L’SS-31, oggi chiamato elamipretide, è un piccolo peptide sintetico di quattro amminoacidi che penetra nelle cellule e si concentra sulla membrana interna dei mitocondri, i compartimenti cellulari deputati alla produzione di energia. Si lega alla cardiolipina, un fosfolipide (un tipo di molecola lipidica) necessario alla membrana interna per mantenere la propria struttura ripiegata e far funzionare l’apparato che produce ATP. La sigla «SS» sta per Szeto–Schiller, dal nome dei ricercatori che lo hanno progettato. È stato poi sviluppato da Stealth BioTherapeutics ed è stato sperimentato anche con le sigle MTP-131 e Bendavia.

Il 19 settembre 2025, la FDA (Food and Drug Administration statunitense) ha concesso a elamipretide (nome commerciale Forzinity) l’approvazione accelerata per una malattia ultrarara: la sindrome di Barth, un disturbo ereditario della cardiolipina. L’approvazione si basa su un aumento della forza muscolare del ginocchio osservato in un’estensione in aperto su 10 pazienti. La parte randomizzata dello stesso studio, così come un ampio studio di fase 3 nella miopatia mitocondriale, non ha raggiunto gli endpoint primari. Nessuno studio clinico lo ha valutato come supporto per la prestazione fisica o il recupero in persone sane.

Questa pagina riassume quanto riportato nel foglietto illustrativo della FDA, nella revisione della FDA e negli studi clinici. Ha scopo puramente informativo e non costituisce un parere medico.

Proprietà	Dettaglio
Classe farmacologica	Ligando della cardiolipina mitocondriale; tetrapeptide sintetico
Altri nomi	SS-31, MTP-131, Bendavia; marchio Forzinity (Stealth BioTherapeutics)
Approvazione negli USA	NDA 215244, approvazione accelerata il 19 settembre 2025 (farmaco orfano, revisione prioritaria)
Uso approvato	Migliorare la forza muscolare nella sindrome di Barth, in pazienti di peso pari o superiore a 30 kg
Via di somministrazione e dosaggio	Iniezione sottocutanea; flaconcino monopaziente da 280 mg/3,5 mL (80 mg/mL)
Dose indicata in scheda tecnica	40 mg una volta al giorno; 20 mg una volta al giorno se eGFR inferiore a 30 mL/min e non in dialisi
Emivita (revisione FDA)	Circa 1,5 h nei pazienti con sindrome di Barth; 3,2 h nei volontari sani dopo una singola dose da 40 mg
Eliminazione	Degradato in frammenti inattivi; circa il 100% della dose recuperato nelle urine entro 48 h
Stato WADA	Non menzionato nella Lista delle sostanze proibite 2026

Che cos’è

Elamipretide è un peptide di quattro residui con estremità ammidata. La sua struttura alterna amminoacidi aromatici (contenenti un anello) e amminoacidi con carica positiva. Include un D-amminoacido, la D-arginina, che resiste alla degradazione enzimatica, e una forma non naturale dimetilata della tirosina. Il foglietto illustrativo riporta la formula del peptide libero come C₃₂H₄₉N₉O₅; il sale cloridrato commercializzato ha un peso molecolare di 749,2 (foglietto illustrativo FDA; PubChem).

Il composto è nato dalle ricerche sui peptidi oppioidi presso il Weill Cornell. Il gruppo di Szeto osservò che un tetrapeptide oppioide altamente polare su cui stava lavorando agiva a livello cerebrale dopo iniezione sottocutanea, suggerendo la capacità di attraversare le barriere biologiche, e progettò quindi analoghi come l’SS-31 che conservano questa proprietà ma presentano un’affinità trascurabile per i recettori degli oppioidi (Szeto and Birk, Clin Pharmacol Ther 2014). Negli esperimenti su cellule e su mitocondri isolati, questi peptidi si concentravano circa 1.000 volte nella membrana mitocondriale interna e riducevano il danno ossidativo (Zhao et al., J Biol Chem 2004).

Il meccanismo è stato successivamente precisato. Piuttosto che agire principalmente come antiossidante generico, l’SS-31 si lega alla cardiolipina con elevata affinità. Nei ratti con ischemia renale, il pretrattamento proteggeva le creste (le pieghe della membrana interna) e accelerava il recupero di ATP dopo il ripristino del flusso sanguigno (Birk et al., J Am Soc Nephrol 2013). Il foglietto illustrativo della FDA descrive il meccanismo in una riga: si localizza nella membrana mitocondriale interna e «migliora la morfologia e la funzione mitocondriale».

Non è un ormone, né un secretagogo dell’ormone della crescita, né un agente anabolizzante. Non agisce sulle vie degli androgeni, dell’ormone della crescita o dell’IGF-1. Tra gli altri peptidi mirati ai mitocondri presenti in questo archivio figurano il MOTS-c e l’umanina, che agiscono attraverso meccanismi differenti.

Farmacocinetica

Dal foglietto illustrativo della FDA e dalla revisione integrata della FDA (foglietto illustrativo FDA; revisione integrata FDA):

Parametro	Valore
Tempo al picco dopo dose sottocutanea	0,5–1 h
Biodisponibilità (sottocutanea)	Circa 92%
Volume di distribuzione	Circa 0,5 L/kg (acqua corporea totale)
Legame alle proteine plasmatiche	Circa 39%
Emivita, singola dose da 40 mg	3,16 h nei volontari sani (n = 32); 1,48 h nei pazienti con sindrome di Barth (n = 7)
Emivita allo stato stazionario, 40 mg al giorno per 7 giorni	2,8 h (n = 5)
Accumulo con somministrazione giornaliera	Minimo (rapporto 1,03)
Metabolismo	Accorciamento progressivo dall’estremità C-terminale a un tripeptide (M1) e a un dipeptide (M2) inattivi; nessun metabolismo epatico osservato in vitro
Escrezione	Urinaria; circa il 100% della dose recuperato entro 48 h

I livelli di picco dopo una dose da 40 mg sono stati in media di circa 1.710 ng/mL nei volontari sani e di 1.852 ng/mL nei pazienti con sindrome di Barth. L’esposizione aumenta in modo proporzionale alla dose nell’intervallo 2–80 mg.

Poiché viene eliminato per via renale, l’esposizione aumenta in presenza di compromissione renale. L’AUC (esposizione totale) di elamipretide è aumentata del 39%, del 75% e del 125% nella compromissione lieve, moderata e grave. I metaboliti inattivi M1 e M2 sono aumentati fino al 280% e al 640% nella compromissione grave, motivo per cui il foglietto illustrativo dimezza la dose quando l’eGFR è inferiore a 30 mL/min.

Uso medico approvato

Sindrome di Barth

La sindrome di Barth è una malattia genetica legata al cromosoma X che colpisce prevalentemente i maschi. È causata da difetti nel gene TAFAZZIN. L’alterazione produce cardiolipina anomala e mitocondri disfunzionali. Provoca cardiomiopatia, basso numero di globuli bianchi (neutropenia), debolezza muscolare, ritardo della crescita, affaticamento e scarsa tolleranza allo sforzo. La revisione della FDA stima circa 150 pazienti negli Stati Uniti e un’incidenza di 1 su 300.000–400.000 (revisione integrata FDA).

Forzinity è indicato «per migliorare la forza muscolare nei pazienti adulti e pediatrici con sindrome di Barth di peso pari o superiore a 30 kg». Il foglietto illustrativo fissa la dose a 40 mg per via sottocutanea una volta al giorno (foglietto illustrativo FDA):

Situazione	Dose indicata in scheda tecnica
Peso pari o superiore a 30 kg, eGFR ≥30 mL/min	40 mg una volta al giorno
Adulti con eGFR inferiore a 30 mL/min, non in dialisi	20 mg una volta al giorno
Dialisi, o bambini con compromissione renale	Nessuna raccomandazione posologica (dati insufficienti)
Peso inferiore a 30 kg	Sicurezza ed efficacia non stabilite

Il mantenimento dell’approvazione può dipendere da uno studio confermativo. La FDA ha concordato con l’azienda uno studio globale, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo in pazienti di età pari o superiore a 5 anni.

Come si è arrivati all’approvazione

L’approvazione è stata oggetto di dibattito all’interno della FDA e la revisione pubblicata documenta il disaccordo (revisione integrata FDA):

Primo ciclo (maggio 2025). La FDA ha emesso una lettera di risposta completa (complete response letter). Non ha potuto concludere che elamipretide avesse un effetto su alcun endpoint clinico e ha inoltre segnalato carenze negli impianti di produzione.
Ripresentazione (agosto 2025). L’azienda ha ripresentato la domanda, concentrandosi sulla forza degli estensori del ginocchio come «endpoint clinico intermedio».
Revisione divisa. I revisori clinici e statistici e il responsabile del gruppo interdisciplinare hanno raccomandato un nuovo rifiuto. Hanno citato il disegno in aperto e non controllato, l’abbandono dei pazienti e la natura dipendente dallo sforzo volontario dei test di forza.
Decisione del firmatario. L’autorità firmataria lo ha comunque approvato, accettando un grado di incertezza superiore al consueto poiché la malattia è molto rara, grave e priva di trattamenti approvati.

Cosa mostra la ricerca

Sindrome di Barth (TAZPOWER)

TAZPOWER è stato uno studio crossover randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo su 12 soggetti di sesso maschile con sindrome di Barth. Ciascuno ha ricevuto 12 settimane di elamipretide 40 mg al giorno e 12 settimane di placebo, separate da un periodo di washout di 4 settimane, seguite da un’estensione in aperto (Reid Thompson et al., Genet Med 2021).

Fase randomizzata: nessuno dei due endpoint primari è stato raggiunto. La distanza percorsa al test del cammino di 6 minuti (p = 0,97) e il punteggio di affaticamento (p = 0,89) non sono risultati diversi dal placebo, e nessun endpoint secondario ha raggiunto nemmeno la significatività nominale (revisione integrata FDA).
Estensione in aperto: 10 pazienti hanno proseguito il trattamento con elamipretide. Alla settimana 36, la distanza percorsa al test del cammino di 6 minuti era migliorata di 95,9 m. Alla settimana 168, il miglioramento cumulativo era di 96,1 m negli 8 pazienti rimasti (Thompson et al., Genet Med 2024).

L’approvazione si è basata sulla forza degli estensori del ginocchio misurata mediante dinamometria manuale, uno degli endpoint secondari. La forza mediana al basale era di 124 newton. Il foglietto illustrativo riporta queste variazioni descrittive rispetto al basale (foglietto illustrativo FDA):

Fase e visita	n	Variazione mediana (newton)	Intervallo
Randomizzata, settimana 12, placebo	12	−5	da −31 a 48
Randomizzata, settimana 12, elamipretide	12	4	da −41 a 86
In aperto, settimana 12	10	34	da 7 a 95
In aperto, settimana 24	9	68	da 3 a 90
In aperto, settimana 48	8	41	da −2 a 144
In aperto, settimana 168	8	63	da 38 a 78

Non è stato osservato alcun guadagno di forza durante le 12 settimane in cieco. I miglioramenti sono comparsi solo una volta che ogni paziente sapeva di assumere il farmaco. Si tratta di dati descrittivi privi di gruppo di controllo, motivo per cui gli stessi revisori della FDA si sono trovati in disaccordo su ciò che dimostrano.

Miopatia mitocondriale primaria

Le miopatie mitocondriali primarie sono malattie genetiche della produzione energetica mitocondriale che causano debolezza muscolare e intolleranza all’esercizio. Tre studi randomizzati hanno valutato elamipretide:

Studio	Disegno	Dose	Risultato principale
MMPOWER (Karaa et al., Neurology 2018)	Fase 1/2, n = 36, 5 giorni	EV, 0,01–0,25 mg/kg/h in 2 h; 5 giorni di trattamento	Dose più alta: +64,5 m vs +20,4 m con placebo al test del cammino di 6 minuti (p = 0,053)
MMPOWER-2 (Karaa et al., J Cachexia Sarcopenia Muscle 2020)	Crossover, n = 30, 4 settimane per periodo	40 mg SC al giorno	+19,8 m al test del cammino di 6 minuti (IC 95% da −2,8 a 42,5; p = 0,083); punteggi di affaticamento nominalmente migliori
MMPOWER-3 (Karaa et al., Neurology 2023)	Fase 3, n = 218, 24 settimane	40 mg SC al giorno	Nessun beneficio: −3,2 m al test del cammino di 6 minuti (IC 95% da −18,7 a 12,3; p = 0,69); affaticamento invariato (p = 0,37)

Lo studio più ampio e più lungo, MMPOWER-3, è risultato nettamente negativo su entrambi gli endpoint primari. Gli autori lo hanno descritto come evidenza di Classe I del fatto che elamipretide non migliora la distanza di cammino né l’affaticamento a 24 settimane in questa popolazione.

Patologie cardiache

Elamipretide è stato inizialmente sviluppato per il cuore e tre studi cardiologici sono risultati negativi o limitati a variazioni di imaging a breve termine:

Infarto miocardico (EMBRACE STEMI). Un’infusione EV di un’ora durante angioplastica primaria per infarto anteriore non ha ridotto le dimensioni dell’infarto, misurate tramite l’enzima CK-MB, né ha migliorato gli esiti alla risonanza magnetica, angiografici o clinici (Gibson et al., Eur Heart J 2016).
Insufficienza cardiaca, singola infusione. In 36 pazienti con frazione di eiezione ridotta, la più alta delle tre dosi ha ridotto brevemente il volume telediastolico (−18 mL) e telesistolico (−14 mL) del ventricolo sinistro al termine di un’infusione di 4 ore; il farmaco non era più rilevabile entro 24 ore (Daubert et al., Circ Heart Fail 2017).
Insufficienza cardiaca, 4 settimane (PROGRESS-HF). In 71 pazienti randomizzati a placebo, 4 mg o 40 mg al giorno, nessuna delle due dosi ha migliorato il volume telesistolico o la frazione di eiezione rispetto al placebo (Butler et al., J Card Fail 2020).

Degenerazione maculare secca legata all’età

ReCLAIM-2 ha randomizzato 176 persone di età pari o superiore a 55 anni con atrofia geografica (una forma avanzata di degenerazione maculare secca) a 40 mg al giorno o placebo per 48 settimane. Ha mancato entrambi gli endpoint primari: l’acuità visiva in condizioni di scarsa illuminazione e la crescita dell’area atrofica. Differenze nominali hanno favorito elamipretide in una misura secondaria di imaging sulla perdita dei fotorecettori (Ehlers et al., Ophthalmol Sci 2025). L’azienda ha portato questa indicazione in fase 3 (Shirley, Drugs 2026).

Invecchiamento muscolare, resistenza e recupero

L’interesse per l’SS-31 per la «resistenza» e il «recupero» deriva principalmente da studi sugli animali. In femmine di topo anziane, 8 settimane di SS-31 a 3 mg/kg/giorno hanno ripristinato la produzione massima di ATP mitocondriale nel muscolo e aumentato la resistenza sul tapis roulant (Campbell et al., Free Radic Biol Med 2019).

L’unico studio randomizzato sull’uomo in adulti anziani è stato molto più circoscritto. In 39 persone sane di 60–85 anni selezionate per una ridotta funzionalità dei mitocondri muscolari, una singola infusione EV di 2 ore ha aumentato la produzione massima di ATP in un piccolo muscolo della mano immediatamente dopo la somministrazione. L’effetto era scomparso al giorno 7 e l’infusione non ha migliorato la resistenza alla fatica del muscolo (Roshanravan et al., PLoS One 2021).

Sulle affermazioni relative a «resistenza» e «recupero». Nessuno studio controllato ha valutato elamipretide in giovani adulti sani o atleti per la prestazione fisica, la crescita muscolare o il recupero dagli infortuni. Nelle persone con malattia muscolare mitocondriale genetica, lo studio di fase 3 su 218 pazienti non ha riscontrato alcun miglioramento nella distanza di cammino o nell’affaticamento. I dati positivi sulla resistenza provengono da topi anziani.

Effetti collaterali e rischi

Reazioni nel sito di iniezione

Le reazioni nel sito di iniezione rappresentano l’effetto avverso più comune. Nello studio controllato con placebo su 12 pazienti con sindrome di Barth (foglietto illustrativo FDA):

Reazione	Elamipretide (n = 12)	Placebo (n = 12)
Qualsiasi reazione nel sito di iniezione	12 (100%)	8 (67%)
Arrossamento (eritema)	12 (100%)	3 (25%)
Dolore	9 (75%)	5 (42%)
Indurimento	8 (67%)	2 (17%)
Prurito	8 (67%)	2 (17%)
Ecchimosi	3 (25%)	0
Orticaria	3 (25%)	0

Il quadro è risultato simile negli altri studi. In MMPOWER-2, l’80% dei pazienti trattati con elamipretide ha manifestato reazioni nel sito di iniezione, per lo più lievi (Karaa et al., 2020). In ReCLAIM-2, gli eventi avversi si sono verificati nell’86% dei pazienti con elamipretide e nel 71% con placebo, guidati dalle reazioni nel sito di iniezione (Ehlers et al., 2025).

Ipersensibilità

Il foglietto illustrativo riporta un’avvertenza per l’ipersensibilità, incluse reazioni allergiche gravi che hanno richiesto un trattamento d’emergenza. Le reazioni comprendevano eruzione cutanea, lesioni papulari, dermatite eczematosa e tosse, e si sono manifestate da pochi minuti a diversi mesi dopo l’inizio della terapia. Una grave reazione di ipersensibilità a elamipretide costituisce l’unica controindicazione riportata in scheda tecnica. In un caso esaminato dalla FDA, un paziente ha sviluppato tosse e un’eruzione cutanea diffusa 15 minuti dopo un’iniezione al giorno 28 di trattamento e ha ricevuto adrenalina dai soccorritori (revisione integrata FDA).

Eosinofilia

Gli eosinofili (un tipo di globuli bianchi coinvolto nelle reazioni allergiche) sono spesso aumentati negli studi di durata pari o superiore a 30 giorni. La conta ha raggiunto il picco intorno al giorno 90, con un incremento medio di circa 0,5–0,6 × 10³/µL, ed è tornata ai valori basali dopo 6–12 mesi di uso continuato o dopo la sospensione. Nello studio sulla sindrome di Barth, 9 dei 12 pazienti trattati hanno presentato una lieve eosinofilia, senza sintomi correlati.

Altri punti riportati in scheda tecnica

Alcool benzilico. La soluzione contiene alcool benzilico (20 mg/mL) come conservante e non deve essere utilizzata nei neonati a causa del rischio di «gasping syndrome» fatale.
Compromissione renale. L’esposizione aumenta al ridursi della funzione renale; la dose viene dimezzata al di sotto di un eGFR di 30 mL/min.
Sovradosaggio. Non si sono verificati casi di sovradosaggio negli studi clinici. Il foglietto illustrativo prevede segni correlati al rilascio di istamina, quali ipotensione e presincope.
Interazioni farmacologiche. In vitro, elamipretide non ha inibito né indotto i principali enzimi epatici CYP, ma ha inibito il trasportatore renale MATE1. Negli studi clinici non ha modificato gli effetti di aspirina, clopidogrel o eparina. La FDA ha richiesto un ulteriore studio di interazione farmacologica dopo l’approvazione.
Incognite a lungo termine. Non sono stati condotti studi di cancerogenicità; la FDA ne ha richiesti due dopo l’approvazione. Il database di sicurezza per la sindrome di Barth comprende 12 pazienti, con circa 26 anni-persona di esposizione in aperto. Gli studi sulla degenerazione maculare e sulla miopatia mitocondriale hanno aggiunto 132 anni-persona (revisione integrata FDA).

Nessuno studio ha valutato l’impiego al di fuori di questi contesti medici, a dosaggi differenti o in combinazione con altre sostanze per il miglioramento della prestazione.

Stato legale e uso al di fuori della medicina

Negli Stati Uniti, elamipretide è un farmaco soggetto a prescrizione medica, approvato esclusivamente per la sindrome di Barth nei pazienti di peso pari o superiore a 30 kg (Drugs@FDA). I prodotti venduti online come «SS-31» per uso di ricerca o autosomministrazione non corrispondono al medicinale approvato dalla FDA e nulla ne garantisce identità, purezza, dosaggio o sterilità.

Elamipretide non è menzionato nella Lista delle sostanze proibite WADA 2026. La classe S0 della lista copre le sostanze farmacologiche prive di approvazione vigente da parte di un’autorità sanitaria governativa per uso terapeutico umano. Elamipretide detiene l’approvazione negli Stati Uniti dal settembre 2025.

Punti chiave

Un peptide mitocondriale, non un anabolizzante. Elamipretide è un peptide di quattro amminoacidi che si lega alla cardiolipina nella membrana mitocondriale interna. Non possiede attività ormonale né di fattore di crescita.
Un’unica approvazione ristretta. Nel settembre 2025 la FDA ha concesso l’approvazione accelerata per migliorare la forza muscolare nella sindrome di Barth, una malattia ultrarara che conta circa 150 pazienti negli Stati Uniti, alla dose di 40 mg una volta al giorno.
Evidenze esigue e contestate. L’approvazione poggia su guadagni di forza osservati in aperto in 10 pazienti dopo che la fase in cieco non aveva mostrato alcun beneficio. I revisori clinici della FDA avevano espresso parere contrario all’approvazione.
Grandi studi negativi. Lo studio di fase 3 su 218 pazienti nella miopatia mitocondriale, così come gli studi sull’infarto miocardico e sull’insufficienza cardiaca, non hanno raggiunto i rispettivi obiettivi principali.
Emivita breve, iniezioni giornaliere. L’emivita è di circa 1,5 ore nei pazienti con sindrome di Barth (3–4 ore nei volontari sani) e il farmaco viene eliminato attraverso i reni. Reazioni nel sito di iniezione si sono verificate in tutti i pazienti con sindrome di Barth trattati, e sono state segnalate reazioni allergiche gravi.
Nessuna evidenza nell’uomo per l’uso sportivo. Le affermazioni su resistenza e recupero poggiano su studi nel topo; nessuno studio lo ha testato in adulti sani o atleti.

Fonti

Stealth BioTherapeutics. Forzinity (elamipretide) injection, prescribing information, NDA 215244. FDA; DailyMed.
Food and Drug Administration. Drugs@FDA: NDA 215244, Forzinity (elamipretide hydrochloride). Drugs@FDA.
Food and Drug Administration, Center for Drug Evaluation and Research. Integrated review, NDA 215244 (Forzinity, elamipretide), 2025. FDA.
National Center for Biotechnology Information. Elamipretide, PubChem CID 11764719. PubChem.
Zhao K, Zhao GM, Wu D, et al. Cell-permeable peptide antioxidants targeted to inner mitochondrial membrane inhibit mitochondrial swelling, oxidative cell death, and reperfusion injury. J Biol Chem. 2004;279(33):34682–34690. PubMed.
Szeto HH, Birk AV. Serendipity and the discovery of novel compounds that restore mitochondrial plasticity. Clin Pharmacol Ther. 2014;96(6):672–683. PubMed.
Birk AV, Liu S, Soong Y, et al. The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin. J Am Soc Nephrol. 2013;24(8):1250–1261. PubMed.
Reid Thompson W, Hornby B, Manuel R, et al. A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome, a genetic disorder of mitochondrial cardiolipin metabolism. Genet Med. 2021;23(3):471–478. PubMed.
Thompson WR, Manuel R, Abbruscato A, et al. Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER. Genet Med. 2024;26(7):101138. PubMed.
Karaa A, Haas R, Goldstein A, et al. Randomized dose-escalation trial of elamipretide in adults with primary mitochondrial myopathy. Neurology. 2018;90(14):e1212–e1221. PubMed.
Karaa A, Haas R, Goldstein A, et al. A randomized crossover trial of elamipretide in adults with primary mitochondrial myopathy. J Cachexia Sarcopenia Muscle. 2020;11(4):909–918. PubMed.
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Gibson CM, Giugliano RP, Kloner RA, et al. EMBRACE STEMI study: a Phase 2a trial to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of intravenous MTP-131 on reperfusion injury in patients undergoing primary percutaneous coronary intervention. Eur Heart J. 2016;37(16):1296–1303. PubMed.
Daubert MA, Yow E, Dunn G, et al. Novel mitochondria-targeting peptide in heart failure treatment: a randomized, placebo-controlled trial of elamipretide. Circ Heart Fail. 2017;10(12):e004389. PubMed.
Butler J, Khan MS, Anker SD, et al. Effects of elamipretide on left ventricular function in patients with heart failure with reduced ejection fraction: the PROGRESS-HF phase 2 trial. J Card Fail. 2020;26(5):429–437. PubMed.
Ehlers JP, Hu A, Boyer D, et al. ReCLAIM-2: a randomized phase II clinical trial evaluating elamipretide in age-related macular degeneration, geographic atrophy growth, visual function, and ellipsoid zone preservation. Ophthalmol Sci. 2025;5(1):100628. PubMed.
Campbell MD, Duan J, Samuelson AT, et al. Improving mitochondrial function with SS-31 reverses age-related redox stress and improves exercise tolerance in aged mice. Free Radic Biol Med. 2019;134:268–281. PubMed.
Roshanravan B, Liu SZ, Ali AS, et al. In vivo mitochondrial ATP production is improved in older adult skeletal muscle after a single dose of elamipretide in a randomized trial. PLoS One. 2021;16(7):e0253849. PubMed.
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World Anti-Doping Agency. The 2026 Prohibited List. WADA 2026 Prohibited List.

SS-31 (elamipretide)