L’oxymétholone, vendue aux États-Unis sous le nom d’Anadrol-50, est un stéroïde anabolisant androgène oral construit sur le squelette de la dihydrotestostérone (DHT). Son seul usage approuvé par la FDA (agence américaine du médicament) est le traitement des anémies dues à une production insuffisante de globules rouges, comme l’anémie aplasique et la myélofibrose. Elle a ensuite été étudiée dans la cachexie liée au VIH, la perte musculaire chez les hommes âgés et l’anémie de l’insuffisance rénale.

Le fait le plus important est son risque hépatique. La notice comporte un avertissement encadré (boxed warning) concernant la péliose hépatique (kystes remplis de sang dans le foie), les tumeurs du foie et les modifications lipidiques délétères. Dans des essais à 100–150 mg/jour, un quart à un tiers des patients ont présenté de fortes élévations des enzymes hépatiques. Drugs@FDA indique désormais que le seul produit américain, l’Anadrol-50, est arrêté.

Cette page résume ce que rapportent la notice de la FDA, les essais cliniques et les autorités. Elle a une visée uniquement éducative et ne constitue pas un avis médical.

Propriété	Détail
Classe médicamenteuse	Stéroïde anabolisant androgène 17α-alkylé (dérivé de la DHT)
Marque / demande	Anadrol-50, NDA 016848 ; indiqué comme arrêté dans Drugs@FDA
Voie	Comprimé oral
Dosage	Comprimé sécable de 50 mg
Dose selon la notice	1–5 mg/kg/jour ; dose efficace habituelle 1–2 mg/kg/jour
Indication approuvée	Anémies dues à une production insuffisante de globules rouges
Demi-vie	Non indiquée dans la notice ; aucune demi-vie d’élimination humaine vérifiée (délai jusqu’au pic ≈ 3,5 h après 50 mg)
Avertissement encadré (boxed warning)	Péliose hépatique, tumeurs hépatocellulaires, modifications des lipides sanguins
Statut aux États-Unis	Substance contrôlée de l’annexe III (Schedule III)
Statut AMA	Interdite en permanence (S1.1 stéroïdes anabolisants androgènes)

Qu’est-ce que c’est

Le nom chimique de l’oxymétholone est 17β-hydroxy-2-(hydroxymethylene)-17-methyl-5α-androstan-3-one (notice de la FDA). Sa formule est C₂₁H₃₂O₃ et sa masse moléculaire 332,5 g/mol (PubChem). Elle diffère de la DHT sur deux points :

Modification	Effet
Groupe 2-hydroxyméthylène	Ajoute un groupe latéral hydroxyméthylène sur le carbone 2 du cycle A, principale différence structurale avec la DHT 17α-méthylée
Groupe 17α-méthyle	Ralentit la dégradation dans le foie, ce qui permet au médicament de résister à l’administration orale. La notice relie ce groupe à l’hépatite cholestatique et à l’ictère « à des doses relativement faibles ».

La notice décrit l’oxymétholone comme « un puissant médicament anabolisant et androgène ». Elle ajoute que l’oxymétholone augmente la production et l’excrétion urinaire d’érythropoïétine (l’hormone rénale qui stimule la production de globules rouges) chez les patients atteints d’insuffisance médullaire. Comme les autres stéroïdes anabolisants, elle freine les gonadotrophines hypophysaires (LH et FSH).

À propos des ratios anabolisant/androgène. Des sources en ligne citent souvent un ratio pour l’oxymétholone. Nous n’avons pas pu le rattacher à un dosage original, nous ne le reprenons donc pas. La notice de la FDA indique qu’une « dissociation complète des effets anabolisants et androgènes n’a pas été obtenue ».

Pharmacocinétique

L’oxymétholone a été approuvée avant que les études pharmacocinétiques modernes ne soient exigées. Une revue de 2001 a noté que peu d’études pharmacocinétiques avaient été réalisées avant son approbation dans les années 1960 (Pavlatos et al., Clin Ther 2001). La notice ne donne aucune demi-vie.

La seule étude plasmatique humaine que nous avons trouvée a administré à des volontaires sains une dose orale unique de 50 mg (Cardoso et al., J Chromatogr B 2002) :

Paramètre	Valeur
Concentration plasmatique maximale (Cmax)	18,8 ± 0,4 ng/mL
Délai jusqu’au pic (Tmax)	210 ± 42 min (≈ 3,5 h)
Demi-vie d’élimination	Non rapportée dans le résumé

Les valeurs de demi-vie qui circulent en ligne ne figurent ni dans la notice ni dans cette étude, et nous n’avons pu en vérifier aucune.

Usage médical autorisé

La notice approuve l’Anadrol-50 dans les anémies dues à une production insuffisante de globules rouges. Elle cite comme répondant souvent au traitement :

l’anémie aplasique acquise ;
l’anémie aplasique congénitale ;
la myélofibrose ;
les anémies hypoplasiques dues à des médicaments myélotoxiques (toxiques pour la moelle osseuse).

Elle ne doit pas remplacer la transfusion, la correction d’une carence en fer, en folates, en B12 ou en pyridoxine, les antibiotiques ou les corticoïdes lorsque ceux-ci sont indiqués.

Point de posologie selon la notice	Détail
Plage de doses, enfants et adultes	1–5 mg/kg/jour
Dose efficace habituelle	1–2 mg/kg/jour, individualisée
Essai minimal	3–6 mois, car la réponse est souvent lente
Après la rémission	Certains patients arrêtent ; d’autres poursuivent à dose plus faible. L’anémie aplasique congénitale nécessite généralement un entretien continu.

Drugs@FDA mentionne l’approbation initiale de la NDA 016848 le 18 janvier 1972, et le statut commercial actuel « arrêté » (Drugs@FDA). Aujourd’hui, la greffe et l’immunosuppression sont le traitement de première intention de l’anémie aplasique sévère. Les androgènes sont réservés aux patients non éligibles à ces options (Pengthina and Saelue, J Blood Med 2022).

Ce que montre la recherche

Anémie aplasique et autres insuffisances médullaires

Les preuves contrôlées les plus solides proviennent d’un essai randomisé européen chez 134 patients atteints d’anémie aplasique acquise (Bacigalupo et al., Br J Haematol 1993). Tous ont reçu de la globuline antilymphocytaire et de la méthylprednisolone ; la moitié a été randomisée pour recevoir en plus de l’oxymétholone 2 mg/kg/jour pendant 4 mois.

Critère	Avec oxymétholone (n = 69)	Sans (n = 65)
Réponse à 120 jours	56 %	40 % (p = 0,04)
Réponse, patients vivants à 120 jours	68 %	48 % (p = 0,02)
Réponse, femmes avec des neutrophiles inférieurs à 0,5 × 10⁹/L	78 %	27 % (p = 0,03)
Mortalité précoce (120 premiers jours)	17 %	17 %
Survie	71 %	65 % (non significatif)

L’oxymétholone a amélioré les taux de réponse, mais pas la survie. Les effets secondaires, dont les anomalies des tests hépatiques et la virilisation, ont été décrits comme maîtrisables et réversibles.

Les données plus récentes sont observationnelles :

Adultes en Thaïlande, oxymétholone seule. Une cohorte de 110 patients a obtenu une réponse globale de 56,4 % à 6 mois, avec un délai médian jusqu’à l’indépendance transfusionnelle de 11,8 semaines. 17,9 % ont arrêté en raison d’effets secondaires, surtout une hépatite ; des effets secondaires androgéniques sont survenus chez 55,5 % (Chaipokam and Rojnuckarin, Ann Hematol 2025).
La sévérité compte. Dans une analyse appariée de 74 patients, la réponse à 1 an était de 54,1 % dans la forme non sévère mais de 13,5 % dans la forme sévère ou très sévère (Pengthina and Saelue, J Blood Med 2022).
Insuffisance médullaire héréditaire. Dans un registre canadien de 29 enfants traités par oxymétholone ou danazol, 55 % ont eu une réponse hématologique. Le danazol présentait un meilleur profil de toxicité pour une efficacité similaire (Català et al., Br J Haematol 2020).

Cachexie associée au VIH

Un essai en double aveugle a randomisé 89 hommes et femmes séropositifs pour le VIH atteints de cachexie entre l’oxymétholone 50 mg deux ou trois fois par jour et un placebo, pendant 16 semaines (Hengge et al., AIDS 2003) :

Bras	Prise de poids	Gain de masse cellulaire active	ALAT supérieure à 5× la valeur initiale
Placebo	+1,0 kg	—	0 %
100 mg/jour (50 mg deux fois par jour)	+3,5 kg	+3,8 kg	27 %
150 mg/jour (50 mg trois fois par jour)	+3,0 kg	+2,1 kg	35 %

Les deux doses ont fait mieux que le placebo sur le poids. La dose la plus élevée n’a apporté aucun bénéfice supplémentaire et a causé davantage de toxicité hépatique. L’appétit, les apports alimentaires et la faiblesse ressentie se sont aussi améliorés. Une étude pilote antérieure de 30 semaines, sans groupe placebo, a rapporté une prise de poids maximale moyenne de 8,2 kg sous oxymétholone seule (Hengge et al., Br J Nutr 1996).

Hommes âgés

Un essai contrôlé contre placebo a randomisé 31 hommes de 65–80 ans entre placebo, 50 mg/jour ou 100 mg/jour pendant 12 semaines (Schroeder et al., Am J Physiol Endocrinol Metab 2003) :

Mesure	Placebo	50 mg/jour	100 mg/jour
Masse maigre	0,0 kg	+3,3 kg	+4,2 kg
Graisse du tronc	−0,2 kg	−1,7 kg	−2,2 kg
1RM au développé assis (chest press)	−0,8 %	+8,2 %	+13,9 %
1RM au tirage vertical	−0,6 %	+8,8 %	+18,4 %
Cholestérol HDL	—	−19 mg/dL	−23 mg/dL
ALAT	—	—	+72 U/L

Les gains de masse maigre et de force du haut du corps semblaient augmenter avec la dose. Il en allait de même de la baisse du cholestérol HDL (le « bon » cholestérol), et la dose de 100 mg a augmenté significativement l’enzyme hépatique ALAT.

Insuffisance rénale

Dans deux petits essais randomisés thaïlandais, l’oxymétholone 50 mg deux fois par jour a été administrée à des personnes dialysées :

Hémodialyse, 44 patients, 24 semaines. La masse non grasse a augmenté de 3,24 kg vs 0,65 kg sous placebo, et l’insulinorésistance s’est améliorée. Les enzymes hépatiques ont augmenté chez 2 des 21 patients traités (Aramwit et al., Clin Nephrol 2009).
Dialyse péritonéale avec érythropoïétine, 24 patients, 6 mois. L’hématocrite a atteint 38,1 % vs 32,8 % sous placebo, et l’hémoglobine 12,9 vs 11,0 g/dL. L’élévation des enzymes hépatiques était le principal effet secondaire (Aramwit et al., Int J Clin Pharmacol Ther 2010).

Effets indésirables et risques

Avertissement encadré : péliose hépatique, tumeurs du foie et lipides

L’avertissement encadré de la notice couvre trois risques de classe des stéroïdes anabolisants :

Péliose hépatique. Le tissu du foie, et parfois de la rate, est remplacé par des kystes remplis de sang. Elle peut passer inaperçue jusqu’à une insuffisance hépatique ou une hémorragie dans l’abdomen. L’arrêt du médicament fait généralement disparaître les lésions.
Tumeurs hépatocellulaires. La plupart sont bénignes et androgéno-dépendantes, mais des tumeurs malignes mortelles ont été rapportées. Ces tumeurs sont très vascularisées et peuvent rester silencieuses jusqu’à ce qu’elles saignent.
Modifications des lipides sanguins. Le HDL baisse et le LDL augmente parfois, de façon parfois marquée, ce qui peut accroître le risque d’athérosclérose.

Une revue des cas publiés a recensé 36 personnes atteintes d’anémie de Fanconi et 97 non atteintes ayant développé des tumeurs du foie sous androgènes. L’oxymétholone et la méthyltestostérone étaient les androgènes le plus souvent associés au carcinome hépatocellulaire (Velazquez and Alter, Am J Hematol 2004). Les auteurs ont noté que l’ampleur du risque ne peut pas être calculée, car le nombre de patients traités est inconnu.

Atteinte hépatique

Au-delà de l’avertissement encadré, la notice signale que les androgènes 17α-alkylés provoquent une hépatite cholestatique et un ictère. Ceux-ci sont généralement réversibles, mais la poursuite du traitement a été associée à un coma hépatique et à des décès. La notice recommande des bilans hépatiques périodiques. Les données des essais montrent la fréquence des élévations enzymatiques :

Contexte	Résultat hépatique
Cachexie liée au VIH, 100 mg/jour	ALAT supérieure à 5× la valeur initiale chez 27 %
Cachexie liée au VIH, 150 mg/jour	ALAT supérieure à 5× la valeur initiale chez 35 %
Hommes âgés, 100 mg/jour	ALAT augmentée en moyenne de 72 U/L
Cohorte d’anémie aplasique, la plupart débutant à 150 mg/jour	15 sur 110 ont arrêté en raison d’une hépatite

Effets hormonaux et androgéniques

La notice mentionne les effets suivants :

Hommes : inhibition de la fonction testiculaire, atrophie testiculaire, oligospermie (faible nombre de spermatozoïdes), impuissance et gynécomastie.
Femmes : virilisation, avec notamment voix plus grave, hirsutisme, acné, hypertrophie du clitoris et troubles menstruels. Certaines modifications ne régressent pas, même après un arrêt rapide.
Enfants : soudure prématurée des cartilages de croissance, qui peut se poursuivre pendant 6 mois après l’arrêt. Des radiographies de l’âge osseux tous les 6 mois sont conseillées.

Des œdèmes et une rétention de sel peuvent survenir, et peuvent être graves chez les personnes atteintes de maladie cardiaque, rénale ou hépatique.

Interactions

La notice met en garde contre une interaction cliniquement significative avec la warfarine. Les stéroïdes anabolisants peuvent augmenter la sensibilité aux anticoagulants oraux et allonger les temps de coagulation ; l’INR (une mesure de la coagulation sanguine) doit donc être étroitement surveillé et la dose de warfarine peut devoir être réduite. Les médicaments du diabète peuvent aussi nécessiter un ajustement, car les stéroïdes anabolisants modifient la tolérance au glucose.

Qui ne doit pas l’utiliser

La notice contre-indique l’oxymétholone chez :

les hommes atteints d’un cancer de la prostate ou du sein ;
les femmes atteintes d’un cancer du sein avec hypercalcémie ;
la femme enceinte (catégorie X) ;
les personnes atteintes de néphrose ou en phase néphrotique d’une néphrite ;
les personnes ayant un dysfonctionnement hépatique sévère ;
les personnes hypersensibles au médicament.

Surveillance

La notice recommande les contrôles suivants pendant le traitement :

Quoi	Pourquoi
Bilans hépatiques, périodiquement	Les androgènes 17α-alkylés sont hépatotoxiques
Lipides sériques et HDL, périodiquement	Le HDL baisse et le LDL augmente
Hémoglobine et hématocrite	Polyglobulie (excès de globules rouges) à fortes doses
Fer sérique et capacité de fixation du fer	Une carence en fer a été observée sous oxymétholone
INR ou temps de prothrombine	En cas de prise de warfarine
Radiographies de l’âge osseux tous les 6 mois	Patients prépubères

Statut légal et usage en dehors de la médecine

Aux États-Unis, l’oxymétholone est nommément inscrite comme stéroïde anabolisant à l’annexe III (Schedule III) du Controlled Substances Act (21 CFR 1308.13). Dans le sport, elle est citée sous S1.1 stéroïdes anabolisants androgènes dans la Liste des interdictions de l’AMA (Agence mondiale antidopage) et est interdite en permanence (Liste des interdictions 2026 de l’AMA).

La notice indique que les stéroïdes anabolisants « n’ont pas démontré qu’ils amélioraient les capacités sportives ». Les produits vendus hors pharmacie ne sont pas contrôlés quant à leur dose, leur pureté ou leur identité. Parmi les stéroïdes oraux apparentés de cette bibliothèque figurent le Dianabol et l’Anavar.

Points clés

D’abord un médicament de l’anémie. La seule approbation de la FDA pour l’oxymétholone concerne les anémies dues à une production insuffisante de globules rouges. Dans un essai randomisé, elle a augmenté les taux de réponse dans l’anémie aplasique (56 % vs 40 %), mais pas la survie.
Gains importants dans les essais. Des hommes âgés ont gagné 3,3–4,2 kg de masse maigre en 12 semaines sous 50–100 mg/jour. Des personnes atteintes de cachexie liée au VIH ont pris environ 3–3,5 kg en 16 semaines.
Les doses plus élevées ont surtout ajouté de la toxicité. Dans la cachexie liée au VIH, 150 mg/jour n’ont pas fait mieux que 100 mg/jour mais ont causé davantage d’élévations des enzymes hépatiques.
Le foie est le risque central. L’avertissement encadré couvre la péliose hépatique et les tumeurs du foie, et 27–35 % des patients des essais sur le VIH ont eu une ALAT supérieure à 5× la valeur initiale.
Les lipides et les hormones en pâtissent aussi. Le HDL a baissé d’environ 19–23 mg/dL chez les hommes âgés, et la notice mentionne la suppression testiculaire et une virilisation irréversible chez la femme.
La demi-vie n’est pas établie. La notice n’en donne aucune, et les valeurs en ligne n’ont pu être rattachées à aucune source.

Sources

Unimed Pharmaceuticals. Anadrol-50 (oxymetholone) tablets prescribing information, NDA 016848/S-021, revised August 2004. FDA.
Food and Drug Administration. Drugs@FDA: NDA 016848, Anadrol-50. FDA.
National Center for Biotechnology Information. Oxymetholone, PubChem CID 5281034. PubChem.
Pavlatos AM, Fultz O, Monberg MJ, et al. Review of oxymetholone: a 17alpha-alkylated anabolic-androgenic steroid. Clin Ther. 2001;23(6):789–801. PubMed.
Cardoso CR, Marques MA, Caminha RC, et al. Validation of the determination of oxymetholone in human plasma analysis using gas chromatography-mass spectrometry. Application to pharmacokinetic studies. J Chromatogr B Analyt Technol Biomed Life Sci. 2002;775(1):1–8. PubMed.
Bacigalupo A, Chaple M, Hows J, et al. Treatment of aplastic anaemia (AA) with antilymphocyte globulin (ALG) and methylprednisolone (MPred) with or without androgens: a randomized trial from the EBMT SAA working party. Br J Haematol. 1993;83(1):145–151. PubMed.
Chaipokam J, Rojnuckarin P. Good response to oxymetholone in adult aplastic anemia. Ann Hematol. 2025;104(7):3609–3618. PubMed.
Pengthina W, Saelue P. Efficacy of oxymetholone in severe and nonsevere acquired aplastic anemia: a propensity score matching analysis. J Blood Med. 2022;13:753–761. PubMed.
Català A, Ali SS, Cuvelier GDE, et al. Androgen therapy in inherited bone marrow failure syndromes: analysis from the Canadian Inherited Marrow Failure Registry. Br J Haematol. 2020;189(5):976–981. PubMed.
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World Anti-Doping Agency. The 2026 Prohibited List (effective January 1, 2026). WADA.

Anadrol (Oxymétholone)