Peptide & Wachstumshormon

SS-31 (Elamipretid)

Aktualisiert am · 20 Quellen · Redaktionelle Richtlinien

SS-31, heute Elamipretid genannt, ist ein kleines synthetisches Peptid aus vier Aminosäuren, das in Zellen eindringt und sich an der inneren Membran der Mitochondrien anreichert, also der energieerzeugenden Kompartimente der Zelle. Es bindet Cardiolipin, ein Phospholipid (eine Art Fettmolekül), das die innere Membran braucht, um ihre gefaltete Form zu behalten und die Maschinerie zu betreiben, die ATP herstellt. „SS“ steht für Szeto–Schiller, nach den Forschenden, die es entworfen haben. Weiterentwickelt wurde es von Stealth BioTherapeutics, und es wurde auch unter den Codes MTP-131 und Bendavia getestet.

Am 19. September 2025 erteilte die FDA (US-Arzneimittelbehörde) Elamipretid (Markenname Forzinity) eine beschleunigte Zulassung (Accelerated Approval) für eine einzige ultraseltene Erkrankung: das Barth-Syndrom, eine erbliche Cardiolipin-Störung. Die Zulassung stützt sich auf einen Zuwachs an Kniemuskelkraft, der in einer offenen Verlängerungsphase mit 10 Patienten beobachtet wurde. Der randomisierte Teil derselben Studie und eine große Phase-3-Studie bei mitochondrialer Myopathie verfehlten ihre primären Endpunkte. Keine Studie hat es als Mittel zur Leistungssteigerung oder Regeneration bei gesunden Menschen getestet.

Diese Seite fasst zusammen, was die FDA-Fachinformation (US-Label), die FDA-Bewertung und klinische Studien berichten. Sie dient nur der Information und ist keine medizinische Beratung.

Eigenschaft Angabe
Wirkstoffklasse Mitochondrialer Cardiolipin-Binder; synthetisches Tetrapeptid
Andere Bezeichnungen SS-31, MTP-131, Bendavia; Marke Forzinity (Stealth BioTherapeutics)
US-Zulassung NDA 215244, beschleunigte Zulassung am 19. September 2025 (Orphan Drug, vorrangige Prüfung)
Zugelassene Anwendung Zur Verbesserung der Muskelkraft beim Barth-Syndrom, Patienten mit mindestens 30 kg Körpergewicht
Darreichung und Stärke Subkutane Injektion; 280 mg/3,5 mL (80 mg/mL) Durchstechflasche zur Anwendung bei nur einem Patienten
Dosis laut Fachinformation 40 mg einmal täglich; 20 mg einmal täglich bei einer eGFR unter 30 mL/min ohne Dialyse
Halbwertszeit (FDA-Bewertung) Etwa 1,5 h bei Patienten mit Barth-Syndrom; 3,2 h bei gesunden Freiwilligen nach einer einzelnen Dosis von 40 mg
Elimination Abbau zu inaktiven Fragmenten; etwa 100 % einer Dosis werden innerhalb von 48 h im Urin wiedergefunden
WADA-Status Nicht namentlich auf der Verbotsliste 2026 aufgeführt

Was es ist

Elamipretid ist ein Peptid aus vier Bausteinen mit einem amidierten Ende. In seinem Aufbau wechseln sich aromatische (ringhaltige) und positiv geladene Aminosäuren ab. Es enthält eine D-Aminosäure, D-Arginin, die dem Abbau durch Enzyme widersteht, sowie eine nicht natürliche, dimethylierte Form von Tyrosin. Die Fachinformation gibt die Summenformel des freien Peptids mit C₃₂H₄₉N₉O₅ an; das vermarktete Hydrochloridsalz hat eine Molekülmasse von 749,2 (FDA-Fachinformation; PubChem).

Die Substanz ging aus der Opioidpeptid-Forschung am Weill Cornell hervor. Szetos Arbeitsgruppe bemerkte, dass ein stark polares Opioid-Tetrapeptid, das sie untersuchte, nach einer Injektion unter die Haut auf das Gehirn wirkte, was darauf hindeutete, dass es biologische Barrieren überwand. Daraufhin entwarf sie Analoga wie SS-31, die diese Eigenschaft behalten, aber eine vernachlässigbare Affinität zu Opioidrezeptoren haben (Szeto and Birk, Clin Pharmacol Ther 2014). In Experimenten mit Zellen und isolierten Mitochondrien reicherten sich diese Peptide in der inneren Mitochondrienmembran etwa um das 1.000-Fache an und verringerten oxidative Schäden (Zhao et al., J Biol Chem 2004).

Der Wirkmechanismus wurde später genauer bestimmt. Statt vor allem als allgemeines Antioxidans zu wirken, bindet SS-31 Cardiolipin mit hoher Affinität. Bei Ratten mit Nierenischämie schützte eine Vorbehandlung die Cristae (die Falten der inneren Membran) und beschleunigte die Erholung des ATP-Spiegels, nachdem die Durchblutung wiederhergestellt war (Birk et al., J Am Soc Nephrol 2013). Die FDA-Fachinformation beschreibt den Mechanismus in einem Satz: Es reichert sich an der inneren Mitochondrienmembran an und „verbessert die Morphologie und Funktion der Mitochondrien“.

Es ist kein Hormon, kein Wachstumshormon-Sekretagogum und kein anaboler Wirkstoff. Es wirkt nicht auf Androgen-, Wachstumshormon- oder IGF-1-Signalwege. Verwandte, auf die Mitochondrien ausgerichtete Peptide in dieser Bibliothek sind MOTS-c und Humanin, die über andere Mechanismen wirken.

Pharmakokinetik

Nach der FDA-Fachinformation und der integrierten FDA-Bewertung (FDA-Fachinformation; integrierte FDA-Bewertung):

Parameter Wert
Zeit bis zur Spitzenkonzentration nach subkutaner Gabe 0,5–1 h
Bioverfügbarkeit (subkutan) Etwa 92 %
Verteilungsvolumen Etwa 0,5 L/kg (Gesamtkörperwasser)
Plasmaproteinbindung Etwa 39 %
Halbwertszeit, einzelne Dosis von 40 mg 3,16 h bei gesunden Freiwilligen (n = 32); 1,48 h bei Patienten mit Barth-Syndrom (n = 7)
Halbwertszeit im Steady State, 40 mg täglich über 7 Tage 2,8 h (n = 5)
Akkumulation bei täglicher Gabe Minimal (Verhältnis 1,03)
Metabolismus Schrittweiser Abbau vom C-terminalen Ende zu einem inaktiven Tripeptid (M1) und Dipeptid (M2); in vitro kein Lebermetabolismus beobachtet
Ausscheidung Urin; etwa 100 % einer Dosis werden innerhalb von 48 h wiedergefunden

Die Spitzenspiegel nach einer Dosis von 40 mg lagen im Mittel bei etwa 1.710 ng/mL bei gesunden Freiwilligen und 1.852 ng/mL bei Barth-Patienten. Die Exposition steigt im Bereich von 2–80 mg proportional zur Dosis.

Da die Nieren die Substanz ausscheiden, steigt die Exposition bei eingeschränkter Nierenfunktion. Die AUC (Gesamtexposition) von Elamipretid stieg bei leichter, mittelschwerer und schwerer Einschränkung um 39 %, 75 % bzw. 125 %. Die inaktiven Metaboliten M1 und M2 stiegen bei schwerer Einschränkung um bis zu 280 % bzw. 640 %. Deshalb halbiert die Fachinformation die Dosis, wenn die eGFR unter 30 mL/min liegt.

Zugelassene medizinische Anwendung

Barth-Syndrom

Das Barth-Syndrom ist eine X-chromosomal vererbte Erkrankung, die überwiegend männliche Personen betrifft. Sie wird durch Defekte im TAFAZZIN-Gen verursacht. Der Defekt führt zu abnormem Cardiolipin und funktionsgestörten Mitochondrien. Er verursacht Kardiomyopathie, eine niedrige Zahl weißer Blutkörperchen (Neutropenie), Muskelschwäche, Wachstumsverzögerung, Erschöpfung und eine geringe Belastbarkeit. Die FDA-Bewertung schätzt etwa 150 Betroffene in den USA und eine Inzidenz von 1 zu 300.000–400.000 (integrierte FDA-Bewertung).

Forzinity ist angezeigt „zur Verbesserung der Muskelkraft bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Barth-Syndrom und einem Körpergewicht von mindestens 30 kg“. Die Fachinformation legt die Dosis auf 40 mg subkutan einmal täglich fest (FDA-Fachinformation):

Situation Dosis laut Fachinformation
Körpergewicht mindestens 30 kg, eGFR ≥30 mL/min 40 mg einmal täglich
Erwachsene mit eGFR unter 30 mL/min, ohne Dialyse 20 mg einmal täglich
Dialyse oder Kinder mit eingeschränkter Nierenfunktion Keine Dosierungsempfehlung (unzureichende Daten)
Körpergewicht unter 30 kg Sicherheit und Wirksamkeit nicht belegt

Die weitere Zulassung kann von einer Bestätigungsstudie abhängen. Die FDA hat sich mit dem Unternehmen auf eine weltweite, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit Patienten ab 5 Jahren verständigt.

Wie die Zulassung zustande kam

Die Zulassung war innerhalb der FDA umstritten, und die veröffentlichte Bewertung dokumentiert die Meinungsverschiedenheiten (integrierte FDA-Bewertung):

  • Erster Prüfzyklus (Mai 2025). Die FDA stellte einen Complete Response Letter (Bescheid, dass der Antrag in der vorliegenden Form nicht zugelassen werden kann) aus. Sie konnte nicht feststellen, dass Elamipretid eine Wirkung auf irgendeinen klinischen Endpunkt hatte, und verwies außerdem auf Mängel in der Produktionsstätte.
  • Erneute Einreichung (August 2025). Das Unternehmen reichte den Antrag erneut ein und stellte dabei die Kraft der Kniestrecker als „intermediären klinischen Endpunkt“ in den Mittelpunkt.
  • Geteilte Bewertung. Die klinischen und statistischen Gutachter sowie die fachübergreifende Teamleitung empfahlen eine erneute Ablehnung. Sie verwiesen auf das offene, unkontrollierte Design, das Ausscheiden von Patienten und die Abhängigkeit von Krafttests von der Anstrengung der Getesteten.
  • Entscheidung der zeichnungsberechtigten Stelle. Die zeichnungsberechtigte Stelle erteilte die Zulassung trotzdem und nahm mehr Unsicherheit als üblich in Kauf, weil die Erkrankung sehr selten und schwerwiegend ist und es keine zugelassene Behandlung gab.

Was die Forschung zeigt

Barth-Syndrom (TAZPOWER)

TAZPOWER war eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Studie mit 12 männlichen Patienten mit Barth-Syndrom. Jeder erhielt 12 Wochen lang Elamipretid 40 mg täglich und 12 Wochen lang Placebo, getrennt durch eine 4-wöchige Auswaschphase, gefolgt von einer offenen Verlängerungsphase (Reid Thompson et al., Genet Med 2021).

  • Randomisierte Phase: Keiner der beiden primären Endpunkte wurde erreicht. Die 6-Minuten-Gehstrecke (p = 0,97) und der Erschöpfungsscore (p = 0,89) unterschieden sich nicht von Placebo, und kein sekundärer Endpunkt erreichte auch nur nominelle Signifikanz (integrierte FDA-Bewertung).
  • Offene Verlängerungsphase: 10 Patienten setzten die Behandlung mit Elamipretid fort. In Woche 36 hatte sich die 6-Minuten-Gehstrecke um 95,9 m verbessert. Bis Woche 168 betrug die kumulative Verbesserung 96,1 m bei den 8 verbliebenen Patienten (Thompson et al., Genet Med 2024).

Die Zulassung stützte sich auf die Kraft der Kniestrecker, gemessen mit Handdynamometrie, einen der sekundären Endpunkte. Der Median der Ausgangskraft lag bei 124 Newton. Die Fachinformation berichtet die folgenden deskriptiven Veränderungen gegenüber diesem Ausgangswert (FDA-Fachinformation):

Phase und Visite n Mediane Veränderung (Newton) Spannweite
Randomisiert, Woche 12, Placebo 12 −5 −31 bis 48
Randomisiert, Woche 12, Elamipretid 12 4 −41 bis 86
Offen, Woche 12 10 34 7 bis 95
Offen, Woche 24 9 68 3 bis 90
Offen, Woche 48 8 41 −2 bis 144
Offen, Woche 168 8 63 38 bis 78

In den 12 verblindeten Wochen zeigte sich kein Kraftzuwachs. Die Zuwächse traten erst auf, als jeder Patient wusste, dass er das Medikament erhielt. Es handelt sich um deskriptive Zahlen ohne Kontrollgruppe, weshalb sich die eigenen Gutachter der FDA uneinig waren, was sie belegen.

Primäre mitochondriale Myopathie

Primäre mitochondriale Myopathien sind genetische Störungen der mitochondrialen Energiegewinnung, die Muskelschwäche und Belastungsintoleranz verursachen. Drei randomisierte Studien testeten Elamipretid:

Studie Design Dosis Hauptergebnis
MMPOWER (Karaa et al., Neurology 2018) Phase 1/2, n = 36, 5 Tage i.v., 0,01–0,25 mg/kg/h über 2 h; 5 Behandlungstage Höchste Dosis: +64,5 m vs. +20,4 m unter Placebo im 6-Minuten-Gehtest (p = 0,053)
MMPOWER-2 (Karaa et al., J Cachexia Sarcopenia Muscle 2020) Crossover, n = 30, 4 Wochen pro Periode 40 mg s.c. täglich +19,8 m im 6-Minuten-Gehtest (95-%-KI −2,8 bis 42,5; p = 0,083); Erschöpfungswerte nominell besser
MMPOWER-3 (Karaa et al., Neurology 2023) Phase 3, n = 218, 24 Wochen 40 mg s.c. täglich Kein Nutzen: −3,2 m im 6-Minuten-Gehtest (95-%-KI −18,7 bis 12,3; p = 0,69); Erschöpfung unverändert (p = 0,37)

Die größte und längste Studie, MMPOWER-3, war bei beiden primären Endpunkten eindeutig negativ. Die Autoren bezeichneten sie als Evidenz der Klasse I dafür, dass Elamipretid in dieser Population Gehstrecke und Erschöpfung nach 24 Wochen nicht verbessert.

Herzerkrankungen

Elamipretid wurde zunächst für das Herz entwickelt, und drei kardiologische Studien waren negativ oder auf kurzfristige Veränderungen in der Bildgebung beschränkt:

  • Herzinfarkt (EMBRACE STEMI). Eine einstündige i.v.-Infusion während einer primären Angioplastie bei Vorderwandinfarkt verringerte weder die Infarktgröße, gemessen am Enzym CK-MB, noch verbesserte sie MRT-, angiografische oder klinische Ergebnisse (Gibson et al., Eur Heart J 2016).
  • Herzinsuffizienz, einzelne Infusion. Bei 36 Patienten mit reduzierter Ejektionsfraktion verringerte die höchste von drei Dosen am Ende einer 4-stündigen Infusion kurzzeitig das linksventrikuläre enddiastolische (−18 mL) und endsystolische (−14 mL) Volumen; nach 24 Stunden war das Medikament nicht mehr nachweisbar (Daubert et al., Circ Heart Fail 2017).
  • Herzinsuffizienz, 4 Wochen (PROGRESS-HF). Bei 71 Patienten, die auf Placebo, 4 mg oder 40 mg täglich randomisiert wurden, verbesserte keine der beiden Dosen das endsystolische Volumen oder die Ejektionsfraktion im Vergleich zu Placebo (Butler et al., J Card Fail 2020).

Trockene altersbedingte Makuladegeneration

ReCLAIM-2 randomisierte 176 Personen ab 55 Jahren mit geografischer Atrophie (einer fortgeschrittenen Form der trockenen Makuladegeneration) auf 40 mg täglich oder Placebo über 48 Wochen. Die Studie verfehlte beide primären Endpunkte, die Sehschärfe bei schwachem Licht und das Wachstum der atrophischen Fläche. Nominelle Unterschiede sprachen bei einem sekundären bildgebenden Maß für den Verlust von Photorezeptoren für Elamipretid (Ehlers et al., Ophthalmol Sci 2025). Das Unternehmen hat diese Indikation in Phase 3 überführt (Shirley, Drugs 2026).

Alternde Muskulatur, Ausdauer und Regeneration

Das Interesse an SS-31 für „Ausdauer“ und „Regeneration“ stammt vor allem aus Tierstudien. Bei gealterten weiblichen Mäusen stellten 8 Wochen SS-31 mit 3 mg/kg/Tag die maximale mitochondriale ATP-Produktion im Muskel wieder her und erhöhten die Ausdauer auf dem Laufband (Campbell et al., Free Radic Biol Med 2019).

Die einzige randomisierte Studie am Menschen mit älteren Erwachsenen war wesentlich enger gefasst. Bei 39 gesunden Personen im Alter von 60–85 Jahren, die wegen schlecht funktionierender Muskelmitochondrien ausgewählt worden waren, erhöhte eine einzelne 2-stündige i.v.-Infusion unmittelbar danach die maximale ATP-Produktion in einem kleinen Handmuskel. Der Effekt war an Tag 7 verschwunden, und die Infusion verbesserte die Ermüdungsresistenz des Muskels nicht (Roshanravan et al., PLoS One 2021).

Zu Behauptungen über „Ausdauer“ und „Regeneration“. Keine kontrollierte Studie hat Elamipretid bei gesunden jungen Erwachsenen oder Sportlern auf Leistungsfähigkeit, Muskelaufbau oder Erholung von Verletzungen getestet. Bei Menschen mit genetisch bedingter mitochondrialer Muskelerkrankung fand die Phase-3-Studie mit 218 Patienten keine Verbesserung der Gehstrecke oder der Erschöpfung. Die positiven Ausdauerdaten stammen von gealterten Mäusen.

Nebenwirkungen und Risiken

Reaktionen an der Injektionsstelle

Reaktionen an der Injektionsstelle sind die häufigste Nebenwirkung. In der placebokontrollierten Barth-Studie mit 12 Patienten (FDA-Fachinformation):

Reaktion Elamipretid (n = 12) Placebo (n = 12)
Jede Reaktion an der Injektionsstelle 12 (100 %) 8 (67 %)
Rötung (Erythem) 12 (100 %) 3 (25 %)
Schmerzen 9 (75 %) 5 (42 %)
Verhärtung (Induration) 8 (67 %) 2 (17 %)
Juckreiz (Pruritus) 8 (67 %) 2 (17 %)
Blutergüsse 3 (25 %) 0
Quaddeln (Urtikaria) 3 (25 %) 0

In anderen Studien war das Muster ähnlich. In MMPOWER-2 hatten 80 % der Patienten unter Elamipretid Reaktionen an der Injektionsstelle, überwiegend leicht (Karaa et al., 2020). In ReCLAIM-2 traten unerwünschte Ereignisse bei 86 % unter Elamipretid und 71 % unter Placebo auf, angeführt von Reaktionen an der Injektionsstelle (Ehlers et al., 2025).

Überempfindlichkeit

Die Fachinformation enthält einen Warnhinweis zu Überempfindlichkeit, einschließlich schwerer allergischer Reaktionen, die eine Notfallbehandlung erforderten. Zu den Reaktionen gehörten Hautausschlag, papulöse Läsionen, ekzemartige Dermatitis und Husten; sie traten zwischen wenigen Minuten und mehreren Monaten nach Behandlungsbeginn auf. Eine schwere Überempfindlichkeitsreaktion auf Elamipretid ist die einzige Kontraindikation in der Fachinformation. In einem von der FDA geprüften Fall entwickelte ein Patient 15 Minuten nach einer Injektion an Tag 28 der Behandlung Husten und einen ausgedehnten Hautausschlag und erhielt vom Rettungsdienst Adrenalin (integrierte FDA-Bewertung).

Eosinophilie

Eosinophile (eine Art weißer Blutkörperchen, die an Allergien beteiligt sind) stiegen in Studien mit einer Dauer von 30 Tagen oder länger häufig an. Die Werte erreichten um Tag 90 ihren Höchststand, mit einem mittleren Anstieg von etwa 0,5–0,6 × 10³/µL, und kehrten nach 6–12 Monaten fortgesetzter Anwendung oder nach dem Absetzen zum Ausgangswert zurück. In der Barth-Studie hatten 9 von 12 behandelten Patienten eine leichte Eosinophilie, ohne damit verbundene Symptome.

Weitere Punkte aus der Fachinformation

  • Benzylalkohol. Die Lösung enthält Benzylalkohol (20 mg/mL) als Konservierungsmittel und ist wegen des Risikos eines tödlichen „Gasping-Syndroms“ nicht zur Anwendung bei Neugeborenen bestimmt.
  • Eingeschränkte Nierenfunktion. Die Exposition steigt mit abnehmender Nierenfunktion; unterhalb einer eGFR von 30 mL/min wird die Dosis halbiert.
  • Überdosierung. In Studien kam es zu keinen Überdosierungen. Die Fachinformation rechnet mit histaminbedingten Zeichen wie niedrigem Blutdruck und Beinahe-Ohnmacht.
  • Arzneimittelwechselwirkungen. In vitro hemmte oder induzierte Elamipretid die wichtigsten CYP-Leberenzyme nicht, hemmte aber den Nierentransporter MATE1. In klinischen Studien veränderte es die Wirkung von Aspirin, Clopidogrel oder Heparin nicht. Die FDA verlangte nach der Zulassung eine weitere Studie zu Arzneimittelwechselwirkungen.
  • Offene Fragen zur Langzeitanwendung. Studien zur Karzinogenität wurden nicht durchgeführt; die FDA verlangte nach der Zulassung zwei solche Studien. Die Sicherheitsdatenbank zum Barth-Syndrom umfasst 12 Patienten mit etwa 26 Personenjahren offener Exposition. Studien zu Makuladegeneration und mitochondrialer Myopathie kamen auf weitere 132 Personenjahre (integrierte FDA-Bewertung).

Keine Studie hat die Anwendung außerhalb dieser medizinischen Settings, in anderen Dosen oder in Kombination mit anderen leistungssteigernden Mitteln untersucht.

Rechtsstatus und Anwendung außerhalb der Medizin

In den USA ist Elamipretid ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel, das nur für das Barth-Syndrom bei Patienten mit mindestens 30 kg Körpergewicht zugelassen ist (Drugs@FDA). Online als „SS-31“ für Forschungszwecke oder zur Selbstanwendung verkaufte Produkte sind nicht das von der FDA zugelassene Präparat, und nichts garantiert ihre Identität, Reinheit, Dosis oder Sterilität.

Elamipretid ist nicht namentlich auf der WADA-Verbotsliste 2026 der Welt-Anti-Doping-Agentur (WADA) aufgeführt. Die Klasse S0 der Liste umfasst pharmakologische Substanzen, die derzeit von keiner staatlichen Gesundheitsbehörde für die therapeutische Anwendung am Menschen zugelassen sind. Elamipretid ist seit September 2025 in den USA zugelassen.

Das Wichtigste in Kürze

  • Ein mitochondriales Peptid, kein Anabolikum. Elamipretid ist ein Peptid aus vier Aminosäuren, das Cardiolipin in der inneren Mitochondrienmembran bindet. Es hat keine hormonelle oder wachstumsfaktorartige Wirkung.
  • Eine eng gefasste Zulassung. Die FDA erteilte im September 2025 eine beschleunigte Zulassung zur Verbesserung der Muskelkraft beim Barth-Syndrom, einer ultraseltenen Erkrankung mit etwa 150 Betroffenen in den USA, mit 40 mg einmal täglich.
  • Dünne und umstrittene Evidenz. Die Zulassung stützt sich auf Kraftzuwächse bei 10 Patienten in der offenen Phase, nachdem die verblindete Phase keinen Nutzen gezeigt hatte. Die klinischen Gutachter der FDA empfahlen, das Medikament nicht zuzulassen.
  • Negative große Studien. Die Phase-3-Studie mit 218 Patienten bei mitochondrialer Myopathie sowie Studien bei Herzinfarkt und Herzinsuffizienz erreichten ihre Hauptziele nicht.
  • Kurze Halbwertszeit, tägliche Injektionen. Die Halbwertszeit beträgt bei Patienten mit Barth-Syndrom etwa 1,5 Stunden (bei gesunden Freiwilligen 3–4 Stunden), und das Medikament wird über die Nieren ausgeschieden. Reaktionen an der Injektionsstelle traten bei jedem behandelten Barth-Patienten auf, und schwere allergische Reaktionen sind vorgekommen.
  • Keine Daten am Menschen für die Anwendung zur Leistungssteigerung. Behauptungen zu Ausdauer und Regeneration stützen sich auf Mausstudien; keine Studie hat es bei gesunden Erwachsenen oder Sportlern getestet.

Quellen

  1. Stealth BioTherapeutics. Forzinity (elamipretide) injection, prescribing information, NDA 215244. FDA; DailyMed.
  2. Food and Drug Administration. Drugs@FDA: NDA 215244, Forzinity (elamipretide hydrochloride). Drugs@FDA.
  3. Food and Drug Administration, Center for Drug Evaluation and Research. Integrated review, NDA 215244 (Forzinity, elamipretide), 2025. FDA.
  4. National Center for Biotechnology Information. Elamipretide, PubChem CID 11764719. PubChem.
  5. Zhao K, Zhao GM, Wu D, et al. Cell-permeable peptide antioxidants targeted to inner mitochondrial membrane inhibit mitochondrial swelling, oxidative cell death, and reperfusion injury. J Biol Chem. 2004;279(33):34682–34690. PubMed.
  6. Szeto HH, Birk AV. Serendipity and the discovery of novel compounds that restore mitochondrial plasticity. Clin Pharmacol Ther. 2014;96(6):672–683. PubMed.
  7. Birk AV, Liu S, Soong Y, et al. The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin. J Am Soc Nephrol. 2013;24(8):1250–1261. PubMed.
  8. Reid Thompson W, Hornby B, Manuel R, et al. A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome, a genetic disorder of mitochondrial cardiolipin metabolism. Genet Med. 2021;23(3):471–478. PubMed.
  9. Thompson WR, Manuel R, Abbruscato A, et al. Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER. Genet Med. 2024;26(7):101138. PubMed.
  10. Karaa A, Haas R, Goldstein A, et al. Randomized dose-escalation trial of elamipretide in adults with primary mitochondrial myopathy. Neurology. 2018;90(14):e1212–e1221. PubMed.
  11. Karaa A, Haas R, Goldstein A, et al. A randomized crossover trial of elamipretide in adults with primary mitochondrial myopathy. J Cachexia Sarcopenia Muscle. 2020;11(4):909–918. PubMed.
  12. Karaa A, Bertini E, Carelli V, et al. Efficacy and safety of elamipretide in individuals with primary mitochondrial myopathy: the MMPOWER-3 randomized clinical trial. Neurology. 2023;101(3):e238–e252. PubMed.
  13. Gibson CM, Giugliano RP, Kloner RA, et al. EMBRACE STEMI study: a Phase 2a trial to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of intravenous MTP-131 on reperfusion injury in patients undergoing primary percutaneous coronary intervention. Eur Heart J. 2016;37(16):1296–1303. PubMed.
  14. Daubert MA, Yow E, Dunn G, et al. Novel mitochondria-targeting peptide in heart failure treatment: a randomized, placebo-controlled trial of elamipretide. Circ Heart Fail. 2017;10(12):e004389. PubMed.
  15. Butler J, Khan MS, Anker SD, et al. Effects of elamipretide on left ventricular function in patients with heart failure with reduced ejection fraction: the PROGRESS-HF phase 2 trial. J Card Fail. 2020;26(5):429–437. PubMed.
  16. Ehlers JP, Hu A, Boyer D, et al. ReCLAIM-2: a randomized phase II clinical trial evaluating elamipretide in age-related macular degeneration, geographic atrophy growth, visual function, and ellipsoid zone preservation. Ophthalmol Sci. 2025;5(1):100628. PubMed.
  17. Campbell MD, Duan J, Samuelson AT, et al. Improving mitochondrial function with SS-31 reverses age-related redox stress and improves exercise tolerance in aged mice. Free Radic Biol Med. 2019;134:268–281. PubMed.
  18. Roshanravan B, Liu SZ, Ali AS, et al. In vivo mitochondrial ATP production is improved in older adult skeletal muscle after a single dose of elamipretide in a randomized trial. PLoS One. 2021;16(7):e0253849. PubMed.
  19. Shirley M. Elamipretide: first approval. Drugs. 2026;86(3):377–383. PubMed.
  20. World Anti-Doping Agency. The 2026 Prohibited List. WADA 2026 Prohibited List.