Macimorelin ist ein oral wirksamer Agonist am Ghrelinrezeptor, ein kleines peptidähnliches Molekül, das die Hypophyse zu einer schubartigen Ausschüttung von Wachstumshormon (GH) anregt. Es ist der Wirkstoff von Macrilen, das die FDA (US-Arzneimittelbehörde) im Dezember 2017 als diagnostischen Test zugelassen hat, nicht als Behandlung. Eine Einzeldosis wird in einer Klinik verabreicht, und das GH im Blut wird über die folgenden 90 Minuten gemessen, um einen Wachstumshormonmangel bei Erwachsenen (AGHD) zu bestätigen.

Die wichtigste Tatsache: Macimorelin ist nur als einmaliger Diagnosetest zugelassen. Es wurde nie dafür zugelassen und in kontrollierten Studien nie gezeigt, dass es Muskeln aufbaut, Fett reduziert oder irgendeine Erkrankung behandelt. Die einzige behandlungsartige Studie am Menschen war eine einwöchige Pilotstudie mit 15 Patienten mit Tumorkachexie. In den USA führt das FDA Orange Book Macrilen inzwischen als „discontinued“ (vom Markt genommen).

Diese Seite fasst zusammen, was die FDA-Fachinformation, die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) und die klinischen Studien berichten. Sie dient nur der Information und ist keine medizinische Beratung.

Eigenschaft	Angabe
Wirkstoffklasse	Agonist am Growth-Hormone-Secretagogue-Rezeptor (Ghrelinrezeptor); Peptidomimetikum
Marken	Macrilen (USA, NDA 205598, zugelassen am 20. Dezember 2017); Ghryvelin (EU, zugelassen am 11. Januar 2019)
Andere Namen	AEZS-130, EP1572 (EP-01572)
Anwendungsweg	Lösung zum Einnehmen aus Granulat (60 mg pro Beutel, 0,5 mg/mL nach dem Auflösen)
Dosis laut Fachinformation	Einzeldosis von 0,5 mg/kg nach mindestens 8 Stunden Nüchternheit
Halbwertszeit (Fachinformation)	Mittlere terminale Halbwertszeit 4,1 h nach 0,5 mg/kg bei gesunden Erwachsenen
Stoffwechsel	Hauptsächlich CYP3A4 (Studie an menschlichen Lebermikrosomen)
Wichtigste Sicherheitsangabe	Verlängert das QTc-Intervall um etwa 11 ms
Status in den USA	Verschreibungspflichtiges Diagnostikum; keine kontrollierte Substanz; Status im Orange Book „discontinued“
WADA-Status	Jederzeit verboten (S2.2.4, namentlich als GH-Sekretagogum genannt)

Was es ist

Macimorelin ist ein kleines modifiziertes Peptid (ein Pseudotripeptid), aufgebaut aus der Aminosäure 2-Aminoisobuttersäure und zwei von D-Tryptophan abgeleiteten Einheiten, mit einer formylierten Endgruppe. Die Fachinformation gibt den chemischen Namen des Acetatsalzes als D-tryptophanamide, 2-methylalanyl-N-[(1R)-1-(formylamino)-2-(1H-indol-3-yl)ethyl]-acetate an, Summenformel C₂₈H₃₄N₆O₅, Molekulargewicht 534,6 g/mol (Macrilen-Fachinformation). Die freie Base ist C₂₆H₃₀N₆O₃, 474,6 g/mol (PubChem CID 9804938). Jeder 60-mg-Beutel Macimorelin entspricht 68 mg des Acetatsalzes.

Erstmals am Menschen beschrieben wurde es 2002 unter dem Code EP1572. Bei zwei gesunden jungen Männern steigerte eine orale Einzeldosis von nur 0,06 mg/kg das GH stark und reproduzierbar (Broglio et al., J Endocrinol Invest 2002). Eine Dosiseskalationsstudie von 2007 mit 36 gesunden Männern bestätigte eine schnelle Resorption und eine dosisabhängige GH-Freisetzung nach oraler und intraduodenaler Gabe (Piccoli et al., JCEM 2007). Aeterna Zentaris entwickelte es später als AEZS-130 für GH-Tests weiter.

Wie es das Wachstumshormon erhöht

Macimorelin aktiviert den Growth-Hormone-Secretagogue-Rezeptor (GHSR), den Rezeptor für das Darmhormon Ghrelin, auf Zellen der Hypophyse und des Hypothalamus (Macrilen-Fachinformation). 2025 veröffentlichte Kryo-Elektronenmikroskopie-Strukturen zeigen, dass Macimorelin und Anamorelin in derselben Rezeptortasche sitzen, wobei Anamorelin fester bindet (Wang et al., Acta Pharmacol Sin 2025).

Auf denselben Rezeptor zielen auch andere Substanzen in der Bibliothek:

Substanz	Typ
Macimorelin	Peptidomimetisches GH-Sekretagogum, zugelassen als orales Einzeldosis-Diagnostikum
Ibutamoren (MK-677)	Orales, nicht peptidisches GH-Sekretagogum
GHRP-2, GHRP-6, Hexarelin	Synthetische GH-freisetzende Peptide (GHRPs)
Ipamorelin	Synthetisches GH-Sekretagogum-Peptid

Sermorelin und Tesamorelin sind dagegen GHRH-Analoga, die am GHRH-Rezeptor wirken; die WADA führt beide Gruppen unter S2.2.4 (WADA-Verbotsliste 2026). Weil Macimorelin unterhalb des Hypothalamus ansetzt und bereits in der Hypophyse gespeichertes GH freisetzt, warnt die Fachinformation, dass es einen GH-Mangel im Frühstadium einer hypothalamischen Erkrankung übersehen kann (siehe unten).

Pharmakokinetik

Nach der Fachinformation (Macrilen-Fachinformation) und einer Phase-1-Studie mit ansteigenden Einzeldosen bei 28 gesunden Erwachsenen (Klaus et al., Growth Horm IGF Res 2020):

Parameter	Wert	Quelle
Zeit bis zum maximalen Plasmaspiegel	0,5–1,5 h (AGHD-Patienten, nüchtern)	Fachinformation
Zeit bis zum GH-Maximum	30–90 min	Fachinformation
Einfluss von Nahrung	Eine Flüssigmahlzeit senkte den Spitzenspiegel um 55 % und die Gesamtexposition (AUC) um 49 %	Fachinformation
Terminale Halbwertszeit	4,1 h (0,5 mg/kg, gesunde Erwachsene)	Fachinformation
Terminale Halbwertszeit nach Dosis	3,51 h bei 0,5 und 1,0 mg/kg; 8,29 h bei 2,0 mg/kg	Klaus 2020
Stoffwechsel	CYP3A4 ist das Hauptenzym (in vitro)	Fachinformation

Die Exposition stieg weniger als dosisproportional, und mehr Wirkstoff bedeutete nicht mehr GH. Das mittlere GH-Maximum lag bei 31,9 ng/mL unter 0,5 mg/kg und bei 37,8 ng/mL unter 1,0 mg/kg, unter 2,0 mg/kg aber etwa 50 % niedriger (18,4 ng/mL). Außerdem wurden kurze, vorübergehende Anstiege von ACTH, Cortisol und Prolaktin beobachtet (Klaus et al., 2020).

Die Nüchternregel und die CYP3A4-Wechselwirkung sind beide für den Test wichtig: Alles, was den Macimorelin-Spiegel senkt, kann die GH-Antwort senken und ein falsches Ergebnis „Mangel“ erzeugen.

Zugelassene medizinische Anwendung

Macrilen ist zur Diagnose eines Wachstumshormonmangels bei Erwachsenen indiziert. Sicherheit und diagnostische Leistung sind bei Personen mit einem Body-Mass-Index (BMI) über 40 kg/m² nicht belegt (Macrilen-Fachinformation).

Der Test laut Fachinformation läuft so ab:

Die Person ist mindestens 8 Stunden nüchtern. Eine GH-Therapie wird mindestens eine Woche vorher abgesetzt, und fehlende Sexual-, Schilddrüsen- und Nebennierenhormone werden zuerst ersetzt.
Medizinisches Fachpersonal bereitet die Lösung zu und gibt eine Einzeldosis von 0,5 mg/kg zum Einnehmen.
Blut für die GH-Bestimmung wird nach 30, 45, 60 und 90 Minuten abgenommen.
Ein GH-Maximum unter 2,8 ng/mL bestätigt einen AGHD.

Das EU-Präparat Ghryvelin ist für denselben Zweck zugelassen: Diagnose eines GH-Mangels bei Erwachsenen, als Einzeldosis von 0,5 mg/kg (EMA, Ghryvelin EPAR). Die EMA stellte fest, dass der Test manche Fälle übersieht, aber hilft, eine positive Diagnose zu bestätigen, und dass er die Hypoglykämie (Unterzuckerung) vermeidet, die der Insulintoleranztest verursacht.

Marktstatus in den USA

Die FDA ließ Macrilen am 20. Dezember 2017 als neue molekulare Einheit mit Orphan-Drug-Status zu (openFDA-Eintrag Drugs@FDA). Die Fachinformation wurde im Juli 2026 um Ergebnisse einer pädiatrischen Studie ergänzt (FDA-Zulassungsschreiben zur Ergänzung, 2026). Die aktuelle Datendatei des FDA Orange Book führt den Vermarktungsstatus des Produkts als „discontinued“ (FDA Orange Book data files).

Was die Forschung zeigt

Diagnostische Genauigkeit im Vergleich zum Insulintoleranztest

Der Insulintoleranztest (ITT), der eine Hypoglykämie auslöst, um eine GH-Freisetzung zu provozieren, ist der traditionelle Referenztest. Die zulassungsrelevante Phase-3-Studie war eine multizentrische, offene, randomisierte Crossover-Studie, in der jede erwachsene Person beide Tests machte (Garcia et al., JCEM 2018). Die Teilnehmenden hatten eine hohe, mittlere oder niedrige Wahrscheinlichkeit für einen AGHD; dazu kamen passende gesunde Kontrollpersonen.

Ergebnisse für die 140 Personen mit beiden Tests, laut Fachinformation (Macrilen-Fachinformation):

Gruppe	n	Positive Übereinstimmung mit dem ITT	Negative Übereinstimmung mit dem ITT	Gesamtübereinstimmung
Alle Teilnehmenden	140	74 %	94 %	84 %
Hohe AGHD-Wahrscheinlichkeit	38	89 %	100 %	89 %
Mittlere Wahrscheinlichkeit	37	67 %	86 %	70 %
Niedrige Wahrscheinlichkeit	40	33 %	94 %	85 %
Gesunde Kontrollpersonen	25	0 % (0 von 1)	96 %	92 %

Einfach gesagt: Wenn der ITT sagt, dass eine Person keinen AGHD hat, stimmt Macimorelin in etwa 94 % der Fälle zu. Wenn der ITT sagt, dass sie einen hat, stimmt Macimorelin beim Grenzwert von 2,8 ng/mL nur etwa dreimal von vier zu. Weitere praktische Ergebnisse:

Fehlgeschlagene Tests: 1 von 154 Macimorelin-Tests (0,6 %) scheiterte aus technischen Gründen, gegenüber 27 von 157 ITTs (17,2 %), die scheiterten, weil keine ausreichende Hypoglykämie erreicht werden konnte.
Wiederholbarkeit: 31 von 34 Personen (91,2 %), die den Macimorelin-Test zweimal machten, erhielten dasselbe Ergebnis (Fachinformation). Die veröffentlichte Arbeit berichtete eine Reproduzierbarkeit von 97 % bei 33 Personen.
Sensitivität und Spezifität: 87 % und 96 % beim Grenzwert von 2,8 ng/mL (Garcia et al., 2018).

Eine frühere multizentrische Studie verglich Macimorelin mit dem Arginin-plus-GHRH-Test bei 50 Erwachsenen mit AGHD und 48 Kontrollpersonen. Sie ermittelte einen optimalen Grenzwert von 2,7 ng/mL mit 82 % Sensitivität und 92 % Spezifität sowie eine Fläche unter der ROC-Kurve von 0,99 gegenüber 0,94 für Arginin plus GHRH (p = 0,29) (Garcia et al., JCEM 2013). Bei den Kontrollpersonen hing das GH-Maximum umgekehrt mit dem BMI zusammen.

Welcher Grenzwert gelten sollte

Eine Post-hoc-Analyse der Phase-3-Daten (beschränkt auf einen BMI unter 37 kg/m²) ergab, dass Alter, BMI und Geschlecht die Leistung von Macimorelin nicht nennenswert veränderten. Ein höherer Grenzwert von 5,1 ng/mL ergab 92 % Sensitivität und 96 % Spezifität (Garcia et al., Endocr Connect 2021). Die FDA-Fachinformation verwendet weiterhin 2,8 ng/mL.

Die Wahl spielt in der Praxis eine Rolle. In einer retrospektiven Studie von 2026 mit 37 Erwachsenen an einem US-Zentrum erfüllten 15 (40,5 %) die AGHD-Kriterien bei 2,8 ng/mL gegenüber 20 (54,0 %) bei 5,1 ng/mL. Die meisten neu eingestuften Patienten hatten eine niedrige Vortestwahrscheinlichkeit und einen BMI über 35 kg/m² (Yadav et al., Pituitary 2026). In einer Delphi-Umfrage der Growth Hormone Research Society von 2025 erzielten Endokrinologen für Erwachsene einen Konsens, dass der Macimorelin-Test empfohlen werden kann, mit testspezifischen Grenzwerten (Arlien-Søborg et al., Pituitary 2025).

Kinder

Macimorelin ist für Kinder nicht zugelassen. Eine Phase-2-Dosiseskalationsstudie mit 24 Kindern mit Verdacht auf GH-Mangel fand keine arzneimittelbedingten unerwünschten Ereignisse und eine dosisabhängige GH-Freisetzung (Csákváry et al., Horm Res Paediatr 2021). Die Phase-3-Crossover-Studie mit 102 Kindern verfehlte jedoch ihren primären Endpunkt: Die untere Grenze des Konfidenzintervalls für die diagnostische Genauigkeit lag bei 0,66, unter den geforderten 0,70. Es ließ sich kein verlässlicher Grenzwert festlegen, der Kinder mit und ohne GH-Mangel trennt (Macrilen-Fachinformation).

Muskeln, Körperzusammensetzung und Kachexie

Es gibt keine kontrollierten Studien zu Macimorelin für Muskelmasse, Kraft, Fettabbau oder sportliche Leistung. Die einzige Studie mit wiederholter Gabe bei Patienten war eine randomisierte Pilotstudie zur Tumorkachexie (durch Krebs verursachter Gewichts- und Muskelverlust). Die Patienten nahmen eine Woche lang täglich 0,5 oder 1,0 mg/kg Macimorelin oder Placebo ein (Herodes et al., J Cachexia Sarcopenia Muscle 2023):

Vorab festgelegtes Wirksamkeitsziel nach 1 Woche	Macimorelin (n = 10)	Placebo (n = 5)	p
Gewichtszunahme von mindestens 0,8 kg	2 Patienten	0	0,92
IGF-1-Anstieg von mindestens 50 ng/mL	0	0	—
Verbesserung der Lebensqualität (ASAS) um mindestens 15 %	4	1	1,00
Verbesserung des Fatigue-Scores (FACIT-F) um mindestens 15 %	3	0	0,50

Keiner der Unterschiede war statistisch signifikant, und es wurden keine arzneimittelbedingten unerwünschten Ereignisse berichtet. Die Autoren bezeichneten die Ergebnisse als numerisch günstig und erklärten, dass größere und längere Studien nötig wären. Bemerkenswert: Kein Patient unter Macimorelin erreichte nach einer Woche täglicher Gabe das IGF-1-Ziel.

Zur „oralen Alternative zu MK-677“. Macimorelin wird manchmal mit Ibutamoren als oraler GH-Booster in einen Topf geworfen. Der gemeinsame Rezeptor ist real, die Evidenz aber nicht vergleichbar. Macimorelin wurde nur als Einzeldosis-Test untersucht, seine Halbwertszeit beträgt etwa 4 Stunden, und bei gesunden Erwachsenen führte eine höhere Dosis zu einem kleineren GH-Maximum, nicht zu einem größeren. Es gibt keine Daten, die zeigen, dass eine wiederholte Anwendung IGF-1 oder die fettfreie Masse bei gesunden Menschen erhöht.

Nebenwirkungen und Risiken

Häufige Nebenwirkungen

In der Phase-3-Studie bei Erwachsenen nahmen 154 Personen eine Dosis von 0,5 mg/kg ein. Reaktionen, die bei mindestens zwei Personen auftraten (Macrilen-Fachinformation):

Nebenwirkung	n (von 154)	%
Dysgeusie (veränderter Geschmack)	7	4,5
Schwindel	6	3,9
Kopfschmerzen	6	3,9
Müdigkeit	6	3,9
Übelkeit	5	3,2
Hunger	5	3,2
Durchfall	3	1,9
Infektion der oberen Atemwege	3	1,9
Hitzegefühl	2	1,3
Übermäßiges Schwitzen	2	1,3
Nasopharyngitis	2	1,3
Sinusbradykardie (langsamer Herzschlag)	2	1,3

Die Studie berichtete keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse unter Macimorelin (Garcia et al., 2018). Die Fachinformation nennt keine Kontraindikationen und hat keine Boxed Warning (hervorgehobener Warnhinweis).

QT-Verlängerung

Das QT-Intervall im EKG spiegelt wider, wie lange das Herz braucht, um sich zwischen zwei Schlägen zurückzusetzen. Eine Verlängerung kann in seltenen Fällen zu einem gefährlichen Rhythmus namens Torsade de pointes führen. Laut Fachinformation erhöht Macimorelin das korrigierte QT (QTc) um etwa 11 ms, und sie rät, andere QT-verlängernde Arzneimittel zu meiden (Macrilen-Fachinformation).

Eine Thorough-QT-Studie mit 60 gesunden Erwachsenen verabreichte das Vierfache der Dosis laut Fachinformation (2,0 mg/kg). Der maximale mittlere placebobereinigte QTcF-Anstieg betrug 9,61 ms (90-%-KI 7,81–11,41) 4 Stunden nach der Gabe, und die obere Konfidenzgrenze überschritt die regulatorische Schwelle von 10 ms (Lissy et al., Clin Pharmacol Drug Dev 2021). In der Dosisfindungsstudie verlängerten alle Dosen von 0,5 bis 2,0 mg/kg das mittlere QTcF um 10–11 ms, der Effekt nahm also mit der Dosis nicht zu (Klaus et al., 2020). In der Validierungsstudie von 2013 war das einzige arzneimittelbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignis eine asymptomatische QT-Verlängerung (Garcia et al., 2013).

Wechselwirkungen, die den Test verfälschen

Die Fachinformation nennt diese Wechselwirkungen (Macrilen-Fachinformation):

QT-verlängernde Arzneimittel (zum Beispiel einige Antipsychotika, Moxifloxacin, Chinidin, Amiodaron, Sotalol): meiden, wegen des zusätzlichen Rhythmusrisikos.
Starke CYP3A4-Induktoren (zum Beispiel Carbamazepin, Phenytoin, Rifampicin, Johanniskraut, Enzalutamid, Modafinil): senken den Macimorelin-Spiegel und können ein falsch positives Ergebnis verursachen. Sie sollten vorher abgesetzt und ausgewaschen werden.
Arzneimittel, die die GH-Freisetzung verändern: Somatostatin, Insulin, Glukokortikoide und COX-Hemmer wie Aspirin oder Indometacin beeinflussen die GH-Sekretion der Hypophyse; Clonidin und Levodopa können das GH vorübergehend erhöhen; Atropin, Propylthiouracil und GH-Präparate können die Antwort abschwächen.

Falsch negative Ergebnisse

Ein GH-Mangel durch eine frische Läsion des Hypothalamus zeigt sich möglicherweise nicht früh, weil Macimorelin weiterhin in der Hypophyse gespeichertes GH freisetzen kann. Eine Wiederholung des Tests kann nötig sein (Macrilen-Fachinformation). Die Fachinformation weist außerdem darauf hin, dass die GH-Produktion mit dem Alter normalerweise abnimmt, ältere Erwachsene also eventuell einen niedrigeren Grenzwert brauchen, und dass nur wenige Personen über 65 untersucht wurden.

Schwangerschaft, Fruchtbarkeit und Langzeitdaten

Es gibt keine Daten bei Schwangeren oder Stillenden, keine tierexperimentellen Reproduktions- oder Fertilitätsstudien und keine Langzeit-Kanzerogenitätsstudien an Nagetieren. Macimorelin war in Tests an Bakterien und an Maus-Lymphomzellen nicht mutagen (Macrilen-Fachinformation). Da es für die einmalige Anwendung entwickelt wurde, gibt es über die einwöchige Kachexie-Pilotstudie hinaus keine Sicherheitsdaten zur wiederholten Gabe.

Rechtsstatus und Anwendung außerhalb der Medizin

USA: ein verschreibungspflichtiges Diagnostikum (NDA 205598), nicht als kontrollierte Substanz in Schedule III (Anlage III des US-Betäubungsmittelrechts) gelistet (21 CFR 1308.13). Das Orange Book führt es als „discontinued“.
EU: als Ghryvelin zur Diagnose eines GH-Mangels bei Erwachsenen zugelassen und unter zusätzlicher Überwachung (EMA, Ghryvelin EPAR).
Sport: Die Welt-Anti-Doping-Agentur (WADA) nennt Macimorelin namentlich unter S2.2.4 (Wachstumshormon-Sekretagoga und ihre Mimetika), jederzeit verboten (WADA-Verbotsliste 2026). Anti-Doping-Labore haben Urin- und Bluttests auf intaktes Macimorelin mit Nachweisgrenzen im Sub-ng/mL-Bereich entwickelt und in In-vitro- und Rattenstudien 12 Metaboliten identifiziert (Lange et al., Biomed Chromatogr 2021).

Das Wichtigste in Kürze

Ein Diagnostikum, keine Behandlung. Macimorelin ist in den USA und der EU nur als orale Einzeldosis von 0,5 mg/kg zugelassen, um einen GH-Mangel bei Erwachsenen zu diagnostizieren.
Derselbe Rezeptor wie bei MK-677 und den GHRPs. Es aktiviert den Ghrelinrezeptor, wirkt aber nur kurz, mit einer Halbwertszeit laut Fachinformation von etwa 4 Stunden.
Ein positives Ergebnis ist verlässlich, aber manche Fälle werden übersehen. Es stimmte bei 94 % der ITT-negativen und 74 % der ITT-positiven Erwachsenen mit dem Insulintoleranztest überein, ohne eine Hypoglykämie auszulösen.
QT-Verlängerung ist das wichtigste Sicherheitssignal. Es erhöht das QTc um etwa 10–11 ms, und die Fachinformation rät, andere QT-verlängernde Arzneimittel zu meiden.
Keine Evidenz für Muskeln oder Leistung. Die einzige Studie mit wiederholter Gabe dauerte eine Woche bei 15 Krebspatienten und zeigte keine signifikanten Effekte.
Im Sport verboten. Die WADA führt es namentlich unter S2.2.4, und es gibt Dopingtests darauf.

Quellen

Aeterna Zentaris GmbH. Macrilen (macimorelin) for oral solution, prescribing information. DailyMed, 2026. DailyMed.
Food and Drug Administration. Drugs@FDA application record, NDA 205598 (Macrilen). openFDA.
Food and Drug Administration. NDA 205598/S-005 supplement approval letter (pediatric use labeling). 23. Juli 2026. FDA.
Food and Drug Administration. Orange Book: Approved Drug Products with Therapeutic Equivalence Evaluations, data files (products.txt, Eintrag Macrilen). FDA.
European Medicines Agency. Ghryvelin (previously Macimorelin Aeterna Zentaris): EPAR medicine overview, EMEA/H/C/004660. EMA.
National Center for Biotechnology Information. Macimorelin, PubChem CID 9804938. PubChem.
Broglio F, Boutignon F, Benso A, et al. EP1572: a novel peptido-mimetic GH secretagogue with potent and selective GH-releasing activity in man. J Endocrinol Invest. 2002;25(8):RC26–RC28. PubMed.
Piccoli F, Degen L, MacLean C, et al. Pharmacokinetics and pharmacodynamic effects of an oral ghrelin agonist in healthy subjects. J Clin Endocrinol Metab. 2007;92(5):1814–1820. PubMed.
Wang RL, Sun J, Liu H, et al. Molecular recognition of two approved drugs Macimorelin and Anamorelin by the growth hormone secretagogue receptor. Acta Pharmacol Sin. 2025;46(11):2998–3008. PubMed.
Klaus B, Sachse R, Ammer N, et al. Safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of macimorelin in healthy adults: results of a single-dose, randomized controlled study. Growth Horm IGF Res. 2020;52:101321. PubMed.
Garcia JM, Biller BMK, Korbonits M, et al. Macimorelin as a diagnostic test for adult GH deficiency. J Clin Endocrinol Metab. 2018;103(8):3083–3093. PubMed.
Garcia JM, Swerdloff R, Wang C, et al. Macimorelin (AEZS-130)-stimulated growth hormone (GH) test: validation of a novel oral stimulation test for the diagnosis of adult GH deficiency. J Clin Endocrinol Metab. 2013;98(6):2422–2429. PubMed.
Garcia JM, Biller BMK, Korbonits M, et al. Sensitivity and specificity of the macimorelin test for diagnosis of AGHD. Endocr Connect. 2021;10(1):76–83. PubMed.
Yadav P, Hamrahian AH, Salvatori R. Real-world diagnostic performance of the macimorelin stimulation test in the diagnosis of adult growth hormone deficiency. Pituitary. 2026;29(2):47. PubMed.
Arlien-Søborg MC, Radovick S, Boguszewski MCS, et al. Consensus and controversies about diagnosing GH deficiency: a Delphi survey by the GH research society. Pituitary. 2025;28(3):57. PubMed.
Csákváry V, Ammer N, Bagci EB, et al. Safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of macimorelin in children with suspected growth hormone deficiency: an open-label, group comparison, dose-escalation trial. Horm Res Paediatr. 2021;94(7-8):239–250. PubMed.
Herodes M, Anderson LJ, Shober S, et al. Pilot clinical trial of macimorelin to assess safety and efficacy in patients with cancer cachexia. J Cachexia Sarcopenia Muscle. 2023;14(2):835–846. PubMed.
Lissy M, Demmel V, Sachse R, et al. Thorough QT/QTc study evaluating the effect of macimorelin on cardiac safety parameters in healthy participants. Clin Pharmacol Drug Dev. 2021;10(5):494–501. PubMed.
Lange T, Thomas A, Görgens C, et al. Comprehensive insights into the formation of metabolites of the ghrelin mimetics capromorelin, macimorelin and tabimorelin as potential markers for doping control purposes. Biomed Chromatogr. 2021;35(6):e5075. PubMed.
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Code of Federal Regulations. 21 CFR 1308.13, Schedule III. 21 CFR 1308.13.

Macimorelin