미국에서 Anadrol-50으로 판매된 옥시메톨론은 디히드로테스토스테론(DHT) 골격을 기반으로 만들어진 경구용 아나볼릭 안드로겐 스테로이드입니다. FDA(미국 식품의약국)가 승인한 유일한 용도는 재생불량성 빈혈 및 골수섬유증과 같이 적혈구 생성 결핍으로 인해 발생하는 빈혈의 치료입니다. 이후 HIV 소모성 증후군, 고령 남성의 근육 손실 및 신부전 환자의 빈혈에 대해서도 연구되었습니다.
가장 중요한 사실은 간 위험성입니다. 의약품 허가사항(FDA 라벨)에는 간 자반병(peliosis hepatis, 간 내부에 혈액이 찬 낭종이 생기는 질환), 간 종양 및 해로운 혈중 지질 변화에 대한 박스형 경고문(Boxed Warning)이 포함되어 있습니다. 100–150 mg/일 용량의 임상시험에서는 환자의 사분의 일에서 삼분의 일이 큰 폭의 간효소 상승을 겪었습니다. 현재 Drugs@FDA에는 미국의 유일한 제품인 Anadrol-50이 단종(discontinued)된 것으로 등재되어 있습니다.
이 페이지는 FDA 허가사항, 임상시험 및 규제 기관의 보고 내용을 요약합니다. 본 내용은 교육 목적으로만 제공되며 의학적 조언이 아닙니다.
| 항목 | 상세 정보 |
|---|---|
| 약물 분류 | 17α-알킬화 아나볼릭 안드로겐 스테로이드 (DHT 유도체) |
| 브랜드 / 허가 신청 | Anadrol-50, NDA 016848; Drugs@FDA에 단종으로 등재됨 |
| 투여 경로 | 경구 정제 |
| 함량 | 50 mg 분할선 정제 |
| 허가 용량 | 1–5 mg/kg/일; 통상 유효 용량 1–2 mg/kg/일 |
| 승인된 적응증 | 적혈구 생성 결핍으로 인한 빈혈 |
| 반감기 | 허가사항에 명시되지 않음; 검증된 인체 소실 반감기 없음 (50 mg 투여 후 최고 농도 도달 시간 ≈ 3.5시간) |
| 박스형 경고문 | 간 자반병, 간세포 종양, 혈중 지질 변화 |
| 미국 내 지위 | 스케줄 III (Schedule III) 통제물질 |
| WADA 지위 | 상시 금지 (S1.1 아나볼릭 안드로겐 스테로이드) |
개요
옥시메톨론의 화학명은 17β-hydroxy-2-(hydroxymethylene)-17-methyl-5α-androstan-3-one입니다 (FDA label). 화학식은 C₂₁H₃₂O₃이고 분자량은 332.5 g/mol입니다 (PubChem). 이 물질은 두 가지 측면에서 DHT와 다릅니다:
| 구조적 변화 | 작용 |
|---|---|
| 2-히드록시메틸렌기 | A-고리의 탄소 2 위치에 히드록시메틸렌 측쇄를 추가하며, 이는 17α-메틸화 DHT와의 주요 구조적 차이점입니다 |
| 17α-메틸기 | 간에서의 분해를 늦추어 경구 투여 시 약물이 파괴되지 않도록 합니다. 허가사항은 이 작용기가 “비교적 낮은 용량에서” 담즙정체성 간염 및 황달과 연관이 있다고 설명합니다. |
허가사항은 옥시메톨론을 “강력한 단백동화 및 남성호르몬 작용 약물”로 설명합니다. 또한 골수 부전 환자에서 적혈구 생성을 촉진하는 신장 호르몬인 에리스로포이에틴의 생성과 요중 배설을 증가시킨다고 덧붙입니다. 다른 아나볼릭 스테로이드와 마찬가지로 뇌하수체의 성선자극호르몬(LH 및 FSH)을 억제합니다.
단백동화:남성호르몬 비율에 대하여. 온라인 자료들은 종종 옥시메톨론의 비율 수치를 인용합니다. 당사는 이를 원천 분석 연구에서 확인할 수 없었으므로 여기에 반복해 적지 않습니다. FDA 허가사항은 “단백동화 효과와 남성호르몬 효과의 완전한 분리는 달성되지 않았다”고 명시하고 있습니다.
약동학
옥시메톨론은 현대적인 약동학 연구가 요구되기 전에 승인되었습니다. 2001년 리뷰 논문에서는 1960년대 승인 이전에 수행된 약동학 연구가 거의 없었다고 지적했습니다 (Pavlatos et al., Clin Ther 2001). 허가사항에는 반감기가 제시되어 있지 않습니다.
당사가 확인할 수 있었던 유일한 인체 혈장 연구는 건강한 자원자에게 단일 50 mg 경구 용량을 투여한 연구였습니다 (Cardoso et al., J Chromatogr B 2002):
| 매개변수 | 수치 |
|---|---|
| 최고 혈장 농도 (Cmax) | 18.8 ± 0.4 ng/mL |
| 최고 농도 도달 시간 (Tmax) | 210 ± 42분 (≈ 3.5시간) |
| 소실 반감기 | 초록에 보고되지 않음 |
온라인상에서 유통되는 반감기 수치들은 허가사항이나 이 연구에 나타나지 않으며, 당사는 그중 어느 것도 검증할 수 없었습니다.
승인된 의학적 용도
허가사항은 적혈구 생성 결핍으로 인한 빈혈에 대해 Anadrol-50을 승인하고 있으며, 흔히 반응을 보이는 질환으로 다음을 명시합니다:
- 후천성 재생불량성 빈혈;
- 선천성 재생불량성 빈혈;
- 골수섬유증;
- 골수독성(골수를 손상시키는) 약물로 인한 저형성 빈혈.
이 약물은 수혈, 철분·엽산·B12 또는 피리독신 결핍의 교정, 항생제 또는 코르티코스테로이드 투여가 적절한 경우 이를 대체해서는 안 됩니다.
| 허가사항 용량 지침 | 상세 정보 |
|---|---|
| 용량 범위, 소아 및 성인 | 1–5 mg/kg/일 |
| 통상 유효 용량 | 1–2 mg/kg/일, 개인별 맞춤 조절 |
| 최소 시험 투여 기간 | 반응이 대개 느리게 나타나므로 3–6개월 |
| 관해 후 | 일부 환자는 투여를 중단하고, 다른 환자는 더 낮은 용량으로 유지합니다. 선천성 재생불량성 빈혈은 대개 지속적인 유지 요법이 필요합니다. |
Drugs@FDA에는 NDA 016848의 최초 승인일이 1972년 1월 18일로, 현재 시판 상태는 단종으로 기록되어 있습니다 (Drugs@FDA). 오늘날 중증 재생불량성 빈혈의 일차 치료는 조혈모세포 이식과 면역억제 요법입니다. 안드로겐은 이러한 치료 옵션을 받을 수 없는 환자에게만 제한적으로 사용됩니다 (Pengthina and Saelue, J Blood Med 2022).
연구 결과
재생불량성 빈혈 및 기타 골수 부전
가장 강력한 대조 연구 근거는 후천성 재생불량성 빈혈 환자 134명을 대상으로 한 유럽 무작위 배정 임상시험입니다 (Bacigalupo et al., Br J Haematol 1993). 모든 환자가 항림프구 글로불린과 메틸프레드니솔론을 투여받았으며, 절반은 4개월 동안 옥시메톨론 2 mg/kg/일을 추가 투여받도록 무작위 배정되었습니다.
| 결과 지표 | 옥시메톨론 병용 (n = 69) | 미병용 (n = 65) |
|---|---|---|
| 120일 시점의 반응률 | 56% | 40% (p = 0.04) |
| 120일 시점 생존 환자의 반응률 | 68% | 48% (p = 0.02) |
| 호중구 0.5 × 10⁹/L 미만 여성의 반응률 | 78% | 27% (p = 0.03) |
| 조기 사망률 (첫 120일) | 17% | 17% |
| 생존율 | 71% | 65% (유의하지 않음) |
옥시메톨론은 반응률을 높였으나 생존율은 개선하지 못했습니다. 간 기능 검사 변화와 남성화를 포함한 부작용은 조절 가능하고 가역적인 것으로 보고되었습니다.
보다 최근의 데이터는 관찰 연구에서 나온 것입니다:
- 태국 성인 환자, 옥시메톨론 단독 요법. 환자 110명으로 구성된 코호트에서 6개월 시점의 전체 반응률은 56.4%였으며, 수혈 독립성 도달까지의 기간 중앙값은 11.8주였습니다. 17.9%가 주로 간염을 비롯한 부작용 때문에 복용을 중단했으며, 남성호르몬성 부작용은 55.5%에서 발생했습니다 (Chaipokam and Rojnuckarin, Ann Hematol 2025).
- 중증도에 따른 차이. 환자 74명에 대한 매칭 분석에서 1년 반응률은 비중증 질환에서 54.1%였으나 중증 또는 초중증 질환에서는 13.5%였습니다 (Pengthina and Saelue, J Blood Med 2022).
- 유전성 골수 부전. 옥시메톨론 또는 다나졸로 치료받은 소아 29명의 캐나다 레지스트리에서 55%가 혈액학적 반응을 보였습니다. 다나졸은 유사한 유효성을 보이면서 독성 프로파일이 더 나았습니다 (Català et al., Br J Haematol 2020).
HIV 관련 소모성 증후군
한 이중맹검 임상시험에서는 소모성 증후군이 있는 HIV 양성 남녀 89명을 대상으로 16주간 옥시메톨론 50 mg을 하루 두 번 또는 세 번 투여하거나 위약을 투여하도록 무작위 배정했습니다 (Hengge et al., AIDS 2003):
| 시험군 | 체중 증가 | 체세포량 증가 | 기저치의 5배를 초과한 ALT 상승 |
|---|---|---|---|
| 위약 | +1.0 kg | — | 0% |
| 100 mg/일 (50 mg 하루 두 번) | +3.5 kg | +3.8 kg | 27% |
| 150 mg/일 (50 mg 하루 세 번) | +3.0 kg | +2.1 kg | 35% |
두 용량 모두 체중 증가에서 위약보다 우수했습니다. 더 높은 용량은 추가적인 이점을 주지 못했고 간독성만 더 많이 유발했습니다. 식욕, 음식 섭취량 및 자가 평가 허약감도 개선되었습니다. 위약군이 없었던 이전의 30주 파일럿 연구에서는 옥시메톨론 단독 투여 시 평균 최고 8.2 kg의 체중 증가가 보고되었습니다 (Hengge et al., Br J Nutr 1996).
고령 남성
한 위약 대조 임상시험에서는 65–80세 남성 31명을 대상으로 12주간 위약, 50 mg/일 또는 100 mg/일 투여군으로 무작위 배정했습니다 (Schroeder et al., Am J Physiol Endocrinol Metab 2003):
| 측정 지표 | 위약 | 50 mg/일 | 100 mg/일 |
|---|---|---|---|
| 제지방량 | 0.0 kg | +3.3 kg | +4.2 kg |
| 체간 지방 | −0.2 kg | −1.7 kg | −2.2 kg |
| 체스트 프레스 1RM | −0.8% | +8.2% | +13.9% |
| 랫 풀다운 1RM | −0.6% | +8.8% | +18.4% |
| HDL 콜레스테롤 | — | −19 mg/dL | −23 mg/dL |
| ALT | — | — | +72 U/L |
제지방량과 상체 근력의 증가는 용량에 따라 커지는 것으로 나타났습니다. 하지만 HDL(“좋은”) 콜레스테롤 감소 폭도 함께 커졌으며, 100 mg 용량은 간효소인 ALT를 유의하게 상승시켰습니다.
신부전
태국에서 진행된 두 건의 소규모 무작위 배정 임상시험에서는 투석 환자에게 옥시메톨론 50 mg을 하루 두 번 투여했습니다:
- 혈액투석, 환자 44명, 24주. 제지방량이 위약군 0.65 kg 대비 3.24 kg 증가했고 인슐린 저항성이 개선되었습니다. 치료받은 환자 21명 중 2명에서 간효소가 상승했습니다 (Aramwit et al., Clin Nephrol 2009).
- 에리스로포이에틴 병용 복막투석, 환자 24명, 6개월. 헤마토크릿은 위약군 32.8% 대비 38.1%에 도달했고, 헤모글로빈은 11.0 g/dL 대비 12.9 g/dL에 도달했습니다. 간효소 상승이 주요 부작용이었습니다 (Aramwit et al., Int J Clin Pharmacol Ther 2010).
부작용 및 위험성
박스형 경고문: 간 자반병, 간 종양 및 지질 변화
허가사항의 박스형 경고문은 아나볼릭 스테로이드의 세 가지 계열 위험을 다룹니다:
- 간 자반병 (Peliosis hepatis). 간, 그리고 때때로 비장 조직이 혈액으로 찬 낭종으로 대체됩니다. 간부전이나 복강 내 출혈이 발생할 때까지 알아차리지 못할 수 있습니다. 약물 투여를 중단하면 병변은 대개 사라집니다.
- 간세포 종양. 대부분은 양성이며 안드로겐 의존성이지만, 치명적인 악성 종양도 보고되었습니다. 이러한 종양은 혈관이 매우 발달해 있어 출혈이 일어날 때까지 무증상일 수 있습니다.
- 혈중 지질 변화. HDL이 감소하고 때때로 LDL이 상승하는데, 그 변화 폭이 현저할 수 있으며 죽상동맥경화증 위험을 높입니다.
발표된 증례들을 검토한 리뷰 논문에서는 안드로겐 투여 중 간 종양이 발생한 판코니 빈혈 환자 36명과 비-판코니 환자 97명을 확인했습니다. 옥시메톨론과 메틸테스토스테론은 간세포암종과 가장 흔히 연관된 안드로겐이었습니다 (Velazquez and Alter, Am J Hematol 2004). 저자들은 치료받은 전체 환자 수를 알 수 없기 때문에 위험의 크기를 계산할 수 없다고 언급했습니다.
간 손상
박스형 경고문 외에도 허가사항은 17α-알킬화 안드로겐이 담즙정체성 간염과 황달을 유발한다고 경고합니다. 이는 대개 가역적이지만, 계속 사용할 경우 간성 혼수 및 사망과 연관된 사례가 있습니다. 허가사항은 주기적인 간 기능 검사를 권고합니다. 임상시험 데이터는 간효소 상승이 얼마나 흔한지 보여줍니다:
| 연구 환경 | 간 관련 결과 |
|---|---|
| HIV 소모성 증후군, 100 mg/일 | 27%에서 기저치의 5배를 초과하는 ALT 상승 |
| HIV 소모성 증후군, 150 mg/일 | 35%에서 기저치의 5배를 초과하는 ALT 상승 |
| 고령 남성, 100 mg/일 | ALT가 평균 72 U/L 상승 |
| 재생불량성 빈혈 코호트, 대부분 150 mg/일로 시작 | 110명 중 15명이 간염으로 인해 중단 |
호르몬 및 남성호르몬성 영향
허가사항은 다음을 열거합니다:
- 남성: 고환 기능 억제, 고환 위축, 희소정자증(낮은 정자 수), 발기부전 및 여성형 유방증(여유증).
- 여성: 목소리 굵어짐, 다모증, 여드름, 음핵 비대 및 월경 변화를 포함한 남성화. 일부 변화는 즉시 복용을 중단하더라도 원래대로 돌아오지 않습니다.
- 소아: 성장판의 조기 폐쇄가 발생할 수 있으며, 이는 투여 중단 후 6개월 동안 계속될 수 있습니다. 6개월마다 골연령 X선 검사가 권고됩니다.
부종과 염분 저류가 발생할 수 있으며, 심장, 신장 또는 간 질환이 있는 사람에게는 심각할 수 있습니다.
상호작용
허가사항은 와파린과의 임상적으로 유의한 상호작용을 경고합니다. 아나볼릭 스테로이드는 경구용 항응고제에 대한 감수성을 높이고 혈액 응고 시간을 연장시킬 수 있으므로, 혈액 응고 지표인 INR을 면밀히 모니터링해야 하며 와파린 용량을 낮추어야 할 수 있습니다. 아나볼릭 스테로이드는 내당능을 변화시키므로 당뇨병 치료제 또한 조절이 필요할 수 있습니다.
복용해서는 안 되는 사람
허가사항은 다음의 경우 옥시메톨론 투여를 금기시합니다:
- 전립선암 또는 유방암이 있는 남성;
- 고칼슘혈증을 동반한 유방암이 있는 여성;
- 임신 (임부 투여 안전성 등급 X);
- 신증(nephrosis) 또는 신염의 신증 단계;
- 중증 간기능 장애;
- 이 약물에 대한 과민증.
모니터링 및 검사
허가사항은 치료 중 다음과 같은 검사를 권고합니다:
| 검사 항목 | 이유 |
|---|---|
| 주기적인 간 기능 검사 | 17α-알킬화 안드로겐은 간독성이 있음 |
| 주기적인 혈청 지질 및 HDL 검사 | HDL이 감소하고 LDL이 상승함 |
| 헤모글로빈 및 헤마토크릿 | 고용량에서 적혈구증가증(적혈구가 너무 많아짐) 발생 가능 |
| 혈청 철 및 철결합능 | 옥시메톨론 투여 중 철 결핍이 관찰된 바 있음 |
| INR 또는 프로트롬빈 시간 | 와파린 복용 시 |
| 6개월마다 골연령 X선 검사 | 사춘기 이전 환자 |
법적 지위 및 비의학적 사용
미국에서 옥시메톨론은 통제물질법(Controlled Substances Act) 스케줄 III에 아나볼릭 스테로이드로 이름이 등재되어 있습니다 (21 CFR 1308.13). 스포츠에서는 세계반도핑기구(WADA) 금지목록의 S1.1 아나볼릭 안드로겐 스테로이드에 이름이 명시되어 있으며 상시 금지됩니다 (WADA 2026 Prohibited List).
허가사항은 아나볼릭 스테로이드가 “운동 능력을 향상시키는 것으로 입증되지 않았다”고 명시합니다. 약국 외부에서 판매되는 제품들은 용량, 순도 또는 성분 진위에 대해 규제를 받지 않습니다. 이 라이브러리의 관련 경구용 스테로이드로는 Dianabol 및 Anavar가 있습니다.
핵심 요약
- 무엇보다 빈혈 치료제. 옥시메톨론의 유일한 FDA 승인은 적혈구 생성 결핍으로 인한 빈혈 치료용입니다. 무작위 배정 임상시험에서 재생불량성 빈혈 반응률(56% 대 40%)을 높였으나 생존율은 높이지 못했습니다.
- 임상시험에서 나타난 큰 폭의 체격 증가. 고령 남성은 50–100 mg/일 투여로 12주 동안 3.3–4.2 kg의 제지방량이 증가했습니다. HIV 소모성 증후군 환자는 16주 동안 약 3–3.5 kg의 체중이 증가했습니다.
- 더 높은 용량은 주로 독성만 증가시킴. HIV 소모성 증후군에서 150 mg/일은 100 mg/일보다 효과가 더 뛰어나지 않았으며 간효소 상승만 더 많이 유발했습니다.
- 간이 핵심 위험 요소. 박스형 경고문은 간 자반병과 간 종양을 다루며, HIV 임상시험 환자의 27–35%에서 기저치의 5배를 초과하는 ALT 상승이 나타났습니다.
- 지질과 호르몬도 악영향을 받음. 고령 남성에서 HDL이 약 19–23 mg/dL 감소했으며, 허가사항은 남성의 고환 기능 억제와 여성의 비가역적 남성화를 명시하고 있습니다.
- 반감기가 확립되어 있지 않음. 허가사항에는 반감기가 기재되어 있지 않으며, 온라인상의 수치들은 출처를 확인할 수 없었습니다.
출처
- Unimed Pharmaceuticals. Anadrol-50 (oxymetholone) tablets prescribing information, NDA 016848/S-021, revised August 2004. FDA.
- Food and Drug Administration. Drugs@FDA: NDA 016848, Anadrol-50. FDA.
- National Center for Biotechnology Information. Oxymetholone, PubChem CID 5281034. PubChem.
- Pavlatos AM, Fultz O, Monberg MJ, et al. Review of oxymetholone: a 17alpha-alkylated anabolic-androgenic steroid. Clin Ther. 2001;23(6):789–801. PubMed.
- Cardoso CR, Marques MA, Caminha RC, et al. Validation of the determination of oxymetholone in human plasma analysis using gas chromatography-mass spectrometry. Application to pharmacokinetic studies. J Chromatogr B Analyt Technol Biomed Life Sci. 2002;775(1):1–8. PubMed.
- Bacigalupo A, Chaple M, Hows J, et al. Treatment of aplastic anaemia (AA) with antilymphocyte globulin (ALG) and methylprednisolone (MPred) with or without androgens: a randomized trial from the EBMT SAA working party. Br J Haematol. 1993;83(1):145–151. PubMed.
- Chaipokam J, Rojnuckarin P. Good response to oxymetholone in adult aplastic anemia. Ann Hematol. 2025;104(7):3609–3618. PubMed.
- Pengthina W, Saelue P. Efficacy of oxymetholone in severe and nonsevere acquired aplastic anemia: a propensity score matching analysis. J Blood Med. 2022;13:753–761. PubMed.
- Català A, Ali SS, Cuvelier GDE, et al. Androgen therapy in inherited bone marrow failure syndromes: analysis from the Canadian Inherited Marrow Failure Registry. Br J Haematol. 2020;189(5):976–981. PubMed.
- Hengge UR, Stocks K, Wiehler H, et al. Double-blind, randomized, placebo-controlled phase III trial of oxymetholone for the treatment of HIV wasting. AIDS. 2003;17(5):699–710. PubMed.
- Hengge UR, Baumann M, Maleba R, et al. Oxymetholone promotes weight gain in patients with advanced human immunodeficiency virus (HIV-1) infection. Br J Nutr. 1996;75(1):129–138. PubMed.
- Schroeder ET, Singh A, Bhasin S, et al. Effects of an oral androgen on muscle and metabolism in older, community-dwelling men. Am J Physiol Endocrinol Metab. 2003;284(1):E120–E128. PubMed.
- Aramwit P, Kobpipat N, Satirapoj B, et al. Oxymetholone ameliorates insulin sensitivity in maintenance hemodialysis patients: a randomized controlled trial. Clin Nephrol. 2009;71(4):413–422. PubMed.
- Aramwit P, Palapinyo S, Wiwatniwong S, et al. The efficacy of oxymetholone in combination with erythropoietin on hematologic parameters and muscle mass in CAPD patients. Int J Clin Pharmacol Ther. 2010;48(12):803–813. PubMed.
- Velazquez I, Alter BP. Androgens and liver tumors: Fanconi’s anemia and non-Fanconi’s conditions. Am J Hematol. 2004;77(3):257–267. PubMed.
- Drug Enforcement Administration. Schedules of controlled substances: Schedule III, 21 CFR 1308.13(f). eCFR.
- World Anti-Doping Agency. The 2026 Prohibited List (effective January 1, 2026). WADA.