펩타이드 및 성장호르몬

ACE-031 (라마터셉트)

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국제 일반명(INN)으로 라마터셉트(ramatercept)가 부여된 ACE-031은 “유인(decoy)” 수용체로 작동하는 실험적 주사용 단백질 약물입니다. 인간 액티빈 제IIB형 수용체(ActRIIB)의 외부 리간드 결합 부위를 인간 IgG1 항체의 Fc 꼬리에 결합하여 만들어졌습니다. 혈액을 순환하면서 정상적으로 근육 성장을 억제하는 마이오스타틴 및 여러 관련 단백질을 흡수합니다 (Attie et al., Muscle Nerve 2013; Reichel et al., Drug Test Anal 2025). 액셀러론 파마(Acceleron Pharma)가 2010년부터 샤이어(Shire)를 파트너로 하여 뒤센 근이영양증(DMD) 치료제 후보물질로 이를 개발했습니다.

ACE-031에 관해 가장 중요한 단일 사실은 안전성 문제로 개발이 중단되었다는 점입니다. DMD 남아를 대상으로 한 위약 대조 임상시험은 투여받은 남아들에게서 코피와 모세혈관확장증(피부에 보이는 작게 확장된 혈관)이 나타난 후 2011년에 중단되었습니다. 액셀러론과 샤이어는 2013년에 이 약물의 개발을 포기했습니다 (Campbell et al., Muscle Nerve 2017; Acceleron 투자설명서, 2013). 어느 국가에서도 승인된 적이 없습니다. 온라인에서 ACE-031이라는 이름으로 판매되는 제품들을 반도핑 연구소에서 검사한 결과, 조사한 14개 제품 중 실제로 ACE-031을 함유한 제품은 하나도 없었습니다 (Reichel et al., Drug Test Anal 2025).

이 페이지는 발표된 임상시험, 임상시험 등록 시스템, 액셀러론의 규제 기관 제출 서류 및 반도핑 연구진이 보고하는 내용을 요약합니다. 본 내용은 교육 목적으로만 제공되며 의학적 조언이 아닙니다.

항목 상세 정보
물질 정의 재조합 융합 단백질: 인간 ActRIIB의 세포외 도메인을 인간 IgG1의 Fc 도메인에 결합하여 두 사슬(동종이량체) 분자를 형성함
약물 계열 액티빈 수용체 IIB “리간드 트랩” (가용성 유인 수용체); 마이오스타틴/액티빈 경로 억제제
개발사 Acceleron Pharma, 2010년 9월부터 2013년 6월까지 Shire와 파트너십 체결
연구된 투여 경로 피하 주사
인체에서 연구된 용량 0.02–3 mg/kg 단일 용량 (건강한 폐경 후 여성); 4주마다 0.5 mg/kg 또는 2주마다 1.0 mg/kg (DMD 남아)
반감기 건강한 여성에서 단일 피하 투여 후 평균 10–15일 (≈240–360시간)
주요 안전성 신호 DMD 임상시험에서 나타난 코피(비출혈) 및 모세혈관확장증
승인 현황 승인된 적 없음; 2011년 임상 보류; 2013년 개발 중단
미국 통제물질 지위 아나볼릭 스테로이드 스케줄에 등재되지 않음 (21 CFR 1308.13)
WADA 지위 S4.3 분류에 유인 액티빈 수용체의 예시로 명시됨; 상시 금지

개요

마이오스타틴(GDF8이라고도 불림)은 근육에서 만들어지며 근육이 자라는 크기를 제한하는 단백질입니다. 마이오스타틴과 액티빈 A 및 GDF11 같은 TGF-β 계열의 여러 관련 인자들은 근육 세포 표면의 액티빈 제II형 수용체(주로 ActRIIB)에 결합하여 신호를 전달합니다. ACE-031은 이러한 리간드들을 붙잡는 ActRIIB 부위의 자유 부유 복제본입니다. 리간드들이 실제 수용체 대신 약물에 결합하기 때문에 근육 성장에 걸려 있던 브레이크가 해제됩니다 (Attie et al., Muscle Nerve 2013).

구조적으로 ACE-031에 대한 반도핑 분석은 이를 세 개의 당 부착(N-글리코실화) 부위를 가진 343개 아미노산의 동종이량체 단백질로 설명합니다. 각 사슬은 ActRIIB 단편, 짧은 세 개의 글리신 링커, 그리고 인간 IgG1 Fc 단편으로 구성됩니다. Fc 부위는 두 사슬을 짝지으며 체내에서 단백질이 제거되는 속도를 늦춥니다 (Reichel et al., Drug Test Anal 2025).

이 아이디어는 생쥐 연구에서 나왔습니다. 2005년 연구에서는 가용성 ActRIIB 수용체가 야생형 생쥐에서 2주 만에 근육량을 최대 60% 증가시켰음을 보여주었습니다. 마이오스타틴이 완전히 결핍된 생쥐에서도 효과는 더 작았지만 여전히 나타났으며, 이는 마이오스타틴 외에도 다른 리간드들이 근육 성장을 억제한다는 것을 보여주었습니다 (Lee et al., PNAS 2005). 이것이 ACE-031 같은 유인 수용체와 마이오스타틴만 표적으로 삼는 약물의 주된 차이점입니다: 즉 더 넓은 범위의 신호를 차단합니다.

ACE-031과 ACE-083의 차이점

액셀러론의 후속 근육 약물인 ACE-083은 부분적으로 ACE-031에서 관찰된 전신 부작용을 피하기 위해 다른 설계로 동일한 목표를 추구했습니다.

특징 ACE-031 (라마터셉트) ACE-083
구성 기반 ActRIIB 수용체 세포외 도메인 단축된 폴리스타틴 (자연적인 마이오스타틴 결합 단백질)
투여 경로 피하 주사, 전신에 걸쳐 작용 한 근육에 직접 주사, 국소 작용하도록 설계됨
인체 반감기 10–15일 측정 불가; 첫날 이후 혈중 약물 거의 없음
결과 코피 및 모세혈관확장증으로 DMD 임상시험 중단; 2013년 개발 중단 주사된 근육은 키웠으나 기능은 개선하지 못함; 2020년 개발 중단

출처: Attie et al., Muscle Nerve 2013; Campbell et al., Muscle Nerve 2017; Pearsall et al., Sci Rep 2019; Acceleron, 2020년 3월. ACE-083 페이지에서 해당 약물의 임상시험을 자세히 다룹니다.

BMP9 문제

ActRIIB는 근육 관련 리간드에만 결합하는 것이 아닙니다. 액셀러론 연구진은 이후 동종이량체 ActRIIB-Fc 설계가 혈관 조절 리간드로 설명되는 골형성 단백질 9(BMP9)를 포획하며, 생쥐 망막 분석에서 혈관 신생에 영향을 미쳤다고 보고했습니다. 이들은 특히 BMP9를 포획하지 않도록 후속 분자(ActRIIB:ALK4-Fc)를 제작했습니다 (Li et al., J Clin Invest 2021). 이후 전직 액셀러론 과학자들은 ACE-031의 혈관 부작용이 마이오스타틴과 액티빈 A 이외의 리간드, 특히 BMP9 억제에 기인한 것으로 보았다고 기술했습니다 (Cadena et al., PLoS One 2026). 이 설명은 인체 기전 연구가 아니라 개발사 자체 연구진 및 동물·실험실 연구에서 나온 것입니다.

약동학

발표된 유일한 인체 약동학 데이터는 건강한 폐경 후 여성 48명을 대상으로 한 단일 용량 연구에서 나온 것입니다 (Attie et al., Muscle Nerve 2013):

매개변수 결과
용량 0.02–3 mg/kg, 일 회 피하 주사
노출량 (AUC 및 최고 농도) 용량에 비례하여 증가
평균 소실 반감기 10–15일

10–15일의 반감기는 긴 편이며, 이 때문에 DMD 임상시험에서는 2주 또는 4주마다만 투여했습니다. 이는 또한 일단 부작용이 나타나면 약물이 수주 동안 체내에 머문다는 것을 의미합니다.

개발 역사 및 규제 현황

날짜 사건
2008년 9월 – 2009년 7월 건강한 폐경 후 여성 48명 대상 제1상 단일 용량 연구 (NCT00755638)
2009년 8월 – 2011년 2월 건강한 폐경 후 여성 70명 대상 제1상 다회 용량 연구; 완료되었으나 결과 게시 안 됨 (NCT00952887)
2010년 4월 – 2011년 6월 DMD 남아 24명 대상 제2상 임상시험; 예비 안전성 데이터를 근거로 종료됨 (NCT01099761)
2010년 9월 8일 액셀러론과 샤이어가 ACE-031 공동 개발 계약 체결; 샤이어가 선급금 45.0백만 달러 지급
2010년 10월 – 2011년 5월 남아 11명 대상 공개 연장 연구; 예비 안전성 데이터를 근거로 종료됨 (NCT01239758)
2011년 예비 안전성 관찰 소견으로 인해 임상 개발이 임상 보류(clinical hold) 조치됨
2013년 4월 액셀러론과 샤이어가 ACE-031 개발을 진행하지 않기로 결정; 2013년 6월 30일 협력 종료

액셀러론의 2013년 기업공개(IPO) 투자설명서에는 동물 독성학 연구에서 추가 정보를 수집한 후, 두 회사가 유전성 근육 소모 질환을 앓는 네 살 이상 남아라는 대상 환자군에 대해 ACE-031의 위험-이점 프로파일이 적절하지 않다고 결론지었다고 명시되어 있습니다. 투자설명서는 또한 액셀러론이 개발을 계속할 계획이 없다고 밝혔습니다 (Acceleron 투자설명서, 2013).

  • 승인 없음. ACE-031은 어느 국가에서도 시판 허가 신청 단계에 도달하지 못했습니다.
  • 미국 내 통제물질 아님. 아나볼릭 스테로이드가 아닌 단백질이며 스케줄 III에 등재되어 있지 않습니다 (21 CFR 1308.13).
  • 세계반도핑기구 (WADA) 목록에 등재됨. S4.3 분류(“액티빈 수용체 IIB 활성화를 방지하는 물질”)는 “유인 액티빈 수용체(예: ACE-031)“를 등재하고 있습니다. S4.3 물질은 경기 기간 중 및 경기 기간 외에 상시 금지되며 비특정 물질입니다 (WADA 2026 금지목록). 동일한 분류에 액티빈 수용체 항체인 비마그루맙, 마이오스타틴 항체인 아피테그로맙 및 폴리스타틴(폴리스타틴-344)이 포함됩니다.

연구 결과

발표된 인체 연구는 건강한 여성 48명과 DMD 남아 24명을 대상으로 한 두 건뿐입니다. 두 연구 모두 운동선수, 건강한 남성 또는 건강한 사람의 근력 결과를 연구하지 않았습니다.

동물 연구

  • 생쥐. 28일 동안 투여받은 8주령 생쥐에서 ACE-031은 용매 대조군 대비 체중을 16% 증가시켰고, 네 개의 다리 근육 무게를 26–46% 증가시켰습니다. 가자미근에서 지근(제I형)과 속근(제II형) 섬유 모두 단면적이 각각 22%와 28% 성장했습니다 (Cadena et al., J Appl Physiol 2010).
  • 마모셋 원숭이. 소규모 영장류 연구에서 마모셋 8마리는 14주 동안 매주 3.0 mg/kg의 ACE-031을 투여받았고 4마리는 용매를 투여받았습니다. 제지방량은 약물 투여 동물에서만 기저치 대비 증가했습니다. 상완이두근 섬유 단면적은 제II형에서 20%, 제I형 섬유에서 34% 더 컸으며, 분리된 다리 근육은 더 큰 절대 근력과 비근력(단위 면적당 근력)을 생성했습니다 (Cadena et al., PLoS One 2026). 저자들은 대조군 규모가 작아 통계적 검정력이 제한적이었다고 언급합니다.

이는 동물 실험 결과이며, 사람에 대한 데이터는 아래의 인체 임상시험들이 유일합니다.

건강한 폐경 후 여성 (제1상, n = 48)

이 이중 눈가림 연구는 건강한 폐경 후 여성을 3:1 비율로 ACE-031(0.02–3 mg/kg) 단일 피하 용량군 또는 위약군에 무작위 배정했습니다 (Attie et al., Muscle Nerve 2013). 29일차에 3 mg/kg 투여군은 다음과 같은 결과를 보였습니다:

측정 항목 29일차 변화량, 3 mg/kg p
전신 제지방량 (DXA) +3.3% 0.03
대퇴부 근육 부피 (MRI) +5.1% 0.03

저자들은 또한 골 및 지방 대사 개선으로 해석되는 혈액 표지자들의 통계적으로 유의한 변화를 보고했습니다. 건강한 폐경 후 여성 70명을 대상으로 한 두 번째 다회 투여 연구는 2011년에 완료되었으나 결과는 게시되거나 출판되지 않았습니다 (NCT00952887).

뒤센 근이영양증 (제2상, n = 24)

DMD는 디스트로핀 단백질의 결핍으로 인해 근육이 점진적으로 파괴되는 남아의 유전 질환입니다. 이 임상시험은 최소 일 년 동안 코르티코스테로이드를 복용한 보행 가능한 4세 이상 남아를 등록했습니다. 용량 증량 방식의 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조 시험이었습니다. 각 코호트는 12주 동안 치료받고 추가 12주 동안 추적 관찰되었습니다 (Campbell et al., Muscle Nerve 2017; NCT01099761).

계획된 세 번째 코호트(4주마다 2.5 mg/kg)는 두 번째 용량 수준 이후 연구가 중단되었기 때문에 모집되지 않았습니다. 시작 후 약 24주 시점인 연구 종료 방문 당시 임상시험 등록 시스템에 게시된 결과는 다음과 같습니다:

결과 4주마다 0.5 mg/kg (n = 9) 2주마다 1.0 mg/kg (n = 9) 위약 (n = 6)
제지방량, 변화율 % (평균 ± SE) +3.6 ± 1.3 +4.1 ± 1.5 +2.6 ± 1.8
요추 골밀도, 변화율 % (평균 ± SE) +1.6 ± 1.8 +4.4 ± 1.5 +0.3 ± 4.4
6분 보행 거리, 변화량 m, 10세 이상 남아 (평균 ± SD) +4.5 ± 37.6 −3.2 ± 35.5 −47.6 ± 34.5
6분 보행 거리, 변화량 m, 10세 미만 남아 (평균 ± SD) +43.8 ± 61.5 +2.5 ± 35.6 +5.2 ± 23.6
10미터 보행/달리기 시간, 변화량 s (평균 ± SD) +0.7 ± 0.9 +0.7 ± 0.9 +1.0 ± 0.8

출판된 논문은 이를 경향성으로 설명합니다: 위약군의 감소 대비 6분 보행 거리 유지, 그리고 체지방량 감소와 함께 나타난 제지방량 및 골밀도 증가 경향이었으나, 어느 항목도 통계적 유의성에 도달하지 못했습니다 (Campbell et al., Muscle Nerve 2017). 집단 규모가 매우 작았고, 등록 시스템은 통계적 비교를 보고하지 않으며, 성장기 남아는 위약 투여 시에도 제지방량이 증가합니다. 팔꿈치와 무릎에서의 휴대용 근력 측정 점수는 ACE-031의 일관된 이점을 보여주지 못했습니다 (NCT01099761).

부작용 및 위험성

의약품 허가사항 (FDA 라벨)이 있는 제품은 없습니다. 아래 데이터는 모두 의료진의 감독 하에 치료받은 두 건의 발표된 연구(위약 투여자를 포함한 건강한 여성 48명 및 DMD 남아 24명)에서 나온 것입니다.

코피 및 모세혈관확장증

이러한 혈관 영향이 약물 개발이 중단된 이유입니다. 등록 시스템에 게시된 DMD 임상시험의 이상반응은 다음과 같습니다 (NCT01099761):

이상반응 4주마다 0.5 mg/kg (n = 9) 2주마다 1.0 mg/kg (n = 9) 위약 (n = 6)
비출혈 (코피) 1 5 0
모세혈관확장증 0 5 0
주사 부위 홍반 (붉어짐) 3 6 3
두통 1 3 1
약물 관련 이상반응 전체 1 6 0
중대한 이상반응 0 0 0

사건들은 고용량군에 집중되었습니다. 연구 저자들은 중대하거나 심각한 사례는 없었으나 이러한 비근육계 영향이 개발 중단 결정에 기여했다고 밝혔습니다 (Campbell et al., Muscle Nerve 2017). 연장 연구 또한 종료되었으며 (NCT01239758), 액셀러론은 이후 수집된 동물 독성학 데이터가 개발 종료 결정을 뒷받침했다고 보고했습니다 (Acceleron 투자설명서, 2013).

동일한 계열의 승인된 약물에서도 같은 양상이 나타납니다. 폐동맥 고혈압 치료제로 승인된 액티빈 수용체 제IIA형-Fc 융합 단백질인 소타터셉트(Winrevair)는 STELLAR 임상시험에서 위약 대비 비출혈을 22.1% 대 1.9%, 모세혈관확장증을 16.6% 대 4.4%로 기재하고 있습니다 (Winrevair 라벨). 소타터셉트는 다른 분자이지만, 이 비교는 혈관 영향이 액티빈 수용체 기반 리간드 트랩의 알려진 위험임을 보여줍니다.

건강한 지원자

단일 용량 연구에서 ACE-031은 대체로 내약성이 양호한 것으로 기술되었으며, 보고된 이상반응 중에는 주사 부위 홍반이 포함되었습니다 (Attie et al., Muscle Nerve 2013). 단일 투여 후 몇 주간 추적 관찰한 결과만으로는 반복 사용에 대해 알 수 있는 바가 거의 없습니다.

알려지지 않은 사항

  • 12주 투여를 초과하는 사용, 건강한 남성이나 운동선수에서의 사용, 또는 다른 약물과의 병용에 대한 데이터는 없습니다.
  • 건강한 여성을 대상으로 한 다회 용량 연구와 중단 결정의 근거가 된 동물 독성학 연구는 발표되지 않았습니다.
  • 어떠한 규제 기관도 ACE-031의 장기 안전성을 검토한 바 없으며, 10–15일의 반감기를 고려할 때 마지막 투여 후에도 효과가 한동안 지속될 수 있습니다.

ACE-031로 판매되는 제품들

ACE-031은 의약품으로 구할 수 없습니다. 반도핑 연구진은 영국, 유럽, 중국 및 미국의 공급업체로부터 온라인에서 ACE-031로 판매되는 14개 제품을 구매했으며, 모든 제품에는 “연구 목적으로만 사용” 또는 “인체 섭취 불가”라는 라벨이 붙어 있었습니다 (Reichel et al., Drug Test Anal 2025). 연구진이 발견한 내용은 다음과 같습니다:

  • 어느 제품도 ACE-031을 함유하지 않았습니다. ActRIIB-Fc 융합 단백질을 함유한 제품은 없었습니다.
  • 12개 제품은 대신 전장(full-length) 액티빈 IIB 수용체를 함유하고 있었으며, 여기에는 막관통 부위와 세포 내부 부위가 포함되어 있었고 Fc 단편은 없었습니다. 제품들은 다른 여러 단백질이 섞여 있어 불순물이 매우 많았으며, 단백질 크기로 볼 때 임상 등급 생물의약품에 사용되는 포유류 세포가 아닌 박테리아에서 제조된 것으로 추정되었습니다.
  • 나머지 2개 제품은 다른 물질을 함유하고 있었습니다: 하나는 폴리스타틴이었고 하나는 이파모렐린이었습니다.

동일한 연구소는 또 다른 ActRIIB-Fc 단백질인 루스파터셉트(luspatercept)에 대한 기존 혈액 검사법으로 이 암시장 물질도 검출할 수 있음을 보여주었습니다. 10 mg/kg을 투여한 쥐에서 이 물질은 최대 48시간 동안 혈액에서 검출되었으나 7일 시점에는 검출되지 않았으며, 저자들은 인체에서의 검출 가능 기간은 다를 수 있다고 주의를 당부했습니다. 이 이름으로 판매되는 물질은 액셀러론의 임상시험에서 시험된 단백질과 검증 가능한 연관성이 없으며, 사람에서의 영향도 알려져 있지 않습니다.

핵심 요약

  • 근육 제한 신호를 잡는 유인 수용체. ACE-031(라마터셉트)은 ActRIIB 세포외 도메인을 IgG1 Fc 꼬리에 융합한 단백질입니다. 전신에서 마이오스타틴 및 관련 리간드를 포획하며 반감기는 10–15일입니다.
  • 사람에서의 근육 증가 폭은 완만함. 건강한 폐경 후 여성에서 3 mg/kg 일 회 용량은 29일차에 제지방량을 3.3%, 대퇴부 근육 부피를 5.1% 증가시켰으며, DMD 남아에서 나타난 증가는 통계적으로 유의하지 않은 경향성이었습니다.
  • 혈관 부작용으로 개발 중단. 고용량군 남아 9명 중 5명에게서 코피와 모세혈관확장증이 나타났고, DMD 임상시험은 2011년에 중단되었으며, 약물 개발은 2013년에 포기되었습니다. 개발사 과학자들은 이를 BMP9 포획 때문인 것으로 보고 있습니다.
  • ACE-083과는 다름. 자매 화합물인 ACE-083은 국소 주사하는 폴리스타틴 단백질로 역시 실패했으나, 안전성이 아니라 기능적 이점 부족 때문이었습니다.
  • 암시장의 ACE-031은 실제 ACE-031이 아님. 검사된 온라인 제품 14개 모두에 실제 약물이 없었으며, 대부분은 박테리아에서 제조된 불순한 수용체 단백질을 함유하고 있었습니다.
  • 스포츠에서 이름으로 명시되어 금지됨. WADA는 ACE-031을 S4.3 분류에 등재하여 상시 금지하고 있습니다.

출처

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