Oksymetolon, sprzedawany w USA jako Anadrol-50, to doustny steryd anaboliczno-androgenny (AAS) zbudowany na szkielecie dihydrotestosteronu (DHT). Jedynym zatwierdzonym przez FDA (amerykańską Agencję Żywności i Leków) zastosowaniem jest leczenie niedokrwistości spowodowanych niedostatecznym wytwarzaniem czerwonych krwinek, takich jak niedokrwistość aplastyczna i mielofibroza. Później badano go w wyniszczeniu w przebiegu HIV, utracie mięśni u starszych mężczyzn i niedokrwistości w niewydolności nerek.
Najważniejszym faktem jest ryzyko dla wątroby. Charakterystyka produktu zawiera ostrzeżenie w ramce (boxed warning) dotyczące peliosis hepatis (torbieli wypełnionych krwią w wątrobie), guzów wątroby i niekorzystnych zmian w lipidach. W badaniach z dawkami 100–150 mg/dobę u jednej czwartej do jednej trzeciej pacjentów odnotowano duże wzrosty enzymów wątrobowych. Drugs@FDA wymienia obecnie jedyny produkt w USA, Anadrol-50, jako wycofany z obrotu.
Ta strona podsumowuje, co podają charakterystyka produktu FDA, badania kliniczne i organy regulacyjne. Ma wyłącznie charakter edukacyjny i nie stanowi porady medycznej.
| Właściwość | Szczegóły |
|---|---|
| Klasa leku | Steryd anaboliczno-androgenny alkilowany w pozycji 17α (pochodna DHT) |
| Nazwa handlowa / wniosek | Anadrol-50, NDA 016848; w Drugs@FDA wymieniony jako wycofany z obrotu |
| Droga podania | Tabletka doustna |
| Moc | Tabletka 50 mg z linią podziału |
| Dawka według charakterystyki produktu | 1–5 mg/kg/dobę; zwykła dawka skuteczna 1–2 mg/kg/dobę |
| Zatwierdzone wskazanie | Niedokrwistości spowodowane niedostatecznym wytwarzaniem czerwonych krwinek |
| Okres półtrwania | Nie podano w charakterystyce produktu; brak zweryfikowanego okresu półtrwania w organizmie człowieka (czas do osiągnięcia szczytu ≈ 3,5 h po 50 mg) |
| Ostrzeżenie w ramce | Peliosis hepatis, guzy z komórek wątroby, zmiany lipidów we krwi |
| Status w USA | Substancja kontrolowana z wykazu III (Schedule III) |
| Status WADA | Zabroniony przez cały czas (S1.1 anaboliczno-androgenne steroidy) |
Czym jest
Nazwa chemiczna oksymetolonu to 17β-hydroksy-2-(hydroksymetyleno)-17-metylo-5α-androstan-3-on (charakterystyka produktu FDA). Jego wzór to C₂₁H₃₂O₃, a masa cząsteczkowa wynosi 332,5 g/mol (PubChem). Od DHT różni się pod dwoma względami:
| Zmiana | Co robi |
|---|---|
| Grupa 2-hydroksymetylenowa | Dodaje boczną grupę hydroksymetylenową przy atomie węgla 2 pierścienia A, co jest głównym strukturalnym wyróżnikiem w porównaniu z DHT metylowanym w pozycji 17α |
| Grupa 17α-metylowa | Spowalnia rozkład w wątrobie, dzięki czemu lek przetrwa podanie doustne. Charakterystyka produktu wiąże tę grupę z cholestatycznym zapaleniem wątroby i żółtaczką „przy stosunkowo niskich dawkach”. |
Charakterystyka produktu opisuje oksymetolon jako „silny lek anaboliczny i androgenny”. Dodaje, że oksymetolon zwiększa wytwarzanie i wydalanie z moczem erytropoetyny (hormonu nerek pobudzającego powstawanie czerwonych krwinek) u pacjentów z niewydolnością szpiku kostnego. Podobnie jak inne steroidy anaboliczne hamuje gonadotropiny przysadki (LH i FSH).
O proporcjach anabolicznych do androgennych. W internecie często podaje się proporcję dla oksymetolonu. Nie udało nam się jej wyprowadzić z oryginalnego badania, więc jej nie powtarzamy. Charakterystyka produktu FDA stwierdza, że „nie osiągnięto pełnego rozdzielenia działania anabolicznego i androgennego”.
Farmakokinetyka
Oksymetolon zatwierdzono, zanim wymagano nowoczesnych badań farmakokinetycznych. Przegląd z 2001 roku zauważył, że przed jego zatwierdzeniem w latach 1960. przeprowadzono niewiele badań farmakokinetycznych (Pavlatos et al., Clin Ther 2001). Charakterystyka produktu nie podaje okresu półtrwania.
W jedynym znalezionym przez nas badaniu stężenia w osoczu u ludzi zdrowi ochotnicy otrzymali jedną dawkę doustną 50 mg (Cardoso et al., J Chromatogr B 2002):
| Parametr | Wartość |
|---|---|
| Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) | 18,8 ± 0,4 ng/mL |
| Czas do osiągnięcia szczytu (Tmax) | 210 ± 42 min (≈ 3,5 h) |
| Okres półtrwania w fazie eliminacji | Nie podano w streszczeniu |
Wartości okresu półtrwania krążące w internecie nie pojawiają się ani w charakterystyce produktu, ani w tym badaniu, i nie udało nam się zweryfikować żadnej z nich.
Zatwierdzone zastosowanie medyczne
Charakterystyka produktu zatwierdza Anadrol-50 w niedokrwistościach spowodowanych niedostatecznym wytwarzaniem czerwonych krwinek. Jako często odpowiadające na leczenie wymienia:
- nabytą niedokrwistość aplastyczną;
- wrodzoną niedokrwistość aplastyczną;
- mielofibrozę;
- niedokrwistości hipoplastyczne spowodowane lekami mielotoksycznymi (uszkadzającymi szpik kostny).
Nie powinien zastępować transfuzji, uzupełniania niedoboru żelaza, folianów, witaminy B12 lub pirydoksyny, antybiotyków ani kortykosteroidów tam, gdzie są one właściwe.
| Punkt dawkowania według charakterystyki produktu | Szczegóły |
|---|---|
| Zakres dawek, dzieci i dorośli | 1–5 mg/kg/dobę |
| Zwykła dawka skuteczna | 1–2 mg/kg/dobę, dobierana indywidualnie |
| Minimalny czas próby | 3–6 miesięcy, ponieważ odpowiedź jest często powolna |
| Po remisji | Niektórzy pacjenci przerywają leczenie; inni kontynuują w mniejszej dawce. Wrodzona niedokrwistość aplastyczna zwykle wymaga stałego leczenia podtrzymującego. |
Drugs@FDA odnotowuje pierwotne zatwierdzenie NDA 016848 w dniu 18 stycznia 1972 r., a obecny status obrotu jako wycofany (Drugs@FDA). Obecnie w ciężkiej niedokrwistości aplastycznej leczeniem pierwszego wyboru są przeszczep i immunosupresja. Androgeny zarezerwowano dla pacjentów, którzy nie kwalifikują się do tych opcji (Pengthina and Saelue, J Blood Med 2022).
Co pokazują badania
Niedokrwistość aplastyczna i inne niewydolności szpiku
Najmocniejszym dowodem z badań kontrolowanych jest europejskie badanie randomizowane u 134 pacjentów z nabytą niedokrwistością aplastyczną (Bacigalupo et al., Br J Haematol 1993). Wszyscy otrzymywali globulinę przeciwlimfocytową i metyloprednizolon; połowie wylosowano dodatkowo oksymetolon w dawce 2 mg/kg/dobę przez 4 miesiące.
| Wynik | Z oksymetolonem (n = 69) | Bez (n = 65) |
|---|---|---|
| Odpowiedź po 120 dniach | 56% | 40% (p = 0,04) |
| Odpowiedź, pacjenci żyjący po 120 dniach | 68% | 48% (p = 0,02) |
| Odpowiedź, kobiety z granulocytami obojętnochłonnymi poniżej 0,5 × 10⁹/L | 78% | 27% (p = 0,03) |
| Wczesna śmiertelność (pierwsze 120 dni) | 17% | 17% |
| Przeżycie | 71% | 65% (nieistotne statystycznie) |
Oksymetolon poprawił odsetek odpowiedzi, ale nie przeżycie. Działania niepożądane, w tym zmiany wyników prób wątrobowych i wirylizacja, opisano jako możliwe do opanowania i odwracalne.
Nowsze dane mają charakter obserwacyjny:
- Dorośli w Tajlandii, sam oksymetolon. W kohorcie 110 pacjentów ogólna odpowiedź po 6 miesiącach wyniosła 56,4%, a mediana czasu do niezależności od transfuzji 11,8 tygodnia. 17,9% przerwało leczenie z powodu działań niepożądanych, głównie zapalenia wątroby; działania niepożądane androgenne wystąpiły u 55,5% (Chaipokam and Rojnuckarin, Ann Hematol 2025).
- Znaczenie ciężkości choroby. W analizie dobranej parami obejmującej 74 pacjentów odpowiedź po 1 roku wyniosła 54,1% w chorobie nieciężkiej, ale 13,5% w chorobie ciężkiej lub bardzo ciężkiej (Pengthina and Saelue, J Blood Med 2022).
- Dziedziczne niewydolności szpiku. W kanadyjskim rejestrze 29 dzieci leczonych oksymetolonem lub danazolem odpowiedź hematologiczną miało 55%. Danazol miał lepszy profil toksyczności przy podobnej skuteczności (Català et al., Br J Haematol 2020).
Wyniszczenie związane z HIV
W badaniu podwójnie zaślepionym 89 osób z HIV (mężczyzn i kobiet) z wyniszczeniem randomizowano do oksymetolonu 50 mg dwa lub trzy razy dziennie albo do placebo na 16 tygodni (Hengge et al., AIDS 2003):
| Grupa | Przyrost masy ciała | Przyrost masy komórkowej ciała | ALT ponad 5× wartości wyjściowej |
|---|---|---|---|
| Placebo | +1,0 kg | — | 0% |
| 100 mg/dobę (50 mg dwa razy dziennie) | +3,5 kg | +3,8 kg | 27% |
| 150 mg/dobę (50 mg trzy razy dziennie) | +3,0 kg | +2,1 kg | 35% |
Obie dawki przewyższały placebo pod względem masy ciała. Wyższa dawka nie dała dodatkowej korzyści i powodowała więcej toksyczności wątrobowej. Poprawiły się też apetyt, spożycie pokarmu i samoocena osłabienia. We wcześniejszym, 30-tygodniowym badaniu pilotażowym, bez grupy placebo, odnotowano średni szczytowy przyrost masy ciała o 8,2 kg po samym oksymetolonie (Hengge et al., Br J Nutr 1996).
Starsi mężczyźni
W badaniu kontrolowanym placebo 31 mężczyzn w wieku 65–80 lat randomizowano do placebo, 50 mg/dobę lub 100 mg/dobę na 12 tygodni (Schroeder et al., Am J Physiol Endocrinol Metab 2003):
| Miara | Placebo | 50 mg/dobę | 100 mg/dobę |
|---|---|---|---|
| Beztłuszczowa masa ciała | 0,0 kg | +3,3 kg | +4,2 kg |
| Tłuszcz tułowia | −0,2 kg | −1,7 kg | −2,2 kg |
| 1RM w wyciskaniu (chest press) | −0,8% | +8,2% | +13,9% |
| 1RM w ściąganiu drążka (lat pull-down) | −0,6% | +8,8% | +18,4% |
| Cholesterol HDL | — | −19 mg/dL | −23 mg/dL |
| ALT | — | — | +72 U/L |
Przyrosty beztłuszczowej masy ciała i siły górnej części ciała wydawały się rosnąć wraz z dawką. Tak samo spadek cholesterolu HDL („dobrego”), a dawka 100 mg istotnie zwiększała enzym wątrobowy ALT.
Niewydolność nerek
W dwóch niewielkich tajlandzkich badaniach randomizowanych oksymetolon 50 mg dwa razy dziennie podawano osobom dializowanym:
- Hemodializa, 44 pacjentów, 24 tygodnie. Masa beztłuszczowa wzrosła o 3,24 kg wobec 0,65 kg po placebo, a insulinooporność uległa poprawie. Enzymy wątrobowe wzrosły u 2 z 21 leczonych pacjentów (Aramwit et al., Clin Nephrol 2009).
- Dializa otrzewnowa z erytropoetyną, 24 pacjentów, 6 miesięcy. Hematokryt osiągnął 38,1% wobec 32,8% po placebo, a hemoglobina 12,9 wobec 11,0 g/dL. Głównym działaniem niepożądanym był wzrost enzymów wątrobowych (Aramwit et al., Int J Clin Pharmacol Ther 2010).
Działania niepożądane i ryzyko
Ostrzeżenie w ramce: peliosis hepatis, guzy wątroby i lipidy
Ostrzeżenie w ramce w charakterystyce produktu obejmuje trzy ryzyka właściwe dla steroidów anabolicznych jako klasy:
- Peliosis hepatis. Tkanka wątroby, a czasem śledziony, zostaje zastąpiona torbielami wypełnionymi krwią. Może pozostać niezauważona aż do niewydolności wątroby lub krwawienia do jamy brzusznej. Odstawienie leku zwykle powoduje cofnięcie zmian.
- Guzy z komórek wątroby. Większość jest łagodna i zależna od androgenów, ale opisywano śmiertelne guzy złośliwe. Guzy te są silnie unaczynione i mogą nie dawać objawów aż do krwawienia.
- Zmiany lipidów we krwi. HDL spada, a LDL czasem rośnie, co może być wyraźne i zwiększać ryzyko miażdżycy.
Przegląd opublikowanych przypadków wykazał 36 osób z niedokrwistością Fanconiego i 97 bez niej, u których podczas stosowania androgenów rozwinęły się guzy wątroby. Oksymetolon i metylotestosteron były androgenami najczęściej wiązanymi z rakiem wątrobowokomórkowym (Velazquez and Alter, Am J Hematol 2004). Autorzy zauważyli, że wielkości ryzyka nie można obliczyć, ponieważ liczba leczonych pacjentów jest nieznana.
Uszkodzenie wątroby
Poza ostrzeżeniem w ramce charakterystyka produktu ostrzega, że androgeny alkilowane w pozycji 17α powodują cholestatyczne zapalenie wątroby i żółtaczkę. Zwykle jest ono odwracalne, ale dalsze stosowanie wiązano ze śpiączką wątrobową i zgonem. Charakterystyka produktu zaleca okresowe badania czynności wątroby. Dane z badań pokazują, jak częste są wzrosty enzymów:
| Sytuacja | Wynik dotyczący wątroby |
|---|---|
| Wyniszczenie w HIV, 100 mg/dobę | ALT ponad 5× wartości wyjściowej u 27% |
| Wyniszczenie w HIV, 150 mg/dobę | ALT ponad 5× wartości wyjściowej u 35% |
| Starsi mężczyźni, 100 mg/dobę | ALT wzrosła średnio o 72 U/L |
| Kohorta w niedokrwistości aplastycznej, większość zaczynała od 150 mg/dobę | 15 ze 110 przerwało leczenie z powodu zapalenia wątroby |
Działania hormonalne i androgenne
Charakterystyka produktu wymienia następujące:
- Mężczyźni: hamowanie czynności jąder, zanik jąder, oligospermia (mała liczba plemników), impotencja i ginekomastia.
- Kobiety: wirylizacja, w tym obniżenie głosu, hirsutyzm, trądzik, powiększenie łechtaczki i zmiany miesiączkowania. Niektóre zmiany nie ustępują nawet po szybkim odstawieniu.
- Dzieci: przedwczesne zamknięcie chrząstek wzrostowych, które może trwać przez 6 miesięcy po odstawieniu. Zaleca się zdjęcia rentgenowskie wieku kostnego co 6 miesięcy.
Mogą wystąpić obrzęki i zatrzymanie soli, które mogą być poważne u osób z chorobami serca, nerek lub wątroby.
Interakcje
Charakterystyka produktu ostrzega przed klinicznie istotną interakcją z warfaryną. Steroidy anaboliczne mogą zwiększać wrażliwość na doustne leki przeciwzakrzepowe i wydłużać czasy krzepnięcia, więc INR (miara krzepnięcia krwi) wymaga ścisłej kontroli, a dawkę warfaryny może być konieczne zmniejszyć. Leki przeciwcukrzycowe również mogą wymagać dostosowania, ponieważ steroidy anaboliczne zmieniają tolerancję glukozy.
Kto nie powinien go stosować
Charakterystyka produktu wymienia następujące przeciwwskazania do stosowania oksymetolonu:
- mężczyźni z rakiem prostaty lub piersi;
- kobiety z rakiem piersi i wysokim poziomem wapnia we krwi;
- ciąża (kategoria X);
- zespół nerczycowy (nefroza) lub faza nerczycowa zapalenia nerek;
- ciężkie zaburzenia czynności wątroby;
- nadwrażliwość na lek.
Monitorowanie
Charakterystyka produktu zaleca następujące kontrole podczas leczenia:
| Co | Dlaczego |
|---|---|
| Próby wątrobowe, okresowo | Androgeny alkilowane w pozycji 17α są hepatotoksyczne |
| Lipidy w surowicy i HDL, okresowo | HDL spada, a LDL rośnie |
| Hemoglobina i hematokryt | Czerwienica (zbyt duża liczba czerwonych krwinek) przy wysokich dawkach |
| Żelazo w surowicy i zdolność wiązania żelaza | Podczas stosowania oksymetolonu obserwowano niedobór żelaza |
| INR lub czas protrombinowy | Jeśli przyjmowana jest warfaryna |
| Zdjęcia rentgenowskie wieku kostnego co 6 miesięcy | Pacjenci przed okresem dojrzewania |
Status prawny i stosowanie poza medycyną
W USA oksymetolon jest wymieniony z nazwy jako steryd anaboliczny w wykazie III (Schedule III) ustawy o substancjach kontrolowanych (21 CFR 1308.13). W sporcie jest wymieniony w grupie S1.1 anaboliczno-androgenne steroidy na Liście zabronionych substancji i metod WADA i jest zakazany przez cały czas (Lista zabronionych substancji WADA na 2026 rok).
Charakterystyka produktu stwierdza, że nie wykazano, aby steroidy anaboliczne „poprawiały zdolności sportowe”. Produkty sprzedawane poza aptekami nie są regulowane pod względem dawki, czystości ani tożsamości. Powiązane doustne steroidy w tej bibliotece to Dianabol i Anavar.
Najważniejsze informacje
- Najpierw lek na niedokrwistość. Jedyne zatwierdzenie FDA dla oksymetolonu dotyczy niedokrwistości z niedostatecznego wytwarzania czerwonych krwinek. W badaniu randomizowanym zwiększył odsetek odpowiedzi w niedokrwistości aplastycznej (56% vs 40%), ale nie przeżycie.
- Duże przyrosty w badaniach. Starsi mężczyźni zyskali 3,3–4,2 kg beztłuszczowej masy ciała w 12 tygodni przy 50–100 mg/dobę. Osoby z wyniszczeniem w HIV zyskały około 3–3,5 kg masy ciała w 16 tygodni.
- Wyższe dawki głównie zwiększały toksyczność. W wyniszczeniu w HIV 150 mg/dobę nie było lepsze niż 100 mg/dobę, ale powodowało więcej wzrostów enzymów wątrobowych.
- Wątroba to główne ryzyko. Ostrzeżenie w ramce obejmuje peliosis hepatis i guzy wątroby, a u 27–35% pacjentów w badaniu w HIV ALT przekroczyła 5× wartości wyjściowej.
- Cierpią też lipidy i gospodarka hormonalna. HDL spadł o około 19–23 mg/dL u starszych mężczyzn, a charakterystyka produktu wymienia hamowanie czynności jąder i nieodwracalną wirylizację u kobiet.
- Okres półtrwania nie jest ustalony. Charakterystyka produktu go nie podaje, a wartości z internetu nie dało się powiązać ze źródłem.
Źródła
- Unimed Pharmaceuticals. Anadrol-50 (oxymetholone) tablets prescribing information, NDA 016848/S-021, revised August 2004. FDA.
- Food and Drug Administration. Drugs@FDA: NDA 016848, Anadrol-50. FDA.
- National Center for Biotechnology Information. Oxymetholone, PubChem CID 5281034. PubChem.
- Pavlatos AM, Fultz O, Monberg MJ, et al. Review of oxymetholone: a 17alpha-alkylated anabolic-androgenic steroid. Clin Ther. 2001;23(6):789–801. PubMed.
- Cardoso CR, Marques MA, Caminha RC, et al. Validation of the determination of oxymetholone in human plasma analysis using gas chromatography-mass spectrometry. Application to pharmacokinetic studies. J Chromatogr B Analyt Technol Biomed Life Sci. 2002;775(1):1–8. PubMed.
- Bacigalupo A, Chaple M, Hows J, et al. Treatment of aplastic anaemia (AA) with antilymphocyte globulin (ALG) and methylprednisolone (MPred) with or without androgens: a randomized trial from the EBMT SAA working party. Br J Haematol. 1993;83(1):145–151. PubMed.
- Chaipokam J, Rojnuckarin P. Good response to oxymetholone in adult aplastic anemia. Ann Hematol. 2025;104(7):3609–3618. PubMed.
- Pengthina W, Saelue P. Efficacy of oxymetholone in severe and nonsevere acquired aplastic anemia: a propensity score matching analysis. J Blood Med. 2022;13:753–761. PubMed.
- Català A, Ali SS, Cuvelier GDE, et al. Androgen therapy in inherited bone marrow failure syndromes: analysis from the Canadian Inherited Marrow Failure Registry. Br J Haematol. 2020;189(5):976–981. PubMed.
- Hengge UR, Stocks K, Wiehler H, et al. Double-blind, randomized, placebo-controlled phase III trial of oxymetholone for the treatment of HIV wasting. AIDS. 2003;17(5):699–710. PubMed.
- Hengge UR, Baumann M, Maleba R, et al. Oxymetholone promotes weight gain in patients with advanced human immunodeficiency virus (HIV-1) infection. Br J Nutr. 1996;75(1):129–138. PubMed.
- Schroeder ET, Singh A, Bhasin S, et al. Effects of an oral androgen on muscle and metabolism in older, community-dwelling men. Am J Physiol Endocrinol Metab. 2003;284(1):E120–E128. PubMed.
- Aramwit P, Kobpipat N, Satirapoj B, et al. Oxymetholone ameliorates insulin sensitivity in maintenance hemodialysis patients: a randomized controlled trial. Clin Nephrol. 2009;71(4):413–422. PubMed.
- Aramwit P, Palapinyo S, Wiwatniwong S, et al. The efficacy of oxymetholone in combination with erythropoietin on hematologic parameters and muscle mass in CAPD patients. Int J Clin Pharmacol Ther. 2010;48(12):803–813. PubMed.
- Velazquez I, Alter BP. Androgens and liver tumors: Fanconi’s anemia and non-Fanconi’s conditions. Am J Hematol. 2004;77(3):257–267. PubMed.
- Drug Enforcement Administration. Schedules of controlled substances: Schedule III, 21 CFR 1308.13(f). eCFR.
- World Anti-Doping Agency. The 2026 Prohibited List (effective January 1, 2026). WADA.