Rusfertid ist ein synthetisches Peptid, das Hepcidin nachahmt, also das Hormon, das steuert, wie viel Eisen in den Blutkreislauf gelangt. Indem es die Eisenversorgung des Knochenmarks einschränkt, begrenzt es die Bildung roter Blutkörperchen und senkt den Hämatokrit (den Anteil roter Blutkörperchen am Blut). Entwickelt wurde es von Protagonist Therapeutics unter dem Codenamen PTG-300, vermarktet wird es von Takeda als Mimrylo.

Die wichtigste Tatsache: Die FDA (US-Arzneimittelbehörde) hat Mimrylo am 28. August 2026 zugelassen, zur Behandlung der Erythrozytose (zu viele rote Blutkörperchen) bei Erwachsenen mit Polycythaemia vera (PV), einer Krebserkrankung des Knochenmarks (Drugs@FDA, NDA 220605; Takeda, 28. August 2026). Das ist die einzige zugelassene Anwendung. Bei Menschen, deren hoher Hämatokrit von Testosteron kommt, wurde es nicht getestet.

Diese Seite fasst zusammen, was die FDA-Fachinformation, die klinischen Studien und die regulatorischen Mitteilungen der Unternehmen berichten; der Stand wurde am 13. Oktober 2026 geprüft. Sie dient nur der Information und ist keine medizinische Beratung.

Eigenschaft	Angabe
Wirkstoffklasse	Hepcidin-Mimetikum; synthetisches zyklisches Peptid
Marke / Zulassung	Mimrylo (Takeda), NDA 220605; FDA-Zulassung 28. August 2026 (Priority Review, Orphan-Status, neuer molekularer Wirkstoff)
Zugelassene Indikation	Erythrozytose bei Erwachsenen mit Polycythaemia vera
Anwendungsweg	Subkutane Injektion, einmal wöchentlich (höhere Dosen auf 2 Injektionen aufgeteilt)
Stärken	Einzeldosis-Durchstechflaschen mit 9,5; 19; 28; 41 und 54 mg
Dosis laut Fachinformation	Start mit 19 mg wöchentlich; Bereich 9,5–108 mg wöchentlich, angepasst, um den Hämatokrit unter 45 % zu halten
Halbwertszeit (Fachinformation)	28,6 ± 11,3 h nach einer Dosis von 19 mg bei gesunden Teilnehmenden
Wirkmechanismus	Blockiert den Eisenexporter Ferroportin und verringert so das für die Bildung roter Blutkörperchen verfügbare Eisen
Status in den USA	Verschreibungspflichtig; die Fachinformation nennt keine DEA-Einstufung
WADA	Auf der Verbotsliste 2026 nicht namentlich aufgeführt

Was es ist

Hepcidin ist das zentrale eisenregulierende Hormon des Körpers (Kremyanskaya et al., NEJM 2024). Es wirkt, indem es an Ferroportin bindet, einen Eisenexporter auf der Oberfläche von Zellen, die Eisen ins Blut abgeben. In Zellkulturversuchen führte die Bindung von Hepcidin dazu, dass Ferroportin ins Zellinnere aufgenommen und abgebaut wurde, wodurch der Eisenexport unterbrochen wurde (Nemeth et al., Science 2004). Viel Hepcidin bedeutet daher weniger Eisen im Kreislauf und weniger Eisen für die Bildung von Hämoglobin.

Rusfertid ahmt diese Wirkung nach. Die Fachinformation beschreibt es als „ein Mimetikum des körpereigenen Hormons Hepcidin, das den Eisentransporter Ferroportin blockiert“, was „die Verfügbarkeit von Eisen für die Bildung roter Blutkörperchen verringert und zu niedrigeren Hämatokritwerten führt“ (FDA-Fachinformation).

Strukturell ist es ein kurzes synthetisches Peptid, das durch eine Disulfidbrücke zu einem Ring geschlossen ist, mit einer Palmitoyl-Seitenkette (Fettsäure), die an ein Lysin gebunden ist. Die freie Base hat die Formel C₁₁₄H₁₈₁N₂₇O₂₈S₂ und eine mittlere Molekülmasse von 2.442,0. Es wird als Acetatsalz in einem gefriergetrockneten Pulver geliefert, das vor der Injektion mit einem mitgelieferten Lösungsmittel gemischt wird (FDA-Fachinformation).

Warum ein Eisenblocker bei Polycythaemia vera

PV ist eine myeloproliferative Neoplasie, die durch eine JAK2-Mutation verursacht wird, welche eine unkontrollierte Bildung roter Blutkörperchen antreibt (Gendrot et al., Blood Cancer J 2026). Den Hämatokrit unter 45 % zu halten, ist das wichtigste Behandlungsziel (Takeda, 28. August 2026). In VERIFY bestand die Standardbehandlung aus Aderlass (Phlebotomie, Blutentnahme) allein oder in Kombination mit zytoreduktiven Medikamenten wie Hydroxycarbamid (Hydroxyurea), Ruxolitinib oder Interferon (FDA-Fachinformation). Viele Menschen mit PV haben einen Eisenmangel, durch wiederholte Aderlässe und andere Ursachen, bilden aber trotzdem weiterhin zu viele rote Blutkörperchen. Dieser funktionelle Eisenmangel ist mit Müdigkeit und anderen Symptomen verbunden (Gendrot et al., Blood Cancer J 2026).

Rusfertid geht einen anderen Weg. Statt rote Blutkörperchen zu entfernen, nachdem sie gebildet wurden, begrenzt es das Eisen, das das Knochenmark zu ihrer Bildung nutzen kann. In VERIFY stieg das mittlere Ferritin (ein Marker für gespeichertes Eisen) bei den Patienten, die randomisiert Rusfertid erhielten, von 21 mcg/L zu Studienbeginn auf 124 mcg/L in Woche 32 und 174 mcg/L in Woche 52 (FDA-Fachinformation). Das passt dazu, dass Eisen in den Speichern gehalten statt für rote Blutkörperchen verwendet wird.

Pharmakokinetik

Parameter	Wert (Fachinformation)
Zeit bis zum Spitzenwert (19 mg, gesund)	Median 24 h (Bereich 4–48 h)
Absolute Bioverfügbarkeit (subkutan)	≈51 %
Plasmaproteinbindung	Über 99 %
Scheinbares Verteilungsvolumen	38,4 ± 19,1 L
Eliminationshalbwertszeit (19 mg, gesund)	28,6 ± 11,3 h
Zeit bis zum Steady State (wöchentliche Gabe)	Etwa 3 Dosen
Akkumulation bei 54 mg wöchentlich	1,6-fach für AUC, 1,3-fach für Cmax
Ausscheidung über den Urin	Unter der Nachweisgrenze

Die Exposition steigt im Bereich von 9,5–54 mg weniger als dosisproportional an. Rusfertid wird durch Proteasen und durch Hydroxylierung in kleinere Peptide abgebaut. Zwei Metaboliten, M4 und M9, behalten eine gewisse Aktivität (etwa 65 % bzw. 14 % der Wirkstärke der Ausgangssubstanz). Alter, Geschlecht, Körpergewicht und eine leichte bis mittelschwere Nierenfunktionsstörung veränderten die Exposition nicht in klinisch relevantem Ausmaß. Auch eine schwere Nierenfunktionsstörung und eine mittelschwere Leberfunktionsstörung veränderten die Exposition nach einer Dosis von 19 mg nicht. Eine schwere Leberfunktionsstörung wurde nicht untersucht (FDA-Fachinformation).

Die Wirkung hält länger als einen Tag an. Bei gesunden Teilnehmenden sank das Serumeisen 24–48 Stunden nach einer Einzeldosis am stärksten, und die Dosen von 41 mg und 54 mg hielten es bis zu 96 Stunden niedriger (FDA-Fachinformation). Die erste Studie am Menschen, bei gesunden Männern, fand nach Einzeldosen von 1–80 mg dosisabhängige Rückgänge von Serumeisen und Transferrinsättigung (Modi et al., Eur J Haematol 2024).

Zugelassene medizinische Anwendung

Indikation und Dosierung laut Fachinformation

Mimrylo ist angezeigt „zur Behandlung der Erythrozytose bei Erwachsenen mit Polycythaemia vera“ (FDA-Fachinformation). Die wichtigsten Punkte aus der Fachinformation:

Die Anfangsdosis beträgt 19 mg als subkutane Injektion einmal pro Woche.
Der wöchentliche Dosisbereich liegt bei 9,5–108 mg. Dosen über 54 mg erfordern zwei Injektionen, und Dosen über 82 mg werden auf Tag 1 und Tag 4 oder 5 aufgeteilt.
Die Dosis kann nach mindestens 2 Wochen auf der aktuellen Dosis um eine Stufe erhöht werden, um einen Hämatokrit unter 45 % zu erreichen oder zu halten.
Bei einer Anämie ab Grad 2 oder bei einer arzneimittelbedingten Toxizität ab Grad 3 wird die Dosis um eine Stufe gesenkt. Bei 9,5 mg wöchentlich ist der nächste Schritt das Absetzen.
Ein großes Blutbild wird nach Beginn und während Dosisanpassungen alle 2–4 Wochen oder nach klinischer Notwendigkeit kontrolliert.
Die Fachinformation nennt keine Kontraindikationen.

Regulatorische Vorgeschichte

Datum	Ereignis	Quelle
2. März 2026	Die FDA nahm den Zulassungsantrag (NDA) an und gewährte Priority Review; Rusfertid hatte bereits die Einstufungen Breakthrough Therapy, Orphan Drug und Fast Track	Takeda, 2. März 2026
28. August 2026	FDA-Zulassung von NDA 220605 (neuer molekularer Wirkstoff, Typ 1; Priority Review; Orphan-Status)	Drugs@FDA
3. September 2026	Aktuelle Version der Fachinformation auf DailyMed veröffentlicht	DailyMed

Zur Lage außerhalb der USA sagt Takedas Zulassungsmitteilung nur, dass das Unternehmen „mit Behörden außerhalb der USA zusammenarbeitet“. Weitere Zulassungen werden nicht genannt (Takeda, 28. August 2026).

Was die Forschung zeigt

Alle kontrollierten Wirksamkeitsdaten stammen von Menschen mit PV. Die unten aufgeführten veröffentlichten Studien wurden von Protagonist Therapeutics finanziert oder von dessen Beschäftigten mitverfasst.

VERIFY: die Phase-3-Studie hinter der Zulassung

VERIFY war eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie mit 293 Erwachsenen mit PV (NCT05210790). Teilnehmen konnten Patienten, die trotz Standardbehandlung, also Aderlass allein oder mit zytoreduktiven Medikamenten, weiterhin häufige Aderlässe benötigten (mindestens 3 in den vorangegangenen 28 Wochen oder 5 im vorangegangenen Jahr). Das mittlere Alter lag bei 57 Jahren, 73 % waren Männer. Die Teilnehmenden erhielten 32 Wochen lang Rusfertid oder Placebo zusätzlich zur Standardbehandlung, beginnend mit 19 mg wöchentlich und titriert, um den Hämatokrit unter 45 % zu halten (FDA-Fachinformation).

Als „Ansprechen“ galt, dass zwischen Woche 20 und 32 keine Aderlass-Indikation bestand. Eine Aderlass-Indikation lag vor bei einem bestätigten Hämatokrit von mindestens 45 %, der zugleich mindestens 3 Punkte über dem Ausgangswert lag, oder bei jedem Hämatokrit von mindestens 48 %.

Endpunkt	Placebo (n = 146)	Rusfertid (n = 147)	Differenz (95-%-KI)
Ansprechen, Wochen 20–32	32,9 %	76,9 %	43,8 % (33,5–54,2); p unter 0,0001
Mittlere Zahl der Aderlässe, Wochen 0–32	1,82	0,53	−1,29 (−1,59 bis −1,00); p unter 0,0001
Hämatokrit unter 45 % gehalten, Wochen 0–32	14,4 %	62,6 %	48,2 % (38,4–57,9); p unter 0,0001
Veränderung des PROMIS-Fatigue-Scores, Woche 32	+0,19	−1,79	−1,98 (−3,71 bis −0,25); p = 0,0252

Quelle: FDA-Fachinformation, Tabelle 5.

Der mittlere Hämatokrit stieg unter Placebo über 32 Wochen an, blieb unter Rusfertid aber auf oder unter dem Ausgangswert. Als die Placebo-Patienten nach Woche 32 auf Rusfertid wechselten, sank ihr Hämatokrit rasch. Die Fachinformation nennt keine Raten von Thrombosen oder anderen harten klinischen Endpunkten.

REVIVE: Phase 2

REVIVE schloss 70 aderlassabhängige PV-Patienten in eine 28-wöchige offene Dosisfindungsphase ein. Darauf folgte bei 59 von ihnen eine 12-wöchige doppelblinde randomisierte Absetzphase (Kremyanskaya et al., NEJM 2024).

Messgröße	Vor Rusfertid (28 Wochen)	Unter Rusfertid (Teil 1)
Geschätzte Aderlässe pro Jahr	8,7 ± 2,9	0,6 ± 1,0
Mittlerer maximaler Hämatokrit	50,0 ± 5,8 %	44,5 ± 2,2 %

In der randomisierten Absetzphase sprachen 60 % der Patienten an, die weiter Rusfertid erhielten, gegenüber 17 % derer, die auf Placebo umgestellt wurden (p = 0,002). Unerwünschte Ereignisse vom Grad 3 traten bei 13 % der Patienten auf, Ereignisse vom Grad 4 oder 5 gab es keine. Leichte bis mittelschwere Reaktionen an der Injektionsstelle waren häufig.

Patienten mit unkontrolliertem Hämatokrit zu Beginn

Eine separate offene Phase-2-Studie behandelte 20 PV-Patienten, deren Hämatokrit zu Beginn über 48 % lag (Mittelwert 51,6 %). Sie erhielten 40 mg zweimal wöchentlich, bis der Hämatokrit unter 45 % fiel, danach eine wöchentliche Gabe (Chew et al., Leuk Res 2025). Bis Woche 8 hatten 85 % einen Hämatokrit unter 45 %. Die mediane Zeit bis zum ersten Erreichen dieses Werts betrug 4,9 Wochen, und kein Patient benötigte während der Behandlung einen Aderlass. Diese Studie hatte keine Kontrollgruppe, und 7 von 20 Patienten brachen die Behandlung ab.

Hereditäre Hämochromatose (keine zugelassene Anwendung)

Weil bei der HFE-assoziierten Hämochromatose ein Hepcidinmangel besteht, wurde Rusfertid auch in einer offenen Phase-2-Studie mit 16 Patienten unter Erhaltungsaderlass getestet (Kowdley et al., Lancet Gastroenterol Hepatol 2023). Die mittlere Zahl der Aderlässe über 24 Wochen sank von 2,31 vor der Studie auf 0,06 unter Behandlung, und 15 von 16 Patienten kamen ohne Aderlass aus. Die Studie hatte keinen primären Endpunkt und keine Kontrollgruppe, und Rusfertid ist für diese Erkrankung nicht zugelassen.

Bedeutung für einen hohen Hämatokrit unter Testosteron

Menschen unter Testosterontherapie fragen oft nach Rusfertid, weil es den Hämatokrit senkt. Was die Evidenz stützt, ist eng begrenzt.

Wie Testosteron den Hämatokrit erhöht

Erythrozytose ist eine gut dokumentierte Wirkung von Testosteron. Die Leitlinie der Endocrine Society beschreibt eine Erythrozytose unter Testosteron als Hämatokrit über 54 %. Sie empfiehlt, Testosteron auszusetzen, bis sich der Hämatokrit normalisiert hat, und dann mit einer niedrigeren Dosis fortzufahren, und sie weist darauf hin, dass auch ein therapeutischer Aderlass wirksam ist (Bhasin et al., JCEM 2018). Die Seite zu Testosteroncypionat erklärt, wie stark sich das Ausmaß des Anstiegs je nach Darreichungsform unterscheidet.

Die Unterdrückung von Hepcidin ist einer der Wege, über die Testosteron die Bildung roter Blutkörperchen steigert, und das ist der Teil, der eine Verbindung zu Rusfertid herstellt:

Ältere Männer, Testosteron-Gel. In einer 6-monatigen randomisierten Studie stiegen Hämoglobin und Hämatokrit um 7–10 %. Der Anstieg ging nach 1 und 3 Monaten mit höherem Erythropoetin sowie niedrigerem Ferritin und Hepcidin einher. Nach 6 Monaten hatten sich Hepcidin und Erythropoetin wieder dem Ausgangswert angenähert, während der Hämatokrit erhöht blieb (Bachman et al., J Gerontol A 2014).
Junge Männer, Testosteronenantat. In einer randomisierten Studie mit 50 Männern, die während eines 28-tägigen schweren Energiedefizits 200 mg/Woche oder Placebo erhielten, sank Hepcidin unter Testosteron im Vergleich zu Placebo um 41 % (Hennigar et al., JCEM 2020).
Bei Mäusen schwächte eine Hepcidin-Überexpression die Wirkung ab. Mäuse, die gentechnisch so verändert waren, dass sie Hepcidin in der Leber überexprimierten, zeigten unter Testosteron nicht den erwarteten Hämoglobinanstieg (Guo et al., Aging Cell 2013).
Bei Mäusen war Hepcidin nicht unverzichtbar. Testosteron erhöhte den Hämatokrit auch bei Mäusen, denen Hepcidin vollständig fehlte. Die Autoren folgerten, dass die Hepcidin-Unterdrückung für die Wirkung von Testosteron auf die Bildung roter Blutkörperchen bei gesunden Mäusen „nicht unverzichtbar“ ist (Guo et al., Andrology 2020).

Die Hepcidin-Unterdrückung ist also Teil des Mechanismus, neben einem höheren Erythropoetin-Sollwert, aber sie erklärt nicht alles.

Was nicht bekannt ist

Keine Studien bei Testosteronanwendenden. Mit Stand 13. Oktober 2026 betrifft jede auf ClinicalTrials.gov registrierte Rusfertid-Studie die Polycythaemia vera oder die hereditäre Hämochromatose. Keine untersucht eine testosteronbedingte Erythrozytose (ClinicalTrials.gov).
Die zugelassene Anwendung ist nur PV. Die Dosierung der Fachinformation, ihr Hämatokrit-Ziel von 45 % und ihre Sicherheitsdaten stammen alle von PV-Patienten (FDA-Fachinformation). PV ist eine JAK2-getriebene Neoplasie des Knochenmarks. Ein Review von 2026 stellt fest, dass der Eisenhaushalt bei sekundären (Nicht-PV-)Formen der Erythrozytose „seltener untersucht wurde“ (Gendrot et al., Blood Cancer J 2026).
Daten von gesunden Freiwilligen zeigen nur den Mechanismus. Bei gesunden Probanden, die 5 Wochen lang 60 mg wöchentlich erhielten, sanken Serumeisen, Transferrinsättigung, Hämoglobin und Hämatokrit wie erwartet (Modi et al., Clin Pharmacol Drug Dev 2025). Diese Studie war nicht darauf ausgelegt, einen klinischen Nutzen zu prüfen.
Auch die Evidenz zu den Standardansätzen ist dünn. Ein Review von 2024 argumentierte, dass Evidenz zur Wirksamkeit und Sicherheit des therapeutischen Aderlasses bei testosteroninduzierter Erythrozytose fehlt und dass wiederholte Aderlässe die Eisenspeicher mit der Zeit erschöpfen (Bond et al., Endocr Connect 2024).

Rusfertid gegen einen testosteronbedingten hohen Hämatokrit einzusetzen, wäre Off-Label und ungetestet. Ob es in diesem Zusammenhang wirksam oder sicher ist, wurde nicht untersucht.

Nebenwirkungen und Risiken

Die Fachinformation enthält keine Boxed Warning (hervorgehobener Warnhinweis). Im 32-wöchigen randomisierten Teil von VERIFY traten diese Nebenwirkungen um mindestens 5 Punkte häufiger auf als unter Placebo (FDA-Fachinformation):

Nebenwirkung	Rusfertid (n = 145)	Placebo (n = 146)
Reaktionen an der Injektionsstelle	56 %	33 %
Anämie	16 %	4,1 %
Thrombozytose (hohe Blutplättchenzahl)	8 %	0,7 %
Dyspnoe (Atemnot)	8 %	1,4 %

Bei 285 Patienten, die Rusfertid erhielten (Median 61 Wochen), benötigten 11 % wegen einer Nebenwirkung eine Dosisreduktion, meist wegen Anämie (10 %). Ein dauerhaftes Absetzen wegen Reaktionen an der Injektionsstelle, Thrombozytose oder Anämie war selten, mit jeweils 0,4–0,7 %.

Steigende Thrombozytenzahlen

Dies ist ein Warnhinweis in der Fachinformation. Innerhalb von 4 Wochen nach Beginn stiegen die Thrombozytenzahlen im Mittel um 31 %. Bei 36 % der Patienten überschritten sie 600 × 10⁹/L, bei 6 % 1.000 × 10⁹/L. Die Werte erreichten in der Regel bis Woche 8 ein Plateau. Die Fachinformation empfiehlt Blutbildkontrollen alle 2–4 Wochen nach Beginn und während Dosisanpassungen und weist darauf hin, dass ein Thrombozytenanstieg Anpassungen der zytoreduktiven Therapie oder der Rusfertid-Dosis erfordern kann (FDA-Fachinformation).

Reaktionen an der Injektionsstelle

Reaktionen an der Injektionsstelle traten in VERIFY bei 47 % der mit Rusfertid behandelten Patienten auf. Am häufigsten waren Rötung (27 %), Juckreiz (17 %), Schmerzen (15 %) und Schwellung (8 %). Zwei Patienten hatten Reaktionen vom Grad 3, und zwei (0,7 %) brachen deswegen die Behandlung ab (FDA-Fachinformation).

Anämie

Anämie ergibt sich aus der Wirkweise des Medikaments. Wird das Eisen für rote Blutkörperchen eingeschränkt, kann das Hämoglobin zu stark sinken. Die Fachinformation begegnet dem mit einer Dosisreduktion bei einer Anämie ab Grad 2 (FDA-Fachinformation).

Schwangerschaft und Stillzeit

In Tierstudien verursachte Rusfertid bei Expositionen unterhalb derjenigen der maximalen Humandosis Fehlbildungen bei Ratten und Fruchttod bei Kaninchen. Die Fachinformation empfiehlt Schwangerschaftstests und eine wirksame Verhütung während der Behandlung und für mindestens 30 Tage nach der letzten Dosis. Sie rät für denselben Zeitraum vom Stillen ab und verweist auf eine mögliche Beeinträchtigung der Eisenaufnahme beim Säugling (FDA-Fachinformation). Bei Ratten hatte Rusfertid keine Wirkung auf die männliche oder weibliche Fruchtbarkeit oder auf Spermienparameter.

Antikörper, Herzrhythmus und Wechselwirkungen

Anti-Drug-Antikörper. Diese entwickelten sich bei 34 % der VERIFY-Patienten. Etwa ein Drittel davon war neutralisierend, und 12 % reagierten kreuz mit natürlichem Hepcidin. Die Antikörper zeigten keinen erkennbaren Zusammenhang mit Wirkstoffspiegeln, Wirksamkeit oder Sicherheit.
Herzrhythmus. Beim 1,3-Fachen der Spitzenkonzentration der Höchstdosis wurde keine klinisch relevante QTc-Verlängerung beobachtet.
Wechselwirkungen. In Labortests hemmte oder induzierte Rusfertid die wichtigsten CYP450-Enzyme nicht und war weder Substrat noch Hemmer gängiger Arzneimitteltransporter.

Quelle für alle drei: FDA-Fachinformation.

Rechtsstatus und Anwendung außerhalb der Medizin

In den USA ist Mimrylo ein verschreibungspflichtiges Medikament, und seine Fachinformation nennt keine DEA-Einstufung als kontrollierte Substanz (FDA-Fachinformation). Rusfertid ist auf der Verbotsliste 2026 der Welt-Anti-Doping-Agentur (WADA) nicht namentlich aufgeführt.

Das Wichtigste in Kürze

2026 von der FDA zugelassen, nur für PV. Mimrylo wurde am 28. August 2026 nach einem Priority Review für die Erythrozytose bei Erwachsenen mit Polycythaemia vera zugelassen.
Es wirkt, indem es Eisen einschränkt. Als Hepcidin-Mimetikum blockiert Rusfertid Ferroportin, sodass dem Knochenmark weniger Eisen für die Bildung roter Blutkörperchen zur Verfügung steht.
Starker Effekt in Phase 3 bei PV. In VERIFY sprachen 76,9 % der Patienten an, gegenüber 32,9 % unter Placebo, und die Zahl der Aderlässe sank über 32 Wochen von 1,82 auf 0,53.
Die Hauptrisiken betreffen Thrombozyten, Anämie und Injektionsstellen. Die Thrombozyten stiegen anfangs um etwa 31 %, und Blutbildkontrollen alle 2–4 Wochen sind Teil der Fachinformation.
Nicht untersucht bei testosteronbedingtem hohem Hämatokrit. Testosteron unterdrückt zwar Hepcidin, aber keine Studie hat Rusfertid bei Testosteronanwendenden getestet. Diese Anwendung wäre Off-Label, mit unbekanntem Nutzen und unbekannter Sicherheit.

Quellen

Takeda Pharmaceuticals America. Mimrylo (rusfertide) for injection, for subcutaneous use, prescribing information. DailyMed.
US Food and Drug Administration. Drugs@FDA: NDA 220605, Mimrylo (rusfertide acetate). FDA.
Takeda. Takeda receives U.S. FDA approval of MIMRYLO (rusfertide), marking a potential shift in the treatment paradigm for polycythemia vera. Pressemitteilung, 28. August 2026. Takeda.
Takeda. Takeda and Protagonist announce U.S. Food and Drug Administration accepts New Drug Application and grants Priority Review for rusfertide as a potential first-in-class therapy for polycythemia vera. Pressemitteilung, 2. März 2026. Takeda.
Kremyanskaya M, Kuykendall AT, Pemmaraju N, et al. Rusfertide, a hepcidin mimetic, for control of erythrocytosis in polycythemia vera. N Engl J Med. 2024;390(8):723–735. PubMed.
Chew LP, Ginzburg YZ, Kirubamoorthy K, et al. Rusfertide rapidly decreases hematocrit in patients with suboptimally controlled polycythemia vera. Leuk Res. 2025;159:108132. PubMed.
Modi NB, Shames R, Lickliter JD, Gupta S. Pharmacokinetics, pharmacodynamics, and tolerability of an aqueous formulation of rusfertide (PTG-300), a hepcidin mimetic, in healthy volunteers: a double-blind first-in-human study. Eur J Haematol. 2024;113(3):340–350. PubMed.
Modi NB, Dinh P, Ajari I. Multiple-dose pharmacokinetics, pharmacodynamics, safety, and tolerability of subcutaneous rusfertide, a hepcidin mimetic, in healthy subjects. Clin Pharmacol Drug Dev. 2025;14(4):311–323. PubMed.
Kowdley KV, Modi NB, Peltekian K, et al. Rusfertide for the treatment of iron overload in HFE-related haemochromatosis: an open-label, multicentre, proof-of-concept phase 2 trial. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2023;8(12):1118–1128. PubMed.
Nemeth E, Tuttle MS, Powelson J, et al. Hepcidin regulates cellular iron efflux by binding to ferroportin and inducing its internalization. Science. 2004;306(5704):2090–2093. PubMed.
Gendrot B, Peyssonnaux C, Plo I, Vaulont S, Fouquet G. Impaired iron balance and erythrocytosis: a complex relationship. Blood Cancer J. 2026;16(1):111. PubMed.
Bhasin S, Brito JP, Cunningham GR, et al. Testosterone therapy in men with hypogonadism: an Endocrine Society clinical practice guideline. J Clin Endocrinol Metab. 2018;103(5):1715–1744. PubMed.
Bachman E, Travison TG, Basaria S, et al. Testosterone induces erythrocytosis via increased erythropoietin and suppressed hepcidin: evidence for a new erythropoietin/hemoglobin set point. J Gerontol A Biol Sci Med Sci. 2014;69(6):725–735. PubMed.
Hennigar SR, Berryman CE, Harris MN, et al. Testosterone administration during energy deficit suppresses hepcidin and increases iron availability for erythropoiesis. J Clin Endocrinol Metab. 2020;105(4):dgz316. PubMed.
Guo W, Bachman E, Li M, et al. Testosterone administration inhibits hepcidin transcription and is associated with increased iron incorporation into red blood cells. Aging Cell. 2013;12(2):280–291. PubMed.
Guo W, Schmidt PJ, Fleming MD, Bhasin S. Hepcidin is not essential for mediating testosterone’s effects on erythropoiesis. Andrology. 2020;8(1):82–90. PubMed.
Bond P, Verdegaal T, Smit DL. Testosterone therapy-induced erythrocytosis: can phlebotomy be justified? Endocr Connect. 2024;13(10):e240283. PubMed.
ClinicalTrials.gov. Suchergebnisse für die Intervention „rusfertide“ (abgerufen am 13. Oktober 2026). ClinicalTrials.gov.
World Anti-Doping Agency. World Anti-Doping Code International Standard: Prohibited List 2026. WADA 2026 Prohibited List.

Rusfertid