、第一期のデータを抽出できませんでした。統合に十分なデータがあった唯一の評価項目は、医師による全般的変化印象（CGIC）でした：

全般的変化印象の解析	改善のオッズ比 (95% CI)
固定効果モデル	3.55 (2.45–5.16)
変量効果モデル	3.47 (1.29–9.30)
変量効果モデル（単盲検試験一件を除外）	2.89 (1.01–8.24)

結果には異質性があり、認知機能やその他の個別指標に対する効果は結論が出ませんでした。レビュー著者らは、公表されているエビデンスは認知症や認知機能障害に対するピラセタムの使用を支持しないと結論づけました。

製造販売元によるメタ解析： UCB社の研究者らが主導した19件の二重盲検プラセボ対照試験のメタ解析では、全般的変化印象において有意な有益性が報告されました（Waegemans et al., Dement Geriatr Cogn Disord 2002）。これも特定の認知機能検査ではなく全般的評価に依拠したものでした。
記憶に関する2024年のメタ解析： 記憶障害を有する患者886名を含む十八件の研究の解析では、記憶に対する有意な効果は認められませんでした。標準化平均差は0.75（95% CI −0.19〜1.69；p = 0.12）であり、極めて高い異質性（I² = 96%）がみられました（Gouhie et al., Clin Neurol Neurosurg 2024）。

健康な成人

認知機能に問題のない人を対象としたピラセタムの対照試験は非常に少なく、しかも古く小規模なものに限られます：

健常ボランティアを対象とした二重盲検試験では、4.8 g/日（400 mgカプセルを12個）が投与されました。7日目には効果はみられませんでしたが、14日目には言語学習の成績が高くなりました（Dimond & Brouwers, Psychopharmacology 1976）。
スコポラミンによって一時的に記憶障害を誘発した健常ボランティア26名において、障害を明確に回復させたのはアニラセタム1,500 mgのみでした。ピラセタム2,400 mgの単回経口投与を含む他の処置では、偶然予測される程度とほぼ同数の有意な結果しか得られず、著者らはそれらの効果を疑問視しました（Wesnes et al., J Psychopharmacol 1990）。

ピラセタムを含む健康な人における「スマートドラッグ」に関する2022年のレビューでは、健常者における有効性は不確かであり、報告されている改善はいずれも一時的なものであると結論づけられています（Schifano et al., Drugs 2022）。

検証されたその他の用途

用途	エビデンス	結論
急性虚血性脳卒中	コクラン・レビュー、3試験、1,002名（Ricci et al., Cochrane 2012）	1か月時点での死亡増加の傾向がみられたが有意ではなく（約31%増加；95% CIは5%減少〜81%増加）、ベースラインの脳卒中重症度で説明できる可能性がある；機能予後に差はなし
鎌状赤血球症の疼痛発作	コクラン・レビュー、3試験、169名（Al Hajeri & Fedorowicz, Cochrane 2016）	試験数が少なすぎ、質も低いため、日常的な使用を支持できない

副作用とリスク

出血および抗血小板作用

ピラセタムは血小板および凝固因子に作用するため、出血リスクのある人において特に注意が必要です。英国SmPCには以下のように報告されています（Nootropil SmPC）：

健常ボランティアおよびレイノー現象のある人において、最大12 gまでの用量で血小板数は変化させずに用量依存的な血小板機能の低下および出血時間の延長を引き起こした；
健常ボランティアにおいて、最大9.6 gの投与によりフィブリノゲンおよびフォン・ヴィレブランド因子が30–40%低下し、出血時間が延長した。レイノー現象の患者に8 g/日を6か月間投与した場合も同様であった；
市販後の頻度不明の副作用として「出血性障害」が記載されている。

健常者5名を対象とした小規模な薬力学試験では、4.8 gおよび9.6 gの単回投与後に抗血小板作用および血流改善作用が認められました。作用は投与1–4時間後にピークに達し、8–12時間までに消失しました（Moriau et al., Arzneimittelforschung 1993）。

そのため、添付文書では以下の状態にある人への投与に注意を促しています：

重度の出血、または消化管潰瘍などの出血リスクがある場合；
基礎疾患として凝固障害がある場合；
出血性脳卒中の既往がある場合；
歯科手術を含む大手術を受ける場合；
低用量アスピリンを含む抗凝固薬または抗血小板薬による治療を受けている場合。

再発性静脈血栓症の患者を対象とした試験では、アセノクマロール（ワルファリン類似の抗凝固薬）にピラセタム9.6 g/日を追加しても必要な抗凝固薬の用量は変化しませんでしたが、血小板凝集、フィブリノゲン、およびフォン・ヴィレブランド因子がさらに低下しました。

禁忌

英国SmPCによれば、以下の患者にはピラセタムを使用してはなりません：

ピラセタムまたは他のピロリドン誘導体に対する過敏症がある人；
重度の腎機能障害（クレアチニンクリアランスが20 mL/min未満）または末期腎不全の患者；
脳出血のある患者；
ハンチントン舞踏病の患者。

一般的な副作用

英国の添付文書は、ピラセタムを服用した3,000名以上を含むプラセボ対照試験のデータに基づいています：

頻度	副作用
一般的（1–10%）	神経過敏、運動過多（過剰な動き）、体重増加
まれ（0.1–1%）	抑うつ、傾眠、無力症（脱力感）
頻度不明（市販後）	出血性障害、血管浮腫を含むアレルギー反応、激越、不安、錯乱、幻覚、運動失調、平衡障害、てんかんの悪化、頭痛、不眠、回転性めまい、悪心、嘔吐、下痢、腹痛、皮膚炎、そう痒、じんましん

臨床試験において1.6–15 g/日の用量では、運動過多、傾眠、神経過敏、抑うつがプラセボよりも高頻度にみられたため、添付文書では自動車の運転等に注意するよう促しています。

相互作用

薬物代謝： 約90%が未変化体として排泄され、in vitroでもピラセタムは主要なCYP450酵素を有意に阻害しなかったため、肝酵素を介した相互作用が生じる可能性は低いです。
甲状腺ホルモン： 甲状腺エキス（T3 + T4）との併用で、錯乱、易刺激性、睡眠障害が報告されています。
抗てんかん薬： 20 g/日を4週間投与しても、カルバマゼピン、フェニトイン、フェノバルビタール、バルプロ酸の血中濃度は変化しませんでした。
抗凝固薬および抗血小板薬： 上記の出血に関するセクションを参照してください。

妊娠、授乳、および高齢者

ヒトの妊娠に関する十分なデータはなく、ピラセタムは母体血中濃度の70–90%の濃度で胎児に到達するため、添付文書では明確に必要でない限り妊娠中は使用しないよう定めています。母乳中に排泄されるため、授乳中の使用も避けるよう勧告されています。長期治療を受ける高齢者においては、クレアチニンクリアランスを定期的に検査するよう求めています。

規制されていないサプリメント

オンラインでサプリメントとして販売されている製品は、医薬品としての品質管理のもとで製造されていません。Cohenらが検査した製品の用量は、ラベルの指示通りに摂取すると一日11 gを超えていました。このような高用量におけるリスク、特に腎機能が低下した高齢者におけるリスクは不明です（Cohen et al., JAMA Intern Med 2020）。

スポーツにおける位置づけ

ピラセタムはWADA 2026年禁止表国際基準には記載されていません。その誘導体であるフェニルピラセタム（フォンツラセタム、別名カルフェドン）は、競技会（時）に禁止される非特定物質の興奮薬（S6.A）として記載されています。同リストの包括規定であるS0は、いかなる保健当局からも現在承認されていない物質のみを対象としており、ピラセタムは現在英国で販売承認を有しています。

要点

元祖ラセタム系薬である。 ピラセタムはUCB社が開発した環状GABA誘導体であり、アニラセタムからレベチラセタムに至るピラセタム類似薬の原型です。その作用機序はいまだに解明されていません。
英国で承認されているのはミオクローヌスであり、記憶力ではない。 現在の英国添付文書で認められているのは、7.2–24 g/日という高用量での皮質性ミオクローヌスに対する併用療法のみです。
米国では未承認である。 ピラセタムにはFDAが承認した用途はなく、FDAはサプリメントとしての販売も認められないとしていますが、そうした製品は販売され続けてきました。
認知機能に関するエビデンスは弱い。 コクラン・レビューでは具体的な認知機能検査ではなく全般的印象においてのみ有益性が認められ、認知症での使用は支持されませんでした。健康な成人におけるデータも乏しく古いものです。
半減期は短く、腎臓から排泄される。 半減期は約5時間であり、腎機能障害がある場合は用量を減らす必要があります。
出血リスクがある。 ピラセタムは血小板凝集を抑制し出血時間を延長させるため、抗凝固薬、抗血小板薬（低用量アスピリンを含む）の併用時や手術時には注意が必要です。

出典

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ピラセタム

概要