Le roxadustat (nom de code FG-4592, aussi ASP1517 ; nom de marque Evrenzo en Europe) est un médicament oral qui traite l’anémie due à la maladie rénale chronique (MRC). Au lieu d’injecter de l’érythropoïétine (EPO), l’hormone qui commande à la moelle osseuse de fabriquer des globules rouges, il fait produire davantage d’EPO par l’organisme lui-même en activant la voie de détection de l’oxygène qui répond normalement au manque d’oxygène.
Il est autorisé dans l’Union européenne, en Chine, au Japon et dans plusieurs autres pays, mais pas aux États-Unis : en août 2021, la FDA (agence américaine du médicament) a émis une lettre de réponse complète (complete response letter) et demandé une étude clinique supplémentaire avant toute nouvelle soumission. Comme il augmente la masse des globules rouges, le roxadustat est interdit en permanence dans le sport selon la Liste des interdictions de l’AMA (Agence mondiale antidopage), et il est apparu dans des affaires de dopage.
Cette page résume ce que rapportent la notice européenne, les essais cliniques et les autorités réglementaires. Elle a une visée uniquement éducative et ne constitue pas un avis médical.
| Propriété | Détail |
|---|---|
| Classe médicamenteuse | Inhibiteur de la prolyl hydroxylase du facteur induit par l’hypoxie (HIF-PHI) ; petite molécule orale |
| Marques / autorisation | Evrenzo (Astellas) dans l’UE depuis le 18 août 2021 ; d’abord autorisé en Chine, puis au Japon |
| Voie | Comprimé oral, pris trois fois par semaine (pas des jours consécutifs) |
| Dosages dans l’UE | Comprimés à 20, 50, 70, 100 et 150 mg |
| Dose initiale dans l’UE (patients naïfs d’ASE) | 70 mg trois fois par semaine en dessous de 100 kg ; 100 mg trois fois par semaine à partir de 100 kg |
| Demi-vie | ≈15 h de demi-vie effective chez les patients atteints de MRC (notice de l’UE) ; ≈12 h chez des volontaires sains |
| Mécanisme clé | Bloque les enzymes HIF-PH, ce qui augmente l’EPO produite par l’organisme et abaisse l’hepcidine |
| Statut aux États-Unis | Non autorisé par la FDA ; lettre de réponse complète émise en août 2021 |
| Statut AMA | Interdit en permanence (S2.1.2, agents activant le HIF) |
Qu’est-ce que c’est
Le roxadustat est une petite molécule non peptidique : 2-[(4-hydroxy-1-methyl-7-phenoxyisoquinoline-3-carbonyl)amino]acetic acid, de formule C₁₉H₁₆N₂O₅ et de masse moléculaire 352,3 g/mol (PubChem). Il a été développé par FibroGen avec Astellas et AstraZeneca (Dhillon, Drugs 2019).
Le médicament agit sur le capteur d’oxygène de l’organisme. Les cellules contiennent un facteur de transcription appelé facteur induit par l’hypoxie (HIF). Lorsque l’oxygène est normal, des enzymes appelées prolyl hydroxylases du HIF (HIF-PH) marquent le HIF pour qu’il soit détruit. Lorsque l’oxygène est bas, ces enzymes ralentissent, le HIF s’accumule et active des gènes qui aident l’organisme à s’adapter, dont le gène de l’EPO.
Le roxadustat bloque de façon réversible les HIF-PH, si bien que le HIF s’accumule même lorsque l’oxygène est normal. Selon la notice de l’UE, cela produit une réponse coordonnée (RCP d’Evrenzo) :
- des taux plus élevés d’EPO produite par l’organisme (endogène) ;
- des modifications des protéines de transport du fer ;
- une baisse de l’hepcidine, une hormone qui bloque l’absorption du fer et qui est augmentée par l’inflammation fréquente dans la MRC ;
- une meilleure disponibilité du fer, davantage d’hémoglobine et une masse de globules rouges plus importante.
C’est la différence essentielle avec les médicaments à base d’EPO injectée (agents stimulant l’érythropoïèse, ou ASE) : le roxadustat se prend par voie orale et agit en amont de l’EPO. Dans des études de phase 2 dans la MRC, il a augmenté l’EPO endogène « jusqu’à des valeurs situées dans la plage physiologique ou proches de celle-ci » (Chen et al., NEJM 2019). Dans les études chez des volontaires sains passées en revue par Czock et Keller, l’EPO culminait environ 8–12 h après une dose, et des doses plus élevées de 3–4 mg/kg pouvaient produire des taux d’EPO supraphysiologiques (Czock & Keller, Clin Pharmacokinet 2022).
Pharmacocinétique
D’après la notice de l’UE (RCP d’Evrenzo) et une revue des études publiées (Czock & Keller, Clin Pharmacokinet 2022) :
| Paramètre | Valeur |
|---|---|
| Délai jusqu’au pic (à jeun) | Généralement 2 h |
| Effet de la nourriture | Concentration maximale 25 % plus basse ; exposition totale (ASC) inchangée |
| Liaison aux protéines | ≈99 %, surtout à l’albumine |
| Volume de distribution apparent | 24 L à l’état d’équilibre (notice) |
| Demi-vie effective, patients atteints de MRC | ≈15 h (notice) |
| Demi-vie, volontaires sains | Moyenne de 11,8 h (moyennes des études de 9,6–16 h) chez des sujets blancs ; 12 h chez des sujets japonais (revue) |
| Métabolisme | CYP2C8 et UGT1A9 ; principaux métabolites hydroxy-roxadustat et roxadustat-O-glucuronide |
| Excrétion (marquage radioactif, sujets sains) | 96 % retrouvés : 50 % dans les selles, 46 % dans les urines ; moins de 2 % sous forme inchangée dans les urines |
| Élimination par hémodialyse | Non significative |
Avec trois prises par semaine, l’état d’équilibre est atteint en une semaine environ (3 doses), avec une accumulation minime. L’âge, le sexe, l’origine ethnique, le poids corporel, la fonction rénale et le statut de dialyse n’ont pas eu d’effet cliniquement pertinent sur l’exposition chez les patients atteints de MRC. En cas d’insuffisance hépatique modérée (Child-Pugh B), l’exposition totale était 23 % plus élevée et l’exposition libre 70 % plus élevée, raison pour laquelle la notice divise par deux la dose initiale dans ce groupe.
Bien que la demi-vie plasmatique soit courte, des traces peuvent être détectées dans les urines pendant des mois. Dans une étude de laboratoires antidopage, le roxadustat était encore détectable 8 mois après une dose unique (à moins de 10 pg/mL), et 9–18 mois après l’arrêt d’un traitement à 70–100 mg trois fois par semaine chez des patients anémiques (Sobolevsky et al., Drug Test Anal 2025).
Usage médical autorisé
Dans l’UE, Evrenzo est indiqué chez l’adulte pour l’anémie symptomatique associée à la MRC, chez les patients dialysés comme non dialysés. Le traitement est instauré par un médecin expérimenté dans la prise en charge de l’anémie, après vérification des autres causes d’anémie et lorsque les réserves en fer sont suffisantes (RCP d’Evrenzo).
| Élément posologique de la notice (UE) | Détail |
|---|---|
| Rythme | Trois fois par semaine, pas des jours consécutifs |
| Hémoglobine cible | 10–12 g/dL |
| Dose initiale, sans ASE antérieur | 70 mg (moins de 100 kg) ou 100 mg (100 kg ou plus) |
| Dose initiale, en relais d’un ASE | 70–200 mg, selon la dose moyenne d’ASE des 4 semaines précédentes |
| Paliers de dose | 20–40–50–70–100–150–200–250–300–400 mg (400 mg uniquement chez les dialysés) |
| Maximum, hors dialyse | 3 mg/kg ou 300 mg par prise, la valeur la plus basse étant retenue |
| Maximum, sous dialyse | 3 mg/kg ou 400 mg par prise, la valeur la plus basse étant retenue |
| Contrôles de l’hémoglobine | Toutes les 2 semaines jusqu’à stabilisation, puis toutes les 4 semaines |
| Règle en cas de hausse rapide | Réduire immédiatement d’un palier si l’hémoglobine augmente de plus de 2 g/dL en 4 semaines |
| Règle d’arrêt | Ne pas poursuivre au-delà de 24 semaines sans réponse significative de l’hémoglobine |
La notice indique que le passage au roxadustat de patients dialysés stables sous ASE ne doit être envisagé que pour une raison clinique valable, car des signaux cardiovasculaires et de mortalité ont été observés dans ce contexte (voir plus bas). L’association du roxadustat à un ASE n’est pas recommandée, car elle n’a pas été étudiée.
Statut réglementaire
- Union européenne : autorisé le 18 août 2021 (Astellas Pharma Europe) ; dernier renouvellement le 30 mars 2026 (RCP d’Evrenzo).
- Chine et Japon : la Chine a été le premier pays à l’autoriser, pour l’anémie de la MRC chez les patients dialysés (Dhillon, Drugs 2019). En août 2021, FibroGen faisait état d’autorisations en Chine, au Japon, au Chili et en Corée du Sud pour les patients dialysés comme non dialysés (FibroGen 8-K, 2021).
- États-Unis : le comité consultatif des médicaments cardiovasculaires et rénaux de la FDA s’est réuni le 15 juillet 2021 pour examiner le dossier du roxadustat (NDA 213805) (Federal Register, 2021). Le 11 août 2021, FibroGen a annoncé une lettre de réponse complète : la FDA n’autoriserait pas le dossier en l’état et demandait une étude clinique supplémentaire avant une nouvelle soumission (FibroGen 8-K, 2021).
Ce que montre la recherche
Anémie de la MRC hors dialyse
Dans un essai de phase 3 mené dans 29 centres en Chine, 154 patients ayant une hémoglobine de 7,0–10,0 g/dL ont été randomisés selon un rapport 2:1 pour recevoir du roxadustat ou un placebo trois fois par semaine pendant 8 semaines, suivies de 18 semaines de roxadustat en ouvert (Chen et al., NEJM 2019) :
| Critère (semaines 7–9) | Roxadustat | Placebo |
|---|---|---|
| Variation de l’hémoglobine | +1,9 g/dL | −0,4 g/dL (P inférieur à 0,001) |
| Variation de l’hepcidine | −56,1 ng/mL | −15,1 ng/mL |
| Variation du cholestérol total | −40,6 mg/dL | −7,7 mg/dL |
L’hyperkaliémie (potassium élevé) et l’acidose métabolique étaient plus fréquentes sous roxadustat.
Le programme mondial a regroupé trois essais contrôlés contre placebo (ALPS, ANDES, OLYMPUS ; 2 386 patients sous roxadustat, 1 884 sous placebo) et un essai ouvert contre la darbépoétine alfa (DOLOMITES) (RCP d’Evrenzo) :
| Critère | Roxadustat | Comparateur |
|---|---|---|
| Réponse de l’hémoglobine au cours des 24 premières semaines, contre placebo | 80,2 % | 8,7 % |
| Variation de l’hémoglobine jusqu’aux semaines 28–36, contre placebo | +1,91 g/dL | +0,14 g/dL |
| Traitement de secours (transfusion, fer IV ou ASE), contre placebo | 8,9 % | 31,1 % (HR 0,19, IC à 95 % 0,16–0,23) |
| Réponse de l’hémoglobine, contre darbépoétine (DOLOMITES) | 89,5 % | 78,0 % (non-infériorité) |
Anémie chez les patients dialysés
Dans un essai chinois de phase 3, 305 patients déjà dialysés et traités par époétine alfa ont été randomisés selon un rapport 2:1 pour passer au roxadustat ou rester sous époétine alfa pendant 26 semaines (Chen et al., NEJM 2019). L’hémoglobine a augmenté de 0,7 g/dL sous roxadustat contre 0,5 g/dL sous époétine alfa (différence 0,2 g/dL, IC à 95 % −0,02 à 0,5), ce qui satisfaisait la marge de non-infériorité. Le roxadustat a abaissé l’hepcidine et le LDL-cholestérol (différence −18 mg/dL, IC à 95 % −23 à −13). L’hyperkaliémie et les infections des voies respiratoires supérieures étaient plus fréquentes sous roxadustat ; l’hypertension était plus fréquente sous époétine alfa.
Quatre essais mondiaux contre ASE (PYRENEES, SIERRAS, HIMALAYAS, ROCKIES ; 2 354 sous roxadustat, 2 360 sous ASE) ont donné ces résultats regroupés (RCP d’Evrenzo) :
| Situation | Variation de l’hémoglobine, roxadustat | Variation de l’hémoglobine, ASE | Différence (IC à 95 %) |
|---|---|---|---|
| Début de dialyse, correction de l’anémie | +2,17 g/dL | +1,89 g/dL | 0,28 (0,11–0,45) |
| Dialyse stable, relais d’un ASE | +0,58 g/dL | +0,28 g/dL | 0,30 (0,23–0,37) |
Dans les deux populations rénales, le roxadustat a abaissé le LDL- et le HDL-cholestérol, abaissé l’hepcidine et la ferritine, et augmenté le fer sérique.
Sécurité cardiovasculaire et mortalité
La question centrale pour tout médicament de l’anémie dans la MRC est le risque cardiaque et de décès. La notice de l’UE rapporte une méta-analyse regroupée des événements cardiovasculaires indésirables majeurs adjudiqués (MACE : décès, infarctus ou AVC) chez 8 984 patients (RCP d’Evrenzo) :
| Ensemble de données (analyse sous traitement) | HR des MACE (IC à 95 %) | HR des décès toutes causes (IC à 95 %) |
|---|---|---|
| Hors dialyse, contre placebo | 1,26 (1,02–1,55) | 1,16 (0,90–1,50) |
| Correction de l’anémie, contre ASE | 0,79 (0,61–1,02) | 0,78 (0,57–1,05) |
| Dialyse stable en relais d’un ASE, contre ASE | 1,18 (1,00–1,38) | 1,23 (1,02–1,49) |
La conclusion générale de la notice est que le risque cardiovasculaire et de mortalité est comparable à celui d’un traitement par ASE, mais que le risque par rapport au placebo chez les patients non dialysés « n’a pas pu être estimé avec une certitude suffisante ». Elle cite l’absence de réponse au traitement et le passage au roxadustat de patients dialysés stables sous ASE comme des facteurs susceptibles d’ajouter du risque.
Syndromes myélodysplasiques
Dans l’essai de phase 3 MATTERHORN, 140 patients dépendants des transfusions atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD, un groupe de cancers de la moelle osseuse) de risque faible ont été randomisés selon un rapport 3:2 pour recevoir du roxadustat ou un placebo (Mittelman et al., Am J Hematol 2024). L’essai a été arrêté après une analyse intermédiaire : l’indépendance transfusionnelle pendant au moins 56 jours a été atteinte par 47,5 % sous roxadustat contre 33,3 % sous placebo (p = 0,217, non significatif). Un nouvel essai de phase 3 contrôlé contre placebo dans les SMD, chez des patients ayant un besoin transfusionnel élevé, a été enregistré en juillet 2026 et ne recrute pas encore (ClinicalTrials.gov NCT07722988).
Performance sportive
Aucun essai humain contrôlé n’a testé le roxadustat sur la performance physique. Chez la souris, 30 mg/kg trois fois par semaine pendant 5 semaines ont augmenté l’hémoglobine et amélioré la course sur tapis roulant à haute intensité jusqu’à l’épuisement, sans modifier la masse musculaire (Takemura et al., Physiol Rep 2025). Le bénéfice disparaissait lorsque les souris étaient hémodiluées pour revenir aux taux d’hémoglobine des témoins, ce qui montre que l’effet venait d’un surplus de globules rouges et non d’une action musculaire directe. Ce sont des données animales, qui ne montrent pas ce qui se passe chez l’humain.
Effets indésirables et risques
La notice de l’UE s’appuie sur 3 542 patients non dialysés et 3 353 patients dialysés (RCP d’Evrenzo). Les effets indésirables les plus fréquents étaient :
| Effet indésirable | Fréquence sous roxadustat |
|---|---|
| Hypertension | 13,9 % |
| Thrombose de l’abord vasculaire (patients dialysés) | 12,8 % |
| Diarrhée | 11,8 % |
| Œdème périphérique (gonflement) | 11,7 % |
| Hyperkaliémie | 10,9 % |
| Nausées | 10,2 % |
Les effets graves les plus fréquents étaient le sepsis (3,4 %), l’hyperkaliémie (2,5 %), l’hypertension (1,4 %) et la thrombose veineuse profonde (1,2 %).
Caillots sanguins et AVC
La notice met en garde contre les événements vasculaires thrombotiques, dont la thrombose veineuse profonde (TVP), l’embolie pulmonaire et l’infarctus cérébral (AVC dû à une artère bouchée). La plupart étaient graves, et des AVC mortels ont été rapportés. Une hausse rapide de l’hémoglobine a été observée lors de certains événements cérébrovasculaires.
| Événement | Roxadustat | Comparateur |
|---|---|---|
| TVP, hors dialyse | 1,0 % | 0,2 % (placebo) |
| TVP, sous dialyse | 1,3 % | 0,3 % (ASE) |
| Embolie pulmonaire, hors dialyse | 0,4 % | 0,2 % (placebo) |
| Thrombose de l’abord vasculaire, sous dialyse | 12,8 % | 10,2 % (ASE) |
Les caillots de l’abord vasculaire étaient les plus fréquents au cours des 12 premières semaines, en particulier avec une hémoglobine supérieure à 12 g/dL ou une hausse de plus de 2 g/dL en 4 semaines.
Convulsions
Des convulsions sont survenues chez 1,1 % des patients non dialysés sous roxadustat contre 0,2 % sous placebo, et chez 2,0 % des patients dialysés contre 1,6 % sous ASE. La notice conseille la prudence chez les personnes épileptiques ou ayant des antécédents de convulsions, ainsi que lors de la conduite.
Infections et sepsis
Un sepsis (une réaction de tout l’organisme à une infection pouvant entraîner une défaillance d’organes) est survenu chez 2,1 % des patients non dialysés sous roxadustat contre 0,4 % sous placebo, et chez 3,4 % dans les deux bras des essais chez les dialysés. Des cas mortels ont été rapportés. La pneumonie et les infections urinaires étaient les infections graves les plus fréquentes.
Thyroïde, peau et autres effets
- Hypothyroïdie secondaire : des cas d’hypothyroïdie secondaire (centrale) avec baisse de la TSH ont été rapportés ; ils ont régressé à l’arrêt du roxadustat.
- Réaction cutanée sévère : une dermatite exfoliative généralisée a été rapportée après la commercialisation.
- Fréquence cardiaque : dans une étude approfondie du QT chez des sujets sains, l’intervalle QT n’était pas allongé, mais la fréquence cardiaque a augmenté jusqu’à 9–10 battements par minute à une dose de 2,75 mg/kg et de 15–18 battements par minute à 5 mg/kg.
- Excès de globules rouges : la notice indique qu’un mésusage peut entraîner une augmentation excessive du volume globulaire (hématocrite), avec de possibles complications cardiovasculaires engageant le pronostic vital.
Grossesse et allaitement
Le roxadustat est contre-indiqué au troisième trimestre de la grossesse et pendant l’allaitement, et non recommandé plus tôt dans la grossesse. Les études animales ont montré une toxicité sur la reproduction, et les femmes en âge de procréer doivent utiliser une contraception hautement efficace pendant le traitement et pendant au moins une semaine après la dernière dose. Chez le rat, des modifications des organes reproducteurs mâles ont été observées ; l’effet sur la fertilité masculine humaine est inconnu.
Résultats de toxicologie animale
Dans des études de 26 semaines chez le rat, à des expositions plusieurs fois supérieures à celles de l’humain, la notice rapporte des lésions des valves cardiaques qui n’étaient pas entièrement réversibles et une nécrose cérébrale chez quelques animaux. Dans une étude de 2 ans chez la souris, les carcinomes pulmonaires ont augmenté à des expositions d’environ 1–3 fois l’exposition humaine. Ces résultats n’ont pas été observés dans les études cliniques.
Interactions
- Chélateurs du phosphate et cations multivalents : le sévélamer et l’acétate de calcium ont réduit l’exposition au roxadustat (ASC) de 67 % et 46 %. Le roxadustat doit être pris au moins 1 heure après les chélateurs du phosphate ou les produits contenant du calcium, du fer, du magnésium ou de l’aluminium (le lanthane excepté).
- Statines : le roxadustat à 200 mg a multiplié l’exposition à la simvastatine par 1,8, à la rosuvastatine par 2,9 et à l’atorvastatine par 2,0. Les effets indésirables des statines doivent être surveillés et leurs doses réduites si nécessaire.
- Modificateurs du CYP2C8 et de l’UGT1A9 : le gemfibrozil ou le probénécide ont multiplié l’exposition au roxadustat par 2,3 ; l’hémoglobine doit être surveillée lorsqu’ils sont instaurés ou arrêtés.
Qui ne doit pas l’utiliser
La notice mentionne comme contre-indications l’hypersensibilité au roxadustat, à l’arachide ou au soja (les comprimés contiennent de la lécithine de soja), le troisième trimestre de la grossesse et l’allaitement. Il n’est pas recommandé en cas d’insuffisance hépatique sévère (Child-Pugh C), et la sécurité chez les moins de 18 ans n’a pas été établie.
Statut légal et usage dans le sport
L’AMA cite nommément le roxadustat sous S2.1.2, « Agents activant le facteur induit par l’hypoxie (HIF) », aux côtés du daprodustat, du molidustat, du vadadustat, du cobalt et du xénon. Il est interdit en permanence, en compétition et hors compétition, et c’est une substance non spécifiée (Liste des interdictions 2026 de l’AMA).
La détection présente deux particularités à connaître :
- Longue fenêtre de détection. De très faibles concentrations peuvent persister dans les urines pendant de nombreux mois. Un athlète ayant reconnu avoir utilisé du roxadustat pendant près d’un an a été contrôlé positif à plusieurs reprises sur 15 mois, le premier contrôle ayant eu lieu 12 mois après l’arrêt (Sobolevsky et al., Drug Test Anal 2025).
- Une contamination est possible. Dans le cas d’une athlète de haut niveau, du roxadustat a été retrouvé à des concentrations très faibles et variables dans une poudre de collagène qu’elle utilisait, et un volontaire prenant cette poudre a produit des échantillons d’urine positifs. Les auteurs ont jugé les résultats compatibles avec une contamination (Alvarez et al., J Pharm Biomed Anal 2024).
Points clés
- Un moyen oral d’augmenter l’EPO de l’organisme. Le roxadustat bloque la prolyl hydroxylase du HIF, imitant la réponse de l’organisme au manque d’oxygène, ce qui augmente l’EPO tout en améliorant l’utilisation du fer.
- Autorisé pour l’anémie de la MRC hors des États-Unis. L’UE, la Chine, le Japon et d’autres pays l’autorisent ; la FDA a refusé en 2021 et demandé une étude clinique supplémentaire.
- Efficace sur l’hémoglobine, avec un profil de sécurité contrasté. Il a égalé les ASE injectés sur l’hémoglobine, mais les MACE étaient plus fréquents que sous placebo chez les patients non dialysés (HR 1,26 sous traitement) et les décès toutes causes plus fréquents chez les patients dialysés stables passés d’un ASE au roxadustat (HR 1,23), un résultat dont la notice dit qu’il doit être interprété avec prudence.
- Caillots, convulsions et sepsis sont des risques figurant dans la notice. Des hausses rapides de l’hémoglobine et des valeurs au-dessus de la cible sont associées à des événements thrombotiques ; la notice impose donc une surveillance étroite de l’hémoglobine.
- Aucune donnée humaine sur la performance. Les seules données sur l’exercice proviennent de la souris, chez laquelle le bénéfice venait entièrement d’une hémoglobine plus élevée.
- Interdit dans le sport et détectable pendant des mois. L’AMA l’interdit en permanence, et des traces urinaires peuvent persister plus d’un an après un usage prolongé.
Sources
- Astellas Pharma Europe. Evrenzo (roxadustat) film-coated tablets: summary of product characteristics. European Medicines Agency ; première autorisation le 18 août 2021, renouvelée le 30 mars 2026. EMA.
- Dhillon S. Roxadustat: first global approval. Drugs. 2019;79(5):563–572. PubMed.
- Chen N, Hao C, Peng X, et al. Roxadustat for anemia in patients with kidney disease not receiving dialysis. N Engl J Med. 2019;381(11):1001–1010. PubMed.
- Chen N, Hao C, Liu BC, et al. Roxadustat treatment for anemia in patients undergoing long-term dialysis. N Engl J Med. 2019;381(11):1011–1022. PubMed.
- Czock D, Keller F. Clinical pharmacokinetics and pharmacodynamics of roxadustat. Clin Pharmacokinet. 2022;61(3):347–362. PubMed.
- Mittelman M, Henry DH, Glaspy JA, et al. Roxadustat versus placebo for patients with lower-risk myelodysplastic syndrome: MATTERHORN phase 3, double-blind, randomized controlled trial. Am J Hematol. 2024;99(9):1778–1789. PubMed.
- Kyntra Bio. A study to investigate the efficacy and safety of roxadustat (FG-4592) for treating anemia in participants with myelodysplastic syndromes (MDS). NCT07722988 ; première publication le 23 juillet 2026. ClinicalTrials.gov.
- Takemura K, Odawara M, Nishi H, et al. Pharmacological prolyl hydroxylase inhibition enhances high-intensity exercise capacity in mice. Physiol Rep. 2025;13(13):e70464. PubMed.
- Sobolevsky T, Fedoruk M, Dellanna F, et al. Long-term excretion of roxadustat in urine. Drug Test Anal. 2025;17(7):1088–1092. PubMed.
- Alvarez JC, Etting I, Gheddar L, et al. Hair and dietary supplements testing to identify contamination with roxadustat in an adverse analytical finding. J Pharm Biomed Anal. 2024;239:115915. PubMed.
- FibroGen, Inc. FibroGen receives complete response letter from the FDA for roxadustat for anemia of chronic kidney disease. Form 8-K, Exhibit 99.1; 11 août 2021. SEC.
- Food and Drug Administration. Cardiovascular and Renal Drugs Advisory Committee; notice of meeting; establishment of a public docket; request for comments. Federal Register. 21 mai 2021;86:27626 (FR Doc 2021-10751). Federal Register.
- Agence mondiale antidopage (World Anti-Doping Agency). The 2026 Prohibited List: International Standard. En vigueur depuis le 1er janvier 2026. Liste des interdictions 2026 de l’AMA.
- National Center for Biotechnology Information. PubChem compound summary for CID 11256664, roxadustat. PubChem.