La macimorelina è un agonista del recettore della grelina attivo per via orale, una piccola molecola simile a un peptide che induce l’ipofisi a rilasciare un picco di ormone della crescita (GH). È il principio attivo di Macrilen, approvato dalla FDA (l’agenzia statunitense per i farmaci) nel dicembre 2017 come test diagnostico e non come trattamento. Una singola dose viene somministrata in ambulatorio e il GH nel sangue viene misurato nei 90 minuti successivi per contribuire a confermare il deficit dell’ormone della crescita nell’adulto (AGHD).
Il dato più importante: la macimorelina è approvata esclusivamente come test diagnostico in dose singola. Non è mai stata approvata, né si è dimostrata efficace in studi controllati, per aumentare la massa muscolare, ridurre il grasso o trattare alcuna condizione. L’unico studio di tipo terapeutico nell’essere umano è stato uno studio pilota di una settimana su 15 pazienti con cachessia oncologica. Negli Stati Uniti, l’Orange Book della FDA riporta attualmente Macrilen come ritirato dal commercio (discontinued).
Questa pagina riassume quanto riportato nella scheda tecnica della FDA, dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA) e negli studi clinici. Ha scopo esclusivamente informativo e non costituisce un parere medico.
| Proprietà | Dettaglio |
|---|---|
| Classe farmacologica | Agonista del recettore dei secretagoghi dell’ormone della crescita (recettore della grelina); peptidomimetico |
| Marchi | Macrilen (USA, NDA 205598, approvato il 20 dicembre 2017); Ghryvelin (UE, autorizzato l’11 gennaio 2019) |
| Altri nomi | AEZS-130, EP1572 (EP-01572) |
| Via di somministrazione | Soluzione orale preparata da granuli (60 mg per bustina, 0,5 mg/mL una volta disciolti) |
| Dose indicata | Singola dose di 0,5 mg/kg dopo un digiuno di almeno 8 ore |
| Emivita (scheda tecnica) | Emivita terminale media di 4,1 h dopo 0,5 mg/kg in adulti sani |
| Metabolismo | Principalmente CYP3A4 (studio su microsomi epatici umani) |
| Dato chiave sulla sicurezza | Prolunga l’intervallo QTc di circa 11 msec |
| Stato negli USA | Diagnostico con obbligo di prescrizione; non è una sostanza controllata; stato nell’Orange Book «ritirato dal commercio» (discontinued) |
| Stato WADA | Proibito in ogni momento (S2.2.4, nominato come secretagogo del GH) |
Che cos’è
La macimorelina è un piccolo peptide modificato (uno pseudotripeptide) costituito dall’amminoacido acido 2-amminoisobutirrico e da due unità derivate dal D-triptofano, con un gruppo terminale formilato. La scheda tecnica riporta il nome chimico del sale acetato come D-tryptophanamide, 2-methylalanyl-N-[(1R)-1-(formylamino)-2-(1H-indol-3-yl)ethyl]-acetate, formula C₂₈H₃₄N₆O₅, peso molecolare 534,6 g/mol (scheda tecnica di Macrilen). La base libera è C₂₆H₃₀N₆O₃, 474,6 g/mol (PubChem CID 9804938). Ogni bustina da 60 mg di macimorelina equivale a 68 mg del sale acetato.
È stata descritta per la prima volta nell’essere umano nel 2002 con il codice EP1572. In due giovani uomini sani, una singola dose orale a partire da soli 0,06 mg/kg ha aumentato il GH in modo marcato e riproducibile (Broglio et al., J Endocrinol Invest 2002). Uno studio di incremento della dose del 2007 su 36 uomini sani ha confermato il rapido assorbimento e il rilascio di GH dose-dipendente dopo somministrazione orale e intraduodenale (Piccoli et al., JCEM 2007). Aeterna Zentaris l’ha successivamente sviluppata come AEZS-130 per i test del GH.
Come aumenta l’ormone della crescita
La macimorelina attiva il recettore dei secretagoghi dell’ormone della crescita (GHSR), il recettore dell’ormone intestinale grelina, sulle cellule dell’ipofisi e dell’ipotalamo (scheda tecnica di Macrilen). Strutture ottenute in criomicroscopia elettronica pubblicate nel 2025 mostrano la macimorelina e l’anamorelina collocate nella stessa tasca recettoriale, con un legame più stretto per l’anamorelina (Wang et al., Acta Pharmacol Sin 2025).
Si tratta dello stesso recettore bersaglio di altri composti presenti in questo archivio:
| Composto | Tipo |
|---|---|
| Macimorelina | Secretagogo peptidomimetico del GH, approvato come diagnostico orale a dose singola |
| Ibutamoren (MK-677) | Secretagogo orale non peptidico del GH |
| GHRP-2, GHRP-6, Hexarelin | Peptidi sintetici di rilascio del GH (GHRP) |
| Ipamorelina | Peptide sintetico secretagogo del GH |
Al contrario, sermorelina e tesamorelina sono invece analoghi del GHRH, che agiscono sul recettore del GHRH; l’Agenzia mondiale antidoping (WADA) elenca entrambi i gruppi nella categoria S2.2.4 (Lista delle sostanze e metodi proibiti WADA 2026). Poiché la macimorelina agisce a valle dell’ipotalamo e rilascia il GH già immagazzinato nell’ipofisi, la scheda tecnica avverte che può non rilevare un deficit di GH nelle fasi iniziali di una patologia ipotalamica (vedi sotto).
Farmacocinetica
Dalla scheda tecnica (scheda tecnica di Macrilen) e da uno studio di fase 1 a dose singola crescente su 28 adulti sani (Klaus et al., Growth Horm IGF Res 2020):
| Parametro | Valore | Fonte |
|---|---|---|
| Tempo al livello plasmatico di picco | 0,5–1,5 h (pazienti con AGHD, a digiuno) | Scheda tecnica |
| Tempo al picco di GH | 30–90 min | Scheda tecnica |
| Effetto del cibo | Un pasto liquido ha ridotto il livello di picco del 55% e l’esposizione totale (AUC) del 49% | Scheda tecnica |
| Emivita terminale | 4,1 h (0,5 mg/kg, adulti sani) | Scheda tecnica |
| Emivita terminale per dose | 3,51 h a 0,5 e 1,0 mg/kg; 8,29 h a 2,0 mg/kg | Klaus 2020 |
| Metabolismo | Il CYP3A4 è l’enzima principale (in vitro) | Scheda tecnica |
L’esposizione è aumentata in misura meno che proporzionale rispetto alla dose, e una quantità maggiore di farmaco non ha comportato una maggiore secrezione di GH. Il picco medio di GH è stato di 31,9 ng/mL a 0,5 mg/kg e di 37,8 ng/mL a 1,0 mg/kg, ma inferiore di circa il 50% (18,4 ng/mL) a 2,0 mg/kg. Sono stati inoltre osservati aumenti brevi e transitori di ACTH, cortisolo e prolattina (Klaus et al., 2020).
Sia la regola del digiuno sia l’interazione con il CYP3A4 sono importanti ai fini del test: qualsiasi fattore che riduca i livelli di macimorelina può attenuare la risposta del GH e produrre un falso risultato di «deficit».
Uso medico approvato
Macrilen è indicato per la diagnosi del deficit dell’ormone della crescita nell’adulto. La sicurezza e l’accuratezza diagnostica non sono state stabilite nelle persone con un indice di massa corporea (BMI) superiore a 40 kg/m² (scheda tecnica di Macrilen).
Il test indicato in scheda tecnica si svolge come segue:
- Il paziente osserva un digiuno di almeno 8 ore. La terapia con GH viene sospesa almeno una settimana prima, e gli eventuali deficit di ormoni sessuali, tiroidei e surrenalici vengono prima compensati.
- Un medico o operatore sanitario prepara la soluzione e somministra una singola dose di 0,5 mg/kg per via orale.
- I prelievi ematici per il GH vengono effettuati a 30, 45, 60 e 90 minuti.
- Un picco di GH inferiore a 2,8 ng/mL conferma l’AGHD.
Il prodotto europeo, Ghryvelin, è autorizzato per lo stesso scopo: la diagnosi del deficit di GH negli adulti, con una singola dose di 0,5 mg/kg (EMA, Ghryvelin EPAR). L’EMA ha osservato che il test non individua alcuni casi ma aiuta a confermare una diagnosi positiva, evitando l’ipoglicemia (basso livello di zuccheri nel sangue) causata dal test di tolleranza all’insulina.
Stato commerciale negli USA
La FDA ha approvato Macrilen il 20 dicembre 2017 come nuova entità molecolare con designazione di farmaco orfano (scheda openFDA Drugs@FDA). La scheda tecnica è stata aggiornata nel luglio 2026 per aggiungere i risultati degli studi pediatrici (lettera di approvazione del supplemento FDA, 2026). L’attuale file di dati dell’Orange Book della FDA riporta lo stato di commercializzazione del prodotto come ritirato dal commercio (discontinued) (file di dati dell’Orange Book della FDA).
Cosa mostra la ricerca
Accuratezza diagnostica rispetto al test di tolleranza all’insulina
Il test di tolleranza all’insulina (ITT), che induce ipoglicemia per provocare il rilascio di GH, è il test di riferimento tradizionale. Lo studio registrativo di fase 3 è stato uno studio crossover multicentrico, in aperto e randomizzato in cui ciascun adulto è stato sottoposto a entrambi i test (Garcia et al., JCEM 2018). I partecipanti presentavano una probabilità alta, intermedia o bassa di AGHD, oltre a controlli sani appaiati.
Risultati per le 140 persone sottoposte a entrambi i test, tratti dalla scheda tecnica (scheda tecnica di Macrilen):
| Gruppo | n | Concordanza positiva con l’ITT | Concordanza negativa con l’ITT | Concordanza complessiva |
|---|---|---|---|---|
| Tutti i partecipanti | 140 | 74% | 94% | 84% |
| Alta probabilità di AGHD | 38 | 89% | 100% | 89% |
| Probabilità intermedia | 37 | 67% | 86% | 70% |
| Bassa probabilità | 40 | 33% | 94% | 85% |
| Controlli sani | 25 | 0% (0 su 1) | 96% | 92% |
In termini semplici, quando l’ITT indica che una persona non ha l’AGHD, la macimorelina concorda circa nel 94% dei casi. Quando l’ITT indica che la persona ha il deficit, la macimorelina concorda solo in circa tre casi su quattro alla soglia (cutoff) di 2,8 ng/mL. Altri riscontri pratici:
- Test non riusciti: 1 su 154 test con macimorelina (0,6%) non è riuscito per un motivo tecnico, contro 27 su 157 ITT (17,2%) non riusciti perché non è stato possibile raggiungere un’ipoglicemia adeguata.
- Ripetibilità: 31 su 34 persone (91,2%) che hanno eseguito due volte il test con macimorelina hanno ottenuto lo stesso risultato (scheda tecnica). L’articolo pubblicato ha riportato una riproducibilità del 97% in 33 persone.
- Sensibilità e specificità: 87% e 96% alla soglia di 2,8 ng/mL (Garcia et al., 2018).
Uno studio multicentrico precedente aveva confrontato la macimorelina con il test arginina più GHRH in 50 adulti con AGHD e 48 controlli. Aveva individuato una soglia ottimale di 2,7 ng/mL, con una sensibilità dell’82% e una specificità del 92%, e un’area sotto la curva ROC di 0,99 contro 0,94 per arginina più GHRH (p = 0,29) (Garcia et al., JCEM 2013). Il picco di GH era inversamente correlato al BMI nei controlli.
Quale soglia utilizzare
Un’analisi post hoc dei dati di fase 3 (limitata a un BMI inferiore a 37 kg/m²) ha rilevato che età, BMI e sesso non modificavano in modo significativo la performance della macimorelina. Una soglia più alta di 5,1 ng/mL ha fornito una sensibilità del 92% e una specificità del 96% (Garcia et al., Endocr Connect 2021). La scheda tecnica della FDA utilizza tuttora 2,8 ng/mL.
Nella pratica questa scelta è rilevante. In uno studio retrospettivo del 2026 su 37 adulti presso un centro statunitense, 15 (40,5%) soddisfacevano i criteri per l’AGHD a 2,8 ng/mL contro 20 (54,0%) a 5,1 ng/mL. La maggior parte dei pazienti riclassificati aveva una bassa probabilità pre-test e un BMI superiore a 35 kg/m² (Yadav et al., Pituitary 2026). In un’indagine Delphi del 2025 della Growth Hormone Research Society, gli endocrinologi dell’adulto hanno raggiunto il consenso sul fatto che il test con macimorelina possa essere raccomandato, utilizzando valori soglia specifici per il test (Arlien-Søborg et al., Pituitary 2025).
Bambini
La macimorelina non è approvata per i bambini. Uno studio di fase 2 con incremento della dose in 24 bambini con sospetto deficit di GH non ha riscontrato eventi avversi correlati al farmaco e ha mostrato un rilascio di GH dose-dipendente (Csákváry et al., Horm Res Paediatr 2021). Lo studio crossover di fase 3 su 102 bambini, tuttavia, ha mancato il suo endpoint primario: il limite inferiore dell’intervallo di confidenza per l’accuratezza diagnostica è stato di 0,66, al di sotto dello 0,70 richiesto. Non è stato possibile stabilire una soglia affidabile per distinguere i bambini con e senza deficit di GH (scheda tecnica di Macrilen).
Muscoli, composizione corporea e cachessia
Non esistono studi controllati sulla macimorelina per la massa muscolare, la forza, la perdita di grasso o le prestazioni atletiche. L’unico studio a dosi ripetute nei pazienti è stato uno studio pilota randomizzato nella cachessia oncologica (perdita di peso e di massa muscolare causata dal tumore). I pazienti hanno assunto 0,5 o 1,0 mg/kg di macimorelina oppure placebo ogni giorno per una settimana (Herodes et al., J Cachexia Sarcopenia Muscle 2023):
| Obiettivo di efficacia prefissato a 1 settimana | Macimorelina (n = 10) | Placebo (n = 5) | p |
|---|---|---|---|
| Aumento del peso corporeo di almeno 0,8 kg | 2 pazienti | 0 | 0,92 |
| Aumento dell’IGF-1 di almeno 50 ng/mL | 0 | 0 | — |
| Miglioramento della qualità della vita (ASAS) di almeno il 15% | 4 | 1 | 1,00 |
| Miglioramento del punteggio della fatica (FACIT-F) di almeno il 15% | 3 | 0 | 0,50 |
Nessuna differenza è risultata statisticamente significativa e non sono stati segnalati eventi avversi correlati al farmaco. Gli autori hanno definito i risultati numericamente favorevoli, affermando che sarebbero necessari studi più ampi e di maggiore durata. In particolare, nessun paziente trattato con macimorelina ha raggiunto il valore target di IGF-1 dopo una settimana di somministrazione giornaliera.
A proposito di «un’alternativa orale a MK-677». La macimorelina viene talvolta accostata all’ibutamoren come stimolatore orale del GH. Il recettore condiviso è reale, ma le evidenze non sono paragonabili. La macimorelina è stata studiata solo come test a dose singola, la sua emivita è di circa 4 ore e negli adulti sani una dose più elevata ha prodotto un picco di GH inferiore, non superiore. Non esistono dati che dimostrino che l’uso ripetuto aumenti l’IGF-1 o la massa magra nelle persone sane.
Effetti collaterali e rischi
Effetti collaterali comuni
Nello studio di fase 3 sugli adulti, 154 persone hanno assunto una dose da 0,5 mg/kg. Reazioni osservate in almeno due persone (scheda tecnica di Macrilen):
| Reazione avversa | n (su 154) | % |
|---|---|---|
| Disgeusia (alterazione del gusto) | 7 | 4,5 |
| Capogiri | 6 | 3,9 |
| Mal di testa | 6 | 3,9 |
| Affaticamento | 6 | 3,9 |
| Nausea | 5 | 3,2 |
| Fame | 5 | 3,2 |
| Diarrea | 3 | 1,9 |
| Infezione delle alte vie respiratorie | 3 | 1,9 |
| Sensazione di calore | 2 | 1,3 |
| Sudorazione eccessiva | 2 | 1,3 |
| Nasofaringite | 2 | 1,3 |
| Bradicardia sinusale (frequenza cardiaca lenta) | 2 | 1,3 |
Lo studio non ha riportato eventi avversi gravi con la macimorelina (Garcia et al., 2018). La scheda tecnica non riporta controindicazioni né avvertenze in riquadro (boxed warning).
Prolungamento dell’intervallo QT
L’intervallo QT sull’ECG riflette il tempo impiegato dal cuore per ricaricarsi tra un battito e l’altro. Un suo prolungamento può, in rari casi, portare a un’aritmia pericolosa chiamata torsione di punta. La scheda tecnica indica che la macimorelina aumenta il QT corretto (QTc) di circa 11 msec e consiglia di evitare altri farmaci che prolungano il QT (scheda tecnica di Macrilen).
Uno studio approfondito sul QT (thorough QT study) condotto su 60 adulti sani ha somministrato una dose quadrupla rispetto a quella indicata (2,0 mg/kg). L’aumento medio massimo del QTcF corretto per il placebo è stato di 9,61 msec (IC 90% 7,81–11,41) a 4 ore dalla somministrazione, e il limite superiore di confidenza ha superato la soglia regolatoria di 10 msec (Lissy et al., Clin Pharmacol Drug Dev 2021). Nello studio di determinazione della dose, tutte le dosi da 0,5 a 2,0 mg/kg hanno prolungato il QTcF medio di 10–11 msec, pertanto l’effetto non è aumentato con la dose (Klaus et al., 2020). Nello studio di validazione del 2013, l’unico evento avverso grave correlato al farmaco è stato un prolungamento asintomatico del QT (Garcia et al., 2013).
Interazioni che alterano il test
La scheda tecnica elenca queste interazioni (scheda tecnica di Macrilen):
- Farmaci che prolungano il QT (ad esempio alcuni antipsicotici, moxifloxacina, chinidina, amiodarone, sotalolo): da evitare, per il rischio aggiuntivo di aritmie.
- Forti induttori del CYP3A4 (ad esempio carbamazepina, fenitoina, rifampicina, iperico o erba di San Giovanni, enzalutamide, modafinil): riducono i livelli di macimorelina e possono causare un risultato falso positivo. Devono essere sospesi con un adeguato periodo di washout prima del test.
- Farmaci che modificano il rilascio di GH: somatostatina, insulina, glucocorticoidi e inibitori della COX come aspirina o indometacina influenzano la secrezione ipofisaria di GH; clonidina e levodopa possono aumentare transitoriamente il GH; atropina, propiltiouracile e i prodotti a base di GH possono attenuare la risposta.
Risultati falsi negativi
Un deficit di GH causato da una lesione ipotalamica recente potrebbe non emergere precocemente, poiché la macimorelina può comunque rilasciare il GH immagazzinato nell’ipofisi. Può essere necessario ripetere il test (scheda tecnica di Macrilen). La scheda tecnica segnala inoltre che la produzione di GH diminuisce normalmente con l’età, per cui gli anziani potrebbero richiedere una soglia inferiore, e che sono state studiate poche persone di età superiore a 65 anni.
Gravidanza, fertilità e dati a lungo termine
Non esistono dati nelle donne in gravidanza o in allattamento, né studi sulla riproduzione o sulla fertilità negli animali, né studi a lungo termine di cancerogenicità nei roditori. La macimorelina non è risultata mutagena nei test batterici o su cellule di linfoma murino (scheda tecnica di Macrilen). Poiché è stata sviluppata per un utilizzo singolo, non vi sono informazioni sulla sicurezza di somministrazioni ripetute al di là dello studio pilota di una settimana nella cachessia.
Stato legale e uso al di fuori della medicina
- USA: diagnostico soggetto a prescrizione medica (NDA 205598), non elencato come sostanza controllata nella tabella III (Schedule III) (21 CFR 1308.13). L’Orange Book lo riporta come ritirato dal commercio (discontinued).
- UE: autorizzato come Ghryvelin per la diagnosi del deficit di GH nell’adulto e sottoposto a monitoraggio addizionale (EMA, Ghryvelin EPAR).
- Sport: la WADA nomina la macimorelina nella categoria S2.2.4 (secretagoghi dell’ormone della crescita e loro mimetici), proibita in ogni momento (Lista delle sostanze e metodi proibiti WADA 2026). I laboratori antidoping hanno sviluppato test su urine e sangue per la macimorelina intatta, con limiti di rilevabilità inferiori al ng/mL, e hanno identificato 12 metaboliti in studi in vitro e sui ratti (Lange et al., Biomed Chromatogr 2021).
Punti chiave
- Un diagnostico, non un trattamento. La macimorelina è approvata negli USA e nell’UE solo come singola dose orale da 0,5 mg/kg per contribuire alla diagnosi del deficit di GH nell’adulto.
- Stesso recettore di MK-677 e dei GHRP. Attiva il recettore della grelina, ma è a breve durata d’azione, con un’emivita indicata in scheda tecnica di circa 4 ore.
- Un risultato positivo è affidabile, ma alcuni casi non vengono rilevati. Ha concordato con il test di tolleranza all’insulina nel 94% degli adulti ITT-negativi e nel 74% degli adulti ITT-positivi, senza causare ipoglicemia.
- Il prolungamento del QT è il principale segnale di sicurezza. Aumenta il QTc di circa 10–11 msec e la scheda tecnica consiglia di evitare altri farmaci che prolungano il QT.
- Nessuna prova per i muscoli o le prestazioni. L’unico studio a dosi ripetute è durato una settimana su 15 pazienti oncologici e non ha mostrato effetti significativi.
- Proibita nello sport. La WADA la elenca per nome nella categoria S2.2.4 ed esistono test antidoping specifici per rilevarla.
Fonti
- Aeterna Zentaris GmbH. Macrilen (macimorelin) for oral solution, prescribing information. DailyMed, 2026. DailyMed.
- Food and Drug Administration. Drugs@FDA application record, NDA 205598 (Macrilen). openFDA.
- Food and Drug Administration. NDA 205598/S-005 supplement approval letter (pediatric use labeling). 23 luglio 2026. FDA.
- Food and Drug Administration. Orange Book: Approved Drug Products with Therapeutic Equivalence Evaluations, data files (products.txt, Macrilen entry). FDA.
- European Medicines Agency. Ghryvelin (previously Macimorelin Aeterna Zentaris): EPAR medicine overview, EMEA/H/C/004660. EMA.
- National Center for Biotechnology Information. Macimorelin, PubChem CID 9804938. PubChem.
- Broglio F, Boutignon F, Benso A, et al. EP1572: a novel peptido-mimetic GH secretagogue with potent and selective GH-releasing activity in man. J Endocrinol Invest. 2002;25(8):RC26–RC28. PubMed.
- Piccoli F, Degen L, MacLean C, et al. Pharmacokinetics and pharmacodynamic effects of an oral ghrelin agonist in healthy subjects. J Clin Endocrinol Metab. 2007;92(5):1814–1820. PubMed.
- Wang RL, Sun J, Liu H, et al. Molecular recognition of two approved drugs Macimorelin and Anamorelin by the growth hormone secretagogue receptor. Acta Pharmacol Sin. 2025;46(11):2998–3008. PubMed.
- Klaus B, Sachse R, Ammer N, et al. Safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of macimorelin in healthy adults: results of a single-dose, randomized controlled study. Growth Horm IGF Res. 2020;52:101321. PubMed.
- Garcia JM, Biller BMK, Korbonits M, et al. Macimorelin as a diagnostic test for adult GH deficiency. J Clin Endocrinol Metab. 2018;103(8):3083–3093. PubMed.
- Garcia JM, Swerdloff R, Wang C, et al. Macimorelin (AEZS-130)-stimulated growth hormone (GH) test: validation of a novel oral stimulation test for the diagnosis of adult GH deficiency. J Clin Endocrinol Metab. 2013;98(6):2422–2429. PubMed.
- Garcia JM, Biller BMK, Korbonits M, et al. Sensitivity and specificity of the macimorelin test for diagnosis of AGHD. Endocr Connect. 2021;10(1):76–83. PubMed.
- Yadav P, Hamrahian AH, Salvatori R. Real-world diagnostic performance of the macimorelin stimulation test in the diagnosis of adult growth hormone deficiency. Pituitary. 2026;29(2):47. PubMed.
- Arlien-Søborg MC, Radovick S, Boguszewski MCS, et al. Consensus and controversies about diagnosing GH deficiency: a Delphi survey by the GH research society. Pituitary. 2025;28(3):57. PubMed.
- Csákváry V, Ammer N, Bagci EB, et al. Safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of macimorelin in children with suspected growth hormone deficiency: an open-label, group comparison, dose-escalation trial. Horm Res Paediatr. 2021;94(7-8):239–250. PubMed.
- Herodes M, Anderson LJ, Shober S, et al. Pilot clinical trial of macimorelin to assess safety and efficacy in patients with cancer cachexia. J Cachexia Sarcopenia Muscle. 2023;14(2):835–846. PubMed.
- Lissy M, Demmel V, Sachse R, et al. Thorough QT/QTc study evaluating the effect of macimorelin on cardiac safety parameters in healthy participants. Clin Pharmacol Drug Dev. 2021;10(5):494–501. PubMed.
- Lange T, Thomas A, Görgens C, et al. Comprehensive insights into the formation of metabolites of the ghrelin mimetics capromorelin, macimorelin and tabimorelin as potential markers for doping control purposes. Biomed Chromatogr. 2021;35(6):e5075. PubMed.
- World Anti-Doping Agency. 2026 Prohibited List. Lista delle sostanze e metodi proibiti WADA 2026.
- Code of Federal Regulations. 21 CFR 1308.13, Schedule III. 21 CFR 1308.13.