オキシメトロンは、米国ではAnadrol-50という名称で販売されていた経口のアナボリック・アンドロゲン性ステロイドで、ジヒドロテストステロン（DHT）の骨格を基に作られています。FDA（米国食品医薬品局）が承認している用途は、再生不良性貧血や骨髄線維症など、赤血球の産生不足による貧血の治療のみです。その後、HIV関連の消耗、高齢男性の筋肉量減少、腎不全に伴う貧血についても研究されました。
最も重要な事実は肝臓へのリスクです。添付文書には、肝紫斑病（肝臓に血液で満たされた嚢胞ができる状態）、肝腫瘍、有害な脂質の変化について枠囲み警告（boxed warning）が付されています。100〜150 mg/日を用いた試験では、患者の四分の一から三分の一に肝酵素の大幅な上昇がみられました。Drugs@FDAでは現在、米国唯一の製品であるAnadrol-50は販売中止と記載されています。
このページは、FDAの添付文書、臨床試験、規制当局が報告している内容をまとめたものです。教育目的のみの情報であり、医学的助言ではありません。
| 項目 | 詳細 |
|---|---|
| 薬剤の分類 | 17α-アルキル化アナボリック・アンドロゲン性ステロイド（DHT誘導体） |
| 販売名 / 申請 | Anadrol-50、NDA 016848。Drugs@FDAでは販売中止と記載 |
| 投与経路 | 経口錠 |
| 規格 | 50 mg割線入り錠 |
| 添付文書上の用量 | 1〜5 mg/kg/日。通常の有効用量は1〜2 mg/kg/日 |
| 承認されている適応 | 赤血球の産生不足による貧血 |
| 半減期 | 添付文書には記載なし。確認されたヒトの消失半減期はなし（50 mg投与後のピークまでの時間は約3.5時間） |
| 枠囲み警告 | 肝紫斑病、肝細胞腫瘍、血中脂質の変化 |
| 米国での位置づけ | スケジュールIII（Schedule III）の規制物質 |
| WADAでの位置づけ | 常時禁止（S1.1 アナボリック・アンドロゲン性ステロイド） |
概要
オキシメトロンの化学名は17β-hydroxy-2-(hydroxymethylene)-17-methyl-5α-androstan-3-oneです（FDA添付文書）。分子式はC₂₁H₃₂O₃、分子量は332.5 g/molです（PubChem）。DHTとは次の二点で異なります。
| 変更点 | 作用 |
|---|---|
| 2-ヒドロキシメチレン基 | A環の2位の炭素にヒドロキシメチレン側鎖が付加されています。17α-メチル化DHTとの主な構造上の違いです |
| 17α-メチル基 | 肝臓での分解を遅らせ、経口投与しても薬剤が残るようにします。添付文書は、この基を「比較的低用量」でも起こる胆汁うっ滞性肝炎や黄疸と関連づけています。 |
添付文書は、オキシメトロンを「強力なアナボリック作用とアンドロゲン作用を持つ薬剤」と記述しています。さらに、骨髄不全の患者では、オキシメトロンがエリスロポエチン（赤血球の産生を促す腎臓のホルモン）の産生と尿中排泄を高めるとも述べています。ほかのアナボリックステロイドと同様に、下垂体からのゴナドトロピン（LHとFSH）を抑制します。
アナボリック作用とアンドロゲン作用の比について。 オンライン上では、オキシメトロンについて比率がよく引用されています。元になった測定を追跡できなかったため、ここでは繰り返しません。FDAの添付文書には、「アナボリック作用とアンドロゲン作用の完全な分離は達成されていない」と記載されています。
薬物動態
オキシメトロンは、現代的な薬物動態試験が求められる前に承認されました。2001年のレビューは、1960年代の承認前に行われた薬物動態試験はわずかだったと指摘しています（Pavlatos et al., Clin Ther 2001）。添付文書には半減期の記載がありません。
見つかったヒトの血漿中濃度の試験は一つのみで、健康なボランティアに50 mgを単回経口投与したものです（Cardoso et al., J Chromatogr B 2002）。
| パラメータ | 値 |
|---|---|
| 最高血漿中濃度（Cmax） | 18.8 ± 0.4 ng/mL |
| ピークまでの時間（Tmax） | 210 ± 42 分（約3.5時間） |
| 消失半減期 | 抄録には記載なし |
オンラインで出回っている半減期の数値は、添付文書にも、この試験にも見当たらず、いずれも確認できませんでした。
承認されている医療用途
添付文書は、赤血球の産生不足による貧血に対してAnadrol-50を承認しています。反応することが多いものとして、次が挙げられています。
- 後天性再生不良性貧血
- 先天性再生不良性貧血
- 骨髄線維症
- 骨髄毒性のある（骨髄を傷つける）薬剤による低形成性貧血
輸血、鉄・葉酸・ビタミンB12・ピリドキシンの欠乏の補正、抗菌薬、副腎皮質ステロイドが適切な場合には、それらの代わりにしてはなりません。
| 添付文書上の用量のポイント | 詳細 |
|---|---|
| 用量範囲（小児および成人） | 1〜5 mg/kg/日 |
| 通常の有効用量 | 1〜2 mg/kg/日、個別に調整 |
| 最短の試験期間 | 3〜6か月（反応が遅いことが多いため） |
| 寛解後 | 中止する患者もいれば、減量して継続する患者もいます。先天性再生不良性貧血では通常、継続的な維持療法が必要です。 |
Drugs@FDAには、NDA 016848の当初の承認が1972年1月18日であり、現在の販売状況は販売中止であると記録されています（Drugs@FDA）。現在、重症の再生不良性貧血では、移植と免疫抑制療法が第一選択です。アンドロゲンは、それらの選択肢の対象とならない患者に限って用いられます（Pengthina and Saelue, J Blood Med 2022）。
研究でわかっていること
再生不良性貧血とその他の骨髄不全
最も強力な対照試験のエビデンスは、後天性再生不良性貧血の患者134人を対象としたヨーロッパのランダム化試験です（Bacigalupo et al., Br J Haematol 1993）。全員が抗リンパ球グロブリンとメチルプレドニゾロンを投与され、半数がランダムに割り付けられてオキシメトロン2 mg/kg/日を4か月間追加されました。
| 結果 | オキシメトロンあり（n = 69） | なし（n = 65） |
|---|---|---|
| 120日時点の反応 | 56% | 40%（p = 0.04） |
| 反応（120日時点で生存していた患者） | 68% | 48%（p = 0.02） |
| 反応（好中球が0.5 × 10⁹/L未満の女性） | 78% | 27%（p = 0.03） |
| 早期死亡率（最初の120日間） | 17% | 17% |
| 生存率 | 71% | 65%（有意差なし） |
オキシメトロンは反応率を改善しましたが、生存率は改善しませんでした。肝機能検査値の変化や男性化などの副作用は、管理可能で可逆的であったと報告されています。
より新しいデータは観察研究によるものです。
- タイの成人、オキシメトロン単独。 110人のコホートで、6か月時点の全体の反応率は56.4%、輸血不要になるまでの期間の中央値は11.8週間でした。17.9%が副作用（主に肝炎）のために中止し、アンドロゲン性の副作用は55.5%に生じました（Chaipokam and Rojnuckarin, Ann Hematol 2025）。
- 重症度が影響します。 74人のマッチング解析では、1年時点の反応率は非重症で54.1%、重症または最重症で13.5%でした（Pengthina and Saelue, J Blood Med 2022）。
- 遺伝性骨髄不全。 カナダのレジストリで、オキシメトロンまたはダナゾールで治療された小児29人のうち、55%に血液学的反応がみられました。ダナゾールは有効性が同程度で、毒性の面ではより良好でした（Català et al., Br J Haematol 2020）。
HIV関連の消耗
二重盲検試験で、消耗のあるHIV陽性の男女89人が、オキシメトロン50 mgを一日二回または三回、あるいはプラセボのいずれかに16週間ランダムに割り付けられました（Hengge et al., AIDS 2003）。
| 群 | 体重増加 | 体細胞量の増加 | ALTがベースラインの5倍超 |
|---|---|---|---|
| プラセボ | +1.0 kg | — | 0% |
| 100 mg/日（50 mgを一日二回） | +3.5 kg | +3.8 kg | 27% |
| 150 mg/日（50 mgを一日三回） | +3.0 kg | +2.1 kg | 35% |
体重については、どちらの用量もプラセボを上回りました。高用量では追加の利点はなく、肝毒性がより多く生じました。食欲、食事量、自己評価による脱力感も改善しました。プラセボ群のない、より早期の30週間のパイロット試験では、オキシメトロン単独で平均最大8.2 kgの体重増加が報告されました（Hengge et al., Br J Nutr 1996）。
高齢男性
プラセボ対照試験で、65〜80歳の男性31人が、プラセボ、50 mg/日、100 mg/日のいずれかに12週間ランダムに割り付けられました（Schroeder et al., Am J Physiol Endocrinol Metab 2003）。
| 指標 | プラセボ | 50 mg/日 | 100 mg/日 |
|---|---|---|---|
| 除脂肪体重 | 0.0 kg | +3.3 kg | +4.2 kg |
| 体幹の脂肪 | −0.2 kg | −1.7 kg | −2.2 kg |
| チェストプレス1RM | −0.8% | +8.2% | +13.9% |
| ラットプルダウン1RM | −0.6% | +8.8% | +18.4% |
| HDLコレステロール | — | −19 mg/dL | −23 mg/dL |
| ALT | — | — | +72 U/L |
除脂肪量と上半身の筋力の増加は、用量に応じて大きくなるようにみえました。HDL（「善玉」）コレステロールの低下も同様で、100 mgの用量では肝酵素のALTが有意に上昇しました。
腎不全
タイで行われた二つの小規模なランダム化試験で、透析中の人にオキシメトロン50 mgが一日二回投与されました。
- 血液透析、44人、24週間。 除脂肪量はプラセボ群の0.65 kgに対して3.24 kg増加し、インスリン抵抗性が改善しました。治療を受けた21人のうち2人で肝酵素が上昇しました（Aramwit et al., Clin Nephrol 2009）。
- エリスロポエチンを併用した腹膜透析、24人、6か月。 ヘマトクリットはプラセボ群の32.8%に対して38.1%、ヘモグロビンは11.0 g/dLに対して12.9 g/dLに達しました。肝酵素の上昇が主な副作用でした（Aramwit et al., Int J Clin Pharmacol Ther 2010）。
副作用とリスク
枠囲み警告：肝紫斑病、肝腫瘍、脂質
添付文書の枠囲み警告は、アナボリックステロイドに共通する三つのリスクを取り上げています。
- 肝紫斑病。 肝臓、場合によっては脾臓の組織が、血液で満たされた嚢胞に置き換わります。肝不全や腹腔内への出血に至るまで気づかれないことがあります。薬を中止すると、通常は病変が消えます。
- 肝細胞腫瘍。 大半は良性でアンドロゲン依存性ですが、致死的な悪性腫瘍も報告されています。これらの腫瘍は血管に富み、出血するまで症状がないことがあります。
- 血中脂質の変化。 HDLが低下し、LDLが上昇することもあります。その変化が顕著になって、動脈硬化のリスクを高める場合があります。
報告された症例のレビューでは、アンドロゲンの使用中に肝腫瘍を発症した人が、ファンコニ貧血のある人で36人、ない人で97人みつかりました。肝細胞癌と関連づけられることが最も多かったアンドロゲンは、オキシメトロンとメチルテストステロンでした（Velazquez and Alter, Am J Hematol 2004）。著者らは、治療を受けた患者の数が不明なため、リスクの大きさは算出できないと述べています。
肝障害
枠囲み警告に加えて、添付文書は17α-アルキル化アンドロゲンが胆汁うっ滞性肝炎と黄疸を引き起こすと警告しています。通常は可逆的ですが、使用を続けると肝性昏睡や死亡に関連した例があります。添付文書は定期的な肝機能検査を推奨しています。肝酵素の上昇がどの程度よくみられるかは、試験データに示されています。
| 状況 | 肝臓の所見 |
|---|---|
| HIV関連の消耗、100 mg/日 | ALTがベースラインの5倍超：27% |
| HIV関連の消耗、150 mg/日 | ALTがベースラインの5倍超：35% |
| 高齢男性、100 mg/日 | ALTが平均72 U/L上昇 |
| 再生不良性貧血のコホート（大半が150 mg/日で開始） | 110人中15人が肝炎のため中止 |
ホルモンおよびアンドロゲン性の作用
添付文書には次のものが挙げられています。
- 男性： 精巣機能の抑制、精巣萎縮、乏精子症（精子数の減少）、勃起不全、女性化乳房。
- 女性： 声の低音化、多毛、ざ瘡、陰核肥大、月経の変化などの男性化。速やかに中止しても元に戻らない変化があります。
- 小児： 骨端線の早期閉鎖。中止後も6か月間続くことがあります。6か月ごとの骨年齢のX線検査が推奨されています。
浮腫と塩分の貯留が起こることがあり、心臓、腎臓、肝臓の病気がある人では重症になることがあります。
相互作用
添付文書は、ワルファリンとの臨床的に重要な相互作用を警告しています。アナボリックステロイドは経口抗凝固薬への感受性を高め、凝固時間を延長することがあるため、INR（血液凝固の指標）を注意深く監視する必要があり、ワルファリンの減量が必要になることがあります。アナボリックステロイドは耐糖能を変化させるため、糖尿病治療薬の調整が必要になることもあります。
使用してはならない人
添付文書は、次の場合にオキシメトロンを禁忌としています。
- 前立腺癌または乳癌の男性
- 乳癌と高カルシウム血症のある女性
- 妊娠（カテゴリーX）
- ネフローゼ、または腎炎のネフローゼ期
- 重度の肝機能障害
- 薬剤への過敏症
モニタリング
添付文書は、治療中に次の検査を行うことを推奨しています。
| 検査項目 | 理由 |
|---|---|
| 肝機能検査（定期的に） | 17α-アルキル化アンドロゲンには肝毒性があるため |
| 血清脂質とHDL（定期的に） | HDLが低下し、LDLが上昇するため |
| ヘモグロビンとヘマトクリット | 高用量での多血症（赤血球が多すぎる状態） |
| 血清鉄と鉄結合能 | オキシメトロン使用中に鉄欠乏がみられているため |
| INRまたはプロトロンビン時間 | ワルファリンを服用している場合 |
| 6か月ごとの骨年齢のX線検査 | 思春期前の患者 |
法的位置づけと医療目的以外の使用
米国では、オキシメトロンは規制物質法のスケジュールIIIにアナボリックステロイドとして名指しで掲載されています（21 CFR 1308.13）。スポーツでは、WADAの禁止表国際基準（Prohibited List）のS1.1 アナボリック・アンドロゲン性ステロイドに名指しで掲載されており、常時禁止です（WADA 2026 Prohibited List）。
添付文書は、アナボリックステロイドに「運動能力を高めることは示されていない」と述べています。薬局以外で販売されている製品は、用量、純度、同一性が規制されていません。このライブラリーにある関連の経口ステロイドには、DianabolとAnavarがあります。
要点
- まず貧血の薬です。 オキシメトロンがFDAの承認を受けているのは、赤血球の産生不足による貧血のみです。ランダム化試験では、再生不良性貧血の反応率は上がりました（56%対40%）が、生存率は改善しませんでした。
- 試験では大きな増加がありました。 高齢男性は、50〜100 mg/日を12週間用いて、除脂肪量が3.3〜4.2 kg増えました。HIV関連の消耗のある人は、16週間で体重が約3〜3.5 kg増えました。
- 高用量は主に毒性を増やしました。 HIV関連の消耗では、150 mg/日は100 mg/日を上回る効果がなく、肝酵素の上昇がより多く生じました。
- 肝臓が中心的なリスクです。 枠囲み警告は肝紫斑病と肝腫瘍を対象としており、HIV試験の患者の27〜35%でALTがベースラインの5倍を超えました。
- 脂質とホルモンにも悪影響があります。 高齢男性ではHDLが約19〜23 mg/dL低下し、添付文書には精巣機能の抑制と、女性における不可逆的な男性化が記載されています。
- 半減期は確立されていません。 添付文書には記載がなく、オンラインの数値は出典を追跡できませんでした。
出典
- Unimed Pharmaceuticals. Anadrol-50 (oxymetholone) tablets prescribing information, NDA 016848/S-021, revised August 2004. FDA.
- Food and Drug Administration. Drugs@FDA: NDA 016848, Anadrol-50. FDA.
- National Center for Biotechnology Information. Oxymetholone, PubChem CID 5281034. PubChem.
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