Lonapegsomatropina (nazwa handlowa Skytrofa, nazwa rozwojowa TransCon hGH) to postać ludzkiego hormonu wzrostu (GH) podawana raz w tygodniu. Jest prolekiem: zwykła somatropina – to samo białko o masie 22 kDa co w codziennych wstrzyknięciach GH – jest tymczasowo połączona z dużym nośnikiem z glikolu polietylenowego. Pod skórą wiązanie to samoistnie ulega rozpadowi i uwalnia niezmodyfikowaną somatropinę przez około tydzień (etykieta FDA).
FDA (amerykańska Agencja Żywności i Leków) po raz pierwszy zatwierdziła ją w 2021 roku dla dzieci z zaburzeniami wzrastania spowodowanymi niedoborem hormonu wzrostu (GHD). W lipcu 2025 roku etykietę zaktualizowano, dodając drugie wskazanie: leczenie zastępcze GH u dorosłych z GHD (etykieta FDA). Podobnie jak wszystkie postacie GH, jest zabroniona w sporcie w każdym czasie i wymieniona z nazwy na liście WADA (Lista zabronionych substancji i metod WADA 2026).
Ta strona podsumowuje informacje zawarte w etykiecie FDA, badaniach fazy 3 i dokumentach organów regulacyjnych. Ma charakter wyłącznie edukacyjny i nie stanowi porady medycznej.
| Właściwość | Szczegóły |
|---|---|
| Klasa leku | Długodziałający hormon wzrostu; prolek somatropiny |
| Marka / rejestracja | Skytrofa (Ascendis Pharma); FDA 2021 (dzieci), GHD u dorosłych dodano w lipcu 2025 r.; dopuszczenie do obrotu w UE w styczniu 2022 r. (dzieci w wieku 3–18 lat) |
| Droga podania | Podskórna, raz w tygodniu, za pomocą wstrzykiwacza automatycznego Skytrofa Auto-Injector |
| Moce dawki | 14 wkładów, 0,7–13,3 mg (odpowiedniki somatropiny) |
| Dawka w etykiecie | Dzieci: 0,24 mg/kg/tydzień. Dorośli: dawka początkowa 0,7–2,1 mg/tydzień, maksymalnie 6,3 mg/tydzień |
| Okres półtrwania (etykieta) | ≈30,7 h dla proleku (dzieci); ≈25 h pozornego okresu półtrwania dla uwolnionej somatropiny |
| Budowa | Koniugat o masie 63 kDa: somatropina plus 4 × 10 kDa metoksy-PEG przez łącznik TransCon |
| Status w USA | Lek biologiczny na receptę; somatropina nie jest substancją kontrolowaną (etykieta) |
| Status WADA | Zabroniona w każdym czasie, S2.2.3 (wymieniona z nazwy) |
Czym jest
Codzienne wstrzyknięcia GH stanowią od dziesięcioleci standardowe leczenie GHD. Firma Ascendis Pharma zaprojektowała lonapegsomatropinę, aby zmniejszyć obciążenie związane z codziennymi zastrzykami, dostarczając jednocześnie ten sam, niezmodyfikowany hormon. W przeglądzie z 2017 roku autorstwa twórców leku wyjaśniono to podejście: GH jest połączony z obojętnym nośnikiem z metoksyglikolu polietylenowego (mPEG) za pośrednictwem łącznika, który ulega samoistnej hydrolizie (autohydrolizie) przy fizjologicznym pH i temperaturze ciała (Sprogøe et al., Endocr Connect 2017).
Dopóki nośnik jest przyłączony, jego duży rozmiar chroni cząsteczkę przed szybkim usunięciem z organizmu. Po pęknięciu łącznika uwolniona somatropina jest identyczna z GH obecnym w preparatach podawanych codziennie. Sam nośnik jest usuwany przez nerki (etykieta FDA).
Różni się to od długodziałających preparatów GH, w których modyfikuje się samą cząsteczkę GH, na przykład poprzez jej powiększenie lub dodanie grupy wiążącej albuminę (Sprogøe et al., Endocr Connect 2017). Na przykład somapacytan (Sogroya) jest analogiem GH z podstawieniem jednego aminokwasu i dołączonym łańcuchem bocznym, który wiąże się z albuminą we krwi (etykieta Sogroya). Szersze omówienie biologii hormonu wzrostu oraz dowodów dotyczących codziennie podawanego GH znajduje się na stronie poświęconej HGH.
| Cecha | Lonapegsomatropina | Somatropina podawana codziennie |
|---|---|---|
| Aktywny hormon | Niezmodyfikowana somatropina, uwalniana z nośnika | Niezmodyfikowana somatropina |
| Masa cząsteczkowa | Koniugat 63 kDa; 22 kDa po uwolnieniu | 22 kDa |
| Dawkowanie | Raz w tygodniu | Raz na dobę |
Po uwolnieniu somatropina wiąże się z receptorami GH na komórkach. Niektóre efekty mają charakter bezpośredni, jak rozpad tłuszczów (lipoliza) i zwiększone uwalnianie glukozy przez wątrobę. Inne zachodzą za pośrednictwem insulinopodobnego czynnika wzrostu 1 (IGF-1), który stymuluje wzrastanie w chrząstkach nasadowych kości długich u dzieci (etykieta FDA).
Farmakokinetyka
W etykiecie podano następujące wartości w stanie stacjonarnym (steady state) przy zatwierdzonej dawce pediatrycznej oraz maksymalnej dawce dla dorosłych. Wartości dla dzieci to zaobserwowane średnie; wartości dla dorosłych to mediany oszacowane na podstawie modelu (etykieta FDA).
| Parametr | Dzieci, 0,24 mg/kg/tydzień | Dorośli, 6,3 mg/tydzień |
|---|---|---|
| Stężenie maksymalne proleku (Cmax) | 1230 ng hGH/mL | 69,3 ng hGH/mL |
| Czas do osiągnięcia stężenia maksymalnego proleku | 25 h | 31 h |
| Stężenie maksymalne uwolnionej somatropiny | 15,2 ng/mL | 2,47 ng/mL |
| Czas do osiągnięcia stężenia maksymalnego uwolnionej somatropiny | 12 h | 13 h |
| Ekspozycja na somatropinę w ciągu jednego tygodnia (AUC) | 500 h·ng/mL | 75,4 h·ng/mL |
| Stężenie maksymalne nośnika mPEG | 13,1 mcg/mL po 36 h | 4,60 mcg/mL po 34 h |
Inne informacje z etykiety:
- Uwalnianie. Somatropina jest uwalniana w wyniku samorzutnego rozszczepienia łącznika zgodnie z kinetyką pierwszego rzędu.
- Okres półtrwania. Średni okres półtrwania proleku u dzieci wynosił 30,7 h (±12,7). Pozorny okres półtrwania uwolnionej somatropiny wynosił ≈25 h.
- Brak kumulacji. Przy powtarzanym cotygodniowym dawkowaniu nie zaobserwowano istotnej kumulacji proleku ani somatropiny.
- Profil IGF-1. W stanie stacjonarnym stężenie IGF-1 osiąga szczyt ≈2 dni po podaniu dawki, a średnie tygodniowe stężenie IGF-1 przypada ≈4,5 dnia po dawce. Etykieta dla dorosłych zaleca pobieranie próbek na oznaczenie IGF-1 po 4–5 dniach od poprzedniej dawki.
- Zależność od dawki. U dorosłych zmiana dawki o 1 mg/tydzień przesuwa średni tygodniowy wskaźnik odchylenia standardowego IGF-1 (SDS, czyli odległość od średniej dla danego wieku i płci) średnio o 0,7.
- Eliminacja. Somatropina ulega rozkładowi jako białko w wątrobie i nerkach; nośnik mPEG jest usuwany przez nerki. Nie przeprowadzono badań u osób z zaburzeniami czynności nerek lub wątroby.
W pierwszym badaniu z udziałem ludzi 44 zdrowych mężczyzn otrzymało pojedynczą dawkę lonapegsomatropiny (0,04–0,24 mg GH/kg), codziennie podawaną somatropinę (Omnitrope) lub placebo. Stężenia maksymalne GH oraz ekspozycja na IGF-1 były zbliżone do równoważnych dawek codziennie podawanego GH, a oba parametry rosły proporcjonalnie do dawki (Gilfoyle et al., Growth Horm IGF Res 2018).
Zatwierdzone zastosowanie medyczne
Aktualna amerykańska etykieta obejmuje dwa wskazania (etykieta FDA):
- dzieci w wieku od 1 roku, które ważą co najmniej 11,5 kg i u których występują zaburzenia wzrastania spowodowane niedostatecznym wydzielaniem własnego GH;
- dorośli z GHD, jako leczenie zastępcze endogennego GH (dodane w lipcu 2025 r.).
Lek nie jest wskazany u dzieci z zaburzeniami wzrastania wynikającymi z potwierdzonego genetycznie zespołu Pradera-Williego. Przed rozpoczęciem leczenia etykieta zaleca przeprowadzenie badania dna oka (fundoskopii) w celu wykluczenia obrzęku tarczy nerwu wzrokowego.
Dawkowanie według etykiety
| Populacja | Dawka początkowa | Dostosowanie dawki |
|---|---|---|
| Dzieci (wcześniej nieleczone GH lub zmieniające leczenie) | 0,24 mg/kg raz w tygodniu | Dobierane indywidualnie na podstawie odpowiedzi wzrostowej |
| Dorośli w wieku 30–60 lat, bez doustnych estrogenów | 1,4 mg raz w tygodniu | Zwiększana co miesiąc na podstawie odpowiedzi klinicznej i/lub stężenia IGF-1 |
| Dorośli poniżej 30 lat lub w dowolnym wieku przyjmujący doustne estrogeny | 2,1 mg raz w tygodniu | Tak samo; maksymalnie 6,3 mg/tydzień |
| Dorośli powyżej 60 lat, bez doustnych estrogenów | 0,7 mg raz w tygodniu | Tak samo; maksymalnie 6,3 mg/tydzień |
Kobiety przyjmujące doustne estrogeny otrzymują wyższą dawkę początkową, ponieważ doustne estrogeny osłabiają odpowiedź IGF-1 na GH. Przy przechodzeniu z codziennie podawanego GH etykieta zaleca odczekanie co najmniej 8 godzin po ostatniej dawce dobowej; przy przechodzeniu z innego preparatu GH podawanego raz w tygodniu – co najmniej 7 dni (etykieta FDA).
W Unii Europejskiej lek został dopuszczony do obrotu w styczniu 2022 roku pod nazwą Lonapegsomatropin Ascendis Pharma, zmienioną później na Skytrofa. Na stronie produktu EMA jako wskazanie wymieniono zaburzenia wzrastania spowodowane GHD u dzieci i młodzieży w wieku od 3 do 18 lat (EMA).
Co pokazują badania
Wszystkie dane z badań kontrolowanych pochodzą od osób z GHD. Nie ma opublikowanych badań nad lonapegsomatropiną pod kątem przyrostu mięśni, siły ani wydolności u osób z prawidłowym stężeniem GH.
Dzieci z niedoborem GH: badanie heiGHt
W kluczowym badaniu heiGHt 161 wcześniej nieleczonych dzieci przed okresem dojrzewania z GHD przydzielono losowo (w stosunku 2:1) do grupy otrzymującej raz w tygodniu lonapegsomatropinę lub taką samą łączną dawkę tygodniową somatropiny podawaną codziennie – w obu grupach 0,24 mg/kg/tydzień – przez 52 tygodnie. Było to badanie otwarte prowadzone w 73 ośrodkach w 15 krajach (Thornton et al., JCEM 2021):
| Punkt końcowy po 52 tygodniach | Lonapegsomatropina (n = 105) | Somatropina podawana codziennie (n = 56) | Różnica |
|---|---|---|---|
| Roczne tempo wzrastania | 11,2 cm/rok | 10,3 cm/rok | 0,9 cm/rok (95% CI 0,2–1,5) |
| Zmiana SDS wzrostu | +1,10 | +0,96 | P = 0,01 |
Leczenie podawane raz w tygodniu spełniło kryterium równoważności (non-inferiority), a także okazało się statystycznie lepsze pod względem tempa wzrastania. Zaawansowanie wieku kostnego, częstość zdarzeń niepożądanych i powstawanie przeciwciał były zbliżone w obu grupach. Kilku autorów było pracownikami firmy Ascendis Pharma.
Dzieci: zmiana leczenia i długoterminowa obserwacja
- fliGHt (badanie zmiany leczenia). U 146 dzieci, z których 143 przyjmowały wcześniej codziennie GH, przejście na podawaną raz w tygodniu lonapegsomatropinę przez 26 tygodni dało tempo wzrastania wynoszące 8,7 cm/rok (95% CI 8,2–9,2). Profil zdarzeń niepożądanych był zbliżony do publikowanych danych dla codziennego GH (Maniatis et al., Horm Res Paediatr 2022).
- enliGHten, wyniki po 2 latach. W otwartym badaniu przedłużonym dzieci z badania heiGHt nadal zyskiwały na wzroście względnym: u dzieci, które rozpoczęły leczenie od lonapegsomatropiny, SDS wzrostu wzrósł z −2,89 do −1,37 do tygodnia 104. Wiek kostny nie postępował szybciej niż oczekiwano (Maniatis et al., JCEM 2022).
- enliGHten, wyniki końcowe. Przy leczeniu trwającym do 6 lat średni SDS wzrostu osiągnął −0,39 w 4. roku (n = 298). Spośród 81 dzieci, które ukończyły leczenie w badaniu, 48 (59,3%) osiągnęło lub przekroczyło średni SDS wzrostu swoich rodziców. Średnie tygodniowe stężenie IGF-1 utrzymywało się w przedziale od 0 do 2 SDS (Maniatis et al., Horm Res Paediatr 2026).
Badania przedłużone nie obejmowały grupy kontrolnej, wykazują więc utrzymywanie się efektu w czasie, a nie bezpośrednie porównanie z codziennym GH.
Dorośli z niedoborem GH: badanie foresiGHt
Rejestracja u dorosłych opiera się na badaniu foresiGHt, w którym 259 dorosłych z GHD przydzielono losowo w stosunku 1:1:1 do grup otrzymujących raz w tygodniu lonapegsomatropinę, raz w tygodniu placebo (podwójnie ślepa próba) lub codziennie somatropinę w próbie otwartej przez 38 tygodni. Pierwszorzędowym punktem końcowym była zmiana odsetka tkanki tłuszczowej tułowia mierzona za pomocą badania DXA (Biller et al., JCEM 2026; etykieta FDA):
| Zmiana po 38 tygodniach | Lonapegsomatropina (n = 89) | Placebo (n = 84) | Różnica (95% CI) |
|---|---|---|---|
| Odsetek tkanki tłuszczowej tułowia | −1,7 punktu | +0,4 punktu | −2,0 (od −2,9 do −1,1) |
| Całkowita beztłuszczowa masa ciała | +1,6 kg | −0,1 kg | +1,7 kg (od 1,0 do 2,5) |
| Masa tkanki tłuszczowej tułowia | −0,5 kg | +0,2 kg | −0,7 kg (od −1,2 do −0,2) |
| SDS IGF-1 w tygodniu 38. (wyjściowo −2,6 wobec −2,7) | 1,4 | −2,6 | — |
W grupie otrzymującej codziennie somatropinę zmiana odsetka tkanki tłuszczowej tułowia wyniosła −3,1 punktu, a średni SDS IGF-1 osiągnął wartość 0,49. W etykiecie zaznaczono, że nie przeprowadzono formalnego porównania statystycznego między grupami dawkowania cotygodniowego i codziennego, zatem badanie nie rozstrzyga, który schemat jest lepszy pod względem składu ciała (etykieta FDA).
W 52-tygodniowym otwartym badaniu przedłużonym udział kontynuowało 220 uczestników (88,7%), wszyscy przyjmujący lonapegsomatropinę. Korzystne zmiany w składzie ciała utrzymywały się przez okres do 90 tygodni, a reakcje w miejscu wstrzyknięcia wystąpiły u 5,1% osób (Biller et al., Endocr Pract 2026).
Wyniki te dotyczą uzupełniania brakującego hormonu u dorosłych z GHD, a nie dodawania GH u osób z jego prawidłowym stężeniem.
Wcześniejsze badania fazy 2
- U 53 dzieci z GHD trzy dawki tygodniowe (0,14; 0,21 lub 0,30 mg/kg/tydzień) pozwoliły osiągnąć tempo wzrastania wynoszące 11,9–13,9 cm/rok w ciągu 26 tygodni, co nie różniło się istotnie statystycznie od 11,6 cm/rok przy codziennym stosowaniu leku Genotropin (Chatelain et al., JCEM 2017).
- U 37 dorosłych z GHD leczonych przez 4 tygodnie stężenia maksymalne GH oraz ekspozycja na IGF-1 były zbliżone do codziennie podawanego GH w porównywalnych dawkach, przy czym nie wykryto przeciwciał przeciwko GH (Höybye et al., Endocr Connect 2017).
Działania niepożądane i ryzyko
Lonapegsomatropina nie posiada ostrzeżenia w ramce (boxed warning). Ostrzeżenia w jej etykiecie to ostrzeżenia klasowe wspólne dla wszystkich produktów somatropiny oraz zanik tkanki tłuszczowej (lipoatrofia) wynikający z powtarzanych wstrzyknięć w to samo miejsce (etykieta FDA).
Częste działania niepożądane
| Populacja (badanie) | Działanie niepożądane | Lonapegsomatropina | Komparator |
|---|---|---|---|
| Dzieci (heiGHt, wobec codziennego GH) | Zakażenie wirusowe | 15% | 11% |
| Dzieci | Gorączka | 15% | 9% |
| Dzieci | Kaszel | 11% | 7% |
| Dzieci | Nudności i wymioty | 11% | 7% |
| Dzieci | Krwawienie (głównie krwawienia z nosa, siniaki) | 7% | 2% |
| Dzieci | Ból stawów i zapalenie stawów | 6% | 2% |
| Dorośli (foresiGHt, wobec placebo) | Obrzęk | 8% | 1% |
| Dorośli | Wtórna niedoczynność tarczycy | 7% | 1% |
Źródło: tabele 2 i 3 w etykiecie. U dzieci u większego odsetka pacjentów odnotowano przejście do podwyższonego stężenia fosforanów (44,2% wobec 30,2%) oraz podwyższonej aktywności fosfatazy alkalicznej (19,2% wobec 9,4%) niż przy codziennie podawanym GH. U dorosłych podwyższona aktywność fosfatazy alkalicznej wystąpiła u 14% wobec 6% w grupie placebo.
Stężenie glukozy we krwi
GH zmniejsza wrażliwość na insulinę, zwłaszcza przy wyższych dawkach, i może ujawnić nieprawidłową tolerancję glukozy lub cukrzycę typu 2. Etykieta zaleca monitorowanie stężenia glukozy u wszystkich pacjentów (etykieta FDA). W opisach przypadków przedstawiono takie powikłania po zastosowaniu preparatu podawanego raz w tygodniu:
- u 12-latka z otyłością i stanem przedcukrzycowym dzień po pierwszej dawce stężenie glukozy we krwi wzrosło do 500 mg/dL, co wymagało krótkotrwałego podawania insuliny (Alkhatib et al., Horm Res Paediatr 2023);
- u 13-latka z otyłością i niedoczynnością przysadki przyjmującego hydrokortyzon, u którego wcześniej nie występowały zaburzenia glikemii, dwa dni po pierwszej dawce rozwinęła się cukrzycowa kwasica ketonowa; ustąpiła ona po odstawieniu GH (Mustafa et al., JCEM Case Rep 2026).
Opisy przypadków nie pozwalają określić, jak często dochodzi do takich sytuacji, zwracają jednak uwagę na pierwsze dni po podaniu dawki tygodniowej u pacjentów z grup wysokiego ryzyka.
Inne ostrzeżenia zawarte w etykiecie
- Ostre stany krytyczne. Farmakologiczne dawki somatropiny zwiększały śmiertelność u pacjentów po operacjach na otwartym sercu lub zabiegach w obrębie jamy brzusznej, po urazach wielonarządowych albo z ostrą niewydolnością oddechową. Stanowi to przeciwwskazanie.
- Nowotwory. Lek jest przeciwwskazany przy aktywnej chorobie nowotworowej. U osób, które w dzieciństwie przebyły chorobę nowotworową leczoną napromienianiem głowy, występuje wyższe ryzyko rozwoju drugiego nowotworu, głównie oponiaków.
- Nadciśnienie wewnątrzczaszkowe. Podwyższone ciśnienie wewnątrz czaszki przebiegające z bólem głowy, zaburzeniami widzenia i wymiotami, występujące zazwyczaj w ciągu 8 tygodni od rozpoczęcia leczenia i odwracalne po jego przerwaniu.
- Zatrzymywanie płynów. Obrzęki, bóle stawów i mięśni oraz zespół cieśni nadgarstka; zazwyczaj przemijające i zależne od dawki.
- Czynność nadnerczy i tarczycy. GH może obniżać stężenie kortyzolu i ujawniać wtórną niedoczynność kory nadnerczy; może również pojawić się lub nasilić wtórna niedoczynność tarczycy.
- Dzieci. Młodzieńcze złuszczenie głowy kości udowej (uszkodzenie chrząstki wzrostowej stawu biodrowego), nasilenie skoliozy oraz zapalenie trzustki. Podczas stosowania somatropiny odnotowano nagłe zgony u dzieci z zespołem Pradera-Williego, u których występowały ciężka otyłość lub ciężkie zaburzenia oddychania.
- Nadwrażliwość. Po wprowadzeniu leku do obrotu zgłaszano przypadki anafilaksji i obrzęku naczynioruchowego.
- Przedawkowanie. Ostre przedawkowanie może prowadzić początkowo do niskiego, a następnie wysokiego stężenia glukozy we krwi; długotrwały nadmiar może wywołać objawy gigantyzmu.
Kto nie powinien jej stosować
W etykiecie wymieniono następujące przeciwwskazania: ostre stany krytyczne, nadwrażliwość na somatropinę lub substancje pomocnicze, zarośnięte chrząstki nasadowe u dzieci, aktywna choroba nowotworowa, aktywna proliferacyjna lub ciężka nieproliferacyjna retinopatia cukrzycowa oraz zespół Pradera-Williego u dzieci z ciężką otyłością lub ciężkimi zaburzeniami oddychania (etykieta FDA).
Przeciwciała i nośnik PEG
Przeciwciała wiążące lek pojawiły się u 6,3% z 304 dzieci oraz u 5,7% z 247 dorosłych w badaniach fazy 3. Żadne z nich nie miało właściwości neutralizujących i nie wiązały się one z działaniami niepożądanymi ani utratą skuteczności (etykieta FDA).
W przeglądzie autorstwa twórców leku odnotowano, że u zwierząt wielokrotne podawanie białek pegylowanych powodowało niekiedy wakuolizację (powstawanie małych przedziałów wypełnionych płynem) w komórkach żernych oraz komórkach kanalików nerkowych, bez powiązanych zaburzeń czynności narządów w badaniach toksykologicznych (Sprogøe et al., Endocr Connect 2017). Są to dane z badań na zwierzętach; długoterminowe dane dotyczące bezpieczeństwa nośnika u ludzi pochodzą z opisanych wyżej badań klinicznych. Nie przeprowadzono badań rakotwórczości lonapegsomatropiny.
Interakcje
| Lek | Efekt | Zalecenia w etykiecie |
|---|---|---|
| Glikokortykosteroidy w leczeniu zastępczym (zwłaszcza octan kortyzonu, prednizon) | GH hamuje enzym 11βHSD-1, który je aktywuje, co obniża stężenie kortyzolu | Mogą być konieczne wyższe dawki podtrzymujące lub stresowe |
| Wysokie dawki glikokortykosteroidów | Mogą osłabiać odpowiedź wzrostową u dzieci | Dostosowywać ostrożnie |
| Doustne estrogeny | Zmniejszają odpowiedź IGF-1 | Mogą być konieczne wyższe dawki GH |
| Insulina i inne leki przeciwcukrzycowe | GH zmniejsza wrażliwość na insulinę | Może być konieczne dostosowanie dawek |
| Leki metabolizowane przez CYP450 | GH może zwiększać ich klirens | Monitorować |
Źródło: etykieta FDA, sekcja 7.
Ciąża i karmienie piersią
Brak danych dotyczących stosowania lonapegsomatropiny u kobiet w ciąży. Publikowane przez dziesięciolecia dane dotyczące somatropiny nie wykazały związanego z lekiem ryzyka wad wrodzonych ani poronienia, a badania na szczurach z użyciem dawek znacznie przekraczających ekspozycję kliniczną nie wykazały szkodliwego wpływu na płód. Brak danych na temat przenikania do mleka ludzkiego (etykieta FDA).
Monitorowanie
W etykiecie wymieniono następujące badania kontrolne w trakcie leczenia:
| Co badać | Kiedy lub dlaczego |
|---|---|
| Badanie dna oka (fundoskopia) | Przed rozpoczęciem leczenia, a następnie okresowo |
| Stężenie glukozy we krwi | U wszystkich pacjentów; szczególnie uważnie u osób z cukrzycą lub czynnikami ryzyka |
| Czynność tarczycy | Okresowo, ponieważ może ujawnić się wtórna niedoczynność tarczycy |
| Kortyzol, zapotrzebowanie na glikokortykosteroidy | U pacjentów z niedoczynnością kory nadnerczy lub zagrożonych jej wystąpieniem |
| IGF-1 (dorośli) | Pobierane 4–5 dni po poprzedniej dawce w celu comiesięcznego dostosowania dawki |
| Tempo wzrastania, stawy biodrowe, kręgosłup (dzieci) | Słabe wzrastanie, utykanie lub ból biodra/kolana, progresja skoliozy |
Status prawny i stosowanie poza medycyną
W USA Skytrofa jest lekiem biologicznym wydawanym na receptę. W etykiecie podano, że jest prolekiem somatropiny oraz że somatropina nie jest substancją kontrolowaną (etykieta FDA). Niezależnie od tego prawo federalne uznaje za przestępstwo świadomą dystrybucję ludzkiego hormonu wzrostu do celów innych niż zatwierdzone przez FDA zastosowanie zlecone przez lekarza, za co grozi kara do 5 lat pozbawienia wolności (10 lat, jeśli sprawa dotyczy osoby małoletniej). Ustawa definiuje ludzki hormon wzrostu jako somatrem, somatropinę lub analog któregokolwiek z nich (21 U.S.C. 333).
W sporcie Lista zabronionych substancji i metod WADA na rok 2026 zabrania stosowania hormonu wzrostu, jego analogów i fragmentów w każdym czasie – podczas zawodów i poza nimi – jako substancji nieokreślonych. Lonapegsomatropina jest wymieniona jako przykład obok somapacytanu i somatrogonu (Lista zabronionych substancji i metod WADA 2026).
Nie przeprowadzono badań nad jej stosowaniem u zdrowych osób poza oceną kinetyki pojedynczej dawki w pierwszym badaniu z udziałem ludzi.
Najważniejsze informacje
- Cotygodniowe podawanie zwykłego GH. Lonapegsomatropina to somatropina połączona z nośnikiem PEG, który uwalnia niezmodyfikowany hormon przez około tydzień.
- Dwa wskazania zatwierdzone przez FDA. Jest zatwierdzona dla dzieci z niedoborem GH (od 2021 r.) oraz – od lipca 2025 r. – dla dorosłych z niedoborem GH.
- Solidne dane u pacjentów z niedoborem GH. Dzieci rosły w tempie 11,2 wobec 10,3 cm/rok w porównaniu z codziennym GH; u dorosłych odsetek tkanki tłuszczowej tułowia spadł o 2,0 punktu procentowego, a beztłuszczowa masa ciała wzrosła o 1,7 kg bardziej niż po placebo w ciągu 38 tygodni.
- To samo ryzyko co w przypadku innych preparatów GH. Występują zatrzymywanie płynów, wysokie stężenie cukru we krwi, podwyższone ciśnienie wewnątrzczaszkowe oraz zmiany czynności tarczycy lub nadnerczy; w opisach przypadków przedstawiono ciężką hiperglikemię po pierwszej dawce tygodniowej u dzieci z grup wysokiego ryzyka.
- Brak dowodów poza niedoborem GH. Nie ma badań z udziałem osób z prawidłowym stężeniem GH, a w sporcie substancja jest zabroniona w każdym czasie.
Źródła
- Ascendis Pharma Endocrinology. Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd) for injection, amerykańska charakterystyka produktu (prescribing information, wskazania zaktualizowano w lipcu 2025 r.). DailyMed.
- European Medicines Agency. Skytrofa (previously Lonapegsomatropin Ascendis Pharma), EPAR. EMA.
- Sprogøe K, Mortensen E, Karpf DB, Leff JA. The rationale and design of TransCon Growth Hormone for the treatment of growth hormone deficiency. Endocr Connect. 2017;6(8):R171–R181. PubMed.
- Gilfoyle D, Mortensen E, Christoffersen ED, Leff JA, Beckert M. A first-in-man phase 1 trial for long-acting TransCon Growth Hormone. Growth Horm IGF Res. 2018;39:34–39. PubMed.
- Chatelain P, Malievskiy O, Radziuk K, et al. A randomized phase 2 study of long-acting TransCon GH vs daily GH in childhood GH deficiency. J Clin Endocrinol Metab. 2017;102(5):1673–1682. PubMed.
- Höybye C, Pfeiffer AF, Ferone D, et al. A phase 2 trial of long-acting TransCon growth hormone in adult GH deficiency. Endocr Connect. 2017;6(3):129–138. PubMed.
- Thornton PS, Maniatis AK, Aghajanova E, et al. Weekly lonapegsomatropin in treatment-naïve children with growth hormone deficiency: the phase 3 heiGHt trial. J Clin Endocrinol Metab. 2021;106(11):3184–3195. PubMed.
- Maniatis AK, Nadgir U, Saenger P, et al. Switching to weekly lonapegsomatropin from daily somatropin in children with growth hormone deficiency: the fliGHt trial. Horm Res Paediatr. 2022;95(3):233–243. PubMed.
- Maniatis AK, Casella SJ, Nadgir UM, et al. Safety and efficacy of lonapegsomatropin in children with growth hormone deficiency: enliGHten trial 2-year results. J Clin Endocrinol Metab. 2022;107(7):e2680–e2689. PubMed.
- Maniatis AK, Thornton PS, Nadgir UM, et al. Children with growth hormone deficiency treated with lonapegsomatropin demonstrated sustained height improvements for up to 6 years: enliGHten trial final results. Horm Res Paediatr. 2026;99(5):705–717. PubMed.
- Biller BMK, Gilis-Januszewska A, Doknic M, et al. Efficacy and safety of once-weekly lonapegsomatropin in adults with growth hormone deficiency: foresiGHt trial results. J Clin Endocrinol Metab. 2026;111(6):1640–1650. PubMed.
- Biller BMK, Gilis-Januszewska A, Doknic M, et al. Long-term safety and efficacy of once-weekly lonapegsomatropin in adults with growth hormone deficiency: results from a 52-week open-label extension trial. Endocr Pract. Opublikowano online 9 października 2026 r. PubMed.
- Alkhatib EH, Dauber A, Estrada DE, Majidi S. Weekly growth hormone (lonapegsomatropin) causes severe transient hyperglycemia in a child with obesity. Horm Res Paediatr. 2023;96(5):542–546. PubMed.
- Mustafa M, Hannon TS, Fuqua JS. Diabetic ketoacidosis induced by long-acting growth hormone in a child without preexisting diabetes. JCEM Case Rep. 2026;4(8):luag198. PubMed.
- Novo Nordisk. Sogroya (somapacitan-beco) injection, amerykańska charakterystyka produktu (prescribing information). DailyMed.
- 21 U.S.C. 333(e), Prohibited distribution of human growth hormone. United States Code, wydanie z 2023 r. govinfo.
- World Anti-Doping Agency. The 2026 Prohibited List. WADA 2026 Prohibited List.