ACE-031, któremu nadano międzynarodową niezastrzeżoną nazwę ramatercept, to eksperymentalny, wstrzykiwany lek białkowy działający jak receptor-„wabik”. Zbudowano go z zewnętrznej, wiążącej ligandy części ludzkiego receptora aktywiny typu IIB (ActRIIB), połączonej z ogonem Fc ludzkiego przeciwciała IgG1. Krążąc we krwi, wychwytuje miostatynę i kilka pokrewnych białek, które normalnie hamują wzrost mięśni (Attie et al., Muscle Nerve 2013; Reichel et al., Drug Test Anal 2025). Opracowała go firma Acceleron Pharma, z firmą Shire jako partnerem od 2010 roku, jako możliwy lek na dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD).

Najważniejszy fakt o ACE-031 jest taki, że jego rozwój przerwano z powodów bezpieczeństwa. Badanie kontrolowane placebo u chłopców z DMD wstrzymano w 2011 roku po tym, jak u leczonych chłopców pojawiły się krwawienia z nosa i teleangiektazje (małe rozszerzone naczynia krwionośne widoczne w skórze). Acceleron i Shire porzuciły lek w 2013 roku (Campbell et al., Muscle Nerve 2017; Acceleron prospectus, 2013). Nigdzie nie został zatwierdzony. Produkty sprzedawane w internecie pod nazwą ACE-031 zostały zbadane przez laboratorium antydopingowe i żaden z 14 przebadanych produktów w rzeczywistości nie zawierał ACE-031 (Reichel et al., Drug Test Anal 2025).

Ta strona podsumowuje to, co podają opublikowane badania, rejestry badań, dokumenty regulacyjne firmy Acceleron i badacze zajmujący się antydopingiem. Służy wyłącznie celom edukacyjnym i nie stanowi porady medycznej.

Właściwość	Szczegóły
Czym jest	Rekombinowane białko fuzyjne: domena zewnątrzkomórkowa ludzkiego ActRIIB połączona z domeną Fc ludzkiego IgG1, tworząca cząsteczkę dwułańcuchową (homodimer)
Klasa leku	„Pułapka na ligandy” receptora aktywiny IIB (rozpuszczalny receptor-wabik); inhibitor szlaku miostatyny i aktywiny
Twórca	Acceleron Pharma, we współpracy z Shire od września 2010 do czerwca 2013
Badana droga podania	Wstrzyknięcie podskórne
Dawki badane u ludzi	Pojedyncze dawki 0,02–3 mg/kg (zdrowe kobiety po menopauzie); 0,5 mg/kg co 4 tygodnie lub 1,0 mg/kg co 2 tygodnie (chłopcy z DMD)
Okres półtrwania	Średnio 10–15 dni (≈240–360 h) po pojedynczej dawce podskórnej u zdrowych kobiet
Główny sygnał bezpieczeństwa	Krwawienia z nosa (epistaxis) i teleangiektazje w badaniu DMD
Status zatwierdzenia	Nigdy niezatwierdzony; wstrzymanie badań klinicznych (clinical hold) w 2011 roku; rozwój przerwany w 2013 roku
Status substancji kontrolowanej w USA	Niewymieniony w wykazie steroidów anabolicznych (21 CFR 1308.13)
Status WADA	Wymieniony w grupie S4.3 jako przykład receptora aktywiny typu wabik; zabroniony przez cały czas

Czym jest

Miostatyna (zwana też GDF8) to białko wytwarzane przez mięśnie, które ogranicza, jak duże mogą urosnąć mięśnie. Ona i kilku pokrewnych członków rodziny TGF-β, takich jak aktywina A i GDF11, przekazują sygnał, wiążąc się z receptorami aktywiny typu II na powierzchni komórki mięśniowej, głównie z ActRIIB. ACE-031 to swobodnie krążąca kopia tej części ActRIIB, która chwyta te ligandy. Ponieważ ligandy wiążą się z lekiem zamiast z prawdziwym receptorem, hamulec wzrostu mięśni zostaje zwolniony (Attie et al., Muscle Nerve 2013).

Pod względem budowy analiza antydopingowa ACE-031 opisuje go jako białko homodimeryczne złożone z 343 aminokwasów, z trzema miejscami przyłączania cukrów (N-glikozylacji). Każdy łańcuch składa się z fragmentu ActRIIB, krótkiego łącznika z trzech glicyn i ludzkiego fragmentu Fc IgG1. Część Fc łączy dwa łańcuchy w parę i spowalnia usuwanie białka z organizmu (Reichel et al., Drug Test Anal 2025).

Pomysł wziął się z badań na myszach. Badanie z 2005 roku wykazało, że rozpuszczalny receptor ActRIIB zwiększał masę mięśniową nawet o 60% w ciągu 2 tygodni u myszy typu dzikiego. Efekt był mniejszy, ale nadal obecny u myszy całkowicie pozbawionych miostatyny, co pokazało, że wzrost mięśni ograniczają także inne ligandy poza miostatyną (Lee et al., PNAS 2005). To główna różnica między receptorem-wabikiem takim jak ACE-031 a lekiem celującym wyłącznie w miostatynę: blokuje szerszy zestaw sygnałów.

Czym ACE-031 różni się od ACE-083

Późniejszy lek mięśniowy firmy Acceleron, ACE-083, dążył do tego samego celu innym projektem, częściowo po to, by uniknąć działań ogólnoustrojowych obserwowanych przy ACE-031.

Cecha	ACE-031 (ramatercept)	ACE-083
Zbudowany z	Domeny zewnątrzkomórkowej receptora ActRIIB	Skróconej folistatyny, naturalnego białka wiążącego miostatynę
Droga podania	Podskórnie, działa w całym organizmie	Wstrzykiwany do jednego mięśnia, zaprojektowany do działania miejscowego
Okres półtrwania u ludzi	10–15 dni	Nie do zmierzenia; po pierwszej dobie we krwi jest mało leku
Wynik	Badanie DMD przerwane z powodu krwawień z nosa i teleangiektazji; rozwój przerwany w 2013 roku	Powiększał wstrzykiwane mięśnie, ale nie poprawiał funkcji; rozwój przerwany w 2020 roku

Źródła: Attie et al., Muscle Nerve 2013; Campbell et al., Muscle Nerve 2017; Pearsall et al., Sci Rep 2019; Acceleron, March 2020. Strona o ACE-083 szczegółowo omawia badania tego leku.

Problem BMP9

ActRIIB nie wiąże wyłącznie ligandów związanych z mięśniami. Badacze z firmy Acceleron zgłosili później, że homodimeryczny projekt ActRIIB-Fc wychwytuje białko morfogenetyczne kości 9 (BMP9), które opisują jako ligand regulujący układ naczyniowy, oraz że wpływał on na wzrost naczyń krwionośnych w teście siatkówki myszy. Zbudowali cząsteczkę następczą (ActRIIB:ALK4-Fc) specjalnie tak, by nie wychwytywała BMP9 (Li et al., J Clin Invest 2021). Dawni naukowcy firmy Acceleron napisali od tego czasu, że naczyniowe działania niepożądane ACE-031 przypisano hamowaniu ligandów innych niż miostatyna i aktywina A, w szczególności BMP9 (Cadena et al., PLoS One 2026). To wyjaśnienie pochodzi od badaczy samego twórcy oraz z prac na zwierzętach i w laboratorium, a nie z badania mechanizmu u ludzi.

Farmakokinetyka

Jedyne opublikowane dane farmakokinetyczne u ludzi pochodzą z badania jednorazowej dawki u 48 zdrowych kobiet po menopauzie (Attie et al., Muscle Nerve 2013):

Parametr	Wynik
Dawki	0,02–3 mg/kg, jedno wstrzyknięcie podskórne
Ekspozycja (AUC i stężenie szczytowe)	Rosła proporcjonalnie do dawki
Średni okres półtrwania w fazie eliminacji	10–15 dni

Okres półtrwania wynoszący 10–15 dni jest długi, dlatego w badaniu DMD dawkowano tylko co 2 lub 4 tygodnie. Oznacza to także, że gdy pojawią się działania niepożądane, lek pozostaje w organizmie przez tygodnie.

Historia rozwoju i status regulacyjny

Data	Zdarzenie
Wrzesień 2008 – lipiec 2009	Badanie fazy 1 z pojedynczą dawką u 48 zdrowych kobiet po menopauzie (NCT00755638)
Sierpień 2009 – luty 2011	Badanie fazy 1 z dawkami wielokrotnymi u 70 zdrowych kobiet po menopauzie; zakończone, nie opublikowano wyników (NCT00952887)
Kwiecień 2010 – czerwiec 2011	Badanie fazy 2 u 24 chłopców z DMD; przerwane na podstawie wstępnych danych o bezpieczeństwie (NCT01099761)
8 września 2010 r.	Acceleron i Shire podpisują umowę o wspólnym rozwoju ACE-031; Shire płaci z góry 45,0 mln USD
Październik 2010 – maj 2011	Otwarte badanie przedłużone u 11 chłopców; przerwane na podstawie wstępnych danych o bezpieczeństwie (NCT01239758)
2011	Rozwój kliniczny wstrzymany (clinical hold) z powodu wstępnych obserwacji dotyczących bezpieczeństwa
Kwiecień 2013	Acceleron i Shire decydują się nie rozwijać ACE-031 dalej; współpraca kończy się 30 czerwca 2013 r.

Prospekt emisyjny firmy Acceleron z 2013 roku (IPO) stwierdza, że po zebraniu dodatkowych informacji z badań toksykologicznych na zwierzętach obie firmy uznały, że profil korzyści i ryzyka ACE-031 nie jest odpowiedni dla docelowych pacjentów, czyli chłopców w wieku czterech lat i starszych z genetyczną chorobą prowadzącą do zaniku mięśni. Prospekt stwierdza również, że Acceleron nie planował kontynuowania rozwoju (Acceleron prospectus, 2013).

Brak zatwierdzenia. ACE-031 nigdy nie doczekał się wniosku o dopuszczenie do obrotu w żadnym kraju.
Nie jest substancją kontrolowaną w USA. Jest białkiem, a nie steroidem anabolicznym, i nie jest wymieniony w wykazie III (Schedule III) (21 CFR 1308.13).
Wymieniony na liście WADA. Grupa S4.3 („czynniki zapobiegające aktywacji receptora aktywiny IIB”) wymienia „receptory aktywiny typu wabik (np. ACE-031)”. Substancje z grupy S4.3 są zabronione w zawodach i poza nimi oraz są substancjami nieokreślonymi (WADA 2026 Prohibited List). Ta sama grupa obejmuje przeciwciało przeciw receptorowi aktywiny bimagrumab, przeciwciało przeciw miostatynie apitegromab i folistatynę (follistatin-344).

Co pokazują badania

Opublikowano tylko dwa badania u ludzi: u 48 zdrowych kobiet i u 24 chłopców z DMD. Żadne nie dotyczyło sportowców, zdrowych mężczyzn ani wyników siły u zdrowych osób.

Badania na zwierzętach

Myszy. U 8-tygodniowych myszy leczonych przez 28 dni ACE-031 zwiększył masę ciała o 16% w porównaniu z podłożem (vehicle), a masę czterech mięśni nogi o 26–46%. Rosły zarówno włókna wolne (typ I), jak i szybkie (typ II), odpowiednio o 22% i 28% w polu przekroju poprzecznego w mięśniu płaszczkowatym (soleus) (Cadena et al., J Appl Physiol 2010).
Marmozety. W małym badaniu na naczelnych 8 marmozet otrzymywało 3,0 mg/kg ACE-031 co tydzień przez 14 tygodni, a 4 otrzymywały podłoże. Beztłuszczowa masa ciała wzrosła w stosunku do wartości wyjściowej tylko u leczonych zwierząt. Pole przekroju poprzecznego włókien mięśnia dwugłowego ramienia było większe o 20% dla włókien typu II i o 34% dla włókien typu I, a wyizolowany mięsień nogi wytwarzał większą siłę bezwzględną i właściwą (Cadena et al., PLoS One 2026). Autorzy zauważają, że mała grupa kontrolna ograniczyła moc statystyczną.

To wyniki uzyskane na zwierzętach; poniższe badania u ludzi to jedyne dane dotyczące ludzi.

Zdrowe kobiety po menopauzie (faza 1, n = 48)

W tym badaniu podwójnie zaślepionym zdrowe kobiety po menopauzie randomizowano w stosunku 3:1 do jednej dawki podskórnej ACE-031 (0,02–3 mg/kg) lub placebo (Attie et al., Muscle Nerve 2013). W 29. dniu w grupie 3 mg/kg stwierdzono:

Miara	Zmiana w 29. dniu, 3 mg/kg	p
Beztłuszczowa masa całego ciała (DXA)	+3,3%	0,03
Objętość mięśni uda (MRI)	+5,1%	0,03

Autorzy podali także statystycznie istotne zmiany markerów we krwi, które zinterpretowali jako poprawę metabolizmu kości i tłuszczu. Drugie badanie, z dawkami wielokrotnymi, u 70 zdrowych kobiet po menopauzie zakończono w 2011 roku, ale nie opublikowano ani nie zamieszczono żadnych wyników (NCT00952887).

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (faza 2, n = 24)

DMD to dziedziczna choroba chłopców, w której mięśnie stopniowo ulegają rozpadowi z powodu braku białka dystrofiny. Do badania włączono chodzących chłopców w wieku 4 lat i starszych, którzy przyjmowali kortykosteroidy przez co najmniej rok. Było randomizowane, podwójnie zaślepione i kontrolowane placebo, z rosnącymi dawkami. Każdą kohortę leczono przez 12 tygodni i obserwowano przez kolejne 12 tygodni (Campbell et al., Muscle Nerve 2017; NCT01099761).

Planowana trzecia kohorta (2,5 mg/kg co 4 tygodnie) nigdy nie została włączona, ponieważ badanie zatrzymano po drugim poziomie dawki. Wyniki zamieszczone w rejestrze, podczas wizyty końcowej około 24 tygodnie po rozpoczęciu:

Wynik	0,5 mg/kg co 4 tyg. (n = 9)	1,0 mg/kg co 2 tyg. (n = 9)	Placebo (n = 6)
Beztłuszczowa masa ciała, zmiana w % (średnia ± SE)	+3,6 ± 1,3	+4,1 ± 1,5	+2,6 ± 1,8
Gęstość kości kręgosłupa lędźwiowego, zmiana w % (średnia ± SE)	+1,6 ± 1,8	+4,4 ± 1,5	+0,3 ± 4,4
Test 6-minutowego marszu, zmiana w m, chłopcy w wieku 10 lat lub starsi (średnia ± SD)	+4,5 ± 37,6	−3,2 ± 35,5	−47,6 ± 34,5
Test 6-minutowego marszu, zmiana w m, chłopcy poniżej 10 lat (średnia ± SD)	+43,8 ± 61,5	+2,5 ± 35,6	+5,2 ± 23,6
Czas marszu/biegu na 10 m, zmiana w s (średnia ± SD)	+0,7 ± 0,9	+0,7 ± 0,9	+1,0 ± 0,8

Opublikowana praca opisuje to jako tendencje: utrzymany dystans w teście 6-minutowego marszu wobec pogorszenia w grupie placebo oraz większa masa beztłuszczowa i gęstość kości przy mniejszej masie tłuszczowej, z których żadna nie osiągnęła istotności statystycznej (Campbell et al., Muscle Nerve 2017). Grupy były bardzo małe, rejestr nie podaje porównań statystycznych, a rosnący chłopcy zyskują masę beztłuszczową także na placebo. Ręcznie mierzone wyniki siły w stawie łokciowym i kolanowym nie wykazały spójnej przewagi ACE-031 (NCT01099761).

Działania niepożądane i ryzyko

Żaden produkt nie ma charakterystyki produktu. Poniższe dane pochodzą z dwóch opublikowanych badań (48 zdrowych kobiet i 24 chłopców z DMD, w tym osoby otrzymujące placebo), wszystkie prowadzone pod nadzorem medycznym.

Krwawienia z nosa i teleangiektazje

Te działania naczyniowe są powodem, dla którego lek przerwano. Zdarzenia niepożądane w badaniu DMD, zgodnie z rejestrem (NCT01099761):

Zdarzenie niepożądane	0,5 mg/kg co 4 tyg. (n = 9)	1,0 mg/kg co 2 tyg. (n = 9)	Placebo (n = 6)
Epistaxis (krwawienia z nosa)	1	5	0
Teleangiektazje	0	5	0
Rumień w miejscu wstrzyknięcia (zaczerwienienie)	3	6	3
Ból głowy	1	3	1
Jakiekolwiek zdarzenie niepożądane związane z lekiem	1	6	0
Poważne zdarzenia niepożądane	0	0	0

Zdarzenia skupiały się przy wyższej dawce. Autorzy badania stwierdzają, że żadne nie było poważne ani ciężkie, ale że te działania poza mięśniami przyczyniły się do decyzji o przerwaniu rozwoju (Campbell et al., Muscle Nerve 2017). Badanie przedłużone również przerwano (NCT01239758), a Acceleron podała, że dane toksykologiczne ze zwierząt zebrane później potwierdziły zakończenie rozwoju (Acceleron prospectus, 2013).

Ten sam wzorzec widać przy zatwierdzonym leku z tej samej rodziny. Sotatercept (Winrevair), białko fuzyjne receptora aktywiny typu IIA-Fc zatwierdzone w tętniczym nadciśnieniu płucnym, podaje krwawienia z nosa u 22,1% wobec 1,9% i teleangiektazje u 16,6% wobec 4,4% pacjentów w porównaniu z placebo w badaniu STELLAR (Winrevair label). Sotatercept to inna cząsteczka, ale porównanie pokazuje, że działania na naczynia krwionośne są uznanym ryzykiem pułapek na ligandy opartych na receptorach aktywiny.

Zdrowi ochotnicy

W badaniu pojedynczej dawki ACE-031 opisano jako ogólnie dobrze tolerowany, a rumień w miejscu wstrzyknięcia należał do zgłoszonych zdarzeń niepożądanych (Attie et al., Muscle Nerve 2013). Pojedyncza dawka obserwowana przez kilka tygodni niewiele mówi o wielokrotnym stosowaniu.

Czego nie wiadomo

Nie ma danych o stosowaniu dłuższym niż 12 tygodni dawkowania, u zdrowych mężczyzn, u sportowców ani razem z innymi lekami.
Badanie z dawkami wielokrotnymi u zdrowych kobiet oraz badania toksykologiczne na zwierzętach, które wpłynęły na decyzję o przerwaniu, nie zostały opublikowane.
Żaden organ regulacyjny nie ocenił długoterminowego bezpieczeństwa ACE-031, a przy okresie półtrwania 10–15 dni skutki mogą utrzymywać się długo po ostatniej dawce.

Produkty sprzedawane jako ACE-031

ACE-031 nie jest dostępny jako lek. Badacze zajmujący się antydopingiem kupili 14 produktów sprzedawanych w internecie jako ACE-031, od dostawców z Wielkiej Brytanii, Europy, Chin i USA, wszystkie oznaczone jako „wyłącznie do celów badawczych” lub „nieprzeznaczone do spożycia przez ludzi” (Reichel et al., Drug Test Anal 2025). Stwierdzili, że:

Żaden nie zawierał ACE-031. Żaden produkt nie zawierał białka fuzyjnego ActRIIB-Fc.
12 zawierało zamiast tego pełnej długości receptor aktywiny IIB, w tym jego części błonowe i wewnętrzne, bez fragmentu Fc. Produkty były bardzo zanieczyszczone, z wieloma innymi białkami, a wielkość białka sugerowała, że wytworzono je w bakteriach, a nie w komórkach ssaków używanych do produkcji biologicznych leków klinicznej jakości.
Pozostałe 2 zawierały inne substancje: jeden folistatynę, a jeden ipamorelinę.

To samo laboratorium wykazało, że jego istniejący test krwi na luspatercept, inne białko ActRIIB-Fc, wykrywa także ten materiał z czarnego rynku. U szczurów, którym podano 10 mg/kg, był wykrywalny we krwi do 48 godzin, ale nie po 7 dniach; autorzy ostrzegają, że okno wykrywalności u ludzi może być inne. Cokolwiek jest sprzedawane pod tą nazwą, nie ma sprawdzalnego związku z białkiem badanym w badaniach firmy Acceleron, a jego działanie u ludzi jest nieznane.

Najważniejsze informacje

Receptor-wabik dla sygnałów ograniczających mięśnie. ACE-031 (ramatercept) to domena zewnątrzkomórkowa ActRIIB połączona z ogonem Fc IgG1. Wychwytuje miostatynę i pokrewne ligandy w całym organizmie i ma okres półtrwania 10–15 dni.
Umiarkowane przyrosty mięśni u ludzi. Jedna dawka 3 mg/kg zwiększyła masę beztłuszczową o 3,3%, a objętość mięśni uda o 5,1% w 29. dniu u zdrowych kobiet po menopauzie; u chłopców z DMD przyrosty były tendencjami nieistotnymi statystycznie.
Przerwany z powodu działań niepożądanych ze strony naczyń. Krwawienia z nosa i teleangiektazje pojawiły się u 5 z 9 chłopców przy wyższej dawce, badanie DMD wstrzymano w 2011 roku, a lek porzucono w 2013 roku. Naukowcy twórcy przypisują to wychwytywaniu BMP9.
Inny niż ACE-083. Pokrewny związek ACE-083 był miejscowo wstrzykiwanym białkiem folistatynowym, które również nie powiodło się, ale z powodu braku korzyści funkcjonalnej, a nie bezpieczeństwa.
ACE-031 z czarnego rynku to nie ACE-031. We wszystkich 14 badanych produktach z internetu brakowało prawdziwego leku; większość zawierała zanieczyszczone białko receptora wytworzone w bakteriach.
Zakazany w sporcie z nazwy. WADA wymienia ACE-031 w grupie S4.3, zabroniony przez cały czas.

Źródła

Attie KM, Borgstein NG, Yang Y, et al. A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers. Muscle Nerve. 2013;47(3):416–423. PubMed.
Campbell C, McMillan HJ, Mah JK, et al. Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: results of a randomized, placebo-controlled clinical trial. Muscle Nerve. 2017;55(4):458–464. PubMed.
Acceleron Pharma. A randomized, double-blind, placebo-controlled, multiple ascending-dose study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of ACE-031 (ActRIIB-IgG1) in subjects with Duchenne muscular dystrophy. NCT01099761. ClinicalTrials.gov.
Acceleron Pharma. An open-label extension study to evaluate the safety, tolerability, and pharmacodynamics of ACE-031 (ActRIIB-IgG1) in subjects with Duchenne muscular dystrophy. NCT01239758. ClinicalTrials.gov.
Acceleron Pharma. A randomized, double-blind, placebo-controlled, single-dose, dose-escalation study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetic and pharmacodynamic effects of ACE-031 (ActRIIB-IgG1) in healthy, postmenopausal volunteers. NCT00755638. ClinicalTrials.gov.
Acceleron Pharma. A randomized, double-blind, placebo-controlled, multiple-dose, dose-escalation study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetic and pharmacodynamic effects of ACE-031 (ActRIIB-IgG1) in healthy postmenopausal women. NCT00952887. ClinicalTrials.gov.
Acceleron Pharma. Prospectus, Form 424(b)(4). September 19, 2013. SEC.
Lee SJ, Reed LA, Davies MV, et al. Regulation of muscle growth by multiple ligands signaling through activin type II receptors. Proc Natl Acad Sci U S A. 2005;102(50):18117–18122. PubMed.
Cadena SM, Tomkinson KN, Monnell TE, et al. Administration of a soluble activin type IIB receptor promotes skeletal muscle growth independent of fiber type. J Appl Physiol (1985). 2010;109(3):635–642. PubMed.
Cadena SM, Bogdanovich S, Khurana TS, et al. ACE-031, a soluble activin type IIB receptor, increases muscle mass and strength in the common marmoset (Callithrix jacchus). PLoS One. 2026;21(2):e0342666. PubMed.
Li J, Fredericks M, Cannell M, et al. ActRIIB:ALK4-Fc alleviates muscle dysfunction and comorbidities in murine models of neuromuscular disorders. J Clin Invest. 2021;131(4):e138634. PubMed.
Reichel C, Filip T, Gmeiner G, Thevis M. Gel electrophoretic detection of black market ACE-031. Drug Test Anal. 2025;17(10):1934–1946. PubMed.
Merck Sharp & Dohme LLC. Winrevair (sotatercept-csrk) for injection, prescribing information. DailyMed.
Pearsall RS, Davies MV, Cannell M, et al. Follistatin-based ligand trap ACE-083 induces localized hypertrophy of skeletal muscle with functional improvement in models of neuromuscular disease. Sci Rep. 2019;9(1):11392. PubMed.
Acceleron Pharma. Acceleron announces topline results from the Phase 2 trial of ACE-083 in patients with Charcot-Marie-Tooth disease. Form 8-K, Exhibit 99.1. March 9, 2020. SEC.
World Anti-Doping Agency. Prohibited List 2026, class S4.3. WADA 2026 Prohibited List.
Drug Enforcement Administration. Schedule III anabolic steroids. 21 CFR 1308.13. eCFR.

ACE-031 (ramatercept)