루스퍼타이드는 혈류에 도달하는 철분의 양을 조절하는 호르몬인 헵시딘(hepcidin)을 모방한 합성 펩타이드입니다. 골수로 가는 철분 공급을 제한함으로써 적혈구 생성을 억제하고 적혈구용적률(헤마토크리트, 혈액 중 적혈구가 차지하는 비율)을 낮춥니다. Protagonist Therapeutics가 PTG-300이라는 코드명으로 개발했으며, Takeda가 Mimrylo라는 상품명으로 판매합니다.

가장 중요한 사실은 FDA(미국 식품의약국)가 골수암의 일종인 진성 적혈구증가증(PV) 성인 환자의 적혈구증가증(적혈구가 과도하게 많은 상태) 치료제로 2026년 8월 28일에 Mimrylo를 승인했다는 점입니다 (Drugs@FDA, NDA 220605; Takeda, August 28, 2026). 이것이 유일하게 승인된 용도입니다. 테스토스테론 사용으로 인해 헤마토크리트가 높아진 사람들을 대상으로는 시험된 바 없습니다.

이 페이지는 2026년 10월 13일 기준 확인된 현황을 바탕으로 의약품 허가사항(FDA 라벨), 임상시험 및 제약사의 규제 관련 발표 내용을 요약합니다. 본 내용은 교육 목적으로만 제공되며 의학적 조언이 아닙니다.

항목	상세 정보
약물 분류	헵시딘 모방체; 합성 고리형 펩타이드
브랜드 / 승인	Mimrylo (Takeda), NDA 220605; 2026년 8월 28일 FDA 승인 (우선 심사, 희귀의약품, 신물질 신약)
승인된 적응증	진성 적혈구증가증이 있는 성인의 적혈구증가증
투여 경로	피하 주사, 주 한 번 (고용량은 2회 주사로 분할)
함량	9.5, 19, 28, 41 및 54 mg 단회 투여 바이알
허가 용량	주간 19 mg으로 시작; 주간 9.5–108 mg 범위에서 헤마토크리트를 45% 미만으로 유지하도록 조절
반감기 (허가사항)	건강한 참가자에서 19 mg 투여 후 28.6 ± 11.3시간
작용 기전	철 수송 단백질인 페로포틴(ferroportin)을 차단하여 적혈구 생성에 사용 가능한 철분을 줄임
미국 내 지위	전문의약품 (처방 필요); 허가사항에 DEA(미국 마약단속국) 통제물질 등급 없음
WADA	2026년 금지목록에 등재되지 않음

개요

헵시딘은 신체의 핵심 철분 조절 호르몬입니다 (Kremyanskaya et al., NEJM 2024). 혈액으로 철분을 방출하는 세포 표면에 있는 철 수출 단백질인 페로포틴에 결합하여 작용합니다. 세포 배양 연구에서 헵시딘이 결합하면 페로포틴이 세포 내부로 끌려 들어가 분해되었으며, 이로 인해 철분 방출이 차단되었습니다 (Nemeth et al., Science 2004). 따라서 헵시딘 수치가 높으면 순환하는 철분이 줄어들고 헤모글로빈 생성에 쓰일 철분도 줄어듭니다.

루스퍼타이드는 이러한 작용을 모방합니다. 허가사항에서는 이 약물을 “철 수송체인 페로포틴을 차단하는 내인성 호르몬 헵시딘의 모방체”로서, “적혈구 생성에 필요한 철분의 가용성을 줄여 결과적으로 헤마토크리트 수치를 낮춘다”고 설명합니다 (FDA label).

구조적으로 이 물질은 이황화 결합에 의해 고리 모양으로 닫힌 짧은 합성 펩타이드이며, 한 개의 라이신에 팔미토일(지방산) 곁사슬이 결합되어 있습니다. 유리 염기(free base)의 화학식은 C₁₁₄H₁₈₁N₂₇O₂₈S₂이고 평균 분자량은 2,442.0입니다. 주사 전에 동봉된 희석액과 혼합하는 동결건조 분말 형태의 아세트산염으로 공급됩니다 (FDA label).

진성 적혈구증가증에 철 차단제를 사용하는 이유

PV는 JAK2 돌연변이로 인해 발생하는 골수증식성 종양으로, 통제되지 않는 적혈구 생성을 유발합니다 (Gendrot et al., Blood Cancer J 2026). 헤마토크리트를 45% 미만으로 유지하는 것이 주요 치료 목표입니다 (Takeda, August 28, 2026). VERIFY 임상시험에서 표준 치료는 정맥절개술(사혈, 혈액을 뽑아내는 시술) 단독 요법 또는 하이드록시우레아, 룩소리티닙, 인터페론과 같은 세포감소 치료제와의 병용 요법이었습니다 (FDA label). 많은 PV 환자들은 반복적인 정맥절개술과 기타 원인으로 인해 철 결핍 상태에 있으면서도 적혈구를 계속 과잉 생성합니다. 이러한 기능적 철 결핍은 피로 및 기타 증상과 관련이 있습니다 (Gendrot et al., Blood Cancer J 2026).

루스퍼타이드는 다른 접근법을 취합니다. 적혈구가 만들어진 후에 제거하는 대신, 골수가 적혈구를 만드는 데 사용할 수 있는 철분을 제한합니다. VERIFY에서 루스퍼타이드군에 무작위 배정된 환자들의 평균 페리틴(저장 철 지표)은 기저 시점 21 mcg/L에서 32주 시점 124 mcg/L, 52주 시점 174 mcg/L로 상승했습니다 (FDA label). 이는 철분이 적혈구 생성에 쓰이지 않고 저장소에 보존되고 있음을 뒷받침합니다.

약동학

매개변수	수치 (허가사항)
최고 농도 도달 시간 (19 mg, 건강인)	중앙값 24시간 (범위 4–48시간)
절대 생체이용률 (피하 주사)	≈51%
혈장 단백 결합률	99% 초과
겉보기 분포 용적	38.4 ± 19.1 L
소실 반감기 (19 mg, 건강인)	28.6 ± 11.3시간
항정 상태 도달 시간 (주간 투여)	약 3회 투여
주간 54 mg 투여 시 축적비	AUC 1.6×, Cmax 1.3×
소변 배설	검출 한계 미만

노출량은 9.5–54 mg 범위에서 용량 증가율보다 다소 낮은 비율로 증가합니다. 루스퍼타이드는 단백질분해효소 및 수산화 반응을 통해 더 작은 펩타이드로 분해됩니다. 두 가지 대사체인 M4와 M9는 일부 활성을 유지합니다(모약물 효능의 약 65% 및 14%). 연령, 성별, 체중 및 경증에서 중등도의 신장애는 노출량을 임상적으로 의미 있게 변화시키지 않았습니다. 중증 신장애 및 중등도 간장애 또한 19 mg 투여 후 노출량을 변화시키지 않았습니다. 중증 간장애는 연구되지 않았습니다 (FDA label).

약물 효과는 하루 이상 지속됩니다. 건강한 참가자에서 단회 투여 후 24–48시간에 혈청 철이 가장 많이 감소했으며, 41 mg 및 54 mg 용량은 최대 96시간 동안 감소 상태를 유지했습니다 (FDA label). 건강한 남성을 대상으로 한 최초 인체 연구에서는 1–80 mg 단회 투여 후 혈청 철 및 트랜스페린 포화도가 용량 의존적으로 감소하는 것으로 나타났습니다 (Modi et al., Eur J Haematol 2024).

승인된 의학적 용도

적응증 및 허가 용량

Mimrylo는 “진성 적혈구증가증이 있는 성인의 적혈구증가증 치료”에 적응증이 있습니다 (FDA label). 허가사항의 주요 내용은 다음과 같습니다:

시작 용량은 주 한 번 피하 주사로 19 mg입니다.
주간 용량 범위는 9.5–108 mg입니다. 54 mg 초과 용량은 두 번의 주사로 나누어 투여해야 하며, 82 mg 초과 용량은 1일차와 4일차 또는 5일차로 분할하여 투여합니다.
헤마토크리트를 45% 미만으로 도달시키거나 유지하기 위해 현재 용량에서 최소 2주가 지난 후 용량을 한 단계 높일 수 있습니다.
2등급 이상의 빈혈 또는 약물 관련 3등급 이상의 독성이 나타나면 용량을 한 단계 낮춥니다. 주간 9.5 mg에서 추가로 감량이 필요한 경우 다음 단계는 투여 중단입니다.
투여 시작 후 및 용량 변경 기간에는 2–4주마다 또는 임상적으로 필요한 경우에 전혈구검사(CBC)를 시행합니다.
허가사항에 기재된 금기사항은 없습니다.

규제 이력

날짜	주요 내용	출처
2026년 3월 2일	FDA가 신약허가신청(NDA)을 접수하고 우선 심사 지정; 루스퍼타이드는 이미 혁신치료제, 희귀의약품 및 패스트트랙 지정을 보유함	Takeda, March 2, 2026
2026년 8월 28일	NDA 220605 FDA 승인 (유형 1 신물질 신약; 우선 심사; 희귀의약품)	Drugs@FDA
2026년 9월 3일	DailyMed에 현행 허가사항 버전 게시	DailyMed

미국 외 지역에 대해 Takeda의 승인 발표문은 회사가 “미국 외 규제 당국과 협력하고 있다”고만 언급하며, 다른 국가의 승인 사례는 거론하지 않고 있습니다 (Takeda, August 28, 2026).

연구 결과

모든 대조 유효성 데이터는 PV 환자에서 나왔습니다. 아래의 발표된 임상시험들은 Protagonist Therapeutics의 자금 지원을 받았거나 그 직원들이 공동 저자로 참여했습니다.

VERIFY: 승인의 근거가 된 3상 임상시험

VERIFY는 PV 성인 환자 293명을 대상으로 진행된 다기관, 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조 3상 임상시험이었습니다(NCT05210790). 표준 치료(정맥절개술 단독 또는 세포감소 치료제 병용)에도 불구하고 여전히 빈번한 정맥절개술(이전 28주 동안 최소 3회 또는 이전 연도에 5회)이 필요한 환자들이 등록 자격을 얻었습니다. 평균 연령은 57세였고 73%가 남성이었습니다. 환자들은 32주 동안 표준 치료에 더해 루스퍼타이드 또는 위약을 투여받았으며, 주간 19 mg으로 시작하여 헤마토크리트를 45% 미만으로 유지하도록 용량을 조절했습니다 (FDA label).

“반응(response)“은 20주에서 32주 사이에 정맥절개술 적응증에 해당하지 않는 것을 의미했습니다. 정맥절개술 적응증은 기저치보다 최소 3포인트 이상 높으면서 확인된 헤마토크리트가 최소 45% 이상인 경우, 또는 헤마토크리트가 최소 48% 이상인 모든 경우로 정의되었습니다.

평가변수	위약 (n = 146)	루스퍼타이드 (n = 147)	차이 (95% CI)
반응률, 20–32주	32.9%	76.9%	43.8% (33.5–54.2); p 0.0001 미만
평균 정맥절개술 횟수, 0–32주	1.82	0.53	−1.29 (−1.59~−1.00); p 0.0001 미만
헤마토크리트 45% 미만 유지 비율, 0–32주	14.4%	62.6%	48.2% (38.4–57.9); p 0.0001 미만
32주 시점 PROMIS 피로 점수 변화	+0.19	−1.79	−1.98 (−3.71~−0.25); p = 0.0252

출처: FDA label, 표 5.

평균 헤마토크리트는 32주 동안 위약군에서 상승했으나 루스퍼타이드군에서는 기저치 이하로 유지되었습니다. 위약군 환자들이 32주 이후 루스퍼타이드로 전환하자 헤마토크리트가 빠르게 감소했습니다. 허가사항은 혈전증 발생률이나 기타 중대한 임상 결과 지표는 보고하지 않습니다.

REVIVE: 2상 임상시험

REVIVE는 정맥절개술 의존성 PV 환자 70명을 28주간의 공개 용량 탐색 단계에 등록했습니다. 이어서 그중 59명을 대상으로 12주간의 이중 눈가림 무작위 배정 투여 중단 단계를 진행했습니다 (Kremyanskaya et al., NEJM 2024).

지표	루스퍼타이드 투여 전 (28주)	루스퍼타이드 투여 중 (파트 1)
연간 추정 정맥절개술 횟수	8.7 ± 2.9	0.6 ± 1.0
평균 최고 헤마토크리트	50.0 ± 5.8%	44.5 ± 2.2%

무작위 배정 투여 중단 단계에서는 루스퍼타이드를 유지한 환자의 60%가 반응을 보인 반면, 위약으로 전환한 환자에서는 17%만 반응을 보였습니다(p = 0.002). 3등급 이상반응은 환자의 13%에서 발생했으며, 4등급 또는 5등급 사건은 없었습니다. 경증에서 중등도의 주사 부위 반응이 흔하게 나타났습니다.

조절되지 않는 헤마토크리트로 시작한 환자

별도의 공개 2상 연구에서는 기저 헤마토크리트가 48%를 초과하는(평균 51.6%) PV 환자 20명을 치료했습니다. 환자들은 헤마토크리트가 45% 미만으로 떨어질 때까지 주 두 번 40 mg을 투여받은 후 주간 투여로 전환했습니다 (Chew et al., Leuk Res 2025). 8주 시점까지 85%의 환자가 헤마토크리트 45% 미만에 도달했습니다. 해당 수준에 처음 도달하기까지 걸린 기간의 중앙값은 4.9주였으며, 치료 기간 동안 정맥절개술이 필요한 환자는 없었습니다. 이 연구에는 대조군이 없었으며, 20명 중 7명의 환자가 치료를 중단했습니다.

유전성 혈색소증 (미승인 용도)

HFE 관련 유전성 혈색소증에서는 헵시딘이 결핍되어 있기 때문에, 유지 정맥절개술을 받고 있는 환자 16명을 대상으로 한 공개 2상 연구에서도 루스퍼타이드가 시험되었습니다 (Kowdley et al., Lancet Gastroenterol Hepatol 2023). 24주 동안의 평균 정맥절개술 횟수는 연구 전 2.31회에서 치료 중 0.06회로 감소했으며, 16명 중 15명의 환자가 정맥절개술 없이 지낼 수 있었습니다. 이 연구에는 일차 평가변수와 대조군이 없었으며, 루스퍼타이드는 이 질환에 대해 승인되지 않았습니다.

테스토스테론 사용 시 나타나는 높은 헤마토크리트와의 관련성

테스토스테론 요법을 받는 독자들은 루스퍼타이드가 헤마토크리트를 낮춘다는 점 때문에 이 약물에 대해 자주 질문합니다. 그러나 현재 근거가 뒷받침하는 범위는 좁습니다.

테스토스테론이 헤마토크리트를 높이는 기전

적혈구증가증은 잘 확립된 테스토스테론의 작용입니다. 미국내분비학회(Endocrine Society) 가이드라인은 테스토스테론 사용 중 나타나는 적혈구증가증을 헤마토크리트 54% 초과로 정의합니다. 가이드라인은 헤마토크리트가 정상으로 돌아올 때까지 테스토스테론 투여를 보류한 후 더 낮은 용량으로 재개할 것을 권고하며, 치료적 정맥절개술도 효과적이라고 언급합니다 (Bhasin et al., JCEM 2018). 제형에 따라 헤마토크리트 상승 폭이 어떻게 달라지는지는 테스토스테론 시피오네이트 문서에서 다룹니다.

헵시딘 억제는 테스토스테론이 적혈구 생성을 늘리는 경로 중 하나이며, 이 부분이 루스퍼타이드와 연결되는 지점입니다:

고령 남성, 테스토스테론 겔. 6개월 무작위 배정 임상시험에서 헤모글로빈과 헤마토크리트가 7–10% 상승했습니다. 이러한 상승은 1개월 및 3개월 시점의 에리스로포이에틴 증가, 페리틴 및 헵시딘 감소와 함께 나타났습니다. 6개월 시점에는 헵시딘과 에리스로포이에틴이 기저치 쪽으로 되돌아간 반면 헤마토크리트는 상승된 상태로 유지되었습니다 (Bachman et al., J Gerontol A 2014).
젊은 남성, 테스토스테론 에난테이트. 28일간의 심한 에너지 결핍 상태에서 남성 50명에게 200 mg/주 또는 위약을 투여한 무작위 배정 임상시험에서, 테스토스테론 투여군은 위약군에 비해 헵시딘이 41% 감소했습니다 (Hennigar et al., JCEM 2020).
생쥐에서 헵시딘 과발현은 효과를 둔화시켰습니다. 간에서 헵시딘을 과발현하도록 유전적으로 조작된 생쥐에서는 테스토스테론 투여 시 예상되는 헤모글로빈 상승이 나타나지 않았습니다 (Guo et al., Aging Cell 2013).
생쥐에서 헵시딘은 필수적이지 않았습니다. 헵시딘이 완전히 결핍된 생쥐에서도 테스토스테론은 여전히 헤마토크리트를 높였습니다. 저자들은 건강한 생쥐에서 테스토스테론의 적혈구 생성 효과에 헵시딘 억제가 “필수적이지 않다”고 결론지었습니다 (Guo et al., Andrology 2020).

따라서 헵시딘 억제는 더 높아진 에리스로포이에틴 설정값(set point)과 더불어 기전의 일부를 이루지만, 그것이 전부는 아닙니다.

알려지지 않은 부분

테스토스테론 사용자 대상 임상시험 부재. 2026년 10월 13일 기준 ClinicalTrials.gov에 등록된 모든 루스퍼타이드 연구는 진성 적혈구증가증 또는 유전성 혈색소증을 대상으로 합니다. 테스토스테론 관련 적혈구증가증을 연구하는 임상시험은 없습니다 (ClinicalTrials.gov).
승인된 용도는 PV뿐입니다. 허가사항의 용량, 45% 헤마토크리트 목표치 및 안전성 데이터는 모두 PV 환자에서 나온 것입니다 (FDA label). PV는 JAK2 돌연변이에 의한 골수 종양입니다. 2026년 문헌고찰에서는 이차성(비-PV) 적혈구증가증에서의 철 균형은 “상대적으로 덜 연구되었다”고 지적합니다 (Gendrot et al., Blood Cancer J 2026).
건강한 자원자 데이터는 기전만 보여줍니다. 건강한 대상자에게 5주 동안 주간 60 mg을 투여했을 때 예상대로 혈청 철, 트랜스페린 포화도, 헤모글로빈 및 헤마토크리트가 감소했습니다 (Modi et al., Clin Pharmacol Drug Dev 2025). 그러나 해당 연구는 임상적 유익성을 검증하기 위해 설계된 것이 아니었습니다.
표준 접근법에 대한 근거 또한 빈약합니다. 2024년 문헌고찰에서는 테스토스테론 유발 적혈구증가증에 대한 치료적 정맥절개술의 유효성과 안전성 근거가 부족하며, 반복적인 정맥절개술은 결국 철 저장량을 고갈시킨다고 지적했습니다 (Bond et al., Endocr Connect 2024).

테스토스테론 관련 높은 헤마토크리트에 루스퍼타이드를 사용하는 것은 허가 외(오프라벨) 사용이며 검증되지 않은 방식입니다. 그러한 상황에서 이 약물이 효과적인지 또는 안전한지는 연구된 바 없습니다.

부작용 및 위험성

허가사항에 박스형 경고문(Boxed Warning)은 없습니다. VERIFY의 32주 무작위 배정 단계에서 위약군보다 최소 5포인트 이상 더 자주 발생한 이상반응은 다음과 같았습니다 (FDA label):

이상반응	루스퍼타이드 (n = 145)	위약 (n = 146)
주사 부위 반응	56%	33%
빈혈	16%	4.1%
혈소판증가증 (높은 혈소판 수치)	8%	0.7%
호흡곤란 (숨가쁨)	8%	1.4%

루스퍼타이드에 노출된 환자 285명(중앙값 61주) 전체에서 11%가 이상반응으로 인해 용량 감량이 필요했으며, 대부분 빈혈(10%) 때문이었습니다. 주사 부위 반응, 혈소판증가증 또는 빈혈로 인한 영구적인 치료 중단은 각각 0.4–0.7%로 드물었습니다.

혈소판 수치 상승

이 항목은 허가사항에 명시된 경고 사항입니다. 투여 시작 후 4주 이내에 혈소판 수치가 평균 31% 상승했습니다. 환자의 36%에서 혈소판 수치가 600 × 10⁹/L를 초과했고, 6%에서는 1,000 × 10⁹/L를 초과했습니다. 수치는 일반적으로 8주 시점까지 정체기(고원 상태)에 도달했습니다. 허가사항은 투여 시작 후 및 용량 변경 기간에 2–4주마다 CBC 모니터링을 시행할 것을 권고하며, 혈소판 상승 시 세포감소 치료제나 루스퍼타이드 용량의 조정이 필요할 수 있다고 언급합니다 (FDA label).

주사 부위 반응

VERIFY에서 루스퍼타이드 치료를 받은 환자의 47%에서 주사 부위 반응이 발생했습니다. 가장 흔한 증상은 발적(27%), 가려움증(17%), 통증(15%) 및 부기(8%)였습니다. 환자 두 명에서 3등급 반응이 나타났으며, 두 명(0.7%)이 이로 인해 치료를 중단했습니다 (FDA label).

빈혈

빈혈은 이 약물의 작용 기전에 따라 나타나는 결과입니다. 적혈구 생성을 위한 철분을 제한하면 헤모글로빈이 너무 낮아질 수 있습니다. 허가사항은 2등급 이상의 빈혈이 발생할 경우 용량을 감량하는 방식으로 이에 대처합니다 (FDA label).

임신 및 수유

동물 연구에서 루스퍼타이드는 인체 최대 용량보다 낮은 노출량에서 쥐의 기형과 토끼의 태아 사망을 유발했습니다. 허가사항은 임신 검사와 함께 치료 기간 및 마지막 투여 후 최소 30일 동안 효과적인 피임법을 사용할 것을 권장합니다. 또한 영아의 철 흡수 장애 가능성을 이유로 동일한 기간 동안 모유 수유를 하지 말 것을 권고합니다 (FDA label). 쥐에서 루스퍼타이드는 수컷 또는 암컷의 생식능력이나 정자 지표에 영향을 미치지 않았습니다.

항체, 심장 박동 리듬 및 약물 상호작용

항약물 항체. VERIFY 환자의 34%에서 항약물 항체가 생성되었습니다. 그중 약 삼분의 일은 중화 항체였으며, 12%는 천연 헵시딘과 교차 반응했습니다. 항체는 약물 농도, 유효성 또는 안전성과 뚜렷한 관련성을 보이지 않았습니다.
심장 박동 리듬. 최대 용량 최고 농도의 1.3배에서 임상적으로 유의한 QTc 연장은 관찰되지 않았습니다.
상호작용. 실험실 시험에서 루스퍼타이드는 주요 CYP450 효소를 억제하거나 유도하지 않았으며, 흔한 약물 수송체의 기질이나 억제제도 아니었습니다.

세 항목 모두의 출처: FDA label.

법적 지위 및 비의학적 사용

미국에서 Mimrylo는 전문의약품이며, 허가사항에는 DEA 통제물질 등급이 기재되어 있지 않습니다 (FDA label). 루스퍼타이드는 세계반도핑기구(WADA) 2026년 금지목록에 이름이 등재되어 있지 않습니다.

핵심 요약

2026년 PV 치료제로만 FDA 승인을 받았습니다. Mimrylo는 우선 심사를 거쳐 2026년 8월 28일 진성 적혈구증가증 성인 환자의 적혈구증가증 치료제로 승인되었습니다.
철분을 제한하여 작용합니다. 헵시딘 모방체인 루스퍼타이드는 페로포틴을 차단하여 골수가 적혈구를 만드는 데 사용할 수 있는 철분을 줄입니다.
PV 3상 임상시험에서 강력한 효과를 보였습니다. VERIFY에서 위약군의 32.9% 대비 루스퍼타이드군의 76.9%가 반응을 보였으며, 32주 동안 정맥절개술 횟수가 1.82회에서 0.53회로 감소했습니다.
주요 위험은 혈소판 상승, 빈혈 및 주사 부위 반응입니다. 초기에 혈소판이 약 31% 상승했기 때문에 허가사항에는 2–4주 간격의 CBC 검사가 포함되어 있습니다.
테스토스테론 관련 높은 헤마토크리트에 대해서는 연구되지 않았습니다. 테스토스테론이 헵시딘을 억제하기는 하지만, 테스토스테론 사용자를 대상으로 루스퍼타이드를 시험한 임상시험은 없습니다. 이러한 사용은 허가 외 사용에 해당하며 유익성과 안전성이 알려져 있지 않습니다.

출처

Takeda Pharmaceuticals America. Mimrylo (rusfertide) for injection, for subcutaneous use, prescribing information. DailyMed.
US Food and Drug Administration. Drugs@FDA: NDA 220605, Mimrylo (rusfertide acetate). FDA.
Takeda. Takeda receives U.S. FDA approval of MIMRYLO (rusfertide), marking a potential shift in the treatment paradigm for polycythemia vera. News release, August 28, 2026. Takeda.
Takeda. Takeda and Protagonist announce U.S. Food and Drug Administration accepts New Drug Application and grants Priority Review for rusfertide as a potential first-in-class therapy for polycythemia vera. News release, March 2, 2026. Takeda.
Kremyanskaya M, Kuykendall AT, Pemmaraju N, et al. Rusfertide, a hepcidin mimetic, for control of erythrocytosis in polycythemia vera. N Engl J Med. 2024;390(8):723–735. PubMed.
Chew LP, Ginzburg YZ, Kirubamoorthy K, et al. Rusfertide rapidly decreases hematocrit in patients with suboptimally controlled polycythemia vera. Leuk Res. 2025;159:108132. PubMed.
Modi NB, Shames R, Lickliter JD, Gupta S. Pharmacokinetics, pharmacodynamics, and tolerability of an aqueous formulation of rusfertide (PTG-300), a hepcidin mimetic, in healthy volunteers: a double-blind first-in-human study. Eur J Haematol. 2024;113(3):340–350. PubMed.
Modi NB, Dinh P, Ajari I. Multiple-dose pharmacokinetics, pharmacodynamics, safety, and tolerability of subcutaneous rusfertide, a hepcidin mimetic, in healthy subjects. Clin Pharmacol Drug Dev. 2025;14(4):311–323. PubMed.
Kowdley KV, Modi NB, Peltekian K, et al. Rusfertide for the treatment of iron overload in HFE-related haemochromatosis: an open-label, multicentre, proof-of-concept phase 2 trial. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2023;8(12):1118–1128. PubMed.
Nemeth E, Tuttle MS, Powelson J, et al. Hepcidin regulates cellular iron efflux by binding to ferroportin and inducing its internalization. Science. 2004;306(5704):2090–2093. PubMed.
Gendrot B, Peyssonnaux C, Plo I, Vaulont S, Fouquet G. Impaired iron balance and erythrocytosis: a complex relationship. Blood Cancer J. 2026;16(1):111. PubMed.
Bhasin S, Brito JP, Cunningham GR, et al. Testosterone therapy in men with hypogonadism: an Endocrine Society clinical practice guideline. J Clin Endocrinol Metab. 2018;103(5):1715–1744. PubMed.
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