Macymorelina to aktywny po podaniu doustnym agonista receptora greliny – mała cząsteczka peptydopodobna, która pobudza przysadkę mózgową do wyrzutu hormonu wzrostu (GH). Jest substancją czynną leku Macrilen, który FDA (amerykańska Agencja Żywności i Leków) zatwierdziła w grudniu 2017 r. jako test diagnostyczny, a nie lek do terapii. W warunkach klinicznych podaje się pojedynczą dawkę, a następnie przez kolejne 90 minut mierzy się stężenie GH we krwi, aby potwierdzić niedobór hormonu wzrostu u dorosłych (AGHD).

Najważniejszy fakt: macymorelina jest zatwierdzona wyłącznie jako jednorazowy środek diagnostyczny. Nigdy nie została zatwierdzona – ani nie wykazano w badaniach kontrolowanych jej skuteczności – w celu budowania masy mięśniowej, redukcji tkanki tłuszczowej czy leczenia jakiegokolwiek schorzenia. Jedynym badaniem o charakterze terapeutycznym z udziałem ludzi było tygodniowe badanie pilotażowe u 15 pacjentów z kacheksją nowotworową. W USA publikacja FDA Orange Book wymienia obecnie lek Macrilen jako wycofany z obrotu.

Ta strona podsumowuje informacje z charakterystyki produktu (etykiety FDA), dokumentów Europejskiej Agencji Leków (EMA) oraz badań klinicznych. Ma charakter wyłącznie edukacyjny i nie stanowi porady medycznej.

Właściwość	Szczegóły
Klasa leku	Agonista receptora substancji pobudzających wydzielanie hormonu wzrostu (receptora greliny); peptydomimetyk
Nazwy handlowe	Macrilen (USA, NDA 205598, zatwierdzony 20 grudnia 2017 r.); Ghryvelin (UE, dopuszczony do obrotu 11 stycznia 2019 r.)
Inne nazwy	AEZS-130, EP1572 (EP-01572)
Droga podania	Roztwór doustny sporządzany z granulatu (60 mg w saszetce, 0,5 mg/mL po rozpuszczeniu)
Dawka z etykiety	Pojedyncza dawka 0,5 mg/kg po co najmniej 8 godzinach na czczo
Okres półtrwania (etykieta)	Średni końcowy okres półtrwania 4,1 h po dawce 0,5 mg/kg u zdrowych dorosłych
Metabolizm	Głównie CYP3A4 (badanie na ludzkich mikrosomach wątrobowych)
Kluczowy fakt dotyczący bezpieczeństwa	Wydłuża odstęp QTc o około 11 ms
Status w USA	Środek diagnostyczny na receptę; nie jest substancją kontrolowaną; status w Orange Book: „wycofany z obrotu”
Status WADA	Zabroniony w każdym czasie (S2.2.4, wymieniony z nazwy jako substancja pobudzająca wydzielanie GH)

Czym jest

Macymorelina to mały zmodyfikowany peptyd (pseudotripeptyd) zbudowany z aminokwasu kwasu 2-aminoizomasłowego oraz dwóch jednostek pochodnych D-tryptofanu, z formylowaną grupą końcową. Charakterystyka produktu podaje nazwę chemiczną soli octanowej jako D-tryptophanamide, 2-methylalanyl-N-[(1R)-1-(formylamino)-2-(1H-indol-3-yl)ethyl]-acetate, wzór C₂₈H₃₄N₆O₅, masa cząsteczkowa 534,6 g/mol (etykieta Macrilen). Wolna zasada ma wzór C₂₆H₃₀N₆O₃ i masę 474,6 g/mol (PubChem CID 9804938). Każda saszetka zawierająca 60 mg macymoreliny odpowiada 68 mg soli octanowej.

Po raz pierwszy opisano jej działanie u ludzi w 2002 r. pod kodem EP1572. U dwóch zdrowych młodych mężczyzn pojedyncza dawka doustna wynosząca zaledwie 0,06 mg/kg silnie i powtarzalnie podnosiła stężenie GH (Broglio et al., J Endocrinol Invest 2002). Badanie ze zwiększaniem dawki z 2007 r. z udziałem 36 zdrowych mężczyzn potwierdziło szybkie wchłanianie i zależne od dawki uwalnianie GH po podaniu doustnym i dwunastniczym (Piccoli et al., JCEM 2007). Firma Aeterna Zentaris opracowała ją później pod nazwą kodową AEZS-130 do badań diagnostycznych wydzielania GH.

Jak podnosi stężenie hormonu wzrostu

Macymorelina aktywuje receptor substancji pobudzających wydzielanie hormonu wzrostu (GHSR), czyli receptor hormonu jelitowego greliny, znajdujący się na komórkach przysadki mózgowej i podwzgórza (etykieta Macrilen). Opublikowane w 2025 r. struktury uzyskane metodą mikroskopii krioelektronowej pokazują, że macymorelina i anamorelina zajmują tę samą kieszeń wiążącą receptora, przy czym anamorelina wiąże się silniej (Wang et al., Acta Pharmacol Sin 2025).

Jest to ten sam receptor, na który działają inne związki opisane w bibliotece:

Związek	Typ
Macymorelina	Peptydomimetyk pobudzający wydzielanie GH, zatwierdzony jako jednorazowy doustny środek diagnostyczny
Ibutamoren (MK-677)	Doustny niepeptydowy związek pobudzający wydzielanie GH
GHRP-2, GHRP-6, Heksarelina	Syntetyczne peptydy uwalniające GH (GHRP)
Ipamorelina	Syntetyczny peptyd pobudzający wydzielanie GH

Dla porównania sermorelina i tesamorelina są analogami GHRH, które działają na receptor GHRH; Światowa Agencja Antydopingowa (WADA) wymienia obie grupy w sekcji S2.2.4 (Lista zabronionych substancji i metod WADA 2026). Ponieważ macymorelina działa poniżej poziomu podwzgórza i uwalnia GH już zmagazynowany w przysadce, charakterystyka produktu ostrzega, że we wczesnym stadium choroby podwzgórza test może nie wykryć niedoboru GH (zobacz poniżej).

Farmakokinetyka

Na podstawie charakterystyki produktu (etykieta Macrilen) oraz badania fazy 1 z pojedynczą dawką wzrastającą u 28 zdrowych dorosłych (Klaus et al., Growth Horm IGF Res 2020):

Parametr	Wartość	Źródło
Czas do osiągnięcia stężenia maksymalnego w osoczu	0,5–1,5 h (pacjenci z AGHD, na czczo)	Etykieta
Czas do osiągnięcia szczytowego stężenia GH	30–90 min	Etykieta
Wpływ pokarmu	Płynny posiłek obniżył stężenie maksymalne o 55%, a całkowitą ekspozycję (AUC) o 49%	Etykieta
Końcowy okres półtrwania	4,1 h (0,5 mg/kg, zdrowi dorośli)	Etykieta
Końcowy okres półtrwania w zależności od dawki	3,51 h przy 0,5 i 1,0 mg/kg; 8,29 h przy 2,0 mg/kg	Klaus 2020
Metabolizm	Głównym enzymem jest CYP3A4 (in vitro)	Etykieta

Ekspozycja rosła mniej niż proporcjonalnie wraz z dawką, a większa ilość leku nie oznaczała większego wyrzutu GH. Średnie szczytowe stężenie GH wynosiło 31,9 ng/mL przy dawce 0,5 mg/kg i 37,8 ng/mL przy 1,0 mg/kg, ale przy dawce 2,0 mg/kg było o około 50% niższe (18,4 ng/mL). Obserwowano również krótkotrwałe, przemijające wzrosty stężenia ACTH, kortyzolu i prolaktyny (Klaus et al., 2020).

Zarówno wymóg pozostawania na czczo, jak i interakcje z udziałem CYP3A4 mają istotne znaczenie dla wyniku testu: wszystko, co obniża stężenie macymoreliny we krwi, może osłabić odpowiedź GH i dać fałszywie dodatni wynik wskazujący na „niedobór”.

Zatwierdzone zastosowanie medyczne

Lek Macrilen jest wskazany w diagnostyce niedoboru hormonu wzrostu u dorosłych. Bezpieczeństwo stosowania oraz skuteczność diagnostyczna nie zostały określone u osób ze wskaźnikiem masy ciała (BMI) powyżej 40 kg/m² (etykieta Macrilen).

Przebieg testu zgodnie z charakterystyką produktu:

Pacjent pozostaje na czczo przez co najmniej 8 godzin. Terapię hormonem wzrostu przerywa się co najmniej tydzień wcześniej, a ewentualne niedobory hormonów płciowych, tarczycy i nadnerczy wyrównuje się przed wykonaniem testu.
Lekarz lub inny pracownik ochrony zdrowia przygotowuje roztwór i podaje doustnie pojedynczą dawkę 0,5 mg/kg.
Krew do oznaczenia stężenia GH pobiera się po 30, 45, 60 i 90 minutach.
Szczytowe stężenie GH poniżej 2,8 ng/mL potwierdza AGHD.

Produkt dopuszczony w UE, Ghryvelin, jest zarejestrowany w tym samym wskazaniu: do diagnostyki niedoboru GH u dorosłych, w pojedynczej dawce 0,5 mg/kg (EMA, Ghryvelin EPAR). Agencja EMA zauważyła, że test nie wykrywa części przypadków, ale pomaga potwierdzić rozpoznanie dodatnie, a ponadto pozwala uniknąć hipoglikemii (niskiego stężenia cukru we krwi) wywoływanej przez test tolerancji insuliny.

Status rynkowy w USA

FDA zatwierdziła lek Macrilen 20 grudnia 2017 r. jako nową jednostkę cząsteczkową ze statusem leku sierocego (rekord openFDA Drugs@FDA). Charakterystykę produktu zaktualizowano w lipcu 2026 r., dodając wyniki badań pediatrycznych (pismo zatwierdzające suplement FDA, 2026). Aktualny plik danych FDA Orange Book podaje status rynkowy produktu jako wycofany z obrotu (pliki danych FDA Orange Book).

Co pokazują badania

Dokładność diagnostyczna w porównaniu z testem tolerancji insuliny

Tradycyjnym testem referencyjnym jest test tolerancji insuliny (ITT), w którym wywołuje się hipoglikemię w celu sprowokowania wyrzutu GH. Kluczowe badanie fazy 3 było wieloośrodkowym, otwartym, randomizowanym badaniem krzyżowym, w którym każdy dorosły uczestnik przeszedł oba testy (Garcia et al., JCEM 2018). Wzięły w nim udział osoby z wysokim, pośrednim lub niskim prawdopodobieństwem AGHD oraz dobrana grupa kontrolna zdrowych osób.

Wyniki dla 140 osób, u których wykonano oba testy, na podstawie charakterystyki produktu (etykieta Macrilen):

Grupa	n	Zgodność wyników dodatnich z ITT	Zgodność wyników ujemnych z ITT	Zgodność całkowita
Wszyscy uczestnicy	140	74%	94%	84%
Wysokie prawdopodobieństwo AGHD	38	89%	100%	89%
Pośrednie prawdopodobieństwo	37	67%	86%	70%
Niskie prawdopodobieństwo	40	33%	94%	85%
Zdrowa grupa kontrolna	25	0% (0 z 1)	96%	92%

Mówiąc prościej: gdy test ITT wskazuje, że dana osoba nie ma AGHD, test z macymoreliną zgadza się z nim w około 94% przypadków. Gdy jednak ITT wskazuje, że dana osoba ma niedobór, macymorelina potwierdza to tylko w około trzech na cztery przypadki przy progu odcięcia 2,8 ng/mL. Inne praktyczne ustalenia:

Testy nieudane: 1 ze 154 testów z macymoreliną (0,6%) nie powiódł się z przyczyn technicznych, w porównaniu z 27 ze 157 testów ITT (17,2%), które zakończyły się niepowodzeniem, ponieważ nie udało się uzyskać odpowiedniej hipoglikemii.
Powtarzalność: u 31 z 34 osób (91,2%), które dwukrotnie przeszły test z macymoreliną, uzyskano ten sam wynik (etykieta). W opublikowanej pracy naukowej podano 97% powtarzalności u 33 osób.
Czułość i swoistość: 87% i 96% przy progu odcięcia 2,8 ng/mL (Garcia et al., 2018).

We wcześniejszym badaniu wieloośrodkowym porównano macymorelinę z testem z argininą i GHRH u 50 dorosłych z AGHD oraz 48 osób z grupy kontrolnej. Wyznaczono w nim optymalny próg odcięcia na poziomie 2,7 ng/mL, zapewniający 82% czułości i 92% swoistości, oraz pole pod krzywą ROC wynoszące 0,99 wobec 0,94 dla testu z argininą i GHRH (p = 0,29) (Garcia et al., JCEM 2013). W grupie kontrolnej szczytowe stężenie GH było odwrotnie proporcjonalne do BMI.

Jaki próg odcięcia stosować

Analiza post hoc danych z badania fazy 3 (ograniczona do osób z BMI poniżej 37 kg/m²) wykazała, że wiek, BMI ani płeć nie zmieniały istotnie skuteczności diagnostycznej macymoreliny. Wyższy próg odcięcia wynoszący 5,1 ng/mL zapewniał 92% czułości i 96% swoistości (Garcia et al., Endocr Connect 2021). Charakterystyka produktu FDA nadal stosuje próg 2,8 ng/mL.

Wybór ten ma znaczenie w praktyce. W retrospektywnym badaniu z 2026 r. obejmującym 37 dorosłych w jednym z ośrodków w USA kryteria AGHD spełniło 15 osób (40,5%) przy progu 2,8 ng/mL wobec 20 osób (54,0%) przy progu 5,1 ng/mL. Większość przeklasyfikowanych pacjentów miała niskie prawdopodobieństwo choroby przed testem oraz BMI powyżej 35 kg/m² (Yadav et al., Pituitary 2026). W badaniu ankietowym metodą delficką przeprowadzonym w 2025 r. przez Growth Hormone Research Society endokrynolodzy leczący dorosłych osiągnęli konsensus, że test z macymoreliną można zalecać, z uwzględnieniem swoistych dla testu progów odcięcia (Arlien-Søborg et al., Pituitary 2025).

Dzieci

Macymorelina nie jest zatwierdzona do stosowania u dzieci. W badaniu fazy 2 ze zwiększaniem dawki u 24 dzieci z podejrzeniem niedoboru GH nie stwierdzono zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem i wykazano zależne od dawki uwalnianie GH (Csákváry et al., Horm Res Paediatr 2021). Jednak badanie krzyżowe fazy 3 z udziałem 102 dzieci nie osiągnęło pierwszorzędowego punktu końcowego: dolna granica przedziału ufności dla dokładności diagnostycznej wyniosła 0,66, czyli poniżej wymaganego poziomu 0,70. Nie udało się ustalić wiarygodnego progu odcięcia pozwalającego odróżnić dzieci z niedoborem GH od dzieci bez niedoboru (etykieta Macrilen).

Mięśnie, skład ciała i kacheksja

Brak badań kontrolowanych oceniających wpływ macymoreliny na masę mięśniową, siłę, redukcję tkanki tłuszczowej czy wydolność sportową. Jedynym badaniem z wielokrotnym dawkowaniem u pacjentów było randomizowane badanie pilotażowe w kacheksji nowotworowej (utracie masy ciała i mięśni wywołanej chorobą nowotworową). Pacjenci przyjmowali macymorelinę w dawce 0,5 lub 1,0 mg/kg albo placebo codziennie przez jeden tydzień (Herodes et al., J Cachexia Sarcopenia Muscle 2023):

Wcześniej założony cel skuteczności po 1 tygodniu	Macymorelina (n = 10)	Placebo (n = 5)	p
Przyrost masy ciała o co najmniej 0,8 kg	2 pacjentów	0	0,92
Wzrost stężenia IGF-1 o co najmniej 50 ng/mL	0	0	—
Poprawa jakości życia (ASAS) o co najmniej 15%	4	1	1,00
Poprawa wyniku zmęczenia (FACIT-F) o co najmniej 15%	3	0	0,50

Żadna z różnic nie była istotna statystycznie i nie zgłoszono żadnych zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem. Autorzy określili wyniki jako liczbowo korzystne i stwierdzili, że potrzebne byłyby większe i dłuższe badania. Co istotne, po tygodniu codziennego dawkowania u żadnego pacjenta przyjmującego macymorelinę nie osiągnięto docelowego wzrostu IGF-1.

O pomyśle „doustnej alternatywy dla MK-677”. Macymorelina bywa zestawiana z ibutamorenem jako doustny stymulator GH. Wspólny receptor jest faktem, ale dowody naukowe są nieporównywalne. Macymorelinę badano niemal wyłącznie jako test jednorazowy, jej okres półtrwania wynosi około 4 godzin, a u zdrowych dorosłych wyższa dawka dawała mniejszy, a nie większy szczyt wydzielania GH. Brak jakichkolwiek danych wskazujących, że wielokrotne stosowanie podnosi poziom IGF-1 lub beztłuszczową masę ciała u zdrowych osób.

Działania niepożądane i ryzyko

Częste działania niepożądane

W badaniu fazy 3 u dorosłych 154 osoby przyjęły pojedynczą dawkę 0,5 mg/kg. Działania zaobserwowane u co najmniej dwóch osób (etykieta Macrilen):

Działanie niepożądane	n (ze 154)	%
Zaburzenia smaku (dysgeuzja)	7	4,5
Zawroty głowy	6	3,9
Ból głowy	6	3,9
Zmęczenie	6	3,9
Nudności	5	3,2
Uczucie głodu	5	3,2
Biegunka	3	1,9
Zakażenie górnych dróg oddechowych	3	1,9
Uczucie gorąca	2	1,3
Nadmierne pocenie się	2	1,3
Zapalenie jamy nosowo-gardłowej	2	1,3
Bradykardia zatokowa (wolna czynność serca)	2	1,3

W badaniu nie odnotowano żadnych ciężkich zdarzeń niepożądanych po podaniu macymoreliny (Garcia et al., 2018). Charakterystyka produktu nie zawiera przeciwwskazań ani ostrzeżenia w ramce (boxed warning).

Wydłużenie odstępu QT

Odstęp QT w zapisie EKG odzwierciedla czas potrzebny mięśniowi sercowemu na repolaryzację między kolejnymi uderzeniami. Jego wydłużenie może w rzadkich przypadkach prowadzić do groźnych zaburzeń rytmu serca zwanych torsade de pointes. Charakterystyka produktu informuje, że macymorelina wydłuża skorygowany odstęp QT (QTc) o około 11 ms, i zaleca unikanie jednoczesnego stosowania innych leków wydłużających odstęp QT (etykieta Macrilen).

W dokładnym badaniu wpływu na odstęp QT (thorough QT study) u 60 zdrowych dorosłych podano czterokrotność dawki z etykiety (2,0 mg/kg). Maksymalny średni skorygowany względem placebo wzrost QTcF wyniósł 9,61 ms (90% CI 7,81–11,41) po 4 godzinach od podania, a górna granica przedziału ufności przekroczyła próg regulacyjny wynoszący 10 ms (Lissy et al., Clin Pharmacol Drug Dev 2021). W badaniu oceniającym zakres dawek wszystkie dawki od 0,5 do 2,0 mg/kg wydłużały średni QTcF o 10–11 ms, co oznacza, że efekt ten nie narastał wraz z dawką (Klaus et al., 2020). W badaniu walidacyjnym z 2013 r. jedynym ciężkim zdarzeniem niepożądanym związanym z lekiem było bezobjawowe wydłużenie odstępu QT (Garcia et al., 2013).

Interakcje zniekształcające wynik testu

Charakterystyka produktu wymienia następujące interakcje (etykieta Macrilen):

Leki wydłużające odstęp QT (na przykład niektóre leki przeciwpsychotyczne, moksyfloksacyna, chinidyna, amiodaron, sotalol): należy ich unikać ze względu na dodatkowe ryzyko zaburzeń rytmu serca.
Silne induktory CYP3A4 (na przykład karbamazepina, fenytoina, ryfampicyna, dziurawiec zwyczajny, enzalutamid, modafinil): obniżają stężenie macymoreliny i mogą powodować wyniki fałszywie dodatnie. Należy je wcześniej odstawić i odczekać okres wypłukania leku z organizmu.
Leki zmieniające uwalnianie GH: somatostatyna, insulina, glikokortykosteroidy oraz inhibitory COX, takie jak aspiryna czy indometacyna, wpływają na wydzielanie GH przez przysadkę; klonidyna i lewodopa mogą przejściowo podnosić poziom GH; atropina, propylotiouracyl oraz preparaty hormonu wzrostu mogą osłabiać odpowiedź.

Wyniki fałszywie ujemne

Niedobór GH spowodowany świeżym uszkodzeniem podwzgórza może nie ujawnić się we wczesnym okresie, ponieważ macymorelina nadal może uwalniać zapasy GH zgromadzone w przysadce. Konieczne może być powtórzenie testu (etykieta Macrilen). Etykieta zwraca również uwagę, że wydzielanie GH naturalnie spada z wiekiem, przez co u starszych dorosłych właściwy mógłby być niższy próg odcięcia, oraz że przebadano niewiele osób powyżej 65. roku życia.

Ciąża, płodność i dane długoterminowe

Brak danych dotyczących stosowania u kobiet w ciąży lub karmiących piersią, brak badań wpływu na rozród i płodność u zwierząt oraz brak długoterminowych badań rakotwórczości u gryzoni. Macymorelina nie wykazywała działania mutagennego w testach bakteryjnych ani w teście na komórkach chłoniaka mysiego (etykieta Macrilen). Ponieważ lek opracowano do podania jednorazowego, brak informacji o bezpieczeństwie wielokrotnego dawkowania wykraczających poza tygodniowe badanie pilotażowe w kacheksji.

Status prawny i stosowanie poza medycyną

USA: środek diagnostyczny wydawany na receptę (NDA 205598), niewymieniony jako substancja kontrolowana w wykazie III (Schedule III) (21 CFR 1308.13). W publikacji Orange Book figuruje jako wycofany z obrotu.
UE: dopuszczony do obrotu pod nazwą Ghryvelin do diagnostyki niedoboru GH u dorosłych i objęty dodatkowym monitorowaniem (EMA, Ghryvelin EPAR).
Sport: WADA wymienia macymorelinę w sekcji S2.2.4 (substancje pobudzające wydzielanie hormonu wzrostu i ich mimetyki), zabronionej w każdym czasie (Lista zabronionych substancji i metod WADA 2026). Laboratoria antydopingowe opracowały testy wykrywające niezmienioną macymorelinę w moczu i krwi, z granicami wykrywalności poniżej ng/mL, oraz zidentyfikowały 12 metabolitów w badaniach in vitro i na szczurach (Lange et al., Biomed Chromatogr 2021).

Najważniejsze informacje

Test diagnostyczny, a nie lek do terapii. Macymorelina jest zatwierdzona w USA i UE wyłącznie w pojedynczej dawce doustnej 0,5 mg/kg w celu ułatwienia rozpoznania niedoboru GH u dorosłych.
Ten sam receptor co MK-677 i peptydy GHRP. Aktywuje receptor greliny, ale działa krótko, a jej okres półtrwania według etykiety wynosi około 4 godzin.
Wynik dodatni jest wiarygodny, ale część przypadków zostaje przeoczona. Wykazała zgodność z testem tolerancji insuliny u 94% dorosłych z ujemnym wynikiem ITT i u 74% z dodatnim wynikiem ITT, nie wywołując hipoglikemii.
Głównym sygnałem dotyczącym bezpieczeństwa jest wydłużenie odstępu QT. Wydłuża odstęp QTc o około 10–11 ms, a charakterystyka produktu zaleca unikanie innych leków wydłużających QT.
Brak dowodów na przyrost mięśni lub poprawę wydolności. Jedyne badanie z wielokrotnym dawkowaniem trwało tydzień, obejmowało 15 pacjentów z chorobą nowotworową i nie wykazało istotnych efektów.
Zabroniona w sporcie. WADA wymienia ją z nazwy w sekcji S2.2.4 i istnieją testy antydopingowe do jej wykrywania.

Źródła

Aeterna Zentaris GmbH. Macrilen (macimorelin) for oral solution, prescribing information. DailyMed, 2026. DailyMed.
Food and Drug Administration. Drugs@FDA application record, NDA 205598 (Macrilen). openFDA.
Food and Drug Administration. NDA 205598/S-005 supplement approval letter (pediatric use labeling). July 23, 2026. FDA.
Food and Drug Administration. Orange Book: Approved Drug Products with Therapeutic Equivalence Evaluations, data files (products.txt, Macrilen entry). FDA.
European Medicines Agency. Ghryvelin (previously Macimorelin Aeterna Zentaris): EPAR medicine overview, EMEA/H/C/004660. EMA.
National Center for Biotechnology Information. Macimorelin, PubChem CID 9804938. PubChem.
Broglio F, Boutignon F, Benso A, et al. EP1572: a novel peptido-mimetic GH secretagogue with potent and selective GH-releasing activity in man. J Endocrinol Invest. 2002;25(8):RC26–RC28. PubMed.
Piccoli F, Degen L, MacLean C, et al. Pharmacokinetics and pharmacodynamic effects of an oral ghrelin agonist in healthy subjects. J Clin Endocrinol Metab. 2007;92(5):1814–1820. PubMed.
Wang RL, Sun J, Liu H, et al. Molecular recognition of two approved drugs Macimorelin and Anamorelin by the growth hormone secretagogue receptor. Acta Pharmacol Sin. 2025;46(11):2998–3008. PubMed.
Klaus B, Sachse R, Ammer N, et al. Safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of macimorelin in healthy adults: results of a single-dose, randomized controlled study. Growth Horm IGF Res. 2020;52:101321. PubMed.
Garcia JM, Biller BMK, Korbonits M, et al. Macimorelin as a diagnostic test for adult GH deficiency. J Clin Endocrinol Metab. 2018;103(8):3083–3093. PubMed.
Garcia JM, Swerdloff R, Wang C, et al. Macimorelin (AEZS-130)-stimulated growth hormone (GH) test: validation of a novel oral stimulation test for the diagnosis of adult GH deficiency. J Clin Endocrinol Metab. 2013;98(6):2422–2429. PubMed.
Garcia JM, Biller BMK, Korbonits M, et al. Sensitivity and specificity of the macimorelin test for diagnosis of AGHD. Endocr Connect. 2021;10(1):76–83. PubMed.
Yadav P, Hamrahian AH, Salvatori R. Real-world diagnostic performance of the macimorelin stimulation test in the diagnosis of adult growth hormone deficiency. Pituitary. 2026;29(2):47. PubMed.
Arlien-Søborg MC, Radovick S, Boguszewski MCS, et al. Consensus and controversies about diagnosing GH deficiency: a Delphi survey by the GH research society. Pituitary. 2025;28(3):57. PubMed.
Csákváry V, Ammer N, Bagci EB, et al. Safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of macimorelin in children with suspected growth hormone deficiency: an open-label, group comparison, dose-escalation trial. Horm Res Paediatr. 2021;94(7-8):239–250. PubMed.
Herodes M, Anderson LJ, Shober S, et al. Pilot clinical trial of macimorelin to assess safety and efficacy in patients with cancer cachexia. J Cachexia Sarcopenia Muscle. 2023;14(2):835–846. PubMed.
Lissy M, Demmel V, Sachse R, et al. Thorough QT/QTc study evaluating the effect of macimorelin on cardiac safety parameters in healthy participants. Clin Pharmacol Drug Dev. 2021;10(5):494–501. PubMed.
Lange T, Thomas A, Görgens C, et al. Comprehensive insights into the formation of metabolites of the ghrelin mimetics capromorelin, macimorelin and tabimorelin as potential markers for doping control purposes. Biomed Chromatogr. 2021;35(6):e5075. PubMed.
World Anti-Doping Agency. 2026 Prohibited List. WADA 2026 Prohibited List.
Code of Federal Regulations. 21 CFR 1308.13, Schedule III. 21 CFR 1308.13.

Macymorelina