마시모렐린은 뇌하수체에서 성장호르몬(GH)의 분비를 촉진하는 소분자 유사펩타이드(peptidomimetic)이자 경구 활성 그렐린 수용체 작용제입니다. 이는 FDA(미국 식품의약국)가 2017년 12월 치료제가 아닌 진단용 시약으로 승인한 Macrilen의 활성 성분입니다. 병원에서 단회 용량을 복용한 후 이후 90분 동안 혈중 GH를 측정하여 성인 성장호르몬 결핍증(AGHD)을 확진하는 데 사용됩니다.
가장 중요한 사실은 마시모렐린이 오직 일회성 진단용 시약으로만 승인되었다는 점입니다. 근육을 키우거나 체지방을 줄이거나 특정 질환을 치료하는 목적으로 승인되거나 대조 임상시험에서 입증된 적이 없습니다. 사람을 대상으로 치료 형태로 진행된 유일한 임상시험은 암 악액질 환자 15명을 대상으로 한 일주일간의 파일럿 연구뿐이었습니다. 현재 미국에서 FDA 오렌지북(Orange Book)은 Macrilen을 시판 중단(discontinued) 상태로 기재하고 있습니다.
이 페이지는 FDA 의약품 허가사항(FDA 라벨), 유럽의약품청(EMA) 및 임상시험에서 보고된 내용을 요약합니다. 본 내용은 교육 목적으로만 제공되며 의학적 조언이 아닙니다.
| 항목 | 상세 정보 |
|---|---|
| 약물 계열 | 성장호르몬 분비촉진제 수용체(그렐린 수용체) 작용제; 유사펩타이드 |
| 제품명 | Macrilen (미국, NDA 205598, 2017년 12월 20일 승인); Ghryvelin (유럽연합, 2019년 1월 11일 허가) |
| 기타 명칭 | AEZS-130, EP1572 (EP-01572) |
| 투여 경로 | 과립제를 용해하여 만든 경구 용액 (파우치당 60 mg, 용해 시 0.5 mg/mL) |
| 허가 용량 | 최소 8시간 금식 후 0.5 mg/kg 단회 투여 |
| 반감기 (허가사항) | 건강한 성인에서 0.5 mg/kg 투여 후 평균 최종 반감기 4.1 h |
| 대사 | 주로 CYP3A4 (인간 간 마이크로솜 연구) |
| 주요 안전성 정보 | QTc 간격을 약 11 msec 연장시킴 |
| 미국 내 분류 | 전문의약품 진단용 시약; 통제물질 아님; 오렌지북 상태 “시판 중단(discontinued)” |
| WADA 규정 | 상시 금지 (S2.2.4, GH 분비촉진제로 명시됨) |
개요
마시모렐린은 아미노산인 2-아미노이소부티르산과 두 개의 D-트립토판 유도체 단위로 구성되고 말단에 포르밀기가 결합된 소분자 변형 펩타이드(슈도트리펩타이드)입니다. 허가사항에 기재된 아세트산염의 화학명은 D-tryptophanamide, 2-methylalanyl-N-[(1R)-1-(formylamino)-2-(1H-indol-3-yl)ethyl]-acetate이며 화학식은 C₂₈H₃₄N₆O₅, 분자량은 534.6 g/mol입니다 (Macrilen 라벨). 유리 염기 형태는 C₂₆H₃₀N₆O₃, 분자량 474.6 g/mol입니다 (PubChem CID 9804938). 마시모렐린 60 mg 파우치 하나는 아세트산염 기준 68 mg에 해당합니다.
사람에서의 결과는 2002년 EP1572라는 코드명으로 처음 보고되었습니다. 건강한 젊은 남성 두 명에서 0.06 mg/kg의 낮은 단회 경구 용량으로도 GH가 강력하고 재현성 있게 상승했습니다 (Broglio et al., J Endocrinol Invest 2002). 건강한 남성 36명을 대상으로 한 2007년 용량 증량 연구에서는 경구 및 십이지장 내 투여 후 빠른 흡수와 용량 의존적인 GH 분비가 확인되었습니다 (Piccoli et al., JCEM 2007). 이후 Aeterna Zentaris가 GH 검사용으로 이를 AEZS-130이라는 코드명으로 개발했습니다.
성장호르몬 분비 촉진 기전
마시모렐린은 뇌하수체와 시상하부 세포에 있는 장 호르몬 그렐린의 수용체인 성장호르몬 분비촉진제 수용체(GHSR)를 활성화합니다 (Macrilen 라벨). 2025년 발표된 초저온 전자현미경(cryo-EM) 구조 연구에 따르면 마시모렐린과 아나모렐린은 동일한 수용체 포켓에 결합하며 아나모렐린이 더 강하게 결합합니다 (Wang et al., Acta Pharmacol Sin 2025).
이 수용체는 라이브러리의 다른 화합물들이 표적으로 삼는 수용체와 동일합니다.
| 화합물 | 분류 |
|---|---|
| 마시모렐린 | 단회 투여 경구 진단용 시약으로 승인된 유사펩타이드 GH 분비촉진제 |
| 이부타모렌 (MK-677) | 경구 비펩타이드 GH 분비촉진제 |
| GHRP-2, GHRP-6, 헥사렐린 | 합성 GH 방출 펩타이드 (GHRP) |
| 이파모렐린 | 합성 GH 분비촉진제 펩타이드 |
반면 세르모렐린과 테사모렐린은 GHRH 수용체에 작용하는 GHRH 유사체이며, 세계반도핑기구(WADA)는 두 계열 모두를 S2.2.4 등급에 포함하고 있습니다 (WADA 2026년 금지목록). 마시모렐린은 시상하부 하류에서 작용하여 뇌하수체에 이미 저장된 GH를 방출시키기 때문에, 허가사항에서는 시상하부 질환 초기 단계의 GH 결핍증을 놓칠 수 있다고 경고합니다(아래 참조).
약동학
허가사항(Macrilen 라벨)과 건강한 성인 28명을 대상으로 한 제1상 단회 용량 증량 임상시험(Klaus et al., Growth Horm IGF Res 2020)에서 보고된 수치는 다음과 같습니다.
| 지표 | 수치 | 출처 |
|---|---|---|
| 최고 혈장 농도 도달 시간 | 0.5–1.5 h (AGHD 환자, 공복 상태) | 라벨 |
| 최고 GH 농도 도달 시간 | 30–90 min | 라벨 |
| 음식물의 영향 | 유동식 섭취 시 최고 농도가 55%, 총 노출량(AUC)이 49% 감소함 | 라벨 |
| 최종 반감기 | 4.1 h (0.5 mg/kg, 건강한 성인) | 라벨 |
| 용량별 최종 반감기 | 0.5 및 1.0 mg/kg에서 3.51 h; 2.0 mg/kg에서 8.29 h | Klaus 2020 |
| 대사 | CYP3A4가 주요 효소 (시험관 내 연구) | 라벨 |
전신 노출량은 용량 증가에 비례하는 것보다 적게 증가했으며, 약물 용량이 많다고 해서 GH가 더 많이 분비되지는 않았습니다. 평균 최고 GH 농도는 0.5 mg/kg에서 31.9 ng/mL, 1.0 mg/kg에서 37.8 ng/mL였으나, 2.0 mg/kg에서는 약 50% 더 낮았습니다(18.4 ng/mL). 부신피질자극호르몬(ACTH), 코르티솔 및 프로락틴의 짧고 일시적인 상승도 관찰되었습니다 (Klaus et al., 2020).
공복 규정과 CYP3A4 상호작용은 모두 검사 결과에 중요한 영향을 미칩니다. 마시모렐린 농도를 낮추는 요인은 무엇이든 GH 반응을 감소시켜 위양성(“결핍”으로 잘못 판정되는 결과)을 초래할 수 있습니다.
승인된 의학적 용도
Macrilen은 성인 성장호르몬 결핍증의 진단에 적응증이 있습니다. 체질량지수(BMI)가 40 kg/m²를 초과하는 사람에서의 안전성 및 진단 성능은 확립되지 않았습니다 (Macrilen 라벨).
허가된 검사 절차는 다음과 같습니다.
- 환자는 최소 8시간 동안 금식합니다. 최소 일주일 전에 GH 치료를 중단하고, 부족한 성호르몬, 갑상선호르몬 및 부신호르몬을 먼저 보충합니다.
- 의료 전문가가 용액을 조제하여 0.5 mg/kg의 단회 용량을 경구 투여합니다.
- 투여 후 30, 45, 60 및 90분 시점에 채혈하여 혈중 GH를 측정합니다.
- 최고 GH 농도가 2.8 ng/mL 미만이면 AGHD로 확진합니다.
유럽연합 제품인 Ghryvelin도 동일한 목적(성인의 GH 결핍증 진단, 0.5 mg/kg 단회 투여)으로 허가되었습니다 (EMA, Ghryvelin EPAR). EMA는 이 검사가 일부 사례를 놓칠 수 있으나 양성 진단을 확인하는 데 도움이 되며, 인슐린 내성 검사로 인해 발생하는 저혈당증을 피할 수 있다고 언급했습니다.
미국 시판 현황
FDA는 2017년 12월 20일 희귀의약품 지정을 받은 신약으로 Macrilen을 승인했습니다 (openFDA Drugs@FDA 기록). 허가사항은 소아 연구 결과를 추가하기 위해 2026년 7월에 업데이트되었습니다 (FDA 보충 허가 서한, 2026). 현재 FDA 오렌지북 데이터 파일에는 해당 제품의 시판 상태가 시판 중단(discontinued)으로 등재되어 있습니다 (FDA 오렌지북 데이터 파일).
연구 결과
인슐린 내성 검사 대비 진단 정확도
저혈당을 유도하여 GH 분비를 자극하는 인슐린 내성 검사(ITT)는 전통적인 표준 기준 검사입니다. 핵심 제3상 임상시험은 각 성인이 두 검사를 모두 받는 다기관, 공개 라벨, 무작위 배정 교차 연구로 진행되었습니다 (Garcia et al., JCEM 2018). 참가자들은 AGHD 가능성이 높음, 중간 또는 낮음으로 분류된 환자들과 이에 매칭된 건강한 대조군으로 구성되었습니다.
두 검사를 모두 완료한 140명에 대한 허가사항의 결과는 다음과 같습니다 (Macrilen 라벨).
| 집단 | n | ITT와의 양성 일치율 | ITT와의 음성 일치율 | 전체 일치율 |
|---|---|---|---|---|
| 전체 참가자 | 140 | 74% | 94% | 84% |
| AGHD 가능성 높음 | 38 | 89% | 100% | 89% |
| AGHD 가능성 중간 | 37 | 67% | 86% | 70% |
| AGHD 가능성 낮음 | 40 | 33% | 94% | 85% |
| 건강한 대조군 | 25 | 0% (1명 중 0명) | 96% | 92% |
쉽게 풀어서 설명하면, ITT에서 AGHD가 아니라고 판정된 경우 마시모렐린은 약 94% 일치합니다. 반면 ITT에서 AGHD가 맞다고 판정된 경우 2.8 ng/mL 기준치에서 마시모렐린은 약 네 번 중 세 번꼴로만 일치합니다. 기타 실질적인 결과는 다음과 같습니다.
- 검사 실패: 마시모렐린 검사는 154건 중 1건(0.6%)만 기술적 이유로 실패한 반면, ITT는 적절한 저혈당에 도달하지 못해 157건 중 27건(17.2%)이 실패했습니다.
- 재현성: 마시모렐린 검사를 두 번 받은 34명 중 31명(91.2%)이 동일한 결과를 얻었습니다(허가사항 기준). 출판된 논문에서는 33명에서 97%의 재현성을 보고했습니다.
- 민감도 및 특이도: 2.8 ng/mL 기준치에서 각각 87%와 96%였습니다 (Garcia et al., 2018).
이전의 다기관 연구에서는 AGHD 성인 50명과 대조군 48명을 대상으로 마시모렐린을 아르기닌 + GHRH 자극 검사와 비교했습니다. 그 결과 최적 기준치는 2.7 ng/mL로 민감도 82%와 특이도 92%를 보였으며, ROC 곡선하면적(AUC)은 0.99로 아르기닌 + GHRH의 0.94와 유사했습니다(p = 0.29) (Garcia et al., JCEM 2013). 대조군에서 최고 GH 농도는 BMI와 역상관 관계를 보였습니다.
진단 기준치(Cutoff) 선택 문제
제3상 데이터에 대한 사후 분석(BMI 37 kg/m² 미만으로 제한)에서는 연령, BMI 및 성별이 마시모렐린의 진단 성능을 유의미하게 바꾸지 않는 것으로 나타났습니다. 기준치를 5.1 ng/mL로 높였을 때는 민감도 92%, 특이도 96%를 보였습니다 (Garcia et al., Endocr Connect 2021). 그러나 FDA 허가사항은 여전히 2.8 ng/mL를 기준치로 사용합니다.
이 기준치 선택은 실제 임상에서 중요한 차이를 만듭니다. 미국의 한 기관에서 성인 37명을 대상으로 진행한 2026년 후향적 연구에서는 2.8 ng/mL 기준치에서 15명(40.5%)이 AGHD 기준을 충족한 반면, 5.1 ng/mL 기준치에서는 20명(54.0%)이 충족했습니다. 재분류된 환자의 대부분은 검사 전 질환 가능성이 낮고 BMI가 35 kg/m²를 초과하는 사람들이었습니다 (Yadav et al., Pituitary 2026). 성장호르몬연구학회(Growth Hormone Research Society)의 2025년 델파이 조사에서 성인 내분비학자들은 검사별 특이 기준치를 적용하여 마시모렐린 검사를 권장할 수 있다는 데 합의했습니다 (Arlien-Søborg et al., Pituitary 2025).
소아
마시모렐린은 소아에게 승인되지 않았습니다. GH 결핍증이 의심되는 소아 24명을 대상으로 한 제2상 용량 증량 연구에서는 약물 관련 이상반응 없이 용량 의존적인 GH 분비가 확인되었습니다 (Csákváry et al., Horm Res Paediatr 2021). 그러나 소아 102명을 대상으로 한 제3상 교차 연구는 일차 평가변수를 충족하지 못했습니다. 진단 정확도에 대한 신뢰구간 하한치가 0.66으로 요구 기준인 0.70에 미치지 못했으며, GH 결핍증이 있는 소아와 없는 소아를 구분할 수 있는 신뢰할 만한 기준치를 설정할 수 없었습니다 (Macrilen 라벨).
근육, 체성분 및 악액질
근육량, 근력, 체지방 감소 또는 운동 능력 향상을 목적으로 한 마시모렐린의 대조 임상시험은 없습니다. 환자를 대상으로 반복 투여한 유일한 연구는 암 악액질(암으로 인한 체중 및 근육 손실) 환자를 대상으로 한 무작위 배정 파일럿 임상시험이었습니다. 환자들은 일주일 동안 매일 0.5 또는 1.0 mg/kg의 마시모렐린이나 위약을 복용했습니다 (Herodes et al., J Cachexia Sarcopenia Muscle 2023).
| 1주 시점의 사전 설정 유효성 목표 | 마시모렐린 (n = 10) | 위약 (n = 5) | p |
|---|---|---|---|
| 최소 0.8 kg 이상의 체중 증가 | 2명 | 0 | 0.92 |
| 최소 50 ng/mL 이상의 IGF-1 상승 | 0 | 0 | — |
| 최소 15% 이상의 삶의 질 점수(ASAS) 향상 | 4 | 1 | 1.00 |
| 최소 15% 이상의 피로 점수(FACIT-F) 향상 | 3 | 0 | 0.50 |
통계적으로 유의한 차이는 없었으며 약물 관련 이상반응도 보고되지 않았습니다. 저자들은 결과가 수치상으로는 긍정적이라고 평가하며 더 크고 장기적인 연구가 필요할 것이라고 언급했습니다. 주목할 점은 일주일간 매일 마시모렐린을 복용한 후에도 IGF-1 목표치에 도달한 환자가 한 명도 없었다는 것입니다.
“MK-677의 경구 대체제”라는 주장에 대하여. 마시모렐린은 때때로 이부타모렌과 함께 경구용 GH 부스터로 묶이곤 합니다. 동일한 수용체에 작용하는 것은 사실이지만 근거 수준은 비교할 수 없습니다. 마시모렐린은 오직 단회 투여 진단 검사로만 연구되었고 반감기는 약 4시간에 불과하며, 건강한 성인에서 고용량 투여 시 오히려 최고 GH 농도가 더 낮아졌습니다. 건강한 사람에서 반복 복용이 IGF-1이나 제지방량을 늘린다는 데이터는 없습니다.
부작용 및 위험성
흔한 부작용
제3상 성인 임상시험에서 154명이 0.5 mg/kg 용량을 한 번 복용했습니다. 두 명 이상에게서 관찰된 이상반응은 다음과 같습니다 (Macrilen 라벨).
| 이상반응 | n (154명 중) | % |
|---|---|---|
| 미각 이상 (맛 감각 변화) | 7 | 4.5 |
| 어지러움 | 6 | 3.9 |
| 두통 | 6 | 3.9 |
| 피로 | 6 | 3.9 |
| 오심 | 5 | 3.2 |
| 공복감 | 5 | 3.2 |
| 설사 | 3 | 1.9 |
| 상기도 감염 | 3 | 1.9 |
| 열감 | 2 | 1.3 |
| 다한증 (과도한 발한) | 2 | 1.3 |
| 비인두염 | 2 | 1.3 |
| 동성 서맥 (느린 심박수) | 2 | 1.3 |
해당 임상시험에서 마시모렐린과 관련된 중대한 이상반응은 보고되지 않았습니다 (Garcia et al., 2018). 허가사항에는 금기사항이나 박스형 경고문이 없습니다.
QT 간격 연장
심전도(ECG)상의 QT 간격은 심장이 박동 사이에 재분극되는 데 걸리는 시간을 나타냅니다. 이 간격이 연장되면 드물게 염전성 심실빈맥(torsade de pointes)이라는 위험한 부정맥으로 이어질 수 있습니다. 허가사항은 마시모렐린이 교정 QT(QTc) 간격을 약 11 msec 연장시킨다며 다른 QT 연장 약물과의 병용을 피하도록 권고합니다 (Macrilen 라벨).
건강한 성인 60명을 대상으로 한 정밀 QT 연구에서는 허가 용량의 네 배(2.0 mg/kg)를 투여했습니다. 투여 후 4시간 시점에 위약 보정 평균 QTcF의 최대 증가량은 9.61 msec(90% CI 7.81–11.41)였으며, 신뢰구간 상한치가 규제 기준치인 10 msec를 넘었습니다 (Lissy et al., Clin Pharmacol Drug Dev 2021). 용량 탐색 시험에서는 0.5부터 2.0 mg/kg까지의 모든 용량이 평균 QTcF를 10–11 msec 연장시켜 용량에 따라 효과가 커지지는 않았습니다 (Klaus et al., 2020). 2013년 검증 연구에서 약물과 관련된 유일한 중대한 이상반응은 무증상 QT 연장이었습니다 (Garcia et al., 2013).
검사 결과를 왜곡하는 상호작용
허가사항은 다음과 같은 약물 상호작용을 나열하고 있습니다 (Macrilen 라벨).
- QT 연장 약물(예: 일부 항정신병제, 목시플록사신, 퀴니딘, 아미오다론, 소탈롤): 부정맥 위험이 더해지므로 병용을 피해야 합니다.
- 강력한 CYP3A4 유도제(예: 카르바마제핀, 페니토인, 리팜핀, 세인트존스워트, 엔잘루타미드, 모다피닐): 마시모렐린 농도를 낮추어 위양성 결과를 초래할 수 있으므로 먼저 복용을 중단하고 휴약 기간을 거쳐야 합니다.
- GH 분비를 변화시키는 약물: 소마토스타틴, 인슐린, 글루코코르티코이드 및 아스피린이나 인도메타신 같은 COX 억제제는 뇌하수체 GH 분비에 영향을 미치며, 클로니딘과 레보도파는 일시적으로 GH를 높일 수 있고, 아트로핀, 프로필티오우라실 및 GH 제제는 반응을 둔화시킬 수 있습니다.
위음성 결과
최근 발생한 시상하부 병변으로 인한 GH 결핍증은 마시모렐린이 뇌하수체에 저장된 GH를 여전히 방출시킬 수 있기 때문에 초기에는 진단되지 않을 수 있으며, 재검사가 필요할 수 있습니다 (Macrilen 라벨). 또한 허가사항은 정상적으로도 나이가 들면서 GH 분비량이 감소하므로 고령 성인에게는 더 낮은 기준치가 필요할 수 있으며, 65세 초과 인구는 거의 연구되지 않았다고 언급합니다.
임신, 생식 능력 및 장기 데이터
임산부나 수유부에 대한 데이터, 동물 생식 또는 생식 능력 연구, 장기 설치류 발암성 연구는 없습니다. 마시모렐린은 세균 또는 생쥐 림프종 세포 분석에서 변이원성을 나타내지 않았습니다 (Macrilen 라벨). 단회 투여용으로 개발되었기 때문에 일주일간의 악액질 파일럿 연구를 넘어서는 반복 투여 안전성 정보는 없습니다.
법적 지위 및 비의학적 사용
- 미국: 전문의약품 진단용 시약(NDA 205598)이며 스케줄 III(Schedule III) 통제물질로 등재되어 있지 않습니다 (21 CFR 1308.13). 오렌지북에는 시판 중단 상태로 기재되어 있습니다.
- 유럽연합: 성인 GH 결핍증 진단용으로 Ghryvelin이라는 제품명으로 허가되었으며 추가 모니터링 대상입니다 (EMA, Ghryvelin EPAR).
- 스포츠: WADA는 마시모렐린을 S2.2.4(성장호르몬 분비촉진제 및 그 유사체) 항목에 명시하여 상시 금지하고 있습니다 (WADA 2026년 금지목록). 반도핑 연구소들은 ng/mL 미만의 검출 한계를 가진 미변화 마시모렐린의 소변 및 혈액 검사법을 개발했으며, 시험관 내 및 쥐 연구에서 12개의 대사체를 확인했습니다 (Lange et al., Biomed Chromatogr 2021).
핵심 요약
- 치료제가 아닌 진단용 시약. 마시모렐린은 미국과 유럽연합에서 성인 GH 결핍증 진단을 돕기 위한 0.5 mg/kg 단회 경구 용량으로만 승인되었습니다.
- MK-677 및 GHRP와 동일한 수용체 표적. 그렐린 수용체를 활성화하지만 허가사항 기준 반감기가 약 4시간인 단시간 작용 약물입니다.
- 양성 결과는 신뢰할 만하나 일부 사례는 놓칠 수 있음. 저혈당증을 유발하지 않으면서 ITT 음성 성인의 94%, ITT 양성 성인의 74%에서 인슐린 내성 검사 결과와 일치했습니다.
- 주요 안전성 신호는 QT 연장. QTc를 약 10–11 msec 연장시키며, 허가사항은 다른 QT 연장 약물과의 병용을 피하도록 권고합니다.
- 근육이나 운동 능력에 대한 근거 없음. 유일한 반복 투여 임상시험은 암 환자 15명을 대상으로 일주일간 진행되었으며 유의한 효과를 보이지 않았습니다.
- 스포츠에서 금지됨. WADA가 S2.2.4 항목에 이름을 명시하여 금지하고 있으며 반도핑 검사법이 존재합니다.
출처
- Aeterna Zentaris GmbH. Macrilen (macimorelin) for oral solution, prescribing information. DailyMed, 2026. DailyMed.
- Food and Drug Administration. Drugs@FDA application record, NDA 205598 (Macrilen). openFDA.
- Food and Drug Administration. NDA 205598/S-005 supplement approval letter (pediatric use labeling). July 23, 2026. FDA.
- Food and Drug Administration. Orange Book: Approved Drug Products with Therapeutic Equivalence Evaluations, data files (products.txt, Macrilen entry). FDA.
- European Medicines Agency. Ghryvelin (previously Macimorelin Aeterna Zentaris): EPAR medicine overview, EMEA/H/C/004660. EMA.
- National Center for Biotechnology Information. Macimorelin, PubChem CID 9804938. PubChem.
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