La oximetolona, comercializada en EE. UU. como Anadrol-50, es un esteroide anabólico-androgénico oral construido sobre el esqueleto de la dihidrotestosterona (DHT). Su único uso aprobado por la FDA (agencia estadounidense del medicamento) es el tratamiento de las anemias causadas por una producción insuficiente de glóbulos rojos, como la anemia aplásica y la mielofibrosis. Más adelante se estudió en el síndrome de desgaste asociado al VIH, la pérdida muscular en hombres mayores y la anemia de la insuficiencia renal.
El dato más importante es su riesgo hepático. La ficha técnica (etiqueta de la FDA) incluye una advertencia en recuadro (boxed warning) sobre la peliosis hepática (quistes llenos de sangre en el hígado), los tumores hepáticos y los cambios perjudiciales en los lípidos. En ensayos con 100–150 mg/día, entre una cuarta parte y un tercio de los pacientes tuvo grandes aumentos de las enzimas hepáticas. En Drugs@FDA figura ahora el único producto estadounidense, Anadrol-50, como descontinuado.
Esta página resume lo que informan la ficha técnica de la FDA, los ensayos clínicos y los organismos reguladores. Tiene fines exclusivamente educativos y no constituye consejo médico.
| Propiedad | Detalle |
|---|---|
| Clase de fármaco | Esteroide anabólico-androgénico 17α-alquilado (derivado de la DHT) |
| Marca / solicitud | Anadrol-50, NDA 016848; figura como descontinuado en Drugs@FDA |
| Vía | Comprimido oral |
| Concentración | Comprimido ranurado de 50 mg |
| Dosis según la ficha técnica | 1–5 mg/kg/día; dosis eficaz habitual 1–2 mg/kg/día |
| Indicación aprobada | Anemias causadas por una producción insuficiente de glóbulos rojos |
| Vida media | No figura en la ficha técnica; no hay una vida media de eliminación verificada en humanos (tiempo hasta el pico ≈ 3,5 h tras 50 mg) |
| Advertencia en recuadro | Peliosis hepática, tumores de células hepáticas, cambios en los lípidos sanguíneos |
| Situación en EE. UU. | Sustancia controlada de la Lista III (Schedule III) |
| Situación ante la AMA/WADA | Prohibida en todo momento (S1.1 esteroides anabólicos androgénicos) |
Qué es
El nombre químico de la oximetolona es 17β-hydroxy-2-(hydroxymethylene)-17-methyl-5α-androstan-3-one (ficha técnica de la FDA). Su fórmula es C₂₁H₃₂O₃ y su peso molecular es de 332,5 g/mol (PubChem). Se diferencia de la DHT en dos aspectos:
| Cambio | Qué hace |
|---|---|
| Grupo 2-hidroximetileno | Añade un grupo lateral hidroximetileno en el carbono 2 del anillo A, la principal diferencia estructural respecto a la DHT 17α-metilada |
| Grupo 17α-metilo | Ralentiza la degradación en el hígado, de modo que el fármaco resiste la administración oral. La ficha técnica relaciona este grupo con la hepatitis colestásica y la ictericia «a dosis relativamente bajas». |
La ficha técnica describe la oximetolona como «un fármaco anabólico y androgénico potente». Añade que la oximetolona aumenta la producción y la excreción urinaria de eritropoyetina (la hormona renal que impulsa la producción de glóbulos rojos) en pacientes con insuficiencia de la médula ósea. Como otros esteroides anabólicos, suprime las gonadotropinas de la hipófisis (LH y FSH).
Sobre las proporciones anabólicas:androgénicas. Las fuentes en línea suelen citar una proporción para la oximetolona. No pudimos rastrearla hasta un ensayo original, por lo que no la repetimos. La ficha técnica de la FDA afirma que «no se ha logrado una disociación completa de los efectos anabólicos y androgénicos».
Farmacocinética
La oximetolona se aprobó antes de que se exigieran estudios farmacocinéticos modernos. Una revisión de 2001 señaló que se realizaron pocos estudios farmacocinéticos antes de su aprobación en la década de 1960 (Pavlatos et al., Clin Ther 2001). La ficha técnica no indica ninguna vida media.
El único estudio en plasma humano que pudimos encontrar administró a voluntarios sanos una dosis oral única de 50 mg (Cardoso et al., J Chromatogr B 2002):
| Parámetro | Valor |
|---|---|
| Concentración plasmática máxima (Cmax) | 18,8 ± 0,4 ng/mL |
| Tiempo hasta el pico (Tmax) | 210 ± 42 min (≈ 3,5 h) |
| Vida media de eliminación | No se informa en el resumen |
Las cifras de vida media que circulan en internet no aparecen en la ficha técnica ni en este estudio, y no pudimos verificar ninguna de ellas.
Uso médico aprobado
La ficha técnica aprueba Anadrol-50 para las anemias causadas por una producción insuficiente de glóbulos rojos. Menciona las siguientes como las que suelen responder:
- anemia aplásica adquirida;
- anemia aplásica congénita;
- mielofibrosis;
- anemias hipoplásicas causadas por fármacos mielotóxicos (que dañan la médula ósea).
No debe sustituir a la transfusión, a la corrección de la deficiencia de hierro, folato, B12 o piridoxina, a los antibióticos ni a los corticosteroides cuando estos sean apropiados.
| Punto de dosificación según la ficha técnica | Detalle |
|---|---|
| Rango de dosis, niños y adultos | 1–5 mg/kg/día |
| Dosis eficaz habitual | 1–2 mg/kg/día, individualizada |
| Prueba mínima | 3–6 meses, porque la respuesta suele ser lenta |
| Tras la remisión | Algunos pacientes lo suspenden; otros continúan con una dosis menor. La anemia aplásica congénita suele requerir un mantenimiento continuo. |
Drugs@FDA registra la aprobación original de la NDA 016848 el 18 de enero de 1972 y su situación comercial actual como descontinuado (Drugs@FDA). Hoy, el trasplante y la inmunosupresión son el tratamiento de primera línea en la anemia aplásica grave. Los andrógenos se reservan para los pacientes que no son candidatos a esas opciones (Pengthina y Saelue, J Blood Med 2022).
Qué muestra la investigación
Anemia aplásica y otras formas de insuficiencia medular
La evidencia controlada más sólida procede de un ensayo europeo aleatorizado con 134 pacientes con anemia aplásica adquirida (Bacigalupo et al., Br J Haematol 1993). Todos recibieron globulina antilinfocítica y metilprednisolona; la mitad fue asignada aleatoriamente a añadir oximetolona 2 mg/kg/día durante 4 meses.
| Resultado | Con oximetolona (n = 69) | Sin oximetolona (n = 65) |
|---|---|---|
| Respuesta a los 120 días | 56 % | 40 % (p = 0,04) |
| Respuesta, pacientes vivos a los 120 días | 68 % | 48 % (p = 0,02) |
| Respuesta, mujeres con neutrófilos por debajo de 0,5 × 10⁹/L | 78 % | 27 % (p = 0,03) |
| Mortalidad temprana (primeros 120 días) | 17 % | 17 % |
| Supervivencia | 71 % | 65 % (no significativo) |
La oximetolona mejoró las tasas de respuesta, pero no la supervivencia. Los efectos secundarios, entre ellos alteraciones en las pruebas hepáticas y virilización, se describieron como controlables y reversibles.
Los datos más recientes son observacionales:
- Adultos en Tailandia, oximetolona sola. Una cohorte de 110 pacientes tuvo una respuesta global del 56,4 % a los 6 meses, con una mediana de tiempo hasta la independencia transfusional de 11,8 semanas. El 17,9 % la suspendió por efectos secundarios, sobre todo hepatitis; hubo efectos secundarios androgénicos en el 55,5 % (Chaipokam y Rojnuckarin, Ann Hematol 2025).
- La gravedad importa. En un análisis emparejado de 74 pacientes, la respuesta a 1 año fue del 54,1 % en la enfermedad no grave, pero del 13,5 % en la enfermedad grave o muy grave (Pengthina y Saelue, J Blood Med 2022).
- Insuficiencia medular hereditaria. En un registro canadiense de 29 niños tratados con oximetolona o danazol, el 55 % tuvo una respuesta hematológica. El danazol mostró un mejor perfil de toxicidad con una eficacia similar (Català et al., Br J Haematol 2020).
Síndrome de desgaste asociado al VIH
Un ensayo doble ciego asignó aleatoriamente a 89 hombres y mujeres con VIH y síndrome de desgaste a oximetolona 50 mg dos o tres veces al día, o a placebo, durante 16 semanas (Hengge et al., AIDS 2003):
| Grupo | Aumento de peso | Aumento de masa celular corporal | ALT más de 5× el valor basal |
|---|---|---|---|
| Placebo | +1,0 kg | — | 0 % |
| 100 mg/día (50 mg dos veces al día) | +3,5 kg | +3,8 kg | 27 % |
| 150 mg/día (50 mg tres veces al día) | +3,0 kg | +2,1 kg | 35 % |
Ambas dosis superaron al placebo en cuanto al peso. La dosis más alta no aportó ningún beneficio adicional y causó más toxicidad hepática. El apetito, la ingesta de alimentos y la debilidad autoevaluada también mejoraron. Un estudio piloto anterior de 30 semanas, sin grupo placebo, informó un aumento de peso máximo medio de 8,2 kg con oximetolona sola (Hengge et al., Br J Nutr 1996).
Hombres mayores
Un ensayo controlado con placebo asignó aleatoriamente a 31 hombres de 65–80 años a placebo, 50 mg/día o 100 mg/día durante 12 semanas (Schroeder et al., Am J Physiol Endocrinol Metab 2003):
| Medida | Placebo | 50 mg/día | 100 mg/día |
|---|---|---|---|
| Masa corporal magra | 0,0 kg | +3,3 kg | +4,2 kg |
| Grasa del tronco | −0,2 kg | −1,7 kg | −2,2 kg |
| Press de pecho 1RM | −0,8 % | +8,2 % | +13,9 % |
| Jalón al pecho 1RM | −0,6 % | +8,8 % | +18,4 % |
| Colesterol HDL | — | −19 mg/dL | −23 mg/dL |
| ALT | — | — | +72 U/L |
Las ganancias de masa magra y de fuerza del tren superior parecieron aumentar con la dosis. Lo mismo ocurrió con el descenso del colesterol HDL («bueno»), y la dosis de 100 mg elevó de forma significativa la enzima hepática ALT.
Insuficiencia renal
En dos pequeños ensayos aleatorizados tailandeses se administró oximetolona 50 mg dos veces al día a personas en diálisis:
- Hemodiálisis, 44 pacientes, 24 semanas. La masa libre de grasa aumentó 3,24 kg frente a 0,65 kg con placebo, y la resistencia a la insulina mejoró. Las enzimas hepáticas aumentaron en 2 de 21 pacientes tratados (Aramwit et al., Clin Nephrol 2009).
- Diálisis peritoneal con eritropoyetina, 24 pacientes, 6 meses. El hematocrito alcanzó el 38,1 % frente al 32,8 % con placebo, y la hemoglobina 12,9 frente a 11,0 g/dL. El aumento de las enzimas hepáticas fue el principal efecto secundario (Aramwit et al., Int J Clin Pharmacol Ther 2010).
Efectos secundarios y riesgos
Advertencia en recuadro: peliosis hepática, tumores hepáticos y lípidos
La advertencia en recuadro de la ficha técnica abarca tres riesgos de clase de los esteroides anabólicos:
- Peliosis hepática. El tejido del hígado, y a veces del bazo, se sustituye por quistes llenos de sangre. Puede pasar desapercibida hasta que se produce insuficiencia hepática o sangrado en el abdomen. Suspender el fármaco suele hacer desaparecer las lesiones.
- Tumores de células hepáticas. La mayoría son benignos y dependientes de andrógenos, pero se han notificado tumores malignos mortales. Estos tumores están muy vascularizados y pueden ser silenciosos hasta que sangran.
- Cambios en los lípidos sanguíneos. El HDL baja y el LDL a veces sube, lo que puede ser marcado y aumentar el riesgo de aterosclerosis.
Una revisión de casos publicados encontró 36 personas con anemia de Fanconi y 97 sin ella que desarrollaron tumores hepáticos con andrógenos. La oximetolona y la metiltestosterona fueron los andrógenos asociados con mayor frecuencia al carcinoma hepatocelular (Velazquez y Alter, Am J Hematol 2004). Los autores señalaron que no se puede calcular la magnitud del riesgo, porque se desconoce el número de pacientes tratados.
Daño hepático
Además de la advertencia en recuadro, la ficha técnica advierte que los andrógenos 17α-alquilados causan hepatitis colestásica e ictericia. Suele ser reversible, pero el uso continuado se ha asociado con coma hepático y muerte. La ficha técnica recomienda pruebas periódicas de la función hepática. Los datos de los ensayos muestran lo frecuentes que son los aumentos de enzimas:
| Contexto | Hallazgo hepático |
|---|---|
| Desgaste por VIH, 100 mg/día | ALT más de 5× el valor basal en el 27 % |
| Desgaste por VIH, 150 mg/día | ALT más de 5× el valor basal en el 35 % |
| Hombres mayores, 100 mg/día | La ALT subió una media de 72 U/L |
| Cohorte con anemia aplásica, la mayoría con inicio en 150 mg/día | 15 de 110 la suspendieron por hepatitis |
Efectos hormonales y androgénicos
La ficha técnica enumera lo siguiente:
- Hombres: inhibición de la función testicular, atrofia testicular, oligospermia (recuento bajo de espermatozoides), impotencia y ginecomastia.
- Mujeres: virilización, incluidos agravamiento de la voz, hirsutismo, acné, agrandamiento del clítoris y cambios menstruales. Algunos cambios no revierten ni siquiera tras una suspensión inmediata.
- Niños: cierre prematuro de las placas de crecimiento, que puede continuar durante 6 meses tras la suspensión. Se aconsejan radiografías de edad ósea cada 6 meses.
Pueden producirse edema y retención de sal, que pueden ser graves en personas con enfermedad cardíaca, renal o hepática.
Interacciones
La ficha técnica advierte de una interacción clínicamente significativa con la warfarina. Los esteroides anabólicos pueden aumentar la sensibilidad a los anticoagulantes orales y prolongar los tiempos de coagulación, por lo que el INR (una medida de la coagulación sanguínea) requiere una vigilancia estrecha y puede ser necesario reducir la dosis de warfarina. Los medicamentos para la diabetes también pueden requerir ajustes, porque los esteroides anabólicos alteran la tolerancia a la glucosa.
Quién no debe usarla
La ficha técnica contraindica la oximetolona en:
- hombres con cáncer de próstata o de mama;
- mujeres con cáncer de mama y calcio elevado en sangre;
- embarazo (categoría X);
- nefrosis o la fase nefrótica de la nefritis;
- disfunción hepática grave;
- hipersensibilidad al fármaco.
Seguimiento
La ficha técnica recomienda los siguientes controles durante el tratamiento:
| Qué | Por qué |
|---|---|
| Pruebas de función hepática, periódicamente | Los andrógenos 17α-alquilados son hepatotóxicos |
| Lípidos séricos y HDL, periódicamente | El HDL baja y el LDL sube |
| Hemoglobina y hematocrito | Policitemia (exceso de glóbulos rojos) a dosis altas |
| Hierro sérico y capacidad de fijación del hierro | Se ha observado deficiencia de hierro con oximetolona |
| INR o tiempo de protrombina | Si se toma warfarina |
| Radiografías de edad ósea cada 6 meses | Pacientes prepúberes |
Situación legal y uso fuera de la medicina
En EE. UU., la oximetolona figura por su nombre como esteroide anabólico en la Lista III (Schedule III) de la Controlled Substances Act (21 CFR 1308.13). En el deporte, aparece en la sección S1.1 esteroides anabólicos androgénicos de la Lista de Prohibiciones de la Agencia Mundial Antidopaje (AMA/WADA) y está prohibida en todo momento (WADA 2026 Prohibited List).
La ficha técnica afirma que los esteroides anabólicos «no han demostrado mejorar la capacidad atlética». Los productos que se venden fuera de las farmacias no están regulados en cuanto a dosis, pureza ni identidad. Entre los esteroides orales relacionados de esta biblioteca se encuentran Dianabol y Anavar.
Puntos clave
- Ante todo, un fármaco para la anemia. La única aprobación de la FDA para la oximetolona es para las anemias por producción insuficiente de glóbulos rojos. En un ensayo aleatorizado aumentó las tasas de respuesta en la anemia aplásica (56 % frente a 40 %), pero no la supervivencia.
- Grandes ganancias en los ensayos. Los hombres mayores ganaron 3,3–4,2 kg de masa magra en 12 semanas con 50–100 mg/día. Las personas con síndrome de desgaste por VIH ganaron unos 3–3,5 kg de peso en 16 semanas.
- Las dosis más altas añadieron sobre todo toxicidad. En el desgaste por VIH, 150 mg/día no funcionaron mejor que 100 mg/día, pero causaron más aumentos de las enzimas hepáticas.
- El hígado es el riesgo central. La advertencia en recuadro abarca la peliosis hepática y los tumores hepáticos, y el 27–35 % de los pacientes del ensayo en VIH tuvo una ALT más de 5× el valor basal.
- Los lípidos y las hormonas también se resienten. El HDL bajó unos 19–23 mg/dL en hombres mayores, y la ficha técnica menciona la supresión testicular y la virilización irreversible en mujeres.
- La vida media no está establecida. La ficha técnica no indica ninguna, y las cifras que circulan en internet no se pudieron rastrear hasta una fuente.
Fuentes
- Unimed Pharmaceuticals. Anadrol-50 (oxymetholone) tablets prescribing information, NDA 016848/S-021, revisada en agosto de 2004. FDA.
- Food and Drug Administration. Drugs@FDA: NDA 016848, Anadrol-50. FDA.
- National Center for Biotechnology Information. Oxymetholone, PubChem CID 5281034. PubChem.
- Pavlatos AM, Fultz O, Monberg MJ, et al. Review of oxymetholone: a 17alpha-alkylated anabolic-androgenic steroid. Clin Ther. 2001;23(6):789–801. PubMed.
- Cardoso CR, Marques MA, Caminha RC, et al. Validation of the determination of oxymetholone in human plasma analysis using gas chromatography-mass spectrometry. Application to pharmacokinetic studies. J Chromatogr B Analyt Technol Biomed Life Sci. 2002;775(1):1–8. PubMed.
- Bacigalupo A, Chaple M, Hows J, et al. Treatment of aplastic anaemia (AA) with antilymphocyte globulin (ALG) and methylprednisolone (MPred) with or without androgens: a randomized trial from the EBMT SAA working party. Br J Haematol. 1993;83(1):145–151. PubMed.
- Chaipokam J, Rojnuckarin P. Good response to oxymetholone in adult aplastic anemia. Ann Hematol. 2025;104(7):3609–3618. PubMed.
- Pengthina W, Saelue P. Efficacy of oxymetholone in severe and nonsevere acquired aplastic anemia: a propensity score matching analysis. J Blood Med. 2022;13:753–761. PubMed.
- Català A, Ali SS, Cuvelier GDE, et al. Androgen therapy in inherited bone marrow failure syndromes: analysis from the Canadian Inherited Marrow Failure Registry. Br J Haematol. 2020;189(5):976–981. PubMed.
- Hengge UR, Stocks K, Wiehler H, et al. Double-blind, randomized, placebo-controlled phase III trial of oxymetholone for the treatment of HIV wasting. AIDS. 2003;17(5):699–710. PubMed.
- Hengge UR, Baumann M, Maleba R, et al. Oxymetholone promotes weight gain in patients with advanced human immunodeficiency virus (HIV-1) infection. Br J Nutr. 1996;75(1):129–138. PubMed.
- Schroeder ET, Singh A, Bhasin S, et al. Effects of an oral androgen on muscle and metabolism in older, community-dwelling men. Am J Physiol Endocrinol Metab. 2003;284(1):E120–E128. PubMed.
- Aramwit P, Kobpipat N, Satirapoj B, et al. Oxymetholone ameliorates insulin sensitivity in maintenance hemodialysis patients: a randomized controlled trial. Clin Nephrol. 2009;71(4):413–422. PubMed.
- Aramwit P, Palapinyo S, Wiwatniwong S, et al. The efficacy of oxymetholone in combination with erythropoietin on hematologic parameters and muscle mass in CAPD patients. Int J Clin Pharmacol Ther. 2010;48(12):803–813. PubMed.
- Velazquez I, Alter BP. Androgens and liver tumors: Fanconi’s anemia and non-Fanconi’s conditions. Am J Hematol. 2004;77(3):257–267. PubMed.
- Drug Enforcement Administration. Schedules of controlled substances: Schedule III, 21 CFR 1308.13(f). eCFR.
- World Anti-Doping Agency. The 2026 Prohibited List (en vigor desde el 1 de enero de 2026). WADA.