La lonapegsomatropine (nom commercial Skytrofa, nom de développement TransCon hGH) est une forme hebdomadaire d’hormone de croissance humaine (GH). C’est une prodrogue : de la somatropine ordinaire, la même protéine de 22 kDa que dans les injections quotidiennes de GH, est temporairement fixée à un grand transporteur de polyéthylène glycol. Sous la peau, la liaison se rompt d’elle-même et libère de la somatropine non modifiée sur environ une semaine (notice de la FDA).

La FDA (agence américaine du médicament) l’a autorisée pour la première fois en 2021 chez les enfants présentant un retard de croissance dû à un déficit en GH (DGH). La notice a été mise à jour en juillet 2025 pour ajouter une seconde indication : le remplacement de la GH chez les adultes atteints de DGH (notice de la FDA). Comme toutes les formes de GH, elle est interdite en permanence dans le sport et nommément citée sur la liste de l’AMA (Agence mondiale antidopage) (Liste des interdictions 2026 de l’AMA).

Cette page résume ce que rapportent la notice de la FDA, les essais de phase 3 et les autorités réglementaires. Elle a une visée uniquement éducative et ne constitue pas un avis médical.

Propriété	Détail
Classe médicamenteuse	Hormone de croissance à action prolongée ; prodrogue de la somatropine
Marque / autorisation	Skytrofa (Ascendis Pharma) ; FDA 2021 (enfants), DGH de l’adulte ajouté en juillet 2025 ; autorisation dans l’UE en janvier 2022 (enfants de 3–18 ans)
Voie	Sous-cutanée, une fois par semaine, avec l’auto-injecteur Skytrofa
Dosages	14 cartouches, 0,7–13,3 mg (équivalents somatropine)
Dose selon la notice	Enfants : 0,24 mg/kg/semaine. Adultes : débuter à 0,7–2,1 mg/semaine, maximum 6,3 mg/semaine
Demi-vie (notice)	≈30,7 h pour la prodrogue (enfants) ; demi-vie apparente ≈25 h pour la somatropine libérée
Structure	Conjugué de 63 kDa : somatropine plus 4 × 10 kDa de méthoxy-PEG via un linker TransCon
Statut aux États-Unis	Médicament biologique sur ordonnance ; la somatropine n’est pas une substance contrôlée (notice)
Statut AMA	Interdite en permanence, S2.2.3 (nommément citée)

Qu’est-ce que c’est

Les injections quotidiennes de GH sont depuis des décennies le traitement de référence du DGH. Ascendis Pharma a conçu la lonapegsomatropine pour réduire la contrainte des injections quotidiennes tout en délivrant la même hormone, non modifiée. Une revue de 2017 rédigée par les développeurs explique l’approche : la GH est liée à un transporteur inerte de méthoxy-polyéthylène glycol (mPEG) par un linker qui s’hydrolyse de lui-même (autohydrolyse) au pH et à la température normaux du corps (Sprogøe et al., Endocr Connect 2017).

Tant qu’il est fixé, le grand transporteur empêche une élimination rapide de la molécule. Une fois le linker rompu, la somatropine libérée est identique à la GH des produits quotidiens. Le transporteur lui-même est éliminé par les reins (notice de la FDA).

Cela diffère des produits de GH à action prolongée qui modifient la molécule de GH elle-même, par exemple en l’agrandissant ou en ajoutant une liaison à l’albumine (Sprogøe et al., Endocr Connect 2017). Le somapacitan (Sogroya), par exemple, est un analogue de la GH comportant une substitution d’acide aminé et une chaîne latérale qui se lie à l’albumine dans le sang (notice du Sogroya). La biologie plus générale de l’hormone de croissance, et les données sur la GH quotidienne, sont traitées sur la page HGH.

Caractéristique	Lonapegsomatropine	Somatropine quotidienne
Hormone active	Somatropine non modifiée, libérée à partir d’un transporteur	Somatropine non modifiée
Masse moléculaire	Conjugué de 63 kDa ; 22 kDa une fois libérée	22 kDa
Administration	Une fois par semaine	Une fois par jour

Une fois libérée, la somatropine se lie aux récepteurs de la GH sur les cellules. Certains effets sont directs, comme la dégradation des graisses (lipolyse) et l’augmentation de la production de glucose par le foie. D’autres passent par le facteur de croissance analogue à l’insuline de type 1 (IGF-1), qui stimule la croissance au niveau des cartilages de croissance des os longs chez l’enfant (notice de la FDA).

Pharmacocinétique

La notice rapporte les valeurs à l’état d’équilibre suivantes à la dose pédiatrique de la notice et à la dose adulte maximale. Les valeurs pédiatriques sont des moyennes observées ; les valeurs adultes sont des médianes estimées par modélisation (notice de la FDA).

Mesure	Enfants, 0,24 mg/kg/semaine	Adultes, 6,3 mg/semaine
Pic de la prodrogue (Cmax)	1 230 ng hGH/mL	69,3 ng hGH/mL
Délai jusqu’au pic de la prodrogue	25 h	31 h
Pic de la somatropine libérée	15,2 ng/mL	2,47 ng/mL
Délai jusqu’au pic de la somatropine libérée	12 h	13 h
Exposition à la somatropine sur une semaine (AUC)	500 h·ng/mL	75,4 h·ng/mL
Pic du transporteur mPEG	13,1 mcg/mL à 36 h	4,60 mcg/mL à 34 h

Autres points de la notice :

Libération. La somatropine est libérée par auto-clivage du linker selon une cinétique de premier ordre.
Demi-vie. La demi-vie moyenne de la prodrogue chez l’enfant était de 30,7 h (±12,7). La demi-vie apparente de la somatropine libérée était ≈25 h.
Pas d’accumulation. Aucune accumulation significative de la prodrogue ou de la somatropine n’a été observée avec des administrations hebdomadaires répétées.
Profil de l’IGF-1. À l’état d’équilibre, l’IGF-1 atteint son pic ≈2 jours après une dose, et la valeur moyenne hebdomadaire de l’IGF-1 est atteinte ≈4,5 jours après une dose. La notice adulte indique de prélever l’IGF-1 4–5 jours après la dose précédente.
Dose-réponse. Chez l’adulte, une variation de dose de 1 mg/semaine modifie en moyenne de 0,7 le score de déviation standard (SDS, écart par rapport à la moyenne pour l’âge et le sexe) de l’IGF-1 moyenne hebdomadaire.
Élimination. La somatropine est dégradée comme une protéine dans le foie et les reins ; le transporteur mPEG est éliminé par les reins. Aucune étude n’a été menée en cas d’insuffisance rénale ou hépatique.

Dans le premier essai chez l’humain, 44 hommes en bonne santé ont reçu une dose unique de lonapegsomatropine (0,04–0,24 mg de GH/kg), de somatropine quotidienne (Omnitrope) ou de placebo. Les pics de GH et l’exposition à l’IGF-1 étaient similaires à ceux de doses équivalentes de GH quotidienne, et tous deux augmentaient proportionnellement à la dose (Gilfoyle et al., Growth Horm IGF Res 2018).

Usage médical autorisé

La notice américaine actuelle couvre deux indications (notice de la FDA) :

les enfants de 1 an et plus pesant au moins 11,5 kg et présentant un retard de croissance dû à une sécrétion insuffisante de leur propre GH ;
les adultes atteints de DGH, en remplacement de la GH endogène (ajouté en juillet 2025).

Elle n’est pas indiquée chez les enfants présentant un retard de croissance dû à un syndrome de Prader-Willi confirmé génétiquement. Avant le traitement, la notice prévoit un examen du fond d’œil pour exclure un gonflement du disque optique (œdème papillaire).

Posologie selon la notice

Population	Dose initiale	Ajustement
Enfants (naïfs de GH ou changement de traitement)	0,24 mg/kg une fois par semaine	Individualisé selon la réponse de croissance
Adultes de 30–60 ans, sans œstrogène oral	1,4 mg une fois par semaine	Augmentée chaque mois selon la réponse clinique et/ou l’IGF-1
Adultes de moins de 30 ans, ou de tout âge sous œstrogène oral	2,1 mg une fois par semaine	Idem ; maximum 6,3 mg/semaine
Adultes de plus de 60 ans, sans œstrogène oral	0,7 mg une fois par semaine	Idem ; maximum 6,3 mg/semaine

Les femmes prenant un œstrogène oral reçoivent une dose initiale plus élevée, car l’œstrogène oral atténue la réponse de l’IGF-1 à la GH. Lors du passage depuis une GH quotidienne, la notice indique d’attendre au moins 8 heures après la dernière dose quotidienne ; depuis un autre produit de GH hebdomadaire, au moins 7 jours (notice de la FDA).

Dans l’Union européenne, le médicament a été autorisé en janvier 2022 sous le nom Lonapegsomatropin Ascendis Pharma, renommé ensuite Skytrofa. La page produit de l’EMA indique comme indication le retard de croissance dû à un DGH chez les enfants et adolescents âgés de 3 à 18 ans (EMA).

Ce que montre la recherche

Toutes les données contrôlées proviennent de personnes atteintes de DGH. Il n’existe aucun essai publié de la lonapegsomatropine sur le muscle, la force ou la performance chez des personnes ayant des taux de GH normaux.

Enfants avec déficit en GH : l’essai heiGHt

L’essai pivot heiGHt a randomisé (2:1) 161 enfants prépubères atteints de DGH et naïfs de traitement vers la lonapegsomatropine hebdomadaire ou la même dose hebdomadaire de somatropine administrée quotidiennement, toutes deux à 0,24 mg/kg/semaine, pendant 52 semaines. Il était ouvert et s’est déroulé dans 73 centres de 15 pays (Thornton et al., JCEM 2021) :

Critère à 52 semaines	Lonapegsomatropine (n = 105)	Somatropine quotidienne (n = 56)	Différence
Vitesse de croissance annualisée	11,2 cm/an	10,3 cm/an	0,9 cm/an (IC à 95 % 0,2–1,5)
Variation du SDS de taille	+1,10	+0,96	P = 0,01

Le traitement hebdomadaire a atteint l’objectif de non-infériorité et s’est aussi révélé statistiquement supérieur sur la vitesse de croissance. L’avance de l’âge osseux, les événements indésirables et la formation d’anticorps étaient similaires entre les groupes. Plusieurs auteurs étaient salariés d’Ascendis Pharma.

Enfants : changement de traitement et suivi à long terme

fliGHt (étude de changement). Chez 146 enfants, dont 143 étaient sous GH quotidienne, le passage à la lonapegsomatropine hebdomadaire pendant 26 semaines a donné une vitesse de croissance de 8,7 cm/an (IC à 95 % 8,2–9,2). Le profil d’événements indésirables était similaire à celui publié pour la GH quotidienne (Maniatis et al., Horm Res Paediatr 2022).
enliGHten, 2 ans. Dans l’extension ouverte, les enfants issus de heiGHt ont continué à gagner en taille relative : le SDS de taille est passé de −2,89 à −1,37 à la semaine 104 chez ceux ayant commencé sous lonapegsomatropine. L’âge osseux n’a pas avancé plus vite que prévu (Maniatis et al., JCEM 2022).
enliGHten, résultats finaux. Avec jusqu’à 6 ans de traitement, le SDS de taille moyen a atteint −0,39 à l’année 4 (n = 298). Sur 81 enfants ayant terminé le traitement dans l’essai, 48 (59,3 %) ont atteint ou dépassé leur SDS de taille parentale moyenne. L’IGF-1 moyenne hebdomadaire est restée entre 0 et 2 SDS (Maniatis et al., Horm Res Paediatr 2026).

Les essais d’extension n’avaient pas de groupe témoin : ils montrent la durabilité de l’effet plutôt qu’une comparaison avec la GH quotidienne.

Adultes avec déficit en GH : l’essai foresiGHt

L’autorisation chez l’adulte repose sur foresiGHt, qui a randomisé 259 adultes atteints de DGH (1:1:1) vers la lonapegsomatropine hebdomadaire, un placebo hebdomadaire (double aveugle) ou la somatropine quotidienne en ouvert pendant 38 semaines. Le critère principal était la variation du pourcentage de graisse du tronc mesuré par DXA (Biller et al., JCEM 2026 ; notice de la FDA) :

Variation à 38 semaines	Lonapegsomatropine (n = 89)	Placebo (n = 84)	Différence (IC à 95 %)
Pourcentage de graisse du tronc	−1,7 point	+0,4 point	−2,0 (−2,9 à −1,1)
Masse maigre corporelle totale	+1,6 kg	−0,1 kg	+1,7 kg (1,0 à 2,5)
Masse grasse du tronc	−0,5 kg	+0,2 kg	−0,7 kg (−1,2 à −0,2)
SDS de l’IGF-1 à la semaine 38 (initial −2,6 contre −2,7)	1,4	−2,6	—

Le bras somatropine quotidienne a eu une variation de graisse du tronc de −3,1 points et a atteint un SDS moyen de l’IGF-1 de 0,49. La notice précise qu’aucune comparaison statistique formelle n’a été faite entre les bras hebdomadaire et quotidien ; l’essai ne montre donc pas si l’un est meilleur que l’autre pour la composition corporelle (notice de la FDA).

Dans une extension ouverte de 52 semaines, 220 participants (88,7 %) ont poursuivi, tous sous lonapegsomatropine. Les gains de composition corporelle se sont maintenus jusqu’à 90 semaines, et des réactions au site d’injection sont survenues chez 5,1 % (Biller et al., Endocr Pract 2026).

Ces résultats proviennent du remplacement d’une hormone manquante chez des adultes atteints de DGH, et non de l’ajout de GH à des taux normaux.

Essais de phase 2 antérieurs

Chez 53 enfants atteints de DGH, trois doses hebdomadaires (0,14 ; 0,21 ou 0,30 mg/kg/semaine) ont produit des vitesses de croissance de 11,9–13,9 cm/an sur 26 semaines, sans différence statistique avec les 11,6 cm/an du Genotropin quotidien (Chatelain et al., JCEM 2017).
Chez 37 adultes atteints de DGH traités pendant 4 semaines, les pics de GH et l’exposition à l’IGF-1 étaient similaires à ceux de la GH quotidienne à doses comparables, sans anticorps anti-GH détectés (Höybye et al., Endocr Connect 2017).

Effets indésirables et risques

La lonapegsomatropine ne comporte pas d’avertissement encadré (boxed warning). Ses mises en garde sont celles de la classe, communes à tous les produits de somatropine, plus la lipoatrophie due à des injections répétées au même site (notice de la FDA).

Effets indésirables fréquents

Population (essai)	Effet indésirable	Lonapegsomatropine	Comparateur
Enfants (heiGHt, contre GH quotidienne)	Infection virale	15 %	11 %
Enfants	Fièvre	15 %	9 %
Enfants	Toux	11 %	7 %
Enfants	Nausées et vomissements	11 %	7 %
Enfants	Saignements (surtout épistaxis, ecchymoses)	7 %	2 %
Enfants	Douleurs articulaires et arthrite	6 %	2 %
Adultes (foresiGHt, contre placebo)	Œdème (gonflement)	8 %	1 %
Adultes	Hypothyroïdie centrale	7 %	1 %

Source : tableaux 2 et 3 de la notice. Chez l’enfant, davantage de patients sont passés à un phosphate élevé (44,2 % contre 30,2 %) et à des phosphatases alcalines élevées (19,2 % contre 9,4 %) qu’avec la GH quotidienne. Chez l’adulte, des phosphatases alcalines élevées sont survenues chez 14 % contre 6 % sous placebo.

Glycémie

La GH diminue la sensibilité à l’insuline, surtout à doses élevées, et peut révéler une intolérance au glucose ou un diabète de type 2. La notice demande une surveillance de la glycémie chez tous les patients (notice de la FDA). Des cas cliniques décrivent ce phénomène avec le produit hebdomadaire :

un garçon de 12 ans en situation d’obésité et de prédiabète a présenté une glycémie de 500 mg/dL le lendemain de sa première dose et a eu besoin d’insuline à court terme (Alkhatib et al., Horm Res Paediatr 2023) ;
un enfant de 13 ans en situation d’obésité, atteint d’hypopituitarisme et sous hydrocortisone, sans antécédent de trouble glycémique, a développé une acidocétose diabétique deux jours après la première dose ; elle s’est résolue après l’arrêt de la GH (Mustafa et al., JCEM Case Rep 2026).

Les cas cliniques ne permettent pas de savoir à quelle fréquence cela se produit, mais ils attirent l’attention sur les premiers jours suivant une dose hebdomadaire chez les patients à haut risque.

Autres mises en garde de la notice

Maladie aiguë grave. Des doses pharmacologiques de somatropine ont augmenté la mortalité chez des patients après une chirurgie à cœur ouvert ou abdominale, un polytraumatisme, ou en cas d’insuffisance respiratoire aiguë. C’est une contre-indication.
Tumeurs. Contre-indiquée en cas de cancer évolutif. Les survivants d’un cancer de l’enfance traités par radiothérapie crânienne ont un risque plus élevé de seconde tumeur, principalement des méningiomes.
Hypertension intracrânienne. Augmentation de la pression dans le crâne avec céphalées, troubles visuels et vomissements, généralement dans les 8 semaines suivant le début et réversible à l’arrêt.
Rétention hydrique. Œdème, douleurs articulaires et musculaires, et syndrome du canal carpien ; généralement transitoires et dose-dépendants.
Fonctions surrénalienne et thyroïdienne. La GH peut abaisser le cortisol et révéler une insuffisance surrénalienne centrale, et une hypothyroïdie centrale peut apparaître ou s’aggraver.
Enfants. Épiphysiolyse fémorale supérieure (atteinte du cartilage de croissance de la hanche), aggravation d’une scoliose et pancréatite. Des morts subites sont survenues sous somatropine chez des enfants atteints du syndrome de Prader-Willi présentant une obésité sévère ou des troubles respiratoires.
Hypersensibilité. Des cas d’anaphylaxie et d’angio-œdème ont été signalés après la commercialisation.
Surdosage. Un surdosage aigu peut provoquer une hypoglycémie puis une hyperglycémie ; un excès prolongé peut provoquer des signes de gigantisme.

Qui ne doit pas l’utiliser

La notice cite ces contre-indications : maladie aiguë grave, hypersensibilité à la somatropine ou aux excipients, enfants dont les cartilages de croissance sont soudés, cancer évolutif, rétinopathie diabétique proliférante active ou non proliférante sévère, et enfants atteints du syndrome de Prader-Willi présentant une obésité sévère ou des troubles respiratoires sévères (notice de la FDA).

Anticorps et transporteur PEG

Des anticorps liants dirigés contre le médicament sont apparus chez 6,3 % de 304 enfants et 5,7 % de 247 adultes dans les essais de phase 3. Aucun n’était neutralisant, et ils n’étaient associés ni à des effets indésirables ni à une perte d’efficacité (notice de la FDA).

La revue des développeurs note que, chez l’animal, l’administration répétée de protéines PEGylées a parfois provoqué une vacuolisation (petits compartiments remplis de liquide) dans des cellules phagocytaires et des cellules des tubules rénaux, sans dysfonction d’organe associée dans les études toxicologiques (Sprogøe et al., Endocr Connect 2017). Il s’agit de données animales ; les données de sécurité humaines à long terme pour le transporteur proviennent des essais ci-dessus. Aucune étude de cancérogénicité de la lonapegsomatropine n’a été réalisée.

Interactions

Médicament	Effet	Recommandation de la notice
Glucocorticoïdes de substitution (surtout acétate de cortisone, prednisone)	La GH inhibe l’enzyme 11βHSD-1 qui les active, ce qui abaisse le cortisol	Des doses d’entretien ou de stress plus élevées peuvent être nécessaires
Glucocorticoïdes à forte dose	Peuvent atténuer la réponse de croissance chez l’enfant	Ajuster avec prudence
Œstrogène oral	Réduit la réponse de l’IGF-1	Des doses de GH plus élevées peuvent être nécessaires
Insuline et autres antidiabétiques	La GH diminue la sensibilité à l’insuline	Les doses peuvent devoir être ajustées
Médicaments métabolisés par le CYP450	La GH peut augmenter leur clairance	Surveiller

Source : notice de la FDA, section 7.

Grossesse et allaitement

Il n’existe aucune donnée humaine sur la lonapegsomatropine pendant la grossesse. Des décennies de données publiées sur la somatropine n’ont pas mis en évidence de risque lié au médicament de malformations congénitales ou de fausse couche, et des études chez le rat à des doses bien supérieures à l’exposition clinique n’ont montré aucun effet nocif sur le fœtus. Il n’existe aucune donnée sur le passage dans le lait maternel (notice de la FDA).

Surveillance

La notice cite ces contrôles pendant le traitement :

Quoi	Quand ou pourquoi
Examen du fond d’œil	Avant le début, puis périodiquement
Glycémie	Tous les patients ; étroitement chez les personnes diabétiques ou à risque
Fonction thyroïdienne	Périodiquement, car une hypothyroïdie centrale peut apparaître
Cortisol, besoins en glucocorticoïdes	Chez les patients atteints ou à risque d’insuffisance surrénalienne
IGF-1 (adultes)	Prélevée 4–5 jours après la dose précédente pour guider les ajustements mensuels
Vitesse de croissance, hanches, colonne (enfants)	Croissance insuffisante, boiterie ou douleur de hanche/genou, progression d’une scoliose

Statut légal et usage en dehors de la médecine

Aux États-Unis, le Skytrofa est un médicament biologique sur ordonnance. La notice indique qu’il s’agit d’une prodrogue de la somatropine et que la somatropine n’est pas une substance contrôlée (notice de la FDA). Par ailleurs, la loi fédérale fait un délit de la distribution en connaissance de cause d’hormone de croissance humaine pour des usages autres qu’un usage autorisé par la FDA et prescrit par un médecin, passible de jusqu’à 5 ans de prison (10 si un mineur est impliqué). La loi définit l’hormone de croissance humaine comme la somatrem, la somatropine ou un analogue de l’une ou l’autre (21 U.S.C. 333).

Dans le sport, la liste 2026 de l’AMA interdit en permanence, en compétition et hors compétition, l’hormone de croissance, ses analogues et ses fragments, en tant que substances non spécifiées. La lonapegsomatropine est citée comme exemple, aux côtés du somapacitan et du somatrogon (Liste des interdictions 2026 de l’AMA).

Aucune étude ne l’a testée chez des personnes en bonne santé au-delà de la cinétique à dose unique du premier essai chez l’humain.

Points clés

Une administration hebdomadaire de GH ordinaire. La lonapegsomatropine est de la somatropine fixée à un transporteur PEG qui libère l’hormone non modifiée sur environ une semaine.
Deux indications de la FDA. Elle est autorisée chez les enfants avec déficit en GH (depuis 2021) et, depuis juillet 2025, chez les adultes avec déficit en GH.
Des données solides chez les patients déficitaires en GH. Les enfants ont grandi de 11,2 contre 10,3 cm/an par rapport à la GH quotidienne ; chez l’adulte, la graisse du tronc a diminué de 2,0 points de pourcentage et la masse maigre a augmenté de 1,7 kg de plus que sous placebo en 38 semaines.
Les mêmes risques que les autres GH. La rétention hydrique, l’hyperglycémie, l’hypertension intracrânienne et les modifications thyroïdiennes ou surrénaliennes s’appliquent ; des cas cliniques décrivent une hyperglycémie sévère après la première dose hebdomadaire chez des enfants à haut risque.
Aucune donnée en dehors du déficit en GH. Il n’existe aucun essai chez des personnes ayant des taux de GH normaux, et elle est interdite en permanence dans le sport.

Sources

Ascendis Pharma Endocrinology. Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd) for injection, prescribing information (indications mises à jour en juillet 2025). DailyMed.
European Medicines Agency. Skytrofa (previously Lonapegsomatropin Ascendis Pharma), EPAR. EMA.
Sprogøe K, Mortensen E, Karpf DB, Leff JA. The rationale and design of TransCon Growth Hormone for the treatment of growth hormone deficiency. Endocr Connect. 2017;6(8):R171–R181. PubMed.
Gilfoyle D, Mortensen E, Christoffersen ED, Leff JA, Beckert M. A first-in-man phase 1 trial for long-acting TransCon Growth Hormone. Growth Horm IGF Res. 2018;39:34–39. PubMed.
Chatelain P, Malievskiy O, Radziuk K, et al. A randomized phase 2 study of long-acting TransCon GH vs daily GH in childhood GH deficiency. J Clin Endocrinol Metab. 2017;102(5):1673–1682. PubMed.
Höybye C, Pfeiffer AF, Ferone D, et al. A phase 2 trial of long-acting TransCon growth hormone in adult GH deficiency. Endocr Connect. 2017;6(3):129–138. PubMed.
Thornton PS, Maniatis AK, Aghajanova E, et al. Weekly lonapegsomatropin in treatment-naïve children with growth hormone deficiency: the phase 3 heiGHt trial. J Clin Endocrinol Metab. 2021;106(11):3184–3195. PubMed.
Maniatis AK, Nadgir U, Saenger P, et al. Switching to weekly lonapegsomatropin from daily somatropin in children with growth hormone deficiency: the fliGHt trial. Horm Res Paediatr. 2022;95(3):233–243. PubMed.
Maniatis AK, Casella SJ, Nadgir UM, et al. Safety and efficacy of lonapegsomatropin in children with growth hormone deficiency: enliGHten trial 2-year results. J Clin Endocrinol Metab. 2022;107(7):e2680–e2689. PubMed.
Maniatis AK, Thornton PS, Nadgir UM, et al. Children with growth hormone deficiency treated with lonapegsomatropin demonstrated sustained height improvements for up to 6 years: enliGHten trial final results. Horm Res Paediatr. 2026;99(5):705–717. PubMed.
Biller BMK, Gilis-Januszewska A, Doknic M, et al. Efficacy and safety of once-weekly lonapegsomatropin in adults with growth hormone deficiency: foresiGHt trial results. J Clin Endocrinol Metab. 2026;111(6):1640–1650. PubMed.
Biller BMK, Gilis-Januszewska A, Doknic M, et al. Long-term safety and efficacy of once-weekly lonapegsomatropin in adults with growth hormone deficiency: results from a 52-week open-label extension trial. Endocr Pract. Publié en ligne le 9 octobre 2026. PubMed.
Alkhatib EH, Dauber A, Estrada DE, Majidi S. Weekly growth hormone (lonapegsomatropin) causes severe transient hyperglycemia in a child with obesity. Horm Res Paediatr. 2023;96(5):542–546. PubMed.
Mustafa M, Hannon TS, Fuqua JS. Diabetic ketoacidosis induced by long-acting growth hormone in a child without preexisting diabetes. JCEM Case Rep. 2026;4(8):luag198. PubMed.
Novo Nordisk. Sogroya (somapacitan-beco) injection, prescribing information. DailyMed.
21 U.S.C. 333(e), Prohibited distribution of human growth hormone. United States Code, 2023 edition. govinfo.
World Anti-Doping Agency. The 2026 Prohibited List. WADA 2026 Prohibited List.

Lonapegsomatropine (Skytrofa)