Rusfertyd to syntetyczny peptyd naśladujący hepcydynę – hormon kontrolujący ilość żelaza trafiającego do krwiobiegu. Ograniczając dopływ żelaza do szpiku kostnego, zmniejsza wytwarzanie krwinek czerwonych i obniża hematokryt (udział objętościowy krwinek czerwonych we krwi). Został opracowany przez firmę Protagonist Therapeutics pod nazwą kodową PTG-300 i jest wprowadzany do obrotu przez firmę Takeda pod nazwą handlową Mimrylo.

Najważniejszy fakt: amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek Mimrylo 28 sierpnia 2026 r. w leczeniu erytrocytozy (nadmiaru krwinek czerwonych) u dorosłych z czerwienicą prawdziwą (PV), nowotworem szpiku kostnego (Drugs@FDA, NDA 220605; Takeda, 28 sierpnia 2026). Jest to jego jedyne zatwierdzone zastosowanie. Leku nie badano u osób, u których podwyższony hematokryt wynika ze stosowania testosteronu.

Na tej stronie podsumowano informacje zawarte w druku informacyjnym FDA, badaniach klinicznych oraz komunikatach regulacyjnych firm, według stanu na 13 października 2026 r. Materiał ma wyłącznie charakter edukacyjny i nie stanowi porady medycznej.

Właściwość	Szczegóły
Klasa leku	Mimetyk hepcydyny; syntetyczny peptyd cykliczny
Marka / zatwierdzenie	Mimrylo (Takeda), NDA 220605; zatwierdzenie przez FDA 28 sierpnia 2026 r. (tryb priorytetowy, lek sierocy, nowa jednostka cząsteczkowa)
Zatwierdzone wskazanie	Erytrocytoza u dorosłych z czerwienicą prawdziwą
Droga podania	Wstrzyknięcie podskórne, raz w tygodniu (wyższe dawki dzielone na 2 wstrzyknięcia)
Moce dawek	Fiolki jednodawkowe 9,5; 19; 28; 41 i 54 mg
Dawkowanie z druku informacyjnego	Początkowo 19 mg raz w tygodniu; zakres 9,5–108 mg tygodniowo, dostosowywany tak, aby utrzymać hematokryt poniżej 45%
Okres półtrwania (druk informacyjny)	28,6 ± 11,3 godz. po dawce 19 mg u zdrowych uczestników
Mechanizm działania	Blokuje eksporter żelaza – ferroportynę, zmniejszając ilość żelaza dostępnego do wytwarzania krwinek czerwonych
Status w USA	Wyłącznie na receptę; druk informacyjny nie wskazuje wykazu DEA
WADA	Niewymieniony na Liście zabronionych substancji i metod 2026

Czym jest

Hepcydyna jest głównym hormonem regulującym gospodarkę żelazem w organizmie (Kremyanskaya et al., NEJM 2024). Działa poprzez wiązanie się z ferroportyną – białkiem eksportującym żelazo, obecnym na powierzchni komórek uwalniających ten pierwiastek do krwi. W badaniach na hodowlach komórkowych związanie hepcydyny powodowało wciągnięcie ferroportyny do wnętrza komórki i jej degradację, co odcinało eksport żelaza (Nemeth et al., Science 2004). Wysokie stężenie hepcydyny oznacza więc mniej żelaza w krążeniu i mniej żelaza do syntezy hemoglobiny.

Rusfertyd naśladuje to działanie. W druku informacyjnym opisano go jako „mimetyk endogennego hormonu hepcydyny, który blokuje transporter żelaza – ferroportynę”, co „zmniejsza dostępność żelaza do wytwarzania krwinek czerwonych, prowadząc do obniżenia wartości hematokrytu” (druk informacyjny FDA).

Pod względem budowy chemicznej jest to krótki syntetyczny peptyd zamknięty w pierścień wiązaniem disiarczkowym, z łańcuchem bocznym kwasu tłuszczowego (grupą palmitoilową) przyłączonym do jednej z reszt lizyny. Wolna zasada ma wzór sumaryczny C₁₁₄H₁₈₁N₂₇O₂₈S₂ i średnią masę cząsteczkową 2442,0. Lek jest dostarczany w postaci soli octanowej jako liofilizowany proszek, który przed wstrzyknięciem miesza się z dołączonym rozpuszczalnikiem (druk informacyjny FDA).

Dlaczego bloker żelaza w czerwienicy prawdziwej

PV to nowotwór mieloproliferacyjny wywołany mutacją genu JAK2, która napędza niekontrolowane wytwarzanie krwinek czerwonych (Gendrot et al., Blood Cancer J 2026). Utrzymanie hematokrytu poniżej 45% stanowi główny cel leczenia (Takeda, 28 sierpnia 2026). W badaniu VERIFY leczenie standardowe obejmowało same krwioupusty (upuszczanie krwi) lub ich skojarzenie z lekami cytoredukcyjnymi, takimi jak hydroksymocznik, ruksolitynib czy interferon (druk informacyjny FDA). Wielu pacjentów z PV ma niedobór żelaza – wskutek powtarzanych krwioupustów i innych przyczyn – a mimo to nadal wytwarza zbyt dużo krwinek czerwonych. Ten czynnościowy niedobór żelaza wiąże się ze zmęczeniem i innymi objawami (Gendrot et al., Blood Cancer J 2026).

Rusfertyd działa w inny sposób. Zamiast usuwać krwinki czerwone po ich wytworzeniu, ogranicza ilość żelaza, które szpik kostny może wykorzystać do ich produkcji. W badaniu VERIFY średnie stężenie ferrytyny (wskaźnika zapasów żelaza) wzrosło z 21 mcg/L w punkcie wyjścia do 124 mcg/L w 32. tygodniu oraz do 174 mcg/L w 52. tygodniu u pacjentów przydzielonych losowo do grupy otrzymującej rusfertyd (druk informacyjny FDA). Jest to spójne z zatrzymywaniem żelaza w magazynach ustrojowych zamiast zużywania go do budowy krwinek czerwonych.

Farmakokinetyka

Parametr	Wartość (druk informacyjny)
Czas do osiągnięcia stężenia maksymalnego (19 mg, osoby zdrowe)	Mediana 24 godz. (zakres 4–48 godz.)
Bezwzględna biodostępność (podskórnie)	≈51%
Wiązanie z białkami osocza	Ponad 99%
Pozorna objętość dystrybucji	38,4 ± 19,1 L
Okres półtrwania eliminacji (19 mg, osoby zdrowe)	28,6 ± 11,3 godz.
Czas do osiągnięcia stanu stacjonarnego (dawkowanie co tydzień)	Około 3 dawek
Kumulacja przy dawce 54 mg tygodniowo	1,6× dla AUC, 1,3× dla Cmax
Wydalanie z moczem	Poniżej granicy wykrywalności

W zakresie dawek 9,5–54 mg ekspozycja na lek rośnie mniej niż proporcjonalnie do dawki. Rusfertyd jest rozkładany do mniejszych peptydów przez proteazy oraz w procesie hydroksylacji. Dwa metabolity, M4 i M9, zachowują częściową aktywność (odpowiednio około 65% i 14% siły działania związku macierzystego). Wiek, płeć, masa ciała ani łagodne do umiarkowanego zaburzenie czynności nerek nie zmieniały ekspozycji w sposób istotny klinicznie. Ciężkie zaburzenie czynności nerek oraz umiarkowane zaburzenie czynności wątroby również nie wpływały na ekspozycję po podaniu dawki 19 mg. Ciężkiego zaburzenia czynności wątroby nie badano (druk informacyjny FDA).

Działanie leku utrzymuje się dłużej niż przez jedną dobę. U zdrowych uczestników stężenie żelaza w surowicy obniżało się najsilniej po 24–48 godzinach od pojedynczej dawki, a dawki 41 mg i 54 mg utrzymywały je na niższym poziomie do 96 godzin (druk informacyjny FDA). W pierwszym badaniu z udziałem ludzi, przeprowadzonym u zdrowych mężczyzn, stwierdzono zależne od dawki spadki stężenia żelaza w surowicy i wysycenia transferryny po pojedynczych dawkach 1–80 mg (Modi et al., Eur J Haematol 2024).

Zatwierdzone zastosowanie medyczne

Wskazanie i dawkowanie z druku informacyjnego

Mimrylo jest wskazany „w leczeniu erytrocytozy u dorosłych z czerwienicą prawdziwą” (druk informacyjny FDA). Najważniejsze informacje z druku informacyjnego:

Dawka początkowa wynosi 19 mg we wstrzyknięciu podskórnym raz w tygodniu.
Zakres dawki tygodniowej wynosi 9,5–108 mg. Dawki powyżej 54 mg wymagają dwóch wstrzyknięć, a dawki powyżej 82 mg dzieli się na dzień 1. oraz dzień 4. lub 5.
Dawkę można zwiększyć o jeden stopień po co najmniej 2 tygodniach stosowania dotychczasowej dawki, aby osiągnąć lub utrzymać hematokryt poniżej 45%.
Dawkę zmniejsza się o jeden stopień w przypadku niedokrwistości 2. lub wyższego stopnia bądź polekowej toksyczności 3. lub wyższego stopnia. Przy dawce 9,5 mg tygodniowo kolejnym krokiem jest odstawienie leku.
Pełną morfologię krwi (CBC) kontroluje się co 2–4 tygodnie lub zgodnie ze wskazaniami klinicznymi po rozpoczęciu leczenia oraz w trakcie zmian dawkowania.
W druku informacyjnym nie wymieniono żadnych przeciwwskazań.

Historia regulacyjna

Data	Wydarzenie	Źródło
2 marca 2026 r.	FDA przyjęła wniosek NDA do rozpoznania w trybie priorytetowym (Priority Review); rusfertyd posiadał już status terapii przełomowej (Breakthrough Therapy), leku sierocego (Orphan Drug) oraz szybkiej ścieżki (Fast Track)	Takeda, 2 marca 2026
28 sierpnia 2026 r.	Zatwierdzenie przez FDA wniosku NDA 220605 (nowa jednostka cząsteczkowa typu 1; tryb priorytetowy; lek sierocy)	Drugs@FDA
3 września 2026 r.	Publikacja aktualnej wersji druku informacyjnego w serwisie DailyMed	DailyMed

W kwestii rynków poza USA komunikat firmy Takeda o zatwierdzeniu leku podaje jedynie, że firma „współpracuje z organami regulacyjnymi poza Stanami Zjednoczonymi”. Nie wymieniono w nim żadnych innych dopuszczeń do obrotu (Takeda, 28 sierpnia 2026).

Co pokazują badania

Wszystkie dane z badań kontrolowanych dotyczące skuteczności pochodzą od pacjentów z PV. Opisane niżej opublikowane badania były finansowane przez firmę Protagonist Therapeutics lub wśród ich współautorów znajdowali się jej pracownicy.

VERIFY: badanie fazy 3 stanowiące podstawę zatwierdzenia

VERIFY było wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym badaniem fazy 3 kontrolowanym placebo z udziałem 293 dorosłych z PV (NCT05210790). Kwalifikowano do niego pacjentów, którzy mimo standardowego leczenia (samych krwioupustów lub krwioupustów w skojarzeniu z lekami cytoredukcyjnymi) nadal wymagali częstych zabiegów upuszczania krwi (co najmniej 3 w ciągu poprzednich 28 tygodni lub 5 w ciągu poprzedniego roku). Średni wiek wynosił 57 lat, a 73% badanych stanowili mężczyźni. Przez 32 tygodnie pacjenci otrzymywali rusfertyd lub placebo jako uzupełnienie leczenia standardowego, zaczynając od dawki 19 mg raz w tygodniu i dostosowując ją tak, aby utrzymać hematokryt poniżej 45% (druk informacyjny FDA).

„Odpowiedź” oznaczała brak spełnienia kryteriów kwalifikacji do krwioupustu między 20. a 32. tygodniem. Kryterium kwalifikacji do krwioupustu stanowił potwierdzony hematokryt wynoszący co najmniej 45% i jednocześnie wyższy o co najmniej 3 punkty procentowe od wartości wyjściowej albo jakikolwiek hematokryt wynoszący co najmniej 48%.

Punkt końcowy	Placebo (n = 146)	Rusfertyd (n = 147)	Różnica (95% CI)
Odpowiedź, tygodnie 20–32	32,9%	76,9%	43,8% (33,5–54,2); p poniżej 0,0001
Średnia liczba krwioupustów, tygodnie 0–32	1,82	0,53	−1,29 (od −1,59 do −1,00); p poniżej 0,0001
Hematokryt utrzymany poniżej 45%, tygodnie 0–32	14,4%	62,6%	48,2% (38,4–57,9); p poniżej 0,0001
Zmiana wyniku zmęczenia w skali PROMIS, tydzień 32	+0,19	−1,79	−1,98 (od −3,71 do −0,25); p = 0,0252

Źródło: druk informacyjny FDA, Tabela 5.

Średni hematokryt wzrósł w ciągu 32 tygodni w grupie placebo, natomiast w grupie rusfertydu pozostał na poziomie wyjściowym lub poniżej niego. Gdy po 32. tygodniu pacjenci z grupy placebo przeszli na leczenie rusfertydem, ich hematokryt szybko się obniżył. W druku informacyjnym nie podano częstości występowania zakrzepicy ani innych twardych klinicznych punktów końcowych.

REVIVE: faza 2

Do badania REVIVE włączono 70 pacjentów z PV zależnych od krwioupustów, którzy wzięli udział w 28-tygodniowej otwartej fazie doboru dawki. Następnie u 59 z nich przeprowadzono 12-tygodniową, podwójnie zaślepioną fazę randomizowanego odstawienia leku (Kremyanskaya et al., NEJM 2024).

Mierzony parametr	Przed rusfertydem (28 tygodni)	Podczas stosowania rusfertydu (część 1)
Szacowana liczba krwioupustów na rok	8,7 ± 2,9	0,6 ± 1,0
Średni maksymalny hematokryt	50,0 ± 5,8%	44,5 ± 2,2%

W fazie randomizowanego odstawienia leku odpowiedź utrzymało 60% pacjentów kontynuujących przyjmowanie rusfertydu, w porównaniu z 17% osób przestawionych na placebo (p = 0,002). Zdarzenia niepożądane 3. stopnia wystąpiły u 13% pacjentów; nie odnotowano zdarzeń 4. ani 5. stopnia. Często występowały łagodne do umiarkowanych reakcje w miejscu wstrzyknięcia.

Pacjenci rozpoczynający leczenie z niekontrolowanym hematokrytem

W osobnym otwartym badaniu fazy 2 leczono 20 pacjentów z PV, u których wyjściowy hematokryt przekraczał 48% (średnio 51,6%). Podawano im 40 mg dwa razy w tygodniu aż do obniżenia hematokrytu poniżej 45%, a następnie dawkowanie raz w tygodniu (Chew et al., Leuk Res 2025). Do 8. tygodnia u 85% pacjentów hematokryt spadł poniżej 45%. Mediana czasu do pierwszego osiągnięcia tego poziomu wyniosła 4,9 tygodnia i żaden pacjent nie wymagał krwioupustu w trakcie leczenia. Badanie nie miało grupy kontrolnej, a 7 z 20 pacjentów przerwało terapię.

Hemochromatoza dziedziczna (wskazanie niezatwierdzone)

Ponieważ w hemochromatozie związanej z genem HFE występuje niedobór hepcydyny, rusfertyd oceniano także w otwartym badaniu fazy 2 z udziałem 16 pacjentów poddawanych podtrzymującym krwioupustom (Kowdley et al., Lancet Gastroenterol Hepatol 2023). Średnia liczba krwioupustów w okresie 24 tygodni spadła z 2,31 przed badaniem do 0,06 w trakcie leczenia, a 15 z 16 pacjentów nie wymagało żadnego zabiegu. Badanie nie miało pierwszorzędowego punktu końcowego ani grupy kontrolnej, a rusfertyd nie jest zatwierdzony w tym schorzeniu.

Znaczenie w przypadku wysokiego hematokrytu podczas stosowania testosteronu

Osoby stosujące terapię testosteronem często pytają o rusfertyd, ponieważ obniża on hematokryt. Zakres dostępnych dowodów naukowych jest jednak wąski.

Jak testosteron podnosi hematokryt

Erytrocytoza to dobrze udokumentowany efekt działania testosteronu. Wytyczne Endocrine Society definiują erytrocytozę podczas terapii testosteronem jako hematokryt powyżej 54%. Zalecają wstrzymanie podawania testosteronu do czasu powrotu hematokrytu do normy, a następnie wznowienie leczenia mniejszą dawką; wskazują też, że skuteczne są lecznicze krwioupusty (Bhasin et al., JCEM 2018). Na stronie poświęconej cypionatowi testosteronu omówiono, jak wielkość tego wzrostu zależy od postaci leku.

Hamowanie wydzielania hepcydyny jest jednym ze sposobów, w jaki testosteron nasila wytwarzanie krwinek czerwonych – i to właśnie ten element łączy go z rusfertydem:

Starsi mężczyźni, żel z testosteronem. W 6-miesięcznym badaniu randomizowanym stężenie hemoglobiny i hematokryt wzrosły o 7–10%. Wzrostowi temu towarzyszyły wyższe stężenie erytropoetyny oraz niższe stężenia ferrytyny i hepcydyny po 1 i 3 miesiącach. Po 6 miesiącach stężenia hepcydyny i erytropoetyny powróciły w okolice wartości wyjściowych, podczas gdy hematokryt pozostał podwyższony (Bachman et al., J Gerontol A 2014).
Młodzi mężczyźni, enantan testosteronu. W badaniu randomizowanym z udziałem 50 mężczyzn otrzymujących 200 mg/tydzień lub placebo podczas 28-dniowego głębokiego deficytu energetycznego stężenie hepcydyny spadło o 41% w grupie testosteronu w porównaniu z placebo (Hennigar et al., JCEM 2020).
U myszy nadekspresja hepcydyny osłabiała ten efekt. Myszy zmodyfikowane genetycznie tak, aby wytwarzały nadmiar hepcydyny w wątrobie, nie wykazywały oczekiwanego wzrostu stężenia hemoglobiny po podaniu testosteronu (Guo et al., Aging Cell 2013).
U myszy hepcydyna nie była niezbędna. Testosteron nadal podnosił hematokryt u myszy całkowicie pozbawionych hepcydyny. Autorzy doszli do wniosku, że zahamowanie hepcydyny „nie jest niezbędne” do wywołania przez testosteron wpływu na produkcję krwinek czerwonych u zdrowych myszy (Guo et al., Andrology 2020).

Hamowanie hepcydyny stanowi więc część mechanizmu – obok przesunięcia punktu nastawczego dla erytropoetyny na wyższy poziom – ale nie wyjaśnia całego zjawiska.

Czego nie wiadomo

Brak badań u osób stosujących testosteron. Według stanu na 13 października 2026 r. każde badanie z użyciem rusfertydu zarejestrowane w bazie ClinicalTrials.gov dotyczy czerwienicy prawdziwej lub hemochromatozy dziedzicznej. Żadne nie obejmuje erytrocytozy związanej z testosteronem (ClinicalTrials.gov).
Zatwierdzone wskazanie obejmuje wyłącznie PV. Dawkowanie z druku informacyjnego, docelowy próg hematokrytu 45% oraz dane dotyczące bezpieczeństwa pochodzą wyłącznie od pacjentów z PV (druk informacyjny FDA). PV to nowotwór szpiku napędzany mutacją JAK2. W pracy przeglądowej z 2026 r. zauważono, że gospodarka żelazem we wtórnych (niezwiązanych z PV) postaciach erytrocytozy „była badana znacznie rzadziej” (Gendrot et al., Blood Cancer J 2026).
Dane od zdrowych ochotników potwierdzają jedynie sam mechanizm. U zdrowych osób otrzymujących 60 mg raz w tygodniu przez 5 tygodni stężenie żelaza w surowicy, wysycenie transferryny, stężenie hemoglobiny i hematokryt obniżyły się zgodnie z oczekiwaniami (Modi et al., Clin Pharmacol Drug Dev 2025). Badanie to nie zostało jednak zaprojektowane w celu oceny jakichkolwiek korzyści klinicznych.
Dowody dotyczące standardowych metod postępowania również są skąpe. W przeglądzie z 2024 r. wskazano, że brakuje dowodów na skuteczność i bezpieczeństwo leczniczych krwioupustów w erytrocytozie wywołanej testosteronem, a powtarzane upusty krwi prowadzą z czasem do wyczerpania zapasów żelaza (Bond et al., Endocr Connect 2024).

Stosowanie rusfertydu w przypadku wysokiego hematokrytu związanego z przyjmowaniem testosteronu byłoby użyciem pozarejestracyjnym (off-label) i nieprzebadanym. Nie zbadano, czy w takiej sytuacji lek ten jest skuteczny ani bezpieczny.

Działania niepożądane i ryzyko

Druk informacyjny nie zawiera ostrzeżenia w ramce (boxed warning). W 32-tygodniowej randomizowanej części badania VERIFY poniższe działania niepożądane występowały o co najmniej 5 punktów procentowych częściej niż w grupie placebo (druk informacyjny FDA):

Działanie niepożądane	Rusfertyd (n = 145)	Placebo (n = 146)
Reakcje w miejscu wstrzyknięcia	56%	33%
Niedokrwistość	16%	4,1%
Nadpłytkowość (wysoka liczba płytek krwi)	8%	0,7%
Duszność (uczucie braku tchu)	8%	1,4%

Wśród 285 pacjentów eksponowanych na rusfertyd (mediana 61 tygodni) u 11% konieczne było zmniejszenie dawki z powodu działania niepożądanego, głównie niedokrwistości (10%). Trwałe odstawienie leku z powodu reakcji w miejscu wstrzyknięcia, nadpłytkowości lub niedokrwistości zdarzało się rzadko – w każdym z tych przypadków u 0,4–0,7% leczonych.

Wzrost liczby płytek krwi

W druku informacyjnym ujęto to jako ostrzeżenie. W ciągu 4 tygodni od rozpoczęcia terapii liczba płytek krwi wzrastała średnio o 31%. U 36% pacjentów przekroczyła 600 × 10⁹/L, a u 6% przekroczyła 1000 × 10⁹/L. Wartości te na ogół stabilizowały się do 8. tygodnia. Druk informacyjny zaleca kontrolę morfologii krwi (CBC) co 2–4 tygodnie po rozpoczęciu leczenia i podczas zmian dawki, a także wskazuje, że wzrost liczby płytek może wymagać modyfikacji leczenia cytoredukcyjnego lub dawki rusfertydu (druk informacyjny FDA).

Reakcje w miejscu wstrzyknięcia

W badaniu VERIFY reakcje w miejscu wstrzyknięcia wystąpiły u 47% pacjentów leczonych rusfertydem. Najczęstsze obejmowały zaczerwienienie (27%), świąd (17%), ból (15%) i obrzęk (8%). U dwóch pacjentów odnotowano reakcje 3. stopnia, a dwóch (0,7%) przerwało z ich powodu leczenie (druk informacyjny FDA).

Niedokrwistość

Niedokrwistość wynika bezpośrednio z mechanizmu działania leku. Ograniczenie dostępności żelaza dla krwinek czerwonych może doprowadzić do nadmiernego spadku stężenia hemoglobiny. Zgodnie z drukiem informacyjnym w przypadku niedokrwistości 2. lub wyższego stopnia postępowanie polega na zmniejszeniu dawki (druk informacyjny FDA).

Ciąża i karmienie piersią

W badaniach na zwierzętach rusfertyd wywoływał wady rozwojowe u szczurów i obumieranie płodów u królików przy ekspozycji niższej niż osiągana przy maksymalnej dawce stosowanej u ludzi. Druk informacyjny zaleca wykonanie testu ciążowego oraz stosowanie skutecznej antykoncepcji w trakcie leczenia i przez co najmniej 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki. W tym samym okresie odradza się karmienie piersią ze względu na możliwość upośledzenia wchłaniania żelaza u niemowlęcia (druk informacyjny FDA). U szczurów rusfertyd nie wpływał na płodność samców i samic ani na parametry nasienia.

Przeciwciała, rytm serca i interakcje

Przeciwciała przeciwlekowe. Pojawiły się u 34% pacjentów w badaniu VERIFY. Około jednej trzeciej z nich stanowiły przeciwciała neutralizujące, a 12% reagowało krzyżowo z naturalną hepcydyną. Nie zaobserwowano wyraźnego związku między obecnością przeciwciał a stężeniem leku, jego skutecznością czy bezpieczeństwem.
Rytm serca. Przy stężeniu równym 1,3-krotności stężenia maksymalnego dla najwyższej dawki nie zaobserwowano istotnego klinicznie wydłużenia odstępu QTc.
Interakcje. W badaniach laboratoryjnych rusfertyd nie hamował ani nie indukował głównych enzymów CYP450, a także nie był substratem ani inhibitorem powszechnych białek transportujących leki.

Źródło dla wszystkich trzech punktów: druk informacyjny FDA.

Status prawny i stosowanie poza medycyną

W Stanach Zjednoczonych Mimrylo jest lekiem wydawanym na receptę, a jego druk informacyjny nie wymienia żadnego wykazu substancji kontrolowanych DEA (druk informacyjny FDA). Rusfertyd nie figuruje na Liście zabronionych substancji i metod WADA 2026.

Najważniejsze informacje

Zatwierdzony przez FDA w 2026 r., wyłącznie w PV. Lek Mimrylo został zatwierdzony 28 sierpnia 2026 r. w leczeniu erytrocytozy u dorosłych z czerwienicą prawdziwą po ocenie w trybie priorytetowym.
Działa poprzez ograniczanie dostępności żelaza. Jako mimetyk hepcydyny rusfertyd blokuje ferroportynę, dzięki czemu szpik kostny otrzymuje mniej żelaza do wytwarzania krwinek czerwonych.
Wyraźny efekt w badaniu fazy 3 w PV. W badaniu VERIFY odpowiedź na leczenie uzyskało 76,9% pacjentów wobec 32,9% w grupie placebo, a średnia liczba krwioupustów spadła z 1,82 do 0,53 w ciągu 32 tygodni.
Główne zagrożenia to wzrost liczby płytek krwi, niedokrwistość i reakcje w miejscu wstrzyknięcia. Na początku leczenia liczba płytek wzrastała średnio o około 31%, dlatego druk informacyjny przewiduje kontrolę morfologii krwi co 2–4 tygodnie.
Nieprzebadany w wysokim hematokrycie związanym ze stosowaniem testosteronu. Choć testosteron hamuje hepcydynę, w żadnym badaniu nie oceniano rusfertydu u osób przyjmujących testosteron. Takie zastosowanie byłoby pozarejestracyjne (off-label), a jego korzyści i bezpieczeństwo są nieznane.

Źródła

Takeda Pharmaceuticals America. Mimrylo (rusfertide) for injection, for subcutaneous use, prescribing information. DailyMed.
US Food and Drug Administration. Drugs@FDA: NDA 220605, Mimrylo (rusfertide acetate). FDA.
Takeda. Takeda receives U.S. FDA approval of MIMRYLO (rusfertide), marking a potential shift in the treatment paradigm for polycythemia vera. News release, August 28, 2026. Takeda.
Takeda. Takeda and Protagonist announce U.S. Food and Drug Administration accepts New Drug Application and grants Priority Review for rusfertide as a potential first-in-class therapy for polycythemia vera. News release, March 2, 2026. Takeda.
Kremyanskaya M, Kuykendall AT, Pemmaraju N, et al. Rusfertide, a hepcidin mimetic, for control of erythrocytosis in polycythemia vera. N Engl J Med. 2024;390(8):723–735. PubMed.
Chew LP, Ginzburg YZ, Kirubamoorthy K, et al. Rusfertide rapidly decreases hematocrit in patients with suboptimally controlled polycythemia vera. Leuk Res. 2025;159:108132. PubMed.
Modi NB, Shames R, Lickliter JD, Gupta S. Pharmacokinetics, pharmacodynamics, and tolerability of an aqueous formulation of rusfertide (PTG-300), a hepcidin mimetic, in healthy volunteers: a double-blind first-in-human study. Eur J Haematol. 2024;113(3):340–350. PubMed.
Modi NB, Dinh P, Ajari I. Multiple-dose pharmacokinetics, pharmacodynamics, safety, and tolerability of subcutaneous rusfertide, a hepcidin mimetic, in healthy subjects. Clin Pharmacol Drug Dev. 2025;14(4):311–323. PubMed.
Kowdley KV, Modi NB, Peltekian K, et al. Rusfertide for the treatment of iron overload in HFE-related haemochromatosis: an open-label, multicentre, proof-of-concept phase 2 trial. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2023;8(12):1118–1128. PubMed.
Nemeth E, Tuttle MS, Powelson J, et al. Hepcidin regulates cellular iron efflux by binding to ferroportin and inducing its internalization. Science. 2004;306(5704):2090–2093. PubMed.
Gendrot B, Peyssonnaux C, Plo I, Vaulont S, Fouquet G. Impaired iron balance and erythrocytosis: a complex relationship. Blood Cancer J. 2026;16(1):111. PubMed.
Bhasin S, Brito JP, Cunningham GR, et al. Testosterone therapy in men with hypogonadism: an Endocrine Society clinical practice guideline. J Clin Endocrinol Metab. 2018;103(5):1715–1744. PubMed.
Bachman E, Travison TG, Basaria S, et al. Testosterone induces erythrocytosis via increased erythropoietin and suppressed hepcidin: evidence for a new erythropoietin/hemoglobin set point. J Gerontol A Biol Sci Med Sci. 2014;69(6):725–735. PubMed.
Hennigar SR, Berryman CE, Harris MN, et al. Testosterone administration during energy deficit suppresses hepcidin and increases iron availability for erythropoiesis. J Clin Endocrinol Metab. 2020;105(4):dgz316. PubMed.
Guo W, Bachman E, Li M, et al. Testosterone administration inhibits hepcidin transcription and is associated with increased iron incorporation into red blood cells. Aging Cell. 2013;12(2):280–291. PubMed.
Guo W, Schmidt PJ, Fleming MD, Bhasin S. Hepcidin is not essential for mediating testosterone’s effects on erythropoiesis. Andrology. 2020;8(1):82–90. PubMed.
Bond P, Verdegaal T, Smit DL. Testosterone therapy-induced erythrocytosis: can phlebotomy be justified? Endocr Connect. 2024;13(10):e240283. PubMed.
ClinicalTrials.gov. Search results for intervention “rusfertide” (accessed October 13, 2026). ClinicalTrials.gov.
World Anti-Doping Agency. World Anti-Doping Code International Standard: Prohibited List 2026. WADA 2026 Prohibited List.

Rusfertyd